21. Mai 2026 Zugelassene Orphan Drugs
Als selten gelten in der Europäischen Union (EU) Krankheiten, die nicht mehr als einen von 2.000 EU-Bürgern betreffen. Durch die seit 2000 geltende europäische Verordnung zu Arzneimitteln gegen seltene Krankheiten (den Orphan-Medikamenten oder Orphan Drugs) stehen den Patientinnen und Patienten in der Europäischen Union (EU) derzeit 163 solcher Orphan-Medikamente zur Verfügung. Diese sind nachfolgend aufgelistet. Hinzu kommen 99 Medikamente gegen seltene Krankheiten, die den Orphan-Status nicht mehr besitzen, weil er verordnungsgemäß nach zehn Jahren abgelaufen ist oder von der Firma zurückgegeben wurde. Fast alle dieser Medikamente sind noch im Markt.
Derzeit (Stand: Januar 2026) werden noch weitere rund 2.900 Arzneimitteltherapien entwickelt, die ebenfalls den Orphan Drug-Status, aber noch keine Zulassung erhalten haben. Dieser Status wird von der Europäischen Kommission nach der Prüfung von Projektunterlagen des Herstellers vergeben und bringt für diesen Vorteile in Form einer zehnjährigen Marktexklusivität für das Orphan-Medikament nach seiner Zulassung (unabhängig vom Patentschutz); teilweise ist er auch mit der Reduktion oder dem Erlass bestimmter Gebühren verbunden.
Die unten angegebenen Erkrankten-Zahlen basieren auf dem Dokument der Zuerkennung des Orphan-Status der europäischen Zulassungsbehörde EMA. Datiert dieses vor 2020, wurde die Zahl auf die aktuelle Bevölkerungszahl der EU hochgerechnet (lt. Eurostat 447 Mio. Einwohner). Unterschiedliche Zahlen der Betroffenen in einem bestimmten Anwendungsgebiet sind in unterschiedlichen Alters- und Patientengruppen begründet. Einige Wirkstoffe sind gegen mehr als eine seltene Erkrankung angezeigt und tauchen deshalb in der Liste mehrfach auf.
| Wirkstoff | Weitere Angaben | |||
|---|---|---|---|---|
| Obeticholsäure | Erläuterung: | Schädigung der Gallengänge | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 172.500 | |||
| Krankheit: | Cholangitis, primäre biliäre | |||
| Arzneimittel: | Ocaliva® | |||
| Firma: | Intercept | |||
| Zulassung: | Dez 2016 | |||
| Ende Orphan-Status: | Aug 2024 | |||
| Rücknahmegrund: | Rücknahme der Zulassung, weil neue Studiendaten Wirksamkeit nicht belegen konnten | |||
| Obiltoxaximab | Erläuterung: | durch das Gift des Bakteriums B. anthracis hervorgerufene Entzündung | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 450 | |||
| Krankheit: | Milzbrand, Vorbeugung und Behandlung | |||
| Arzneimittel: | Nyxthracis (früher: Obiltoxaximab SFL)® | |||
| Firma: | SFL Pharmaceuticals | |||
| Zulassung: | Nov 2020 | |||
| Ende Orphan-Status: | Aug 2024 | |||
| Rücknahmegrund: | Rückgabe der Zulassung | |||
| Obinutuzumab | Erläuterung: | Blutkrebs (Lymphozytenüberproduktion) | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 133.000 | |||
| Krankheit: | Leukämie, chronisch lymphatische | |||
| Arzneimittel: | Gazyvaro® | |||
| Firma: | Roche | |||
| Zulassung: | Jul 2014 | |||
| Ende Orphan-Status: | Jul 2024 | |||
| Rücknahmegrund: | Ablauf des Orphan Drug-Status (10 Jahre); Medikament weiterhin zugelassen | |||
| Octreotid | Erläuterung: | Riesenwuchs | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 89.000 | |||
| Krankheit: | Akromegalie, Erhaltungstherapie | |||
| Arzneimittel: | Mycapssa® | |||
| Firma: | Amryt | |||
| Zulassung: | Dez 2022 | |||
| Ende Orphan-Status: | Mrz 2025 | |||
| Rücknahmegrund: | Rücknahme der Zulassung | |||
| Odevixibat | Erläuterung: | Stau von Gallenflüssigkeit in den Gallengängen | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 1.300 | |||
| Krankheit: | Cholestase, progressive familiäre intrahepatische | |||
| Arzneimittel: | Bylvay® | |||
| Firma: | Ipsen | |||
| Zulassung: | Jul 2021 | |||
| Ofatumumab | Erläuterung: | Blutkrebs (Lymphozytenüberproduktion) | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 152.000 | |||
| Krankheit: | Leukämie, chronisch lymphatische | |||
| Arzneimittel: | Arzerra® | |||
| Firma: | Novartis | |||
| Zulassung: | Apr 2010 | |||
| Ende Orphan-Status: | Feb 2019 | |||
| Rücknahmegrund: | Rückgabe der Zulassung aus wirtschaftlichen Gründen | |||
| Olaparib | Erläuterung: | Tumore, die in den Eierstöcken beginnen und sich auf umliegendes Gewebe ausbreiten | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 132.000 | |||
| Krankheit: | Eierstock-, Eileiter-, Periteonalkarzinom | |||
| Arzneimittel: | Lynparza® | |||
| Firma: | AstraZeneca | |||
| Zulassung: | Dez 2014 | |||
| Ende Orphan-Status: | Mrz 2018 | |||
| Rücknahmegrund: | Erweiterung der Indikation auf nicht-seltene Erkrankung; Medikament weiterhin zugelassen | |||
| Olaratumab | Erläuterung: | Krebs in den Weichteilen (Bindegewebe, Sehnen, Blutgefäße…) | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 133.000 | |||
| Krankheit: | Weichteilsarkom | |||
| Arzneimittel: | Lartruvo® | |||
| Firma: | Lilly | |||
| Zulassung: | Nov 2016 | |||
| Ende Orphan-Status: | Jul 2019 | |||
| Rücknahmegrund: | Rücknahme der Zulassung; neue Daten haben Wirksamkeit nicht belegt | |||
| Olezarsen | Erläuterung: | Störung des Fettstoffwechsels | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 5.800 | |||
| Krankheit: | Familiäres Chylomikronämie Syndrom | |||
| Arzneimittel: | Tryngolza® | |||
| Firma: | Swedish Orphan Biovitrum | |||
| Zulassung: | Sep 2025 | |||
| Olipudase alpha | Erläuterung: | Lysosomale Speichererkrankung durch Mangel an saurer Sphingomyelinase | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 4.500 | |||
| Krankheit: | Niemann Pick Typ A, B | |||
| Arzneimittel: | Xenpozyme® | |||
| Firma: | Genzyme | |||
| Zulassung: | Jun 2022 | |||
| Omaveloxolon | Erläuterung: | fortschreitende Bewegungskoordinationsstörungen durch Gewebeverhärtungen im Rückenmark und Gehirn | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 22.300 | |||
| Krankheit: | Friedreichs Ataxie | |||
| Arzneimittel: | Skyclarys® | |||
| Firma: | Biogen | |||
| Zulassung: | Feb 2024 | |||
| Onasemnogen Abeparvovec | Erläuterung: | Muskelabbau durch fehlendes bzw. nicht aussreichend produziertes SMN-Protein | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 18.000 | |||
| Krankheit: | Spinale Muskelatrophie Typ 1 | |||
| Arzneimittel: | Zolgensma® | |||
| Firma: | Novartis | |||
| Zulassung: | Mai 2020 | |||
| Osilodrostat | Erläuterung: | durch Tumor der Hypophyse verursachte stark überhöhter Cortisonspiegel im Blut | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 31.000 | |||
| Krankheit: | Cushing Syndrom | |||
| Arzneimittel: | Isturisa® | |||
| Firma: | Novartis | |||
| Zulassung: | Jan 2020 | |||
[1] laut Zuerkennung des Orphanstatus