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Zugelassene Orphan Drugs

Als selten gelten in der Europäischen Union (EU) Krankheiten, die nicht mehr als einen von 2.000 EU-Bürgern betreffen. Durch die seit 2000 geltende europäische Verordnung zu Arzneimitteln gegen seltene Krankheiten (den Orphan-Medikamenten oder Orphan Drugs) stehen den Patientinnen und Patienten in der Europäischen Union (EU) derzeit 152 solcher Orphan-Medikamente zur Verfügung. Diese sind nachfolgend aufgelistet. Hinzu kommen 88 Medikamente gegen seltene Krankheiten, die den Orphan-Status nicht mehr besitzen, weil er verordnungsgemäß nach zehn Jahren abgelaufen ist oder von der Firma zurückgegeben wurde. Fast alle dieser Medikamente sind noch im Markt.

Derzeit (Stand: April 2024) werden noch weitere rund 2.600 Arzneimitteltherapien entwickelt, die ebenfalls den Orphan Drug-Status, aber noch keine Zulassung erhalten haben. Dieser Status wird von der Europäischen Kommission nach der Prüfung von Projektunterlagen des Herstellers vergeben und bringt für diesen Vorteile in Form einer zehnjährigen Marktexklusivität für das Orphan-Medikament nach seiner Zulassung (unabhängig vom Patentschutz); teilweise ist er auch mit der Reduktion oder dem Erlass bestimmter Gebühren verbunden.

Gliome, hoch- oder niedriggradig maligne
Erläuterung: Hirntumor
Betroffene in der EU [1]: 115.000
Wirkstoff: Dabrafenib
Arzneimittel: Finlee®
Firma: Novartis
Zulassung: Nov 2023
Granulomatose mit Polyangiitis
Erläuterung: Entzündung von Blutgefäßen, die zu deren Absterben führt
Betroffene in der EU [1]: 72.000
Wirkstoff: Avacopan
Arzneimittel: Tavneos®
Firma: Vifor Pharma
Zulassung: Jan 2022
Haarzell-Leukämie
Betroffene in der EU [1]: 44.500
Wirkstoff: Moxetumomab Pasudotox
Arzneimittel: Lumoxiti®
Firma: AstraZeneca
Zulassung: Feb 2021
Ende Orphan-Status: Jul 2021
Rücknahmegrund: Rückgabe der Zulassung aus kommerziellen Gründen
Haarzell-Leukämie
Erläuterung: Überproduktion von B-Lymphozyten (weiße Blutkörperchen)
Betroffene in der EU [1]: 157.000
Wirkstoff: Cladribin
Arzneimittel: Litak®
Firma: Lipomed
Zulassung: Apr 2004
Ende Orphan-Status: Apr 2014
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Hämophilie A
Erläuterung: Faktor VIII-Mangel, Blutgerinnungsstörung
Betroffene in der EU [1]: 35.700
Wirkstoff: Valoctocogen Roxaparvovec
Arzneimittel: Roctavian®
Firma: BioMarin Europe
Zulassung: Aug 2022
Hämophilie B
Erläuterung: Faktor IX-Mangel, Blutgerinnungsstörung
Betroffene in der EU [1]: 8.900
Wirkstoff: Etranacogen Dezaparvovec
Arzneimittel: Hemgenix®
Firma: CSL Behring
Zulassung: Feb 2023
Hämophilie B
Erläuterung: Faktor IX-Mangel, Blutgerinnungsstörung
Betroffene in der EU [1]: 8.500
Wirkstoff: Albutrepenonacog
Arzneimittel: Idelvion®
Firma: CSL Behring
Zulassung: Mai 2016
Hämophilie B
Erläuterung: Faktor IX-Mangel, Blutgerinnungsstörung
Betroffene in der EU [1]: 8.500
Wirkstoff: Eftrenonacog alpha
Arzneimittel: Alprolix®
Firma: Swedish Orphan Biovitrum
Zulassung: Mai 2016
Harnstoffzyklusstörung
Erläuterung: Harnstoffzyklusstörung aufgrund verschiedener Enzymmangelerkrankungen
Betroffene in der EU [1]: 53.000
Wirkstoff: Glycerolphenylbutyrat
Arzneimittel: Ravicti®
Firma: Immedica
Zulassung: Nov 2015
Hepatitis D
Erläuterung: Leberentzündung; immer zusammen mit Hepatitis B
Betroffene in der EU [1]: 177.000
Wirkstoff: Bulevirtid
Arzneimittel: Hepcludex®
Firma: Gilead
Zulassung: Jul 2020
Hodgkin Lymphom
Erläuterung: Krebs des Lymphsystems
Betroffene in der EU [1]: 44.000
Wirkstoff: Brentuximab Vedotin
Arzneimittel: Adcetris®
Firma: Takeda
Zulassung: Okt 2012
Homocystinurie
Erläuterung: Störung des Eiweißstoffwechsels mit Anreicherung in Blut und Urin
Betroffene in der EU [1]: 7.000
Wirkstoff: Betain
Arzneimittel: Cystadane®
Firma: Orphan Europe
Zulassung: Feb 2007
Ende Orphan-Status: Feb 2017
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Hutchinson-Gilford-Progerie
Erläuterung: frühzeitige, sehr schnelle Alterung
Betroffene in der EU [1]: 450
Wirkstoff: Lonafarnib
Arzneimittel: Zokinvy®
Firma: Eiger Bio
Zulassung: Jul 2022
Hyperammonämie aufgrund verschiedener seltener Erkrankungen
Erläuterung: Harnstoffzyklusstörung durch Enzymmangel
Betroffene in der EU [1]: 2.500
Wirkstoff: Carglumsäure
Arzneimittel: Carbaglu®
Firma: Recordati
Zulassung: Mai 2011
Ende Orphan-Status: Jun 2021
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Hyperammonämie wegen primären N-acetylglutamat Synthasemangels
Erläuterung: Harnstoffzyklusstörung durch Enzymmangel
Betroffene in der EU [1]: 70
Wirkstoff: Carglumsäure
Arzneimittel: Carbaglu®
Firma: Recordati
Zulassung: Jan 2003
Ende Orphan-Status: Jan 2013
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status für diese Erkrankung; Medikament weiterhin zugelassen
Hyperargininämie
Erläuterung: Arginase 1-Mangel
Betroffene in der EU [1]: 850
Wirkstoff: Pegzilarginase
Arzneimittel: Loargys®
Firma: Immedica
Zulassung: Dez 2023
Hypereosinophiles Syndrom / Leukämie, chronische eosinophile
Erläuterung: Überproduktion eosinophiler Granylozyten, die zu zu lebensbedrohlichen Organschädigungen führt
Betroffene in der EU [1]: 43.500
Wirkstoff: Imatinib
Arzneimittel: Glivec®
Firma: Novartis
Zulassung: Nov 2006
Ende Orphan-Status: Apr 2012
Rücknahmegrund: Verzicht des Sponsors auf den Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Hypoparathyreoidismus
Erläuterung: Unterfunktion der Nebenschilddrüse
Betroffene in der EU [1]: 130.000
Wirkstoff: Palopegteriparatid
Arzneimittel: Yorvipath®
Firma: Ascendis
Zulassung: Nov 2023
Hypoparathyreoidismus
Erläuterung: Unterfunktion der Nebenschilddrüse
Betroffene in der EU [1]: 155.000
Wirkstoff: Parathyroidhormon (rekombinant)
Arzneimittel: Natpar®
Firma: Shire
Zulassung: Apr 2017
Hypophosphatämie mit Osteomalazie i.V.m. phosphaturischen mesenchymalen Tumoren
Erläuterung: Tumor-assoziierte Demineralisierung der Knochen
Betroffene in der EU [1]: 450
Wirkstoff: Burosumab
Arzneimittel: Crysvita®
Firma: Kyowa Kirin
Zulassung: Jul 2022

[1] laut Zuerkennung des Orphanstatus