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4. Februar 2026

Zugelassene Orphan Drugs

Als selten gelten in der Europäischen Union (EU) Krankheiten, die nicht mehr als einen von 2.000 EU-Bürgern betreffen. Durch die seit 2000 geltende europäische Verordnung zu Arzneimitteln gegen seltene Krankheiten (den Orphan-Medikamenten oder Orphan Drugs) stehen den Patientinnen und Patienten in der Europäischen Union (EU) derzeit 160 solcher Orphan-Medikamente zur Verfügung. Diese sind nachfolgend aufgelistet. Hinzu kommen 102 Medikamente gegen seltene Krankheiten, die den Orphan-Status nicht mehr besitzen, weil er verordnungsgemäß nach zehn Jahren abgelaufen ist oder von der Firma zurückgegeben wurde. Fast alle dieser Medikamente sind noch im Markt.

Derzeit (Stand: Januar 2026) werden noch weitere rund 2.900 Arzneimitteltherapien entwickelt, die ebenfalls den Orphan Drug-Status, aber noch keine Zulassung erhalten haben. Dieser Status wird von der Europäischen Kommission nach der Prüfung von Projektunterlagen des Herstellers vergeben und bringt für diesen Vorteile in Form einer zehnjährigen Marktexklusivität für das Orphan-Medikament nach seiner Zulassung (unabhängig vom Patentschutz); teilweise ist er auch mit der Reduktion oder dem Erlass bestimmter Gebühren verbunden.

Diese Seite ist dauerhaft auch über die Kurz-Adresse vfa.de/orphans erreichbar.

Die unten angegebenen Erkrankten-Zahlen basieren auf dem Dokument der Zuerkennung des Orphan-Status der europäischen Zulassungsbehörde EMA. Datiert dieses vor 2020, wurde die Zahl auf die aktuelle Bevölkerungszahl der EU hochgerechnet (lt. Eurostat 447 Mio. Einwohner). Unterschiedliche Zahlen der Betroffenen in einem bestimmten Anwendungsgebiet sind in unterschiedlichen Alters- und Patientengruppen begründet. Einige Wirkstoffe sind gegen mehr als eine seltene Erkrankung angezeigt und tauchen deshalb in der Liste mehrfach auf.

Diese Liste als PDF-Download
Transthyretin-Amyloidose mit Polyneuropathie
Erläuterung: Ansammlung von Proteinen (Transthyretine) in Organen
Betroffene in der EU [1]: 132.000
Wirkstoff: Inotersen
Arzneimittel: Tegsedi®
Firma: Akcea
Zulassung: Jul 2018
Transthyretin-Amyloidose, hereditäre
Erläuterung: Ansammlung von fehlgefaltetem Transthyretin in Organen
Betroffene in der EU [1]: 6.000
Wirkstoff: Patisiran
Arzneimittel: Onpattro®
Firma: Alnylam
Zulassung: Aug 2018
Transthyretin-Amyloidose, hereditäre
Erläuterung: Ansammlung von fehlgefaltetem Transthyretin in Organen
Betroffene in der EU [1]: 80.000
Wirkstoff: Vutrisiran
Arzneimittel: Amvuttra®
Firma: Alnylam
Zulassung: Sep 2022
Transthyretin-Amyloidose, hereditäre oder Wildtyp
Erläuterung: Ansammlung von fehlgefaltetem Transthyretin in Organen
Betroffene in der EU [1]: 134.000
Wirkstoff: Tafamidis
Arzneimittel: Vyndaqel®
Firma: Pfizer
Zulassung: Feb 2020
Tuberkulose
Betroffene in der EU [1]: 87.000
Wirkstoff: Bedaquilin
Arzneimittel: Sirturo®
Firma: Janssen-Cilag
Zulassung: Mrz 2014
Ende Orphan-Status: Mrz 2024
Rücknahmegrund: Ablauf des Orphan Drug-Status (10 Jahre); Medikament weiterhin zugelassen
Tuberkulose
Betroffene in der EU [1]: 62.000
Wirkstoff: Paraaminosalicylsäure
Arzneimittel: Granupas®
Firma: Eurocept International
Zulassung: Apr 2014
Ende Orphan-Status: Apr 2024
Rücknahmegrund: Ablauf des Orphan Drug-Status (10 Jahre); 2025 Marktrücknahme
Tuberkulose
Betroffene in der EU [1]: 89.000
Wirkstoff: Delamanid
Arzneimittel: Deltyba®
Firma: Otsuka
Zulassung: Apr 2014
Tuberkulose, MDR, XDR
Erläuterung: Behandlung multiresistenter (MDR) und extensiv resistenter (XDR) Tuberkulose
Betroffene in der EU [1]: 86.000
Wirkstoff: Pretomanid
Arzneimittel: Dovprela®
Firma: Mylan
Zulassung: Jul 2020
Tyrosinämie Typ I
Erläuterung: vererbter Defekt im Tyrosin-Stoffwechsel
Betroffene in der EU [1]: 4.500
Wirkstoff: Nitisinon
Arzneimittel: Orfadin®
Firma: Swedish Orphan Biovitrum
Zulassung: Feb 2005
Ende Orphan-Status: Feb 2015
Rücknahmegrund: Ablauf des Orphan Drug-Status (10 Jahre); Medikament weiterhin zugelassen
Verbrennungen, tiefe
Erläuterung: Entfernung des Verbrennungsschorfs (Eschar) bei tiefen thermischen Verletzungen
Betroffene in der EU [1]: 43.500
Wirkstoff: proteolytische Enzyme aus Bromelain
Arzneimittel: NexoBrid®
Firma: MediWound
Zulassung: Dez 2012
Ende Orphan-Status: Dez 2022
Rücknahmegrund: Ablauf des Orphan Drug-Status (10 Jahre); Medikament weiterhin zugelassen
Viszerale Leishmaniose
Erläuterung: Tropenkrankheit, auch bekannt als Kala-Azar
Betroffene in der EU [1]: 4.000
Wirkstoff: Miltefosin
Arzneimittel: Impavido®
Firma: Paladin Labs
Zulassung: Dez 2004
Ende Orphan-Status: Dez 2014
Rücknahmegrund: Ablauf des Orphan Drug-Status (10 Jahre); Medikament weiterhin zugelassen
Wachstumshormonmangel
Erläuterung: unzureichende Ausschüttung von Wachstumshormon
Betroffene in der EU [1]: 210.000
Wirkstoff: Somapacitan
Arzneimittel: Sogroya®
Firma: Novo Nordisk
Zulassung: Mrz 2021
Wachstumshormonmangel
Erläuterung: unzureichende Ausschüttung von Wachstumshormon
Betroffene in der EU [1]: 218.500
Wirkstoff: Lonapegsomatropin
Arzneimittel: Skytrofa (früher: Lonapegsomatropin Ascendis Pharma)®
Firma: Ascendis
Zulassung: Jan 2022
Wachstumshormonmangel
Erläuterung: unzureichende Ausschüttung von Wachstumshormon
Betroffene in der EU [1]: 205.000
Wirkstoff: Somatrogon
Arzneimittel: Ngenla®
Firma: Pfizer
Zulassung: Feb 2022
Weichteilsarkom
Erläuterung: Krebs in den Weichteilen (Bindegewebe, Sehnen, Blutgefäße…)
Betroffene in der EU [1]: 27.000
Wirkstoff: Trabectedin
Arzneimittel: Yondelis®
Firma: Pharma Mar
Zulassung: Sep 2007
Ende Orphan-Status: Sep 2017
Rücknahmegrund: Ablauf des Orphan Drug-Status (10 Jahre); Medikament weiterhin zugelassen
Weichteilsarkom
Erläuterung: Krebs in den Weichteilen (Bindegewebe, Sehnen, Blutgefäße…)
Betroffene in der EU [1]: 133.000
Wirkstoff: Olaratumab
Arzneimittel: Lartruvo®
Firma: Lilly
Zulassung: Nov 2016
Ende Orphan-Status: Jul 2019
Rücknahmegrund: Rücknahme der Zulassung; neue Daten haben Wirksamkeit nicht belegt
Wiskott-Aldrich-Syndrom
Erläuterung: Gendefekt, der zu schweren Infektionen und Blutungen führt
Betroffene in der EU [1]: 450
Wirkstoff: Etuvetidigen Autotemcel
Arzneimittel: Waskyra®
Firma: Fondazione Thelethon
Zulassung: Jan 2026
Xanthomatose, zerebrotendinöse
Erläuterung: Störung der Gallensaftbildung aufgrund eines Sterol-27-Hydroxylase Mangels
Betroffene in der EU [1]: 8.500
Wirkstoff: Chenodesoxycholsäure
Arzneimittel: Chenodesoxycholsäure Leadiant®
Firma: Leadiant
Zulassung: Apr 2017
Zellneoplasien, blastische plasmazytoide dendritische
Erläuterung: Blutkrebs (Überproduktion plasmazytoider dendritischer Zellen)
Betroffene in der EU [1]: 4.500
Wirkstoff: Tagraxofusp
Arzneimittel: Elzonris®
Firma: Stemline Therapeutics
Zulassung: Jan 2021
Zerebrale Adrenoleukodystrophie
Erläuterung: fehlerhaftes Protein verhindert Abbau von
Fetten, die v.a. Gehirn und Nervengewebe
schädigen
Betroffene in der EU [1]: 22.000
Wirkstoff: Elivaldogen Autotemcel
Arzneimittel: Skysona®
Firma: bluebird bio
Zulassung: Jul 2021
Ende Orphan-Status: Nov 2021
Rücknahmegrund: Rückgabe der Zulassung aus firmenstrategischen Gründen, Medikament war nie im Markt
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[1] laut Zuerkennung des Orphanstatus