21. Mai 2026 Zugelassene Orphan Drugs
Als selten gelten in der Europäischen Union (EU) Krankheiten, die nicht mehr als einen von 2.000 EU-Bürgern betreffen. Durch die seit 2000 geltende europäische Verordnung zu Arzneimitteln gegen seltene Krankheiten (den Orphan-Medikamenten oder Orphan Drugs) stehen den Patientinnen und Patienten in der Europäischen Union (EU) derzeit 163 solcher Orphan-Medikamente zur Verfügung. Diese sind nachfolgend aufgelistet. Hinzu kommen 99 Medikamente gegen seltene Krankheiten, die den Orphan-Status nicht mehr besitzen, weil er verordnungsgemäß nach zehn Jahren abgelaufen ist oder von der Firma zurückgegeben wurde. Fast alle dieser Medikamente sind noch im Markt.
Derzeit (Stand: Januar 2026) werden noch weitere rund 2.900 Arzneimitteltherapien entwickelt, die ebenfalls den Orphan Drug-Status, aber noch keine Zulassung erhalten haben. Dieser Status wird von der Europäischen Kommission nach der Prüfung von Projektunterlagen des Herstellers vergeben und bringt für diesen Vorteile in Form einer zehnjährigen Marktexklusivität für das Orphan-Medikament nach seiner Zulassung (unabhängig vom Patentschutz); teilweise ist er auch mit der Reduktion oder dem Erlass bestimmter Gebühren verbunden.
Die unten angegebenen Erkrankten-Zahlen basieren auf dem Dokument der Zuerkennung des Orphan-Status der europäischen Zulassungsbehörde EMA. Datiert dieses vor 2020, wurde die Zahl auf die aktuelle Bevölkerungszahl der EU hochgerechnet (lt. Eurostat 447 Mio. Einwohner). Unterschiedliche Zahlen der Betroffenen in einem bestimmten Anwendungsgebiet sind in unterschiedlichen Alters- und Patientengruppen begründet. Einige Wirkstoffe sind gegen mehr als eine seltene Erkrankung angezeigt und tauchen deshalb in der Liste mehrfach auf.
| Wirkstoff | Weitere Angaben | |||
|---|---|---|---|---|
| Nalotimagen Carmaleucel | Erläuterung: | Begleittherapie bei Transplantation blutbildender Stammzellen bei Krebspatienten | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 14.000 | |||
| Krankheit: | Stammzelltransplantation, hämatopoetische, haploidentisch, Begleittherapie | |||
| Arzneimittel: | Zalmoxis® | |||
| Firma: | MolMed | |||
| Zulassung: | Aug 2016 | |||
| Ende Orphan-Status: | Okt 2019 | |||
| Rücknahmegrund: | Rückgabe der Zulassung aus wirtschaftlichen Gründen | |||
| Natriumoxybat | Erläuterung: | Exzessive Tagesschläfrigkeit, Kataplexie fragmentierter Nachtschlaf etc. |
||
| Betroffene in der EU [1]: | 218.000 | |||
| Krankheit: | Narkolepsie mit Kataplexie | |||
| Arzneimittel: | Xyrem® | |||
| Firma: | UCB | |||
| Zulassung: | Okt 2005 | |||
| Ende Orphan-Status: | Jan 2010 | |||
| Rücknahmegrund: | Verzicht des Sponsors auf den Orphan Drug-Status; Medikament weiterhin zugelassen | |||
| Nelarabin | Erläuterung: | Blutkrebs (häufig Kinder betroffen) | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 48.000 | |||
| Krankheit: | T-Zell-Leukämie, akute lymphoblastische / T-Zell-Lymphom, lymphoblastisches | |||
| Arzneimittel: | Atriance® | |||
| Firma: | Novartis | |||
| Zulassung: | Aug 2007 | |||
| Ende Orphan-Status: | Aug 2017 | |||
| Rücknahmegrund: | Ablauf des Orphan Drug-Status (10 Jahre); Medikament weiterhin zugelassen | |||
| Nilotinib | Erläuterung: | Blutkrebs mit verkürztem Chromosom 22 | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 44.000 | |||
| Krankheit: | Leukämie, chronisch myeloische | |||
| Arzneimittel: | Tasigna® | |||
| Firma: | Novartis | |||
| Zulassung: | Nov 2007 | |||
| Ende Orphan-Status: | Nov 2019 | |||
| Rücknahmegrund: | Ablauf des erweiterten Orphan Drug-Status (12 Jahre); Medikament weiterhin zugelassen | |||
| Nintedanib | Erläuterung: | bis zum Tod fortschreitende Vernarbung des Lungengewebes | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 132.000 | |||
| Krankheit: | Lungenfibrose, idiopathische | |||
| Arzneimittel: | Ofev® | |||
| Firma: | Boehringer Ingelheim | |||
| Zulassung: | Jan 2015 | |||
| Ende Orphan-Status: | Mai 2020 | |||
| Rücknahmegrund: | Verzicht des Sponsors auf den Orphan Drug-Status; Medikament weiterhin zugelassen | |||
| Nintedanib | Erläuterung: | Kollagenüberproduktion, die zur Verdickung und Verhärtung von Haut und anderen Geweben führt | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 156.000 | |||
| Krankheit: | Interstitielle Lungenerkrankung bei systemischer Sklerose | |||
| Arzneimittel: | Ofev® | |||
| Firma: | Boehringer Ingelheim | |||
| Zulassung: | Apr 2020 | |||
| Ende Orphan-Status: | Mai 2020 | |||
| Rücknahmegrund: | Verzicht des Sponsors auf den Orphan Drug-Status; Medikament weiterhin zugelassen | |||
| Niraparib | Erläuterung: | Eierstockkrebs | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 190.000 | |||
| Krankheit: | Ovarialkarzinom, Eileiterkarzinom oder primäres Peritonealkarzinom | |||
| Arzneimittel: | Zejula® | |||
| Firma: | GlaxoSmithKline | |||
| Zulassung: | Nov 2017 | |||
| Nirogacestat | Erläuterung: | eine Form des Weichteilsarkoms | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 205.000 | |||
| Krankheit: | Desmoidtumore | |||
| Arzneimittel: | Ogsiveo® | |||
| Firma: | Merck | |||
| Zulassung: | Aug 2025 | |||
| Nitisinon | Erläuterung: | vererbter Defekt im Tyrosin-Stoffwechsel | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 4.500 | |||
| Krankheit: | Tyrosinämie Typ I | |||
| Arzneimittel: | Orfadin® | |||
| Firma: | Swedish Orphan Biovitrum | |||
| Zulassung: | Feb 2005 | |||
| Ende Orphan-Status: | Feb 2015 | |||
| Rücknahmegrund: | Ablauf des Orphan Drug-Status (10 Jahre); Medikament weiterhin zugelassen | |||
| Nusinersen | Erläuterung: | Erkrankung der Motorneuronen durch Mangel an Survival Motorneuron-Protein (SMN) | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 18.000 | |||
| Krankheit: | Spinale Muskelatrophie, 5q-assoziiert | |||
| Arzneimittel: | Spinraza® | |||
| Firma: | Biogen | |||
| Zulassung: | Mai 2017 | |||
[1] laut Zuerkennung des Orphanstatus