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7. April 2026

Zugelassene Orphan Drugs

Als selten gelten in der Europäischen Union (EU) Krankheiten, die nicht mehr als einen von 2.000 EU-Bürgern betreffen. Durch die seit 2000 geltende europäische Verordnung zu Arzneimitteln gegen seltene Krankheiten (den Orphan-Medikamenten oder Orphan Drugs) stehen den Patientinnen und Patienten in der Europäischen Union (EU) derzeit 161 solcher Orphan-Medikamente zur Verfügung. Diese sind nachfolgend aufgelistet. Hinzu kommen 99 Medikamente gegen seltene Krankheiten, die den Orphan-Status nicht mehr besitzen, weil er verordnungsgemäß nach zehn Jahren abgelaufen ist oder von der Firma zurückgegeben wurde. Fast alle dieser Medikamente sind noch im Markt.

Derzeit (Stand: Januar 2026) werden noch weitere rund 2.900 Arzneimitteltherapien entwickelt, die ebenfalls den Orphan Drug-Status, aber noch keine Zulassung erhalten haben. Dieser Status wird von der Europäischen Kommission nach der Prüfung von Projektunterlagen des Herstellers vergeben und bringt für diesen Vorteile in Form einer zehnjährigen Marktexklusivität für das Orphan-Medikament nach seiner Zulassung (unabhängig vom Patentschutz); teilweise ist er auch mit der Reduktion oder dem Erlass bestimmter Gebühren verbunden.

Diese Seite ist dauerhaft auch über die Kurz-Adresse vfa.de/orphans erreichbar.

Die unten angegebenen Erkrankten-Zahlen basieren auf dem Dokument der Zuerkennung des Orphan-Status der europäischen Zulassungsbehörde EMA. Datiert dieses vor 2020, wurde die Zahl auf die aktuelle Bevölkerungszahl der EU hochgerechnet (lt. Eurostat 447 Mio. Einwohner). Unterschiedliche Zahlen der Betroffenen in einem bestimmten Anwendungsgebiet sind in unterschiedlichen Alters- und Patientengruppen begründet. Einige Wirkstoffe sind gegen mehr als eine seltene Erkrankung angezeigt und tauchen deshalb in der Liste mehrfach auf.

Diese Liste als PDF-Download
Phenylketonurie
Erläuterung: genetisch bedingte Störung des Abbaus des Proteins Phenylalanin
Betroffene in der EU [1]: 84.700
Wirkstoff: Sepiapterin
Arzneimittel: Sephience®
Firma: PTC Therapeutics
Zulassung: Jun 2025
Pilzinfektion (Aspergillose), invasiv
Betroffene in der EU [1]: 88.000
Wirkstoff: Isavuconazol
Arzneimittel: Cresemba®
Firma: Basilea
Zulassung: Okt 2015
Pilzinfektion (Candidiasis), invasiv
Erläuterung: Pilzinfektion
Betroffene in der EU [1]: 53.000
Wirkstoff: Rezafungin
Arzneimittel: Rezzayo®
Firma: Mundipharma
Zulassung: Dez 2023
Plattenepithelkarzinom des Analkanals
Betroffene in der EU [1]: 89.000
Wirkstoff: Retifanlimab
Arzneimittel: Zynyz®
Firma: Incyte Biosciences
Zulassung: Mrz 2026
Polyangiitis, mikroskopische
Erläuterung: Entzündung der kleinen Blutgefäße im Körper
Betroffene in der EU [1]: 45.000
Wirkstoff: Avacopan
Arzneimittel: Tavneos®
Firma: Vifor Pharma
Zulassung: Jan 2022
Polyneuropathie, chronische inflammatorische demyelinisierende (CIDP)
Betroffene in der EU [1]: 45.000
Wirkstoff: Efgartigimod alpha
Arzneimittel: Vyvgart®
Firma: argenx
Zulassung: Jun 2025
Porphyrie, akute hepatische
Erläuterung: Enzymdefekt, der eine Ansammlung des Porphyhrins Häm im Körper verursacht
Betroffene in der EU [1]: 4.300
Wirkstoff: Givosiran
Arzneimittel: Givlaari®
Firma: Alnylam
Zulassung: Mrz 2020
Primärer IGF-1-Mangel
Erläuterung: schwerer primärer Mangel an Insulin-ähnlichem Wachstumsfaktor 1
Betroffene in der EU [1]: 87.000
Wirkstoff: Mecasermin
Arzneimittel: Increlex®
Firma: Esteve
Zulassung: Aug 2007
Ende Orphan-Status: Aug 2017
Rücknahmegrund: Ablauf des Orphan Drug-Status (10 Jahre); Medikament weiterhin zugelassen
Promyelozyten-Leukämie, akute
Erläuterung: Blutkrebs v. a. bei jungen Leuten
Betroffene in der EU [1]: 35.000
Wirkstoff: Arsentrioxid
Arzneimittel: Trisenox®
Firma: Teva
Zulassung: Mrz 2002
Ende Orphan-Status: Mrz 2012
Rücknahmegrund: Ablauf des Orphan Drug-Status (10 Jahre); Medikament weiterhin zugelassen
Pruritus, cholestatischer bei Alagille-Syndrom
Erläuterung: Ansammlung von Gallensäure in der Leber, die Leberschäden und Juckreiz verursacht
Betroffene in der EU [1]: 13.400
Wirkstoff: Maralixibat
Arzneimittel: Livmarli®
Firma: Mirum
Zulassung: Dez 2022
Pyruvat-Kinase-Mangel
Erläuterung: Enzymmangel, der zu stark funktionseingeschränkten Blutzellen führt
Betroffene in der EU [1]: 22.300
Wirkstoff: Mitapivat
Arzneimittel: Pyrukynd®
Firma: Agios
Zulassung: Nov 2022
Retinitis pigmentosa
Erläuterung: ererbte Netzhautdystrophie - degenerative Veränderung der Netzhaut
Betroffene in der EU [1]: 132.000
Wirkstoff: Voretigen Neparvovec
Arzneimittel: Luxturna®
Firma: Novartis
Zulassung: Nov 2018
Riesenzellastrozytom aufgrund tuberöser Sklerose, subependymal
Erläuterung: durch die genetisch bedingte tuberöse Sklerose verursachter Hirntumor
Betroffene in der EU [1]: 44.000
Wirkstoff: Everolimus
Arzneimittel: Votubia®
Firma: Novartis
Zulassung: Sep 2011
Ende Orphan-Status: Sep 2023
Rücknahmegrund: Ablauf des erweiterten Orphan Drug-Status (12 Jahre); Medikament weiterhin zugelassen
Riesenzelltumore, tenosynoviale
Erläuterung: gutartige Wucherung in der Synovialschleimhaut der Sehnenscheiden
Betroffene in der EU [1]: 134.000
Wirkstoff: Vimseltinib
Arzneimittel: Romvimza®
Firma: Deciphera
Zulassung: Sep 2025
Schilddrüsenkarzinom, differenziert
Erläuterung: follikulärer und papillärer Schilddrüsenkrebs
Betroffene in der EU [1]: 53.000-172.000
Wirkstoff: Sorafenib
Arzneimittel: Nexavar®
Firma: Bayer
Zulassung: Mai 2014
Ende Orphan-Status: Mai 2024
Rücknahmegrund: Ablauf des Orphan Drug-Status (10 Jahre); Medikament weiterhin zugelassen
Schilddrüsenkarzinom, differenziert
Erläuterung: follikulärer und papillärer Schilddrüsenkrebs
Betroffene in der EU [1]: 133.000
Wirkstoff: Lenvatinib
Arzneimittel: Lenvima®
Firma: Eisai
Zulassung: Mai 2015
Ende Orphan-Status: Aug 2018
Rücknahmegrund: Erweiterung der Indikation auf nicht-seltene Erkrankung; Medikament weiterhin zugelassen
Schilddrüsenkarzinom, medulläres
Betroffene in der EU [1]: 31.000
Wirkstoff: Cabozantinib
Arzneimittel: Cometriq®
Firma: Ipsen
Zulassung: Mrz 2014
Ende Orphan-Status: Mrz 2024
Rücknahmegrund: Ablauf des Orphan Drug-Status (10 Jahre); Medikament weiterhin zugelassen
Schmerzen, schwer, chronisch
Erläuterung: Injektion des Schmerzmittels in den Raum unterhalb der harten Hirnhaut
Betroffene in der EU [1]: 67.000
Wirkstoff: Ziconotid
Arzneimittel: Prialt®
Firma: Riemser
Zulassung: Feb 2005
Ende Orphan-Status: Feb 2015
Rücknahmegrund: Ablauf des Orphan Drug-Status (10 Jahre); Medikament weiterhin zugelassen
Sichelzellerkrankung
Erläuterung: fehlerhafte rote Blutkörperchen transportieren keinen Sauerstoff
Betroffene in der EU [1]: 58.000
Wirkstoff: Exagamglogen Autotemcel
Arzneimittel: Casgevy®
Firma: Vertex
Zulassung: Feb 2024
Sichelzellerkrankung
Erläuterung: fehlerhafte rote Blutkörperchen transportieren keinen Sauerstoff
Betroffene in der EU [1]: 25.500
Wirkstoff: Hydroxycarbamid
Arzneimittel: Siklos®
Firma: Theravia
Zulassung: Jun 2007
Ende Orphan-Status: Jul 2017
Rücknahmegrund: Ablauf des Orphan Drug-Status (10 Jahre); Medikament weiterhin zugelassen
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[1] laut Zuerkennung des Orphanstatus