22. Juni 2026 Zugelassene Orphan Drugs
Als selten gelten in der Europäischen Union (EU) Krankheiten, die nicht mehr als einen von 2.000 EU-Bürgern betreffen. Durch die seit 2000 geltende europäische Verordnung zu Arzneimitteln gegen seltene Krankheiten (den Orphan-Medikamenten oder Orphan Drugs) stehen den Patientinnen und Patienten in der Europäischen Union (EU) derzeit 162 solcher Orphan-Medikamente zur Verfügung. Diese sind nachfolgend aufgelistet. Hinzu kommen 102 Medikamente gegen seltene Krankheiten, die den Orphan-Status nicht mehr besitzen, weil er verordnungsgemäß nach zehn Jahren abgelaufen ist oder von der Firma zurückgegeben wurde. Fast alle dieser Medikamente sind noch im Markt.
Derzeit (Stand: Mai 2026) werden noch weitere rund 3.000 Arzneimitteltherapien entwickelt, die ebenfalls den Orphan Drug-Status, aber noch keine Zulassung erhalten haben. Dieser Status wird von der Europäischen Kommission nach der Prüfung von Projektunterlagen des Herstellers vergeben und bringt für diesen Vorteile in Form einer zehnjährigen Marktexklusivität für das Orphan-Medikament nach seiner Zulassung (unabhängig vom Patentschutz); teilweise ist er auch mit der Reduktion oder dem Erlass bestimmter Gebühren verbunden.
Die unten angegebenen Erkrankten-Zahlen basieren auf dem Dokument der Zuerkennung des Orphan-Status der europäischen Zulassungsbehörde EMA. Datiert dieses vor 2020, wurde die Zahl auf die aktuelle Bevölkerungszahl der EU hochgerechnet (lt. Eurostat 447 Mio. Einwohner). Unterschiedliche Zahlen der Betroffenen in einem bestimmten Anwendungsgebiet sind in unterschiedlichen Alters- und Patientengruppen begründet. Einige Wirkstoffe sind gegen mehr als eine seltene Erkrankung angezeigt und tauchen deshalb in der Liste mehrfach auf.
| Wirkstoff | Weitere Angaben | |||
|---|---|---|---|---|
| Fedratinib | Erläuterung: | krankhafte Veränderung des Knochenmarks | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 7.000 | |||
| Krankheit: | Myelofibrose, sekundär, post-Polycythaemia vera | |||
| Arzneimittel: | Inrebic® | |||
| Firma: | Bristol Myers Squibb | |||
| Zulassung: | Feb 2021 | |||
| Fenfluramin | Erläuterung: | schwere Form der Epilepsie (bei Kindern) | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 89.000 | |||
| Krankheit: | Lennox-Gastaut-Syndrom | |||
| Arzneimittel: | Fintepla® | |||
| Firma: | UCB | |||
| Zulassung: | Jan 2022 | |||
| Fenfluramin | Erläuterung: | Form der Epilepsie | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 20.000 | |||
| Krankheit: | Dravet Syndrom | |||
| Arzneimittel: | Fintepla® | |||
| Firma: | UCB | |||
| Zulassung: | Dez 2020 | |||
| Fosdenopterin | Erläuterung: | Enzymausfall, weil ohne den Cofaktor Enzymproduktion unmöglich | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 450 | |||
| Krankheit: | Molybdän-Cofaktor Mangel Typ A | |||
| Arzneimittel: | Nulibry® | |||
| Firma: | TMC | |||
| Zulassung: | Sep 2022 | |||
| Galsulfase | Erläuterung: | Mangel eines Zucker spaltenden Enzyms | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 725 | |||
| Krankheit: | Mukopolysaccharidose Typ VI | |||
| Arzneimittel: | Naglazyme® | |||
| Firma: | BioMarin Europe | |||
| Zulassung: | Jan 2006 | |||
| Ende Orphan-Status: | Jan 2016 | |||
| Rücknahmegrund: | Ablauf des Orphan Drug-Status (10 Jahre); Medikament weiterhin zugelassen | |||
| Ganaxolon | Erläuterung: | CDKL5-Mangel, verursacht durch Mutationen im Cyclin-abhängigen Kinase-ähnlichen 5 (CDKL5) Gen | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 26.750 | |||
| Krankheit: | Epileptische Anfälle durch CDKL5-Mangel | |||
| Arzneimittel: | Ztalmy® | |||
| Firma: | Marinus | |||
| Zulassung: | Jul 2023 | |||
| Gemtuzumab Ozogamicin | Erläuterung: | Blutkrebs - Überproduktion weißer Blutkörperchen | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 44.000 | |||
| Krankheit: | Leukämie, akute myeloische | |||
| Arzneimittel: | Mylotarg® | |||
| Firma: | Pfizer | |||
| Zulassung: | Apr 2018 | |||
| Gilteritinib | Erläuterung: | Blutkrebs - Überproduktion weißer Blutkörperchen | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 62.000 | |||
| Krankheit: | Leukämie, akute myeloische | |||
| Arzneimittel: | Xospata® | |||
| Firma: | Astellas | |||
| Zulassung: | Okt 2019 | |||
| Givinostat | Erläuterung: | Muskelschwund wegen Dystrophinmangel | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 500 | |||
| Krankheit: | Duchenne Muskeldystrophie | |||
| Arzneimittel: | Duvyzat® | |||
| Firma: | Italofarmaco | |||
| Zulassung: | Jun 2025 | |||
| Givosiran | Erläuterung: | Enzymdefekt, der eine Ansammlung des Porphyhrins Häm im Körper verursacht | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 4.300 | |||
| Krankheit: | Porphyrie, akute hepatische | |||
| Arzneimittel: | Givlaari® | |||
| Firma: | Alnylam | |||
| Zulassung: | Mrz 2020 | |||
| Glasdegib | Erläuterung: | Blutkrebs - Überproduktion weißer Blutkörperchen | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 58.000 | |||
| Krankheit: | Leukämie, akute myeloische | |||
| Arzneimittel: | Daurismo® | |||
| Firma: | Pfizer | |||
| Zulassung: | Jun 2020 | |||
| Glibenclamid | Erläuterung: | |||
| Betroffene in der EU [1]: | 850 | |||
| Krankheit: | Diabetes mellitus, neonataler | |||
| Arzneimittel: | Amglidia® | |||
| Firma: | AMMTek | |||
| Zulassung: | Mai 2018 | |||
| Glofitamab | Erläuterung: | Blutkrebs aus der Gruppe der Non-Hodgkin-Lymphome | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 205.000 | |||
| Krankheit: | B-Zell-Lymphom, diffus großzelliges (DLBCL) | |||
| Arzneimittel: | Columvi® | |||
| Firma: | Roche | |||
| Zulassung: | Jul 2023 | |||
| Ende Orphan-Status: | Mai 2025 | |||
| Rücknahmegrund: | Verzicht des Sponsors auf den Orphan Drug-Status; Medikament weiterhin zugelassen | |||
| Glucarpidase | Erläuterung: | Verhinderung toxischer Auswirkungen bei Patienten mit verzögerter Methotrexat-Ausscheidung | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 133.000 | |||
| Krankheit: | Toxische Methotrexat-Plasmakonzentrationen | |||
| Arzneimittel: | Voraxaze® | |||
| Firma: | SERB S.A. | |||
| Zulassung: | Jan 2022 | |||
| Glycerolphenylbutyrat | Erläuterung: | Harnstoffzyklusstörung aufgrund verschiedener Enzymmangelerkrankungen | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 53.000 | |||
| Krankheit: | Harnstoffzyklusstörungen | |||
| Arzneimittel: | Ravicti® | |||
| Firma: | Immedica | |||
| Zulassung: | Nov 2015 | |||
| Histamin dihydrochlorid | Erläuterung: | Blutkrebs - Überproduktion weißer Blutkörperchen | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 29.000 | |||
| Krankheit: | Leukämie, akute myeloische | |||
| Arzneimittel: | Ceplene® | |||
| Firma: | Laboratoires Delbert | |||
| Zulassung: | Okt 2008 | |||
| Ende Orphan-Status: | Okt 2018 | |||
| Rücknahmegrund: | Ablauf des Orphan Drug-Status (10 Jahre); Medikament weiterhin zugelassen | |||
| Hydrocortison | Erläuterung: | Hormonproduktion der Nebenniere unzureichend | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 197.000 | |||
| Krankheit: | Nebenniereninsuffizienz | |||
| Arzneimittel: | Plenadren® | |||
| Firma: | Takeda | |||
| Zulassung: | Nov 2011 | |||
| Ende Orphan-Status: | Nov 2021 | |||
| Rücknahmegrund: | Ablauf des Orphan Drug-Status (10 Jahre); Medikament weiterhin zugelassen | |||
| Hydroxycarbamid | Erläuterung: | fehlerhafte rote Blutkörperchen transportieren keinen Sauerstoff | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 25.500 | |||
| Krankheit: | Sichelzellerkrankung | |||
| Arzneimittel: | Siklos® | |||
| Firma: | Theravia | |||
| Zulassung: | Jun 2007 | |||
| Ende Orphan-Status: | Jul 2017 | |||
| Rücknahmegrund: | Ablauf des Orphan Drug-Status (10 Jahre); Medikament weiterhin zugelassen | |||
| Ibrutinib | Erläuterung: | Lymphoplasmatisches Lymphom - ein Non-Hodgkin-Lymphom | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 4.500 | |||
| Krankheit: | Morbus Waldenström | |||
| Arzneimittel: | Imbruvica® | |||
| Firma: | Janssen | |||
| Zulassung: | Jul 2015 | |||
| Ende Orphan-Status: | Okt 2021 | |||
| Rücknahmegrund: | Verzicht des Sponsors auf den Orphan Drug-Status; Medikament weiterhin zugelassen | |||
| Ibrutinib | Erläuterung: | Blutkrebs - Überproduktion weißer Blutkörperchen (B-Lymphozyten) | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 27.000 | |||
| Krankheit: | Mantelzelllymphom | |||
| Arzneimittel: | Imbruvica® | |||
| Firma: | Janssen | |||
| Zulassung: | Okt 2014 | |||
| Ende Orphan-Status: | Okt 2021 | |||
| Rücknahmegrund: | Verzicht des Sponsors auf den Orphan Drug-Status; Medikament weiterhin zugelassen | |||
[1] laut Zuerkennung des Orphanstatus