26. Juni 2026 Zugelassene Orphan Drugs
Als selten gelten in der Europäischen Union (EU) Krankheiten, die nicht mehr als einen von 2.000 EU-Bürgern betreffen. Durch die seit 2000 geltende europäische Verordnung zu Arzneimitteln gegen seltene Krankheiten (den Orphan-Medikamenten oder Orphan Drugs) stehen den Patientinnen und Patienten in der Europäischen Union (EU) derzeit 162 solcher Orphan-Medikamente zur Verfügung. Diese sind nachfolgend aufgelistet. Hinzu kommen 103 Medikamente gegen seltene Krankheiten, die den Orphan-Status nicht mehr besitzen, weil er verordnungsgemäß nach zehn Jahren abgelaufen ist oder von der Firma zurückgegeben wurde. Fast alle dieser Medikamente sind noch im Markt.
Derzeit (Stand: Mai 2026) werden noch weitere rund 3.000 Arzneimitteltherapien entwickelt, die ebenfalls den Orphan Drug-Status, aber noch keine Zulassung erhalten haben. Dieser Status wird von der Europäischen Kommission nach der Prüfung von Projektunterlagen des Herstellers vergeben und bringt für diesen Vorteile in Form einer zehnjährigen Marktexklusivität für das Orphan-Medikament nach seiner Zulassung (unabhängig vom Patentschutz); teilweise ist er auch mit der Reduktion oder dem Erlass bestimmter Gebühren verbunden.
Die unten angegebenen Erkrankten-Zahlen basieren auf dem Dokument der Zuerkennung des Orphan-Status der europäischen Zulassungsbehörde EMA. Datiert dieses vor 2020, wurde die Zahl auf die aktuelle Bevölkerungszahl der EU hochgerechnet (lt. Eurostat 447 Mio. Einwohner). Unterschiedliche Zahlen der Betroffenen in einem bestimmten Anwendungsgebiet sind in unterschiedlichen Alters- und Patientengruppen begründet. Einige Wirkstoffe sind gegen mehr als eine seltene Erkrankung angezeigt und tauchen deshalb in der Liste mehrfach auf.
| Wirkstoff | Weitere Angaben | |||
|---|---|---|---|---|
| Temsirolimus | Erläuterung: | Blutkrebs - Überproduktion weißer Blutkörperchen (B-Lymphozyten) | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 17.000 | |||
| Krankheit: | Mantelzelllymphom | |||
| Arzneimittel: | Torisel® | |||
| Firma: | Pfizer | |||
| Zulassung: | Aug 2009 | |||
| Ende Orphan-Status: | Aug 2019 | |||
| Rücknahmegrund: | Ablauf des Orphan Drug-Status (10 Jahre); Medikament weiterhin zugelassen | |||
| Thalidomid | Erläuterung: | Knochenmarkskrebs - Überproduktion maligner Plasmazellen | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 53.000 | |||
| Krankheit: | Multiples Myelom | |||
| Arzneimittel: | Thalidomide BMS® | |||
| Firma: | Bristol Myers Squibb | |||
| Zulassung: | Apr 2008 | |||
| Ende Orphan-Status: | Apr 2018 | |||
| Rücknahmegrund: | Ablauf des Orphan Drug-Status (10 Jahre); Medikament weiterhin zugelassen | |||
| Thiotepa | Erläuterung: | Vorbereitung auf bestimmte Stammzell-Transplantationen | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 27.000 | |||
| Krankheit: | Stammzelltransplantation, hämatopoetische (Vorbereitung) | |||
| Arzneimittel: | Tepadina® | |||
| Firma: | Adienne | |||
| Zulassung: | Mrz 2010 | |||
| Ende Orphan-Status: | Mrz 2020 | |||
| Rücknahmegrund: | Ablauf des Orphan Drug-Status (10 Jahre); Medikament weiterhin zugelassen | |||
| Tiratricol | Erläuterung: | Gendefektbedingte Störung des Transports eines Schilddrüsenhormons in Nervenzellen | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 430 | |||
| Krankheit: | Thyreotoxikose bei Allan-Hernon-Dudley-Syndrom | |||
| Arzneimittel: | Emcitate® | |||
| Firma: | Rare Thyroid Therapeutics | |||
| Zulassung: | Feb 2025 | |||
| Tisagen Lecleucel | Erläuterung: | übermäßige Vermehrung von B-Zellen und deren Ansammlung in Lymphknoten | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 219.000 | |||
| Krankheit: | Lymphom, follikuläres | |||
| Arzneimittel: | Kymriah® | |||
| Firma: | Novartis | |||
| Zulassung: | Mai 2022 | |||
| Tisagen Lecleucel | Erläuterung: | Krebs der B-Zell-Vorläufer | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 53.500 | |||
| Krankheit: | Leukämie, akute lymphatische | |||
| Arzneimittel: | Kymriah® | |||
| Firma: | Novartis | |||
| Zulassung: | Aug 2018 | |||
| Tisagen Lecleucel | Erläuterung: | Blutkrebs aus der Gruppe der Non-Hodgkin-Lymphome | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 205.000 | |||
| Krankheit: | B-Zell-Lymphom, diffus großzelliges (DLBCL) | |||
| Arzneimittel: | Kymriah® | |||
| Firma: | Novartis | |||
| Zulassung: | Aug 2018 | |||
| Tislelizumab | Erläuterung: | |||
| Betroffene in der EU [1]: | 45.000 | |||
| Krankheit: | Plattenepithelkarzinom des Ösophagus | |||
| Arzneimittel: | Tevimbra® | |||
| Firma: | BeiGene | |||
| Zulassung: | Sep 2023 | |||
| Ende Orphan-Status: | Okt 2023 | |||
| Rücknahmegrund: | Verzicht des Sponsors auf den Orphan Drug-Status; Medikament weiterhin zugelassen | |||
| Tobramycin | Erläuterung: | verursacht durch Pseudomonas aeruginosa | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 56.000 | |||
| Krankheit: | Mukoviszidose, chronische Lungenentzündung | |||
| Arzneimittel: | TOBI Podhaler® | |||
| Firma: | Viatris | |||
| Zulassung: | Jul 2011 | |||
| Ende Orphan-Status: | Jul 2023 | |||
| Rücknahmegrund: | Ablauf des erweiterten Orphan Drug-Status (12 Jahre); Medikament weiterhin zugelassen | |||
| Tofersen | Erläuterung: | fortschreitende Degeneration der Bewegungsneuronen | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 4.500 | |||
| Krankheit: | Amyotrophe Lateralsklerose | |||
| Arzneimittel: | Qalsody® | |||
| Firma: | Biogen | |||
| Zulassung: | Mai 2024 | |||
| Tovorafenib | Erläuterung: | Hirntumor | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 134.000 | |||
| Krankheit: | Gliom, niedriggradig maligne | |||
| Arzneimittel: | Ojemda® | |||
| Firma: | Ipsen | |||
| Zulassung: | Apr 2026 | |||
| Trabectedin | Erläuterung: | Krebs in den Weichteilen (Bindegewebe, Sehnen, Blutgefäße…) | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 27.000 | |||
| Krankheit: | Weichteilsarkom | |||
| Arzneimittel: | Yondelis® | |||
| Firma: | Pharma Mar | |||
| Zulassung: | Sep 2007 | |||
| Ende Orphan-Status: | Sep 2017 | |||
| Rücknahmegrund: | Ablauf des Orphan Drug-Status (10 Jahre); Medikament weiterhin zugelassen | |||
| Trabectedin | Erläuterung: | Eierstockkrebs / Krebs in den Weichteilen (Bindegewebe, Sehnen, Blutgefäße…) | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 104.000 | |||
| Krankheit: | Ovarialkarzinom, Eileiterkarzinom oder primäres Peritonealkarzinom / Weichteilsarkom | |||
| Arzneimittel: | Yondelis® | |||
| Firma: | Pharma Mar | |||
| Zulassung: | Okt 2009 | |||
| Ende Orphan-Status: | Okt 2019 | |||
| Rücknahmegrund: | Ablauf des Orphan Drug-Status (10 Jahre); Medikament weiterhin zugelassen | |||
| Trametinib | Erläuterung: | Hirntumor | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 116.000 | |||
| Krankheit: | Gliom, niedrig- und hochgradig maligne | |||
| Arzneimittel: | Spexotras® | |||
| Firma: | Novartis | |||
| Zulassung: | Jan 2024 | |||
| Treosulfan | Erläuterung: | Vorbereitung der Stammzelltransplantation bei verschiedenen Krebserkrankungen | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 31.000 | |||
| Krankheit: | Stammzelltransplantation; hämatopoetische (Konditionierungstherapie) | |||
| Arzneimittel: | Trecondi® | |||
| Firma: | Medac | |||
| Zulassung: | Jun 2019 | |||
| Treprostinil Natrium | Erläuterung: | chronisch-thromboembolischer Bluthochdruck in der Lunge | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 45.000 | |||
| Krankheit: | Lungenhochdruck, chronisch thromboembolischer | |||
| Arzneimittel: | Trepulmix® | |||
| Firma: | SciPharm | |||
| Zulassung: | Apr 2020 | |||
| Valoctocogen Roxaparvovec | Erläuterung: | Blutgerinnungsstörung; Mangel an Blutgerinnungsfaktor VIII | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 35.700 | |||
| Krankheit: | Hämophilie A | |||
| Arzneimittel: | Roctavian® | |||
| Firma: | BioMarin Europe | |||
| Zulassung: | Aug 2022 | |||
| Vamorolon | Erläuterung: | Muskelschwund wegen Dystrophinmangel | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 35.700 | |||
| Krankheit: | Duchenne Muskeldystrophie | |||
| Arzneimittel: | Agamree® | |||
| Firma: | Santhera | |||
| Zulassung: | Dez 2023 | |||
| Velaglucerase alfa | Erläuterung: | vererbter Enzymmangel | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 13.000 | |||
| Krankheit: | Morbus Gaucher Typ 1 | |||
| Arzneimittel: | VPRIV® | |||
| Firma: | Takeda | |||
| Zulassung: | Aug 2010 | |||
| Ende Orphan-Status: | Aug 2022 | |||
| Rücknahmegrund: | Ablauf des erweiterten Orphan Drug-Status (12 Jahre); Medikament weiterhin zugelassen | |||
| Velmanase alfa | Erläuterung: | erbliche lysosomale Speicherkrankheit | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 4.300 | |||
| Krankheit: | Alpha-Mannosidose | |||
| Arzneimittel: | Lamzede® | |||
| Firma: | Chiesi Farmaceutici | |||
| Zulassung: | Mrz 2018 | |||
[1] laut Zuerkennung des Orphanstatus