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21. Mai 2026

Zugelassene Orphan Drugs

Als selten gelten in der Europäischen Union (EU) Krankheiten, die nicht mehr als einen von 2.000 EU-Bürgern betreffen. Durch die seit 2000 geltende europäische Verordnung zu Arzneimitteln gegen seltene Krankheiten (den Orphan-Medikamenten oder Orphan Drugs) stehen den Patientinnen und Patienten in der Europäischen Union (EU) derzeit 163 solcher Orphan-Medikamente zur Verfügung. Diese sind nachfolgend aufgelistet. Hinzu kommen 99 Medikamente gegen seltene Krankheiten, die den Orphan-Status nicht mehr besitzen, weil er verordnungsgemäß nach zehn Jahren abgelaufen ist oder von der Firma zurückgegeben wurde. Fast alle dieser Medikamente sind noch im Markt.

Derzeit (Stand: Januar 2026) werden noch weitere rund 2.900 Arzneimitteltherapien entwickelt, die ebenfalls den Orphan Drug-Status, aber noch keine Zulassung erhalten haben. Dieser Status wird von der Europäischen Kommission nach der Prüfung von Projektunterlagen des Herstellers vergeben und bringt für diesen Vorteile in Form einer zehnjährigen Marktexklusivität für das Orphan-Medikament nach seiner Zulassung (unabhängig vom Patentschutz); teilweise ist er auch mit der Reduktion oder dem Erlass bestimmter Gebühren verbunden.

Diese Seite ist dauerhaft auch über die Kurz-Adresse vfa.de/orphans erreichbar.

Die unten angegebenen Erkrankten-Zahlen basieren auf dem Dokument der Zuerkennung des Orphan-Status der europäischen Zulassungsbehörde EMA. Datiert dieses vor 2020, wurde die Zahl auf die aktuelle Bevölkerungszahl der EU hochgerechnet (lt. Eurostat 447 Mio. Einwohner). Unterschiedliche Zahlen der Betroffenen in einem bestimmten Anwendungsgebiet sind in unterschiedlichen Alters- und Patientengruppen begründet. Einige Wirkstoffe sind gegen mehr als eine seltene Erkrankung angezeigt und tauchen deshalb in der Liste mehrfach auf.

Diese Liste als PDF-Download
Neuronale Ceroid-Lipofuszinose
Erläuterung: Mangel an Tripeptidyl-Peptidase 1, einem Enzym zum Proteinabbau in den Zellen
Betroffene in der EU [1]: 13.000
Wirkstoff: Cerliponase alfa
Arzneimittel: Brineura®
Firma: BioMarin Europe
Zulassung: Mai 2017
Nicht-24-Stunden-Schlaf-Wach-Syndrom
Erläuterung: Tag-Nacht-Rhythmus-Störungen bei Blinden
Betroffene in der EU [1]: 146.000
Wirkstoff: Tasimelteon
Arzneimittel: Hetlioz®
Firma: Vanda
Zulassung: Jul 2015
Ende Orphan-Status: Jul 2025
Rücknahmegrund: Ablauf des Orphan Drug-Status (10 Jahre); Medikament weiterhin zugelassen
Nicht-tuberkulöse mykobakterielle Lungeninfektionen
Erläuterung: verursacht durch Mycobacterium avium Complex
Betroffene in der EU [1]: 27.000
Wirkstoff: Amikacin
Arzneimittel: Arikayce liposomal®
Firma: Insmed
Zulassung: Okt 2020
Niemann Pick Typ A, B
Erläuterung: Lysosomale Speichererkrankung durch Mangel an saurer Sphingomyelinase
Betroffene in der EU [1]: 4.500
Wirkstoff: Olipudase alpha
Arzneimittel: Xenpozyme®
Firma: Genzyme
Zulassung: Jun 2022
Niemann Pick Typ C
Erläuterung: neurodegenerative Erkrankung durch Lipidstoffwechselstörung
Betroffene in der EU [1]: 4.500
Wirkstoff: Levacetylleucin
Arzneimittel: Aqneursa®
Firma: Intrabio
Zulassung: Jan 2026
Niemann-Pick Typ C
Erläuterung: vererbte neurodegenerative Erkrankung
Betroffene in der EU [1]: 4.500
Wirkstoff: Miglustat
Arzneimittel: Zavesca®
Firma: Janssen-Cilag
Zulassung: Jan 2009
Ende Orphan-Status: Jan 2019
Rücknahmegrund: Ablauf des Orphan Drug-Status (10 Jahre); Medikament weiterhin zugelassen
Nierenzellkarzinom
Betroffene in der EU [1]: 155.000
Wirkstoff: Sunitinib
Arzneimittel: Sutent®
Firma: Pfizer
Zulassung: Jul 2006
Ende Orphan-Status: Jul 2008
Rücknahmegrund: Verzicht des Sponsors auf den Orphan Drug-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Nierenzellkarzinom
Betroffene in der EU [1]: 133.000
Wirkstoff: Sorafenib
Arzneimittel: Nexavar®
Firma: Bayer
Zulassung: Jul 2006
Ende Orphan-Status: Jul 2016
Rücknahmegrund: Ablauf des Orphan Drug-Status (10 Jahre); Medikament weiterhin zugelassen
Nierenzellkarzinom
Betroffene in der EU [1]: 155.000
Wirkstoff: Temsirolimus
Arzneimittel: Torisel®
Firma: Pfizer
Zulassung: Nov 2007
Ende Orphan-Status: Nov 2017
Rücknahmegrund: Ablauf des Orphan Drug-Status (10 Jahre); Medikament weiterhin zugelassen
Nierenzellkarzinom
Betroffene in der EU [1]: 173.000
Wirkstoff: Everolimus
Arzneimittel: Afinitor®
Firma: Novartis
Zulassung: Aug 2009
Ende Orphan-Status: Jul 2011
Rücknahmegrund: Verzicht des Sponsors auf den Orphan Drug-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Ösophagitis, eosinophile
Erläuterung: Speiseröhrenentzündung durch Eosinophile (weiße Blutkörperchen)
Betroffene in der EU [1]: 137.000
Wirkstoff: Budesonid
Arzneimittel: Jorveza®
Firma: Dr. Falk Pharma
Zulassung: Jan 2018
Osteosarkom
Erläuterung: Knochentumore, die sich vor allem in Wachstumsphasen bilden
Betroffene in der EU [1]: 22.000
Wirkstoff: Mifamurtid
Arzneimittel: Mepact®
Firma: Esteve
Zulassung: Mrz 2009
Ende Orphan-Status: Mrz 2019
Rücknahmegrund: Ablauf des Orphan Drug-Status (10 Jahre); Medikament weiterhin zugelassen
Ovarialkarzinom, Eileiterkarzinom oder primäres Peritonealkarzinom
Erläuterung: Eierstockkrebs
Betroffene in der EU [1]: 190.000
Wirkstoff: Niraparib
Arzneimittel: Zejula®
Firma: GlaxoSmithKline
Zulassung: Nov 2017
Ovarialkarzinom, Eileiterkarzinom oder primäres Peritonealkarzinom
Erläuterung: Eierstockkrebs
Betroffene in der EU [1]: 25.200
Wirkstoff: Mirvetuximab Soravtansin
Arzneimittel: Elahere®
Firma: AbbVie
Zulassung: Nov 2024
Pankreaskarzinom
Erläuterung: Krebs der Bauchspeicheldrüse
Betroffene in der EU [1]: 71.000
Wirkstoff: Irinotecan
Arzneimittel: Onivyde®
Firma: Laboratoires Servier
Zulassung: Okt 2016
Parkinson
Erläuterung: fortgeschrittenes Parkinsonsyndrom mit schwerer motorischer Fluktuation
Betroffene in der EU [1]: 104.000
Wirkstoff: Carbidopa / Levodopa
Arzneimittel: Duodopa Gel®
Firma: AbbVie
Zulassung: Jun 2004
Ende Orphan-Status: Nov 2014
Rücknahmegrund: Ablauf des Orphan Drug-Status (10 Jahre); Medikament weiterhin zugelassen
Paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie
Erläuterung: Proteinmangel (CD 59) auf der Oberfläche der Blutzellen
Betroffene in der EU [1]: 17.500
Wirkstoff: Pegcetacoplan
Arzneimittel: Aspaveli®
Firma: Swedish Orphan Biovitrum
Zulassung: Dez 2021
Paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie
Erläuterung: Proteinmangel (CD 59) auf der Oberfläche der Blutzellen
Betroffene in der EU [1]: 9.000
Wirkstoff: Danicopan
Arzneimittel: Voydeya®
Firma: Alexion
Zulassung: Apr 2024
Paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie
Erläuterung: Proteinmangel (CD 59) auf der Oberfläche der Blutzellen
Betroffene in der EU [1]: 4.500
Wirkstoff: Eculizumab
Arzneimittel: Soliris®
Firma: Alexion
Zulassung: Jun 2007
Ende Orphan-Status: Jun 2019
Rücknahmegrund: Ablauf des erweiterten Orphan Drug-Status (12 Jahre); Medikament weiterhin zugelassen
Paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie
Erläuterung: Proteinmangel (CD 59) auf der Oberfläche der Blutzellen
Betroffene in der EU [1]: 9.000
Wirkstoff: Iptacopan
Arzneimittel: Fabhalta®
Firma: Novartis
Zulassung: Mai 2024
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[1] laut Zuerkennung des Orphanstatus