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7. April 2026

Zugelassene Orphan Drugs

Als selten gelten in der Europäischen Union (EU) Krankheiten, die nicht mehr als einen von 2.000 EU-Bürgern betreffen. Durch die seit 2000 geltende europäische Verordnung zu Arzneimitteln gegen seltene Krankheiten (den Orphan-Medikamenten oder Orphan Drugs) stehen den Patientinnen und Patienten in der Europäischen Union (EU) derzeit 161 solcher Orphan-Medikamente zur Verfügung. Diese sind nachfolgend aufgelistet. Hinzu kommen 99 Medikamente gegen seltene Krankheiten, die den Orphan-Status nicht mehr besitzen, weil er verordnungsgemäß nach zehn Jahren abgelaufen ist oder von der Firma zurückgegeben wurde. Fast alle dieser Medikamente sind noch im Markt.

Derzeit (Stand: Januar 2026) werden noch weitere rund 2.900 Arzneimitteltherapien entwickelt, die ebenfalls den Orphan Drug-Status, aber noch keine Zulassung erhalten haben. Dieser Status wird von der Europäischen Kommission nach der Prüfung von Projektunterlagen des Herstellers vergeben und bringt für diesen Vorteile in Form einer zehnjährigen Marktexklusivität für das Orphan-Medikament nach seiner Zulassung (unabhängig vom Patentschutz); teilweise ist er auch mit der Reduktion oder dem Erlass bestimmter Gebühren verbunden.

Diese Seite ist dauerhaft auch über die Kurz-Adresse vfa.de/orphans erreichbar.

Die unten angegebenen Erkrankten-Zahlen basieren auf dem Dokument der Zuerkennung des Orphan-Status der europäischen Zulassungsbehörde EMA. Datiert dieses vor 2020, wurde die Zahl auf die aktuelle Bevölkerungszahl der EU hochgerechnet (lt. Eurostat 447 Mio. Einwohner). Unterschiedliche Zahlen der Betroffenen in einem bestimmten Anwendungsgebiet sind in unterschiedlichen Alters- und Patientengruppen begründet. Einige Wirkstoffe sind gegen mehr als eine seltene Erkrankung angezeigt und tauchen deshalb in der Liste mehrfach auf.

Diese Liste als PDF-Download
Gastroenteropankreatische neuroendokrine Tumore, Diagnose
Erläuterung: Lokalisierung von Primärtumoren und deren Metastasen per PET
Betroffene in der EU [1]: 155.000
Wirkstoff: Edotreotid
Arzneimittel: Somakit TOC®
Firma: Advanced Accelerator Applications
Zulassung: Dez 2016
Gastrointestinale Stromatumore (GIST)
Erläuterung: Sarkome des Magen-Darmgewebes
Betroffene in der EU [1]: 133.000
Wirkstoff: Ripretinib
Arzneimittel: Qinlock®
Firma: Deciphera
Zulassung: Nov 2021
Gastrointestinale Stromatumore (GIST)
Erläuterung: Sarkome des Magen-Darmgewebes
Betroffene in der EU [1]: 2.500
Wirkstoff: Imatinib
Arzneimittel: Glivec®
Firma: Novartis
Zulassung: Mai 2002
Ende Orphan-Status: Apr 2012
Rücknahmegrund: Verzicht des Sponsors auf den Orphan Drug-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Gastrointestinale Stromatumore (GIST)
Erläuterung: Sarkome des Magen-Darmgewebes
Betroffene in der EU [1]: 13.000
Wirkstoff: Sunitinib
Arzneimittel: Sutent®
Firma: Pfizer
Zulassung: Jul 2006
Ende Orphan-Status: Jul 2008
Rücknahmegrund: Verzicht des Sponsors auf den Orphan Drug-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Gastrointestinale Stromatumore (GIST)
Erläuterung: Sarkome des Magen-Darmgewebes
Betroffene in der EU [1]: 130.000
Wirkstoff: Avapritinib
Arzneimittel: Ayvakyt®
Firma: Blueprint Medicines
Zulassung: Sep 2020
Gliom, malignes
Erläuterung: Visualisierung von malignem Gewebe bei einer OP des malignen Glioms
Betroffene in der EU [1]: 44.000
Wirkstoff: 5-Aminolävulinsäure
Arzneimittel: Gliolan®
Firma: photonamic
Zulassung: Sep 2007
Ende Orphan-Status: Sep 2017
Rücknahmegrund: Ablauf des Orphan Drug-Status (10 Jahre); Medikament weiterhin zugelassen
Gliom, niedrig- und hochgradig maligne
Erläuterung: Hirntumor
Betroffene in der EU [1]: 116.000
Wirkstoff: Trametinib
Arzneimittel: Spexotras®
Firma: Novartis
Zulassung: Jan 2024
Gliom, niedrig- und hochgradig maligne
Erläuterung: Hirntumor
Betroffene in der EU [1]: 115.000
Wirkstoff: Dabrafenib
Arzneimittel: Finlee®
Firma: Novartis
Zulassung: Nov 2023
Graft-versus-Host-Erkrankung, chronisch
Betroffene in der EU [1]: 36.000
Wirkstoff: Belumosudil
Arzneimittel: Rezurock®
Firma: Sanofi Winthrop
Zulassung: Mrz 2026
Granulomatose mit Polyangiitis
Erläuterung: Entzündung von Blutgefäßen, die zu deren Absterben führt
Betroffene in der EU [1]: 72.000
Wirkstoff: Avacopan
Arzneimittel: Tavneos®
Firma: Vifor Pharma
Zulassung: Jan 2022
Haarzellleukämie
Betroffene in der EU [1]: 157.000
Wirkstoff: Cladribin
Arzneimittel: Litak®
Firma: Lipomed
Zulassung: Apr 2004
Ende Orphan-Status: Apr 2014
Rücknahmegrund: Ablauf des Orphan Drug-Status (10 Jahre); Medikament weiterhin zugelassen
Haarzellleukämie
Betroffene in der EU [1]: 44.500
Wirkstoff: Moxetumomab Pasudotox
Arzneimittel: Lumoxiti®
Firma: AstraZeneca
Zulassung: Feb 2021
Ende Orphan-Status: Jul 2021
Rücknahmegrund: Rückgabe der Zulassung aus kommerziellen Gründen
Hämatologische Krebserkrankung mit erforderlicher Stammzelltransplantation
Erläuterung: vorgesehen, wenn für eine erforderliche Stammzelltransplantation keine anderen geeigneten Spenderzellen verfügbar sind
Betroffene in der EU [1]: 31.000
Wirkstoff: Dorocubicel / Nicht expandierte CD34-Zellen
Arzneimittel: Zemcelpro®
Firma: Cordex Biologics
Zulassung: Aug 2025
Hämophilie A
Erläuterung: Blutgerinnungsstörung; Mangel an Blutgerinnungsfaktor VIII
Betroffene in der EU [1]: 35.700
Wirkstoff: Valoctocogen Roxaparvovec
Arzneimittel: Roctavian®
Firma: BioMarin Europe
Zulassung: Aug 2022
Hämophilie A
Erläuterung: Blutgerinnungsstörung; Mangel an Blutgerinnungsfaktor VIII
Betroffene in der EU [1]: 35.700
Wirkstoff: Efanesoctocog alfa
Arzneimittel: Altuvoct®
Firma: Swedish Orphan Biovitrum
Zulassung: Jun 2024
Hämophilie B
Erläuterung: Faktor IX-Mangel, Blutgerinnungsstörung
Betroffene in der EU [1]: 8.500
Wirkstoff: Albutrepenonacog
Arzneimittel: Idelvion®
Firma: CSL Behring
Zulassung: Mai 2016
Hämophilie B
Erläuterung: Faktor IX-Mangel, Blutgerinnungsstörung
Betroffene in der EU [1]: 8.500
Wirkstoff: Eftrenonacog alpha
Arzneimittel: Alprolix®
Firma: Swedish Orphan Biovitrum
Zulassung: Mai 2016
Hämophilie B
Erläuterung: Faktor IX-Mangel, Blutgerinnungsstörung
Betroffene in der EU [1]: 8.900
Wirkstoff: Etranacogen Dezaparvovec
Arzneimittel: Hemgenix®
Firma: CSL Behring
Zulassung: Feb 2023
Harnstoffzyklusstörungen
Erläuterung: Harnstoffzyklusstörung aufgrund verschiedener Enzymmangelerkrankungen
Betroffene in der EU [1]: 53.000
Wirkstoff: Glycerolphenylbutyrat
Arzneimittel: Ravicti®
Firma: Immedica
Zulassung: Nov 2015
Hepatitis D
Erläuterung: Leberentzündung; immer zusammen mit Hepatitis B
Betroffene in der EU [1]: 177.000
Wirkstoff: Bulevirtid
Arzneimittel: Hepcludex®
Firma: Gilead
Zulassung: Jul 2020
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[1] laut Zuerkennung des Orphanstatus