21. Mai 2026 Zugelassene Orphan Drugs
Als selten gelten in der Europäischen Union (EU) Krankheiten, die nicht mehr als einen von 2.000 EU-Bürgern betreffen. Durch die seit 2000 geltende europäische Verordnung zu Arzneimitteln gegen seltene Krankheiten (den Orphan-Medikamenten oder Orphan Drugs) stehen den Patientinnen und Patienten in der Europäischen Union (EU) derzeit 163 solcher Orphan-Medikamente zur Verfügung. Diese sind nachfolgend aufgelistet. Hinzu kommen 99 Medikamente gegen seltene Krankheiten, die den Orphan-Status nicht mehr besitzen, weil er verordnungsgemäß nach zehn Jahren abgelaufen ist oder von der Firma zurückgegeben wurde. Fast alle dieser Medikamente sind noch im Markt.
Derzeit (Stand: Januar 2026) werden noch weitere rund 2.900 Arzneimitteltherapien entwickelt, die ebenfalls den Orphan Drug-Status, aber noch keine Zulassung erhalten haben. Dieser Status wird von der Europäischen Kommission nach der Prüfung von Projektunterlagen des Herstellers vergeben und bringt für diesen Vorteile in Form einer zehnjährigen Marktexklusivität für das Orphan-Medikament nach seiner Zulassung (unabhängig vom Patentschutz); teilweise ist er auch mit der Reduktion oder dem Erlass bestimmter Gebühren verbunden.
Die unten angegebenen Erkrankten-Zahlen basieren auf dem Dokument der Zuerkennung des Orphan-Status der europäischen Zulassungsbehörde EMA. Datiert dieses vor 2020, wurde die Zahl auf die aktuelle Bevölkerungszahl der EU hochgerechnet (lt. Eurostat 447 Mio. Einwohner). Unterschiedliche Zahlen der Betroffenen in einem bestimmten Anwendungsgebiet sind in unterschiedlichen Alters- und Patientengruppen begründet. Einige Wirkstoffe sind gegen mehr als eine seltene Erkrankung angezeigt und tauchen deshalb in der Liste mehrfach auf.
| Wirkstoff | Weitere Angaben | |||
|---|---|---|---|---|
| Tabelecleucel | Erläuterung: | Krebserkrankung durch die immunsuppressive Therapie nach Transplantation | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 71.400 | |||
| Krankheit: | Epstein-Barr-Virus positive Posttransplantations-proliferative Erkrankung | |||
| Arzneimittel: | Ebvallo® | |||
| Firma: | Pierre Fabre | |||
| Zulassung: | Dez 2022 | |||
| Tafamidis | Erläuterung: | Ansammlung von Proteinen (Transthyretine) in Organen | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 4.350 | |||
| Krankheit: | Transthyretin-Amyloidose mit Polyneuropathie | |||
| Arzneimittel: | Vyndaqel® | |||
| Firma: | Pfizer | |||
| Zulassung: | Nov 2011 | |||
| Ende Orphan-Status: | Nov 2021 | |||
| Rücknahmegrund: | Ablauf des Orphan Drug-Status (10 Jahre); Medikament weiterhin zugelassen | |||
| Tafamidis | Erläuterung: | Ansammlung von fehlgefaltetem Transthyretin in Organen | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 134.000 | |||
| Krankheit: | Transthyretin-Amyloidose, hereditäre oder Wildtyp | |||
| Arzneimittel: | Vyndaqel® | |||
| Firma: | Pfizer | |||
| Zulassung: | Feb 2020 | |||
| Tafasitamab | Erläuterung: | übermäßige Vermehrung von B-Zellen und deren Ansammlung in Lymphknoten | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 218.500 | |||
| Krankheit: | Lymphom, follikuläres | |||
| Arzneimittel: | Minjuvi® | |||
| Firma: | Incyte Biosciences | |||
| Zulassung: | Dez 2025 | |||
| Tafasitamab | Erläuterung: | Blutkrebs aus der Gruppe der Non-Hodgkin-Lymphome | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 178.000 | |||
| Krankheit: | B-Zell-Lymphom, diffus großzelliges (DLBCL) | |||
| Arzneimittel: | Minjuvi® | |||
| Firma: | Incyte Biosciences | |||
| Zulassung: | Aug 2021 | |||
| Tagraxofusp | Erläuterung: | Blutkrebs (Überproduktion plasmazytoider dendritischer Zellen) | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 4.500 | |||
| Krankheit: | Zellneoplasien, blastische plasmazytoide dendritische | |||
| Arzneimittel: | Elzonris® | |||
| Firma: | Stemline Therapeutics | |||
| Zulassung: | Jan 2021 | |||
| Talquetamab | Erläuterung: | Knochenmarkskrebs - Überproduktion maligner Plasmazellen | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 192.000 | |||
| Krankheit: | Multiples Myelom | |||
| Arzneimittel: | Talvey® | |||
| Firma: | Janssen | |||
| Zulassung: | Aug 2023 | |||
| Tasimelteon | Erläuterung: | Tag-Nacht-Rhythmus-Störungen bei Blinden | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 146.000 | |||
| Krankheit: | Nicht-24-Stunden-Schlaf-Wach-Syndrom | |||
| Arzneimittel: | Hetlioz® | |||
| Firma: | Vanda | |||
| Zulassung: | Jul 2015 | |||
| Ende Orphan-Status: | Jul 2025 | |||
| Rücknahmegrund: | Ablauf des Orphan Drug-Status (10 Jahre); Medikament weiterhin zugelassen | |||
| Tebentafusp | Erläuterung: | Krebs, der die Uvea/Aderhaut des Auges betrifft | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 4.000 | |||
| Krankheit: | Aderhautmelanom, inoperabel oder metastasiert | |||
| Arzneimittel: | Kimmtrak® | |||
| Firma: | Immunocore | |||
| Zulassung: | Apr 2022 | |||
| Teduglutid | Erläuterung: | chronische Verdauungsstörungen nach chirurgischer Entfernung von Teilen des Darms | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 19.000 | |||
| Krankheit: | Kurzdarmsyndrom | |||
| Arzneimittel: | Revestive® | |||
| Firma: | Takeda | |||
| Zulassung: | Aug 2012 | |||
| Ende Orphan-Status: | Sep 2024 | |||
| Rücknahmegrund: | Ablauf des erweiterten Orphan Drug-Status (12 Jahre); Medikament weiterhin zugelassen | |||
| Telotristat | Erläuterung: | Krebs in Hormon-produzierenden Zellen | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 31.000 | |||
| Krankheit: | Karzinoid-Syndrom | |||
| Arzneimittel: | Xermelo® | |||
| Firma: | Ipsen | |||
| Zulassung: | Sep 2017 | |||
| Temsirolimus | Erläuterung: | |||
| Betroffene in der EU [1]: | 155.000 | |||
| Krankheit: | Nierenzellkarzinom | |||
| Arzneimittel: | Torisel® | |||
| Firma: | Pfizer | |||
| Zulassung: | Nov 2007 | |||
| Ende Orphan-Status: | Nov 2017 | |||
| Rücknahmegrund: | Ablauf des Orphan Drug-Status (10 Jahre); Medikament weiterhin zugelassen | |||
| Temsirolimus | Erläuterung: | Blutkrebs - Überproduktion weißer Blutkörperchen (B-Lymphozyten) | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 17.000 | |||
| Krankheit: | Mantelzelllymphom | |||
| Arzneimittel: | Torisel® | |||
| Firma: | Pfizer | |||
| Zulassung: | Aug 2009 | |||
| Ende Orphan-Status: | Aug 2019 | |||
| Rücknahmegrund: | Ablauf des Orphan Drug-Status (10 Jahre); Medikament weiterhin zugelassen | |||
| Thalidomid | Erläuterung: | Knochenmarkskrebs - Überproduktion maligner Plasmazellen | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 53.000 | |||
| Krankheit: | Multiples Myelom | |||
| Arzneimittel: | Thalidomide BMS® | |||
| Firma: | Bristol Myers Squibb | |||
| Zulassung: | Apr 2008 | |||
| Ende Orphan-Status: | Apr 2018 | |||
| Rücknahmegrund: | Ablauf des Orphan Drug-Status (10 Jahre); Medikament weiterhin zugelassen | |||
| Thiotepa | Erläuterung: | Vorbereitung auf bestimmte Stammzell-Transplantationen | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 27.000 | |||
| Krankheit: | Stammzelltransplantation, hämatopoetische (Vorbereitung) | |||
| Arzneimittel: | Tepadina® | |||
| Firma: | Adienne | |||
| Zulassung: | Mrz 2010 | |||
| Ende Orphan-Status: | Mrz 2020 | |||
| Rücknahmegrund: | Ablauf des Orphan Drug-Status (10 Jahre); Medikament weiterhin zugelassen | |||
| Tiratricol | Erläuterung: | Gendefektbedingte Störung des Transports eines Schilddrüsenhormons in Nervenzellen | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 430 | |||
| Krankheit: | Thyreotoxikose bei Allan-Hernon-Dudley-Syndrom | |||
| Arzneimittel: | Emcitate® | |||
| Firma: | Rare Thyroid Therapeutics | |||
| Zulassung: | Feb 2025 | |||
| Tisagen Lecleucel | Erläuterung: | übermäßige Vermehrung von B-Zellen und deren Ansammlung in Lymphknoten | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 219.000 | |||
| Krankheit: | Lymphom, follikuläres | |||
| Arzneimittel: | Kymriah® | |||
| Firma: | Novartis | |||
| Zulassung: | Mai 2022 | |||
| Tisagen Lecleucel | Erläuterung: | Krebs der B-Zell-Vorläufer | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 53.500 | |||
| Krankheit: | Leukämie, akute lymphatische | |||
| Arzneimittel: | Kymriah® | |||
| Firma: | Novartis | |||
| Zulassung: | Aug 2018 | |||
| Tisagen Lecleucel | Erläuterung: | Blutkrebs aus der Gruppe der Non-Hodgkin-Lymphome | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 205.000 | |||
| Krankheit: | B-Zell-Lymphom, diffus großzelliges (DLBCL) | |||
| Arzneimittel: | Kymriah® | |||
| Firma: | Novartis | |||
| Zulassung: | Aug 2018 | |||
| Tislelizumab | Erläuterung: | |||
| Betroffene in der EU [1]: | 45.000 | |||
| Krankheit: | Speiseröhrenkrebs | |||
| Arzneimittel: | Tevimbra® | |||
| Firma: | BeiGene | |||
| Zulassung: | Sep 2023 | |||
| Ende Orphan-Status: | Okt 2023 | |||
| Rücknahmegrund: | Verzicht des Sponsors auf den Orphan Drug-Status; Medikament weiterhin zugelassen | |||
[1] laut Zuerkennung des Orphanstatus