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Orphan Drugs


Titelbild (© fotolia / fotomek)

Rund ein Fünftel der Medikamente, die jährlich neu auf den Markt kommen, sind sogenannte Orphan Drugs. Die Unternehmen entsprechen damit den Forderungen von Patienten und Selbsthilfegruppen, Ärzten und Politik nach verstärktem Engagement gegen seltene Erkrankungen. Der Umsatz mit solchen Medikamenten bleibt trotzdem eher gering: 2015 entfielen in Deutschland nur rund 3,1 % der GKV-Arzneimittelausgaben auf Orphan Drugs.
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Antworten des vfa auf Fragen der Redaktion des Magazins „Plusminus“ und des Handelsblatts zu Orphan Drugs


Das Handelsblatt und die WDR-Redaktion des ARD-Magazins Plusminus haben gemeinsam zu Orphan Drugs recherchiert.
Die Autoren haben im Rahmen ihrer Recherche auf Anfrage umfangreiche Hilfestellung unsererseits erhalten. Um jedermann zu ermöglichen, diesen Teil der Recherche-Arbeit nachzuvollziehen, dokumentieren wir an dieser Stelle die Autoren-Fragen und unsere Antworten.
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Ein Beispiel für Orphan Drug-Entwicklung

Medikamente für Patienten mit Fragile-X-Syndrom


Medikamente für Patienten mit Fragile-X-Syndrom
(© fotolia / koya979)
Menschen mit Fragile-X-Syndrom leiden an kognitiven Behinderungen, etwa Lernstörungen, Sprachstörungen und Aufmerksamkeitsdefiziten. Ursache ist ein erblicher Defekt bei einem Gen auf dem X-Chromosom. Dadurch können nicht die erforderlichen Mengen eines für die Gehirnentwicklung wichtigen Proteins gebildet werden. Die Krankheit kann Männer und Frauen betreffen.
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Gegen Todesursache Nummer 1

Forschung fürs Herz


Forschung fürs Herz
(© vfa / H. Klappert)
Mit rund 338.000 Toten jährlich sind Herz-Kreislauf-Krankheiten nach wie vor Todesursache Nummer 1 in Deutschland; allein an Herzinfarkt sterben pro Jahr rund 48.200 Menschen (Stand 2014). Aber auch nicht-tödliche Herzkrankheiten belasten viele Patienten schwer. Deshalb forschen Pharma-Unternehmen weiter an Medikamenten, die Herz-Kreislauf-Krankheiten auf neue Art besser behandelbar machen.
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Woran Pharmafirmen arbeiten

Ausheilung von Hepatitis C – noch zuverlässiger und weniger belastend


Ausheilung von Hepatitis C – noch zuverlässiger und weniger belastend
(© vfa)
Hepatitis C kann über Jahre zur Zerstörung der Leber führen. Bis vor wenigen Jahren konnte nur einem Teil der Erkrankten geholfen werden. Inzwischen haben Pharmaforscher aber neue Medikamente entwickelt, mit denen voraussichtlich fast alle Patienten geheilt werden können.
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Neue Antibiotika: Den Vorsprung gegenüber resistenten Bakterien wahren


Neue Antibiotika: Den Vorsprung gegenüber resistenten Bakterien wahren
Neue Antibiotika gegen Problemkeime werden dringend gebraucht. Forschende Pharma-Unternehmen arbeiten weltweit an solchen Präparaten und bringen seit einigen Jahren auch wieder mehr davon auf den Markt. Doch damit die Medizin weiterhin die Oberhand behält, müssen noch viel mehr und andere Antibiotika verfügbar werden. Für deren Entwicklung spielen Forschungskooperationen eine wesentliche Rolle.
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Impfstoffe schützen: Dem Körper helfen, sich zu wehren


Impfstoffe schützen: Dem Körper helfen, sich zu wehren
(© vfa)
Pharma-Unternehmen haben Impfstoffe gegen mehr als zwei Dutzend Krankheiten entwickelt. Wer sich impfen lässt, schützt nicht nur sich selbst, sondern auch andere. – Eine Impfpflicht lehnt der vfa ab.
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Arzneimittelentwicklung

Adaptive Pathways – neue Wege zum zugelassenen Medikament


Adaptive Pathways – neue Wege zum zugelassenen Medikament
(© fotolia / Syda Productions)
Mit den Adaptive Pathways kombiniert die europäische Arzneimittelbehörde EMA etablierte Zulassungsmechanismen zu einem Entwicklungsweg für Medikamente, um z.B. wissenschaftliche Beratungen effektiver einsetzen zu können. Wichtigstes Ziel: Schwer kranke und bislang schlecht therapierbare Patienten sollen schneller Zugang zu neuen Medikamenten bekommen, die ihnen helfen können.
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Conditional Approval

„Zulassungen mit Auflagen“ haben sich bewährt


„Zulassungen mit Auflagen“ haben sich bewährt
(© fotolia / sudok1)
In bestimmten Fällen erteilt die EU die Zulassung für eine neues Medikament schon vor Abschluss des regulären Studienprogramms - eine Zulassung mit Auflagen (Conditional Approval). Die Auflagen betreffen weitere Studien und andere Untersuchungen, deren Ergebnisse binnen festgesetzter Fristen an die EU-Arzneimittelbehörde EMA nachzuliefern sind. Liegen diese Ergebnisse vor und sind positiv, wird die Zulassung mit Auflagen in eine reguläre Zulassung (Non-Conditional Approval) überführt.
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