21. Mai 2026 Zugelassene Orphan Drugs
Als selten gelten in der Europäischen Union (EU) Krankheiten, die nicht mehr als einen von 2.000 EU-Bürgern betreffen. Durch die seit 2000 geltende europäische Verordnung zu Arzneimitteln gegen seltene Krankheiten (den Orphan-Medikamenten oder Orphan Drugs) stehen den Patientinnen und Patienten in der Europäischen Union (EU) derzeit 163 solcher Orphan-Medikamente zur Verfügung. Diese sind nachfolgend aufgelistet. Hinzu kommen 99 Medikamente gegen seltene Krankheiten, die den Orphan-Status nicht mehr besitzen, weil er verordnungsgemäß nach zehn Jahren abgelaufen ist oder von der Firma zurückgegeben wurde. Fast alle dieser Medikamente sind noch im Markt.
Derzeit (Stand: Januar 2026) werden noch weitere rund 2.900 Arzneimitteltherapien entwickelt, die ebenfalls den Orphan Drug-Status, aber noch keine Zulassung erhalten haben. Dieser Status wird von der Europäischen Kommission nach der Prüfung von Projektunterlagen des Herstellers vergeben und bringt für diesen Vorteile in Form einer zehnjährigen Marktexklusivität für das Orphan-Medikament nach seiner Zulassung (unabhängig vom Patentschutz); teilweise ist er auch mit der Reduktion oder dem Erlass bestimmter Gebühren verbunden.
Die unten angegebenen Erkrankten-Zahlen basieren auf dem Dokument der Zuerkennung des Orphan-Status der europäischen Zulassungsbehörde EMA. Datiert dieses vor 2020, wurde die Zahl auf die aktuelle Bevölkerungszahl der EU hochgerechnet (lt. Eurostat 447 Mio. Einwohner). Unterschiedliche Zahlen der Betroffenen in einem bestimmten Anwendungsgebiet sind in unterschiedlichen Alters- und Patientengruppen begründet. Einige Wirkstoffe sind gegen mehr als eine seltene Erkrankung angezeigt und tauchen deshalb in der Liste mehrfach auf.
| Wirkstoff | Weitere Angaben | |||
|---|---|---|---|---|
| Sapropterin | Erläuterung: | vererbter Defekt im Tyrosin-Stoffwechsel | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 73.000 | |||
| Krankheit: | Hyperphenylalaninämie bei Phenylketonurie und BH4-Mangel | |||
| Arzneimittel: | Kuvan® | |||
| Firma: | BioMarin Europe | |||
| Zulassung: | Dez 2008 | |||
| Ende Orphan-Status: | Dez 2020 | |||
| Rücknahmegrund: | Ablauf des erweiterten Orphan Drug-Status (12 Jahre); Medikament weiterhin zugelassen | |||
| Satralizumab | Erläuterung: | Entzündungserkrankungen, die vor allem Sehnerv und Rückenmark betreffen und schädigen | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 18.000 | |||
| Krankheit: | Neuromyelitis-optica-Spektrum-Erkrankungen | |||
| Arzneimittel: | Enspryng® | |||
| Firma: | Roche | |||
| Zulassung: | Jun 2021 | |||
| Sebelipase alfa | Erläuterung: | Enzymmangel-Erkrankung | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 8.500 | |||
| Krankheit: | Lysosomaler saurer Lipase-Mangel | |||
| Arzneimittel: | Kanuma® | |||
| Firma: | Alexion | |||
| Zulassung: | Aug 2015 | |||
| Sebetralstat | Erläuterung: | |||
| Betroffene in der EU [1]: | 44.600 | |||
| Krankheit: | Angioödem, hereditäres | |||
| Arzneimittel: | Ekterly® | |||
| Firma: | KalVista | |||
| Zulassung: | Sep 2025 | |||
| Seladelpar | Erläuterung: | Autoimmunerkrankung, die zu einer Schädigung der Gallengänge führt | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 174.000 | |||
| Krankheit: | Cholangitis, primäre biliäre | |||
| Arzneimittel: | Lyvdelzi (früher: Seladelpar Gilead)® | |||
| Firma: | Gilead | |||
| Zulassung: | Feb 2025 | |||
| Selumetinib | Erläuterung: | Tumoren im Zusammenhang mit Neurofibromatose Typ 1 | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 134.000 | |||
| Krankheit: | Neurofibromatose 1 (plexiforme Neurofibrome) | |||
| Arzneimittel: | Koselugo® | |||
| Firma: | AstraZeneca | |||
| Zulassung: | Jun 2021 | |||
| Sepiapterin | Erläuterung: | genetisch bedingte Störung des Abbaus des Proteins Phenylalanin | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 84.700 | |||
| Krankheit: | Phenylketonurie | |||
| Arzneimittel: | Sephience® | |||
| Firma: | PTC Therapeutics | |||
| Zulassung: | Jun 2025 | |||
| Serplulimab | Erläuterung: | Krebs der endokrinen Zellen in der Lungenschleimhaut | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 1.200 | |||
| Krankheit: | Lungenkrebs, kleinzellig, fortgeschritten | |||
| Arzneimittel: | Hetronifly® | |||
| Firma: | Accord | |||
| Zulassung: | Feb 2025 | |||
| Setmelanotid | Erläuterung: | genetisch bedingte Fehlfunktion von Zellbestandteilen (Zilien) in vielen Organen | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 8.900 | |||
| Krankheit: | Bardet Biedl Syndrom | |||
| Arzneimittel: | Imcivree® | |||
| Firma: | Rhythm Pharmaceuticals | |||
| Zulassung: | Sep 2022 | |||
| Setmelanotid | Erläuterung: | genetisch bedingter Mangel an Bindestellen für das Hormon Leptin, das Sättigung signalisiert | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 4.500 | |||
| Krankheit: | Adipositas durch Leptin-Rezeptor-Mangel | |||
| Arzneimittel: | Imcivree® | |||
| Firma: | Rhythm Pharmaceuticals | |||
| Zulassung: | Jul 2021 | |||
| Setmelanotid | Erläuterung: | unzureichende Hungerkontrolle durch Mangel dieser Hormonvorstufe | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 4.500 | |||
| Krankheit: | Adipositas durch Proopiomelanocortin-Mangel | |||
| Arzneimittel: | Imcivree® | |||
| Firma: | Rhythm Pharmaceuticals | |||
| Zulassung: | Jul 2021 | |||
| Sildenafil | Erläuterung: | Bluthochdruck in den Lungenarterien | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 44.000 | |||
| Krankheit: | Lungenhochdruck, arterieller | |||
| Arzneimittel: | Revatio® | |||
| Firma: | Upjohn | |||
| Zulassung: | Okt 2005 | |||
| Ende Orphan-Status: | Nov 2015 | |||
| Rücknahmegrund: | Ablauf des Orphan Drug-Status (10 Jahre); Medikament weiterhin zugelassen | |||
| Siltuximab | Erläuterung: | abnorme Vergrößerung eines oder mehrerer Lymphknotens, oft mit gutartigen Tumoren | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 44.000 | |||
| Krankheit: | Castleman-Krankheit | |||
| Arzneimittel: | Sylvant® | |||
| Firma: | Janssen-Cilag | |||
| Zulassung: | Mai 2014 | |||
| Ende Orphan-Status: | Mai 2024 | |||
| Rücknahmegrund: | Ablauf des Orphan Drug-Status (10 Jahre); Medikament weiterhin zugelassen | |||
| Sirolimus | Erläuterung: | gutartige Tumore im Gesicht | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 44.600 | |||
| Krankheit: | Faziale Angiofibrome aufgrund tuberöser Sklerose | |||
| Arzneimittel: | Hyftor® | |||
| Firma: | Plusultra | |||
| Zulassung: | Mai 2023 | |||
| Sitaxentan | Erläuterung: | Bluthochdruck in den Lungenarterien | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 82.000 | |||
| Krankheit: | Lungenhochdruck, arterieller | |||
| Arzneimittel: | Thelin® | |||
| Firma: | Pfizer | |||
| Zulassung: | Aug 2006 | |||
| Ende Orphan-Status: | Jan 2011 | |||
| Rücknahmegrund: | Rücknahme der Zulassung wegen möglicher Leberschäden | |||
| Somapacitan | Erläuterung: | unzureichende Ausschüttung von Wachstumshormon | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 210.000 | |||
| Krankheit: | Wachstumshormonmangel | |||
| Arzneimittel: | Sogroya® | |||
| Firma: | Novo Nordisk | |||
| Zulassung: | Mrz 2021 | |||
| Somatrogon | Erläuterung: | unzureichende Ausschüttung von Wachstumshormon | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 205.000 | |||
| Krankheit: | Wachstumshormonmangel | |||
| Arzneimittel: | Ngenla® | |||
| Firma: | Pfizer | |||
| Zulassung: | Feb 2022 | |||
| Sorafenib | Erläuterung: | follikulärer und papillärer Schilddrüsenkrebs | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 53.000-172.000 | |||
| Krankheit: | Schilddrüsenkarzinom, differenziert | |||
| Arzneimittel: | Nexavar® | |||
| Firma: | Bayer | |||
| Zulassung: | Mai 2014 | |||
| Ende Orphan-Status: | Mai 2024 | |||
| Rücknahmegrund: | Ablauf des Orphan Drug-Status (10 Jahre); Medikament weiterhin zugelassen | |||
| Sorafenib | Erläuterung: | |||
| Betroffene in der EU [1]: | 133.000 | |||
| Krankheit: | Nierenzellkarzinom | |||
| Arzneimittel: | Nexavar® | |||
| Firma: | Bayer | |||
| Zulassung: | Jul 2006 | |||
| Ende Orphan-Status: | Jul 2016 | |||
| Rücknahmegrund: | Ablauf des Orphan Drug-Status (10 Jahre); Medikament weiterhin zugelassen | |||
| Sorafenib | Erläuterung: | |||
| Betroffene in der EU [1]: | 44.000 | |||
| Krankheit: | Leberzellkrebs | |||
| Arzneimittel: | Nexavar® | |||
| Firma: | Bayer | |||
| Zulassung: | Okt 2007 | |||
| Ende Orphan-Status: | Okt 2017 | |||
| Rücknahmegrund: | Ablauf des Orphan Drug-Status (10 Jahre); Medikament weiterhin zugelassen | |||
[1] laut Zuerkennung des Orphanstatus