21. Mai 2026 Zugelassene Orphan Drugs
Als selten gelten in der Europäischen Union (EU) Krankheiten, die nicht mehr als einen von 2.000 EU-Bürgern betreffen. Durch die seit 2000 geltende europäische Verordnung zu Arzneimitteln gegen seltene Krankheiten (den Orphan-Medikamenten oder Orphan Drugs) stehen den Patientinnen und Patienten in der Europäischen Union (EU) derzeit 163 solcher Orphan-Medikamente zur Verfügung. Diese sind nachfolgend aufgelistet. Hinzu kommen 99 Medikamente gegen seltene Krankheiten, die den Orphan-Status nicht mehr besitzen, weil er verordnungsgemäß nach zehn Jahren abgelaufen ist oder von der Firma zurückgegeben wurde. Fast alle dieser Medikamente sind noch im Markt.
Derzeit (Stand: Januar 2026) werden noch weitere rund 2.900 Arzneimitteltherapien entwickelt, die ebenfalls den Orphan Drug-Status, aber noch keine Zulassung erhalten haben. Dieser Status wird von der Europäischen Kommission nach der Prüfung von Projektunterlagen des Herstellers vergeben und bringt für diesen Vorteile in Form einer zehnjährigen Marktexklusivität für das Orphan-Medikament nach seiner Zulassung (unabhängig vom Patentschutz); teilweise ist er auch mit der Reduktion oder dem Erlass bestimmter Gebühren verbunden.
Die unten angegebenen Erkrankten-Zahlen basieren auf dem Dokument der Zuerkennung des Orphan-Status der europäischen Zulassungsbehörde EMA. Datiert dieses vor 2020, wurde die Zahl auf die aktuelle Bevölkerungszahl der EU hochgerechnet (lt. Eurostat 447 Mio. Einwohner). Unterschiedliche Zahlen der Betroffenen in einem bestimmten Anwendungsgebiet sind in unterschiedlichen Alters- und Patientengruppen begründet. Einige Wirkstoffe sind gegen mehr als eine seltene Erkrankung angezeigt und tauchen deshalb in der Liste mehrfach auf.
| Wirkstoff | Weitere Angaben | |||
|---|---|---|---|---|
| Valoctocogen Roxaparvovec | Erläuterung: | Blutgerinnungsstörung; Mangel an Blutgerinnungsfaktor VIII | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 35.700 | |||
| Krankheit: | Hämophilie A | |||
| Arzneimittel: | Roctavian® | |||
| Firma: | BioMarin Europe | |||
| Zulassung: | Aug 2022 | |||
| Vamorolon | Erläuterung: | Muskelschwund wegen Dystrophinmangel | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 35.700 | |||
| Krankheit: | Duchenne Muskeldystrophie | |||
| Arzneimittel: | Agamree® | |||
| Firma: | Santhera | |||
| Zulassung: | Dez 2023 | |||
| Velaglucerase alfa | Erläuterung: | vererbter Enzymmangel | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 13.000 | |||
| Krankheit: | Morbus Gaucher Typ 1 | |||
| Arzneimittel: | VPRIV® | |||
| Firma: | Takeda | |||
| Zulassung: | Aug 2010 | |||
| Ende Orphan-Status: | Aug 2022 | |||
| Rücknahmegrund: | Ablauf des erweiterten Orphan Drug-Status (12 Jahre); Medikament weiterhin zugelassen | |||
| Velmanase alfa | Erläuterung: | erbliche lysosomale Speicherkrankheit | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 4.300 | |||
| Krankheit: | Alpha-Mannosidose | |||
| Arzneimittel: | Lamzede® | |||
| Firma: | Chiesi Farmaceutici | |||
| Zulassung: | Mrz 2018 | |||
| Venetoclax | Erläuterung: | Blutkrebs (Lymphozytenüberproduktion) | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 215.500 | |||
| Krankheit: | Leukämie, chronisch lymphatische | |||
| Arzneimittel: | Venclyxto® | |||
| Firma: | AbbVie | |||
| Zulassung: | Dez 2016 | |||
| Ende Orphan-Status: | Okt 2018 | |||
| Rücknahmegrund: | Verzicht des Sponsors auf den Orphan Drug-Status; Medikament weiterhin zugelassen | |||
| Vestronidase alfa | Erläuterung: | Mangel eines Zucker spaltenden Enzyms | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 30 | |||
| Krankheit: | Mukopolysaccharidose Typ VII (Sly Syndrom) | |||
| Arzneimittel: | Mepsevii® | |||
| Firma: | Ultragenyx | |||
| Zulassung: | Aug 2018 | |||
| Vimseltinib | Erläuterung: | gutartige Wucherung in der Synovialschleimhaut der Sehnenscheiden | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 134.000 | |||
| Krankheit: | Riesenzelltumore, tenosynoviale | |||
| Arzneimittel: | Romvimza® | |||
| Firma: | Deciphera | |||
| Zulassung: | Sep 2025 | |||
| Volanesorsen | Erläuterung: | Störung des Fettstoffwechsels | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 4.300 | |||
| Krankheit: | Familiäres Chylomikronämie Syndrom | |||
| Arzneimittel: | Waylivra® | |||
| Firma: | Akcea | |||
| Zulassung: | Mai 2019 | |||
| Vorasidenib | Erläuterung: | Hirntumor | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 116.000 | |||
| Krankheit: | Astrozytom / Oligodendrogliom | |||
| Arzneimittel: | Voranigo® | |||
| Firma: | Laboratoires Servier | |||
| Zulassung: | Sep 2025 | |||
| Voretigen Neparvovec | Erläuterung: | ererbte Netzhautdystrophie - degenerative Veränderung der Netzhaut | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 8.500 | |||
| Krankheit: | Lebersche ererbte Amaurose | |||
| Arzneimittel: | Luxturna® | |||
| Firma: | Novartis | |||
| Zulassung: | Nov 2018 | |||
| Voretigen Neparvovec | Erläuterung: | ererbte Netzhautdystrophie - degenerative Veränderung der Netzhaut | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 132.000 | |||
| Krankheit: | Retinitis pigmentosa | |||
| Arzneimittel: | Luxturna® | |||
| Firma: | Novartis | |||
| Zulassung: | Nov 2018 | |||
| Vosoritid | Erläuterung: | Skelettdysplasie / Kleinwuchs mit gestörter Knorpel- und Knochenbildung | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 17.900 | |||
| Krankheit: | Achondroplasie | |||
| Arzneimittel: | Voxzogo® | |||
| Firma: | BioMarin Europe | |||
| Zulassung: | Aug 2021 | |||
| Voxelotor | Erläuterung: | fehlerhafte rote Blutkörperchen transportieren keinen Sauerstoff | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 89.000 | |||
| Krankheit: | Sichelzellerkrankung | |||
| Arzneimittel: | Oxbryta® | |||
| Firma: | Pfizer | |||
| Zulassung: | Feb 2022 | |||
| Ende Orphan-Status: | Sep 2024 | |||
| Rücknahmegrund: | Ruhen der Zulassung wegen Sicherheitsbedenken | |||
| Vutrisiran | Erläuterung: | Ansammlung von fehlgefaltetem Transthyretin in Organen | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 80.000 | |||
| Krankheit: | Transthyretin-Amyloidose, hereditäre | |||
| Arzneimittel: | Amvuttra® | |||
| Firma: | Alnylam | |||
| Zulassung: | Sep 2022 | |||
[1] laut Zuerkennung des Orphanstatus