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Seltene Erkrankungen

„Selten“ heißt nicht „ vergessen“: Denn auch Menschen mit seltenen Erkrankungen sollen am medizinischen Fortschritt teilhaben können. Daran arbeiten wir. Mit Hochdruck.

Von unten wird die Tropfkammer eines Anschlusssets einer Infusion gezeigt. Ein Mitarbeitender des Krankenhauses stellt die Schnelligkeit ein. Die Person trägt blaue Handschuhe.

Medikamente gegen seltene Erkrankungen

Rund ein Drittel der Medikamente, die jährlich neu auf den Markt kommen, sind sogenannte Orphan Drugs. Die Unternehmen entsprechen damit den Forderungen von Patient:innen und Selbsthilfegruppen, der Ärzteschaft und der Politik nach verstärktem Engagement gegen seltene Erkrankungen.
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Nahaufnahme eines kleinen Mädchens, das sich einen Inhalator vor die Nase hält.

Seltene Erkrankungen – Definition, Beispiele und Zahlen

In Europa ist klar definiert: Eine Krankheit ist dann als selten einzustufen, wenn nicht mehr als maximal fünf von 10.000 Menschen in der EU daran leiden. Ungefähr 8.000 solche Krankheiten sind bekannt, und jedes Jahr werden neue entdeckt.
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Nahaufnahme eines Forschers mit Kopf- und Mundschutz, der ein Teströhrchen hochhält und begutachtet.

Die Entwicklung von Orphan Drugs

Lange haben seltene Krankheiten von Medizinern und Therapie-Entwicklern wenig Aufmerksamkeit erhalten. Sie wurden deshalb auch „verwaiste Krankheiten“, Orphan Diseases, genannt. Medikamente gegen seltene Krankheiten erhielten dementsprechend die Bezeichnung Orphan Drugs. Es gibt viele Gründe, warum die Entwicklung von Orphan Drugs eine Herausforderung bleibt.
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Rolf Hömke, vfa-Pressesprecher für Forschung und Medizin gibt Auskunft über Wissenschaftsthemen im Microscope-Podcast

Seltene Erkrankungen - was Patient:innen brauchen

Die Versorgung hat sich in den vergangenen Jahren deutlich verbessert. Warum es aber mehr als die Entwicklung eines Medikamentes braucht, um allen Betroffenen zu helfen, erklärt Rolf Hömke in der neuen Episode von #MicroScope.
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Orphan Drugs in Zahlen

Zusammenstellung der wesentlichen Zahlen zur Versorgung von Menschen mit Seltenen Erkrankungen. Die Inhalte können auch direkt als Download verwendet werden.

260

Mithilfe des Anreizsystems der EG-Verordnung 141/2000 sind bis Ende 2025 260 Orphan Drugs zugelassen worden. Der Bedarf an neuen Behandlungsoptionen ist weiterhin hoch, da es erst für ungefähr 2% der 8.000 seltenen Erkrankungen zugelassene Medikamente gibt.

2/3

Zwei Drittel der Orphan Drugs erhalten eine reguläre Zulassung. Nur in besonderen Situationen, z.B. bei besonders hohem medizinischem Bedarf, kann eine Zulassung auch mit weniger umfangreichen Daten erfolgen.

100%

Ein bei der europäischen Zulassungsagentur EMA nachgewiesener Zusatznutzen gegenüber der bisherigen Therapie ist Voraussetzung für den Orphan-Status.

93%

Mehr als neun von zehn Orphan Drugs wird ein bedeutender Zusatznutzen aufgrund eines klinisch relevanten Vorteils zugesprochen, z.B. wegen verbesserter Wirksamkeit oder weil mehr Patienten profitieren.

1/10000

Pharmaunternehmen entwickeln Orphan Drugs nicht vorrangig in größeren, potenziell lukrativeren, sondern vor allem in sehr seltenen Indikationen.

50%

Die Bewertungsmethodik des AMNOG berücksichtigt nicht die Besonderheiten der Evidenzgenerierung von Orphan Drugs. In mehr als der Hälfte der Fälle konnte der Zusatznutzen vom G-BA nicht quantifiziert werden.

80%

Ab einem Jahresumsatz von 30 Mio. Euro wird ein Orphan Drug im AMNOG erneut und wie jedes andere innovative Medikament bewertet. Dies umfasst gut 80 Prozent der Orphan Drug-assoziierten GKV-Arzneimittelausgaben. Der überwiegende Teil der Orphan Drugs generiert allerdings Jahresumsätze weit unter 30 Mio. Euro.

5/216

Die Ausweitung der Zulassung eines Orphan Drug auf eine größere Indikation – verbunden mit dem Verlust des Orphan-Status – ist selten. Eine Ausnutzung hoher Ausgangspreise für Erstattungsbetragsverhandlungen in Non-Orphan-Indikationen findet nicht statt.

17%

Nur ein Teil der Orphan Drugs ist, mit jeweils eigenen klinischen Studien hierfür, überhaupt für mehr als eine Indikation zugelassen. Und nur bei wenigen erfolgt eine weitere Zulassung zu einem späteren Zeitpunkt, meist jedoch weit vor Ablauf der Marktexklusivität.

Eine Hand greift nach einem von mehreren Schraubschlüsseln unterschiedlicher Größe, die an der Wand einer Werkstatt hängen.

Seltene Erkrankungen – ein Medikament ist nicht genug

In den letzten 20 Jahren wurden zahlreiche Medikamente gegen seltene Krankheiten entwickelt. Viele davon waren die ersten Medikamente in der entsprechenden Indikation. Die Entwicklung geht weiter, denn ein Medikament für eine Erkrankung nicht genug.
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Ein senioriger Forscher in einer Laborumgebung begutachtet drei gestapelte Petrischalen, die er in der Hand hält.

Zugelassene Orphan Drugs gegen seltene Erkrankungen

Als selten gelten in der Europäischen Union (EU) Krankheiten, die nicht mehr als einen von 2.000 EU-Bürgern betreffen. Seit dem Jahr 2000 wurden in der EU mehr als 260 Medikamente gegen seltene Krankheiten zugelassen. Hier sind sie aufgelistet.
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Was der Orphan Drug-Status für ein Medikament bedeutet

Orphan Drugs sind Medikamente für Patienten mit seltenen Erkrankungen. Für diese gelten besondere Bestimmungen.
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