21. Mai 2026 Zugelassene Orphan Drugs
Als selten gelten in der Europäischen Union (EU) Krankheiten, die nicht mehr als einen von 2.000 EU-Bürgern betreffen. Durch die seit 2000 geltende europäische Verordnung zu Arzneimitteln gegen seltene Krankheiten (den Orphan-Medikamenten oder Orphan Drugs) stehen den Patientinnen und Patienten in der Europäischen Union (EU) derzeit 163 solcher Orphan-Medikamente zur Verfügung. Diese sind nachfolgend aufgelistet. Hinzu kommen 99 Medikamente gegen seltene Krankheiten, die den Orphan-Status nicht mehr besitzen, weil er verordnungsgemäß nach zehn Jahren abgelaufen ist oder von der Firma zurückgegeben wurde. Fast alle dieser Medikamente sind noch im Markt.
Derzeit (Stand: Januar 2026) werden noch weitere rund 2.900 Arzneimitteltherapien entwickelt, die ebenfalls den Orphan Drug-Status, aber noch keine Zulassung erhalten haben. Dieser Status wird von der Europäischen Kommission nach der Prüfung von Projektunterlagen des Herstellers vergeben und bringt für diesen Vorteile in Form einer zehnjährigen Marktexklusivität für das Orphan-Medikament nach seiner Zulassung (unabhängig vom Patentschutz); teilweise ist er auch mit der Reduktion oder dem Erlass bestimmter Gebühren verbunden.
Die unten angegebenen Erkrankten-Zahlen basieren auf dem Dokument der Zuerkennung des Orphan-Status der europäischen Zulassungsbehörde EMA. Datiert dieses vor 2020, wurde die Zahl auf die aktuelle Bevölkerungszahl der EU hochgerechnet (lt. Eurostat 447 Mio. Einwohner). Unterschiedliche Zahlen der Betroffenen in einem bestimmten Anwendungsgebiet sind in unterschiedlichen Alters- und Patientengruppen begründet. Einige Wirkstoffe sind gegen mehr als eine seltene Erkrankung angezeigt und tauchen deshalb in der Liste mehrfach auf.
| Wirkstoff | Weitere Angaben | |||
|---|---|---|---|---|
| Lanadelumab | Erläuterung: | z. T. beträchtliche Schwellung tieferer Gewebe der Haut und der Schleimhäute | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 22.500 | |||
| Krankheit: | Angioödem, hereditäres, Prophylaxe | |||
| Arzneimittel: | Takhzyro® | |||
| Firma: | Takeda | |||
| Zulassung: | Nov 2018 | |||
| Laronidase | Erläuterung: | Mangel eines Zucker spaltenden Enzyms | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 1.100 | |||
| Krankheit: | Mukopolysaccharidose Typ I | |||
| Arzneimittel: | Aldurazyme® | |||
| Firma: | Genzyme | |||
| Zulassung: | Jun 2003 | |||
| Ende Orphan-Status: | Jun 2013 | |||
| Rücknahmegrund: | Ablauf des Orphan Drug-Status (10 Jahre); Medikament weiterhin zugelassen | |||
| Lebendes (Hornhaut) Gewebeäquivalent | Erläuterung: | |||
| Betroffene in der EU [1]: | 13.500 | |||
| Krankheit: | Limbusstammzelleninsuffizienz nach Verbrennung o. Verätzung des Auges | |||
| Arzneimittel: | Holoclar® | |||
| Firma: | Holostem | |||
| Zulassung: | Feb 2015 | |||
| Lebendes (Hornhaut) Gewebeäquivalent | Erläuterung: | |||
| Betroffene in der EU [1]: | 13.500 | |||
| Krankheit: | Limbusstammzelleninsuffizienz nach Verbrennung o. Verätzung des Auges | |||
| Arzneimittel: | Holoclar® | |||
| Firma: | Holostem | |||
| Zulassung: | Feb 2015 | |||
| Ende Orphan-Status: | Feb 2025 | |||
| Rücknahmegrund: | Ablauf des Orphan Drug-Status (10 Jahre); Medikament weiterhin zugelassen | |||
| Lenalidomid | Erläuterung: | bösartige Veränderung des Blutbildes, Leukämievorstufe | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 132.000 | |||
| Krankheit: | Myelodysplastisches Syndrom (intermediate-1 + isolated deletion 5q abnormality) | |||
| Arzneimittel: | Revlimid® | |||
| Firma: | Celgene | |||
| Zulassung: | Jun 2013 | |||
| Ende Orphan-Status: | Dez 2019 | |||
| Rücknahmegrund: | Verzicht des Sponsors auf den Orphan Drug-Status; Medikament weiterhin zugelassen | |||
| Lenalidomid | Erläuterung: | Knochenmarkskrebs - Überproduktion maligner Plasmazellen | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 56.000 | |||
| Krankheit: | Multiples Myelom | |||
| Arzneimittel: | Revlimid® | |||
| Firma: | Celgene | |||
| Zulassung: | Jun 2007 | |||
| Ende Orphan-Status: | Jun 2017 | |||
| Rücknahmegrund: | Ablauf des Orphan Drug-Status (10 Jahre); Medikament weiterhin zugelassen | |||
| Lenalidomid | Erläuterung: | Blutkrebs - Überproduktion weißer Blutkörperchen (B-Lymphozyten) | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 27.000 | |||
| Krankheit: | Mantelzelllymphom | |||
| Arzneimittel: | Revlimid® | |||
| Firma: | Celgene | |||
| Zulassung: | Jul 2016 | |||
| Ende Orphan-Status: | Dez 2019 | |||
| Rücknahmegrund: | Verzicht des Sponsors auf den Orphan Drug-Status; Medikament weiterhin zugelassen | |||
| Lenvatinib | Erläuterung: | follikulärer und papillärer Schilddrüsenkrebs | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 133.000 | |||
| Krankheit: | Schilddrüsenkarzinom, differenziert | |||
| Arzneimittel: | Lenvima® | |||
| Firma: | Eisai | |||
| Zulassung: | Mai 2015 | |||
| Ende Orphan-Status: | Aug 2018 | |||
| Rücknahmegrund: | Erweiterung der Indikation auf nicht-seltene Erkrankung; Medikament weiterhin zugelassen | |||
| Letermovir | Erläuterung: | bei Empfängern einer allogenen hämatopoetischen Stammzelltransplantation | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 168.000 | |||
| Krankheit: | Cytomegalievirus-Reaktivierung oder -Erkrankung (Prophylaxe) | |||
| Arzneimittel: | Prevymis® | |||
| Firma: | MSD Sharp & Dohme | |||
| Zulassung: | Jan 2018 | |||
| Levacetylleucin | Erläuterung: | neurodegenerative Erkrankung durch Lipidstoffwechselstörung | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 4.500 | |||
| Krankheit: | Niemann Pick Typ C | |||
| Arzneimittel: | Aqneursa® | |||
| Firma: | Intrabio | |||
| Zulassung: | Jan 2026 | |||
| Lonafarnib | Erläuterung: | frühzeitige, sehr schnelle Alterung | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 450 | |||
| Krankheit: | Hutchinson-Gilford-Progerie | |||
| Arzneimittel: | Zokinvy® | |||
| Firma: | The Medicines Company | |||
| Zulassung: | Jul 2022 | |||
| Lonapegsomatropin | Erläuterung: | unzureichende Ausschüttung von Wachstumshormon | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 218.500 | |||
| Krankheit: | Wachstumshormonmangel | |||
| Arzneimittel: | Skytrofa (früher: Lonapegsomatropin Ascendis Pharma)® | |||
| Firma: | Ascendis | |||
| Zulassung: | Jan 2022 | |||
| Lumasiran | Erläuterung: | fehlerhaftes Enzym verursacht Oxalsäureansammlung im Körper | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 2.250 | |||
| Krankheit: | Hyperoxalurie Typ 1, primäre | |||
| Arzneimittel: | Oxlumo® | |||
| Firma: | Alnylam | |||
| Zulassung: | Nov 2020 | |||
| Luspatercept | Erläuterung: | genetisch bedingte Fehlbildung der roten Blutkörperchen | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 44.000 | |||
| Krankheit: | Beta-Thalassämie-bedingte Anämie | |||
| Arzneimittel: | Reblozyl® | |||
| Firma: | Bristol Myers Squibb | |||
| Zulassung: | Jun 2020 | |||
| Luspatercept | Erläuterung: | Erkrankung der blutbildenden Stammzellen im Knochenmark | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 89.000 | |||
| Krankheit: | Anämie bei myelodysplastischem Syndrom, transfusionsabhängig | |||
| Arzneimittel: | Reblozyl® | |||
| Firma: | Bristol Myers Squibb | |||
| Zulassung: | Jun 2020 | |||
| Lutetium (177Lu) Oxodotreotid | Erläuterung: | Tumor der neuroendokrinen Zellen in Pankreas und Darm | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 71.000 | |||
| Krankheit: | Gastroenteropankreatische neuroendokrine Tumore | |||
| Arzneimittel: | Lutathera® | |||
| Firma: | Advanced Accelerator Applications | |||
| Zulassung: | Sep 2017 | |||
[1] laut Zuerkennung des Orphanstatus