21. Mai 2026 Zugelassene Orphan Drugs
Als selten gelten in der Europäischen Union (EU) Krankheiten, die nicht mehr als einen von 2.000 EU-Bürgern betreffen. Durch die seit 2000 geltende europäische Verordnung zu Arzneimitteln gegen seltene Krankheiten (den Orphan-Medikamenten oder Orphan Drugs) stehen den Patientinnen und Patienten in der Europäischen Union (EU) derzeit 163 solcher Orphan-Medikamente zur Verfügung. Diese sind nachfolgend aufgelistet. Hinzu kommen 99 Medikamente gegen seltene Krankheiten, die den Orphan-Status nicht mehr besitzen, weil er verordnungsgemäß nach zehn Jahren abgelaufen ist oder von der Firma zurückgegeben wurde. Fast alle dieser Medikamente sind noch im Markt.
Derzeit (Stand: Januar 2026) werden noch weitere rund 2.900 Arzneimitteltherapien entwickelt, die ebenfalls den Orphan Drug-Status, aber noch keine Zulassung erhalten haben. Dieser Status wird von der Europäischen Kommission nach der Prüfung von Projektunterlagen des Herstellers vergeben und bringt für diesen Vorteile in Form einer zehnjährigen Marktexklusivität für das Orphan-Medikament nach seiner Zulassung (unabhängig vom Patentschutz); teilweise ist er auch mit der Reduktion oder dem Erlass bestimmter Gebühren verbunden.
Die unten angegebenen Erkrankten-Zahlen basieren auf dem Dokument der Zuerkennung des Orphan-Status der europäischen Zulassungsbehörde EMA. Datiert dieses vor 2020, wurde die Zahl auf die aktuelle Bevölkerungszahl der EU hochgerechnet (lt. Eurostat 447 Mio. Einwohner). Unterschiedliche Zahlen der Betroffenen in einem bestimmten Anwendungsgebiet sind in unterschiedlichen Alters- und Patientengruppen begründet. Einige Wirkstoffe sind gegen mehr als eine seltene Erkrankung angezeigt und tauchen deshalb in der Liste mehrfach auf.
| Wirkstoff | Weitere Angaben | |||
|---|---|---|---|---|
| rADAMTS13 | Erläuterung: | Bildung kleiner Blutgerinnsel im ganzen Körper durch Enzymmangel | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 98.000 | |||
| Krankheit: | Thrombotische thrombozytopenische Purpura, kongenital | |||
| Arzneimittel: | Adzynma® | |||
| Firma: | Takeda | |||
| Zulassung: | Aug 2024 | |||
| Ramucirumab | Erläuterung: | Krebs im Magen und am Übergang zur Speiseröhre | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 176.000 | |||
| Krankheit: | Magenkrebs | |||
| Arzneimittel: | Cyramza® | |||
| Firma: | Lilly | |||
| Zulassung: | Dez 2014 | |||
| Ende Orphan-Status: | Dez 2015 | |||
| Rücknahmegrund: | Erweiterung der Indikation auf nicht-seltene Erkrankung; Medikament weiterhin zugelassen | |||
| Retifanlimab | Erläuterung: | |||
| Betroffene in der EU [1]: | 89.000 | |||
| Krankheit: | Plattenepithelkarzinom des Analkanals | |||
| Arzneimittel: | Zynyz® | |||
| Firma: | Incyte Biosciences | |||
| Zulassung: | Mrz 2026 | |||
| Retifanlimab | Erläuterung: | Hautkrebs, der in den Merkelzellen beginnt | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 17.500 | |||
| Krankheit: | Merkelzellkarzinom | |||
| Arzneimittel: | Zynyz® | |||
| Firma: | Incyte Biosciences | |||
| Zulassung: | Apr 2024 | |||
| Rezafungin | Erläuterung: | Pilzinfektion | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 53.000 | |||
| Krankheit: | Pilzinfektion (Candidiasis), invasiv | |||
| Arzneimittel: | Rezzayo® | |||
| Firma: | Mundipharma | |||
| Zulassung: | Dez 2023 | |||
| Rilonacept | Erläuterung: | Muckle-Wells Syndrom, familiäres kälteinduziertes autoinflammatorisches Syndrom | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 2.000 | |||
| Krankheit: | Cryopyrin-assoziierte periodische Syndrome | |||
| Arzneimittel: | Rilonacept Regeneron (früher Arcalyst)® | |||
| Firma: | Regeneron | |||
| Zulassung: | Okt 2009 | |||
| Ende Orphan-Status: | Okt 2012 | |||
| Rücknahmegrund: | Rückgabe der Zulassung aus wirtschaftlichen Gründen, Medikament war nie im Markt | |||
| Rilzabrutinib | Erläuterung: | Immunsystem-bedingte Verminderung der Blutplättchen | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 134.000 | |||
| Krankheit: | Immunthrombozytopenie | |||
| Arzneimittel: | Wayrilz® | |||
| Firma: | Sanofi | |||
| Zulassung: | Dez 2025 | |||
| Riociguat | Erläuterung: | arterieller und chronisch-thromboembolischer Bluthochdruck in der Lunge | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 89.000 | |||
| Krankheit: | Lungenhochdruck, arterieller und chronisch thromboembolischer | |||
| Arzneimittel: | Adempas® | |||
| Firma: | Bayer | |||
| Zulassung: | Mrz 2014 | |||
| Ende Orphan-Status: | Jun 2022 | |||
| Rücknahmegrund: | Verzicht des Sponsors auf den Orphan Drug-Status; Medikament weiterhin zugelassen | |||
| Ripretinib | Erläuterung: | Sarkome des Magen-Darmgewebes | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 133.000 | |||
| Krankheit: | Gastrointestinale Stromatumore (GIST) | |||
| Arzneimittel: | Qinlock® | |||
| Firma: | Deciphera | |||
| Zulassung: | Nov 2021 | |||
| Risdiplam | Erläuterung: | Muskelabbau durch fehlendes bzw. nicht aussreichend produziertes SMN-Protein | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 18.000 | |||
| Krankheit: | Spinale Muskelatrophie Typ 1, 2, 3 oder 1 bis 4 SMN2-Kopien | |||
| Arzneimittel: | Evrysdi® | |||
| Firma: | Roche | |||
| Zulassung: | Mrz 2021 | |||
| Ende Orphan-Status: | Sep 2023 | |||
| Rücknahmegrund: | Verzicht des Sponsors auf den Orphan Drug-Status; Medikament weiterhin zugelassen | |||
| Romiplostim | Erläuterung: | Immunsystem-bedingte Verminderung der Blutplättchen | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 43.000 | |||
| Krankheit: | Idiopathische thrombozytopenische Purpura | |||
| Arzneimittel: | Nplate® | |||
| Firma: | Amgen | |||
| Zulassung: | Feb 2009 | |||
| Ende Orphan-Status: | Feb 2019 | |||
| Rücknahmegrund: | Ablauf des Orphan Drug-Status (10 Jahre); Medikament weiterhin zugelassen | |||
| Rozanolixizumab | Erläuterung: | Autoimmunerkrankung, bei der Muskelkontraktionen gehemmt werden | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 89.000 | |||
| Krankheit: | Myasthenia gravis, generalisierte | |||
| Arzneimittel: | Rystiggo® | |||
| Firma: | UCB | |||
| Zulassung: | Jan 2024 | |||
| Rufinamid | Erläuterung: | schwere Form der Epilepsie (bei Kindern) | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 44.000-88.000 | |||
| Krankheit: | Lennox-Gastaut-Syndrom | |||
| Arzneimittel: | Inovelon® | |||
| Firma: | Eisai | |||
| Zulassung: | Jan 2007 | |||
| Ende Orphan-Status: | Jan 2019 | |||
| Rücknahmegrund: | Ablauf des erweiterten Orphan Drug-Status (12 Jahre); Medikament weiterhin zugelassen | |||
| Ruxolitinib | Erläuterung: | fortschreitende Verödung des Knochenmarks, dadurch Produktion unausgereifter und anomaler Blutzellen | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 450 | |||
| Krankheit: | Myelofibrose | |||
| Arzneimittel: | Jakavi® | |||
| Firma: | Novartis | |||
| Zulassung: | Aug 2012 | |||
| Ende Orphan-Status: | Feb 2015 | |||
| Rücknahmegrund: | Verzicht des Sponsors auf den Orphan Drug-Status; Medikament weiterhin zugelassen | |||
[1] laut Zuerkennung des Orphanstatus