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4. Februar 2026

Zugelassene Orphan Drugs

Als selten gelten in der Europäischen Union (EU) Krankheiten, die nicht mehr als einen von 2.000 EU-Bürgern betreffen. Durch die seit 2000 geltende europäische Verordnung zu Arzneimitteln gegen seltene Krankheiten (den Orphan-Medikamenten oder Orphan Drugs) stehen den Patientinnen und Patienten in der Europäischen Union (EU) derzeit 160 solcher Orphan-Medikamente zur Verfügung. Diese sind nachfolgend aufgelistet. Hinzu kommen 102 Medikamente gegen seltene Krankheiten, die den Orphan-Status nicht mehr besitzen, weil er verordnungsgemäß nach zehn Jahren abgelaufen ist oder von der Firma zurückgegeben wurde. Fast alle dieser Medikamente sind noch im Markt.

Derzeit (Stand: Januar 2026) werden noch weitere rund 2.900 Arzneimitteltherapien entwickelt, die ebenfalls den Orphan Drug-Status, aber noch keine Zulassung erhalten haben. Dieser Status wird von der Europäischen Kommission nach der Prüfung von Projektunterlagen des Herstellers vergeben und bringt für diesen Vorteile in Form einer zehnjährigen Marktexklusivität für das Orphan-Medikament nach seiner Zulassung (unabhängig vom Patentschutz); teilweise ist er auch mit der Reduktion oder dem Erlass bestimmter Gebühren verbunden.

Diese Seite ist dauerhaft auch über die Kurz-Adresse vfa.de/orphans erreichbar.

Die unten angegebenen Erkrankten-Zahlen basieren auf dem Dokument der Zuerkennung des Orphan-Status der europäischen Zulassungsbehörde EMA. Datiert dieses vor 2020, wurde die Zahl auf die aktuelle Bevölkerungszahl der EU hochgerechnet (lt. Eurostat 447 Mio. Einwohner). Unterschiedliche Zahlen der Betroffenen in einem bestimmten Anwendungsgebiet sind in unterschiedlichen Alters- und Patientengruppen begründet. Einige Wirkstoffe sind gegen mehr als eine seltene Erkrankung angezeigt und tauchen deshalb in der Liste mehrfach auf.

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Harnstoffzyklusstörungen
Erläuterung: Harnstoffzyklusstörung aufgrund verschiedener Enzymmangelerkrankungen
Betroffene in der EU [1]: 53.000
Wirkstoff: Glycerolphenylbutyrat
Arzneimittel: Ravicti®
Firma: Immedica
Zulassung: Nov 2015
Hepatitis D
Erläuterung: Leberentzündung; immer zusammen mit Hepatitis B
Betroffene in der EU [1]: 177.000
Wirkstoff: Bulevirtid
Arzneimittel: Hepcludex®
Firma: Gilead
Zulassung: Jul 2020
Hochrisiko-Neuroblastom
Erläuterung: solider Tumor der Nervenzellen; häufig im Bauch oder an der Wirbelsäule
Betroffene in der EU [1]: 44.000
Wirkstoff: Dinutuximab beta
Arzneimittel: Qarziba®
Firma: Eusa Pharma
Zulassung: Mai 2017
Hodgkin Lymphom
Erläuterung: Krebs des Lymphsystems
Betroffene in der EU [1]: 44.000
Wirkstoff: Brentuximab Vedotin
Arzneimittel: Adcetris®
Firma: Takeda
Zulassung: Okt 2012
Ende Orphan-Status: Jun 2024
Rücknahmegrund: Verzicht des Sponsors auf den Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Homocystinurie
Erläuterung: Störung des Eiweißstoffwechsels mit Anreicherung in Blut und Urin
Betroffene in der EU [1]: 7.000
Wirkstoff: Betain
Arzneimittel: Cystadane®
Firma: Orphan Europe
Zulassung: Feb 2007
Ende Orphan-Status: Feb 2017
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Hutchinson-Gilford-Progerie
Erläuterung: frühzeitige, sehr schnelle Alterung
Betroffene in der EU [1]: 450
Wirkstoff: Lonafarnib
Arzneimittel: Zokinvy®
Firma: The Medicines Company
Zulassung: Jul 2022
Hyperammonämie aufgrund verschiedener seltener Erkrankungen
Erläuterung: Harnstoffzyklusstörung durch Enzymmangel
Betroffene in der EU [1]: 2.500
Wirkstoff: Carglumsäure
Arzneimittel: Carbaglu®
Firma: Recordati
Zulassung: Mai 2011
Ende Orphan-Status: Jun 2021
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Hyperammonämie wegen primären N-acetylglutamat Synthasemangels
Erläuterung: Harnstoffzyklusstörung durch Enzymmangel
Betroffene in der EU [1]: 70
Wirkstoff: Carglumsäure
Arzneimittel: Carbaglu®
Firma: Recordati
Zulassung: Jan 2003
Ende Orphan-Status: Jan 2013
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status für diese Erkrankung; Medikament weiterhin zugelassen
Hyperargininämie
Erläuterung: Arginase 1-Mangel
Betroffene in der EU [1]: 850
Wirkstoff: Pegzilarginase
Arzneimittel: Loargys®
Firma: Immedica
Zulassung: Dez 2023
Hypereosinophiles Syndrom (Leukämie, chronische eosinophile)
Erläuterung: Überproduktion eosinophiler Granylozyten, die zu zu lebensbedrohlichen Organschädigungen führt
Betroffene in der EU [1]: 43.500
Wirkstoff: Imatinib
Arzneimittel: Glivec®
Firma: Novartis
Zulassung: Nov 2006
Ende Orphan-Status: Apr 2012
Rücknahmegrund: Verzicht des Sponsors auf den Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Hyperphenylalaninämie bei Phenylketonurie und BH4-Mangel
Erläuterung: vererbter Defekt im Tyrosin-Stoffwechsel
Betroffene in der EU [1]: 73.000
Wirkstoff: Sapropterin
Arzneimittel: Kuvan®
Firma: BioMarin Europe
Zulassung: Dez 2008
Ende Orphan-Status: Dez 2020
Rücknahmegrund: Ablauf des zwölfjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Hypoparathyreoidismus
Erläuterung: Unterfunktion der Nebenschilddrüse
Betroffene in der EU [1]: 130.000
Wirkstoff: Palopegteriparatid
Arzneimittel: Yorvipath®
Firma: Ascendis
Zulassung: Nov 2023
Hypoparathyreoidismus
Erläuterung: Unterfunktion der Nebenschilddrüse
Betroffene in der EU [1]: 155.000
Wirkstoff: Parathyroidhormon (rekombinant)
Arzneimittel: Natpar®
Firma: Shire
Zulassung: Apr 2017
Hypophospatämie bei tumorinduzierter Osteomalazie
Erläuterung: Tumor-assoziierte Demineralisierung der Knochen
Betroffene in der EU [1]: 450
Wirkstoff: Burosumab
Arzneimittel: Crysvita®
Firma: Kyowa Kirin
Zulassung: Jul 2022
Hypophosphatämie, X-chromosomale
Erläuterung: erblich bedingte hohe FGF23-Werte, die einen Mangel an für den Knochenaufbau wichtigem Phosphat verursachen
Betroffene in der EU [1]: 26.500
Wirkstoff: Burosumab
Arzneimittel: Crysvita®
Firma: Kyowa Kirin
Zulassung: Feb 2018
Hypophosphatasie
Erläuterung: Behandlung der Knochenmanifestationen der Krankheit
Betroffene in der EU [1]: 450
Wirkstoff: Asfotase alfa
Arzneimittel: Strensiq®
Firma: Alexion
Zulassung: Aug 2015
Idiopathische thrombozytopenische Purpura
Erläuterung: Immunsystem-bedingte Verminderung der Blutplättchen
Betroffene in der EU [1]: 43.000
Wirkstoff: Romiplostim
Arzneimittel: Nplate®
Firma: Amgen
Zulassung: Feb 2009
Ende Orphan-Status: Feb 2019
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status, Medikament weiterhin zugelassen
Idiopathische thrombozytopenische Purpura
Erläuterung: Immunsystem-bedingte Verminderung der Blutplättchen
Betroffene in der EU [1]: 43.000
Wirkstoff: Eltrombopag
Arzneimittel: Revolade®
Firma: Novartis
Zulassung: Mrz 2010
Ende Orphan-Status: Dez 2011
Rücknahmegrund: Verzicht des Sponsors auf den Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Immunglobulin A-Nephropathie, primäre
Erläuterung: Ansammlung von fehlerhaftem Immunglobulin A in der Niere
Betroffene in der EU [1]: 178.500
Wirkstoff: Budesonid
Arzneimittel: Kinpeygo®
Firma: Stada
Zulassung: Jul 2022
Immunthrombozytopenie
Erläuterung: Immunsystem greift körpereigene Blutplättchen an
Betroffene in der EU [1]: 134.000
Wirkstoff: Rilzabrutinib
Arzneimittel: Wayrilz®
Firma: Sanofi
Zulassung: Dez 2025
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[1] laut Zuerkennung des Orphanstatus