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26. September 2025

Zugelassene Orphan Drugs

Als selten gelten in der Europäischen Union (EU) Krankheiten, die nicht mehr als einen von 2.000 EU-Bürgern betreffen. Durch die seit 2000 geltende europäische Verordnung zu Arzneimitteln gegen seltene Krankheiten (den Orphan-Medikamenten oder Orphan Drugs) stehen den Patientinnen und Patienten in der Europäischen Union (EU) derzeit 158 solcher Orphan-Medikamente zur Verfügung. Diese sind nachfolgend aufgelistet. Hinzu kommen 100 Medikamente gegen seltene Krankheiten, die den Orphan-Status nicht mehr besitzen, weil er verordnungsgemäß nach zehn Jahren abgelaufen ist oder von der Firma zurückgegeben wurde. Fast alle dieser Medikamente sind noch im Markt.

Derzeit (Stand: September 2025) werden noch weitere rund 2.700 Arzneimitteltherapien entwickelt, die ebenfalls den Orphan Drug-Status, aber noch keine Zulassung erhalten haben. Dieser Status wird von der Europäischen Kommission nach der Prüfung von Projektunterlagen des Herstellers vergeben und bringt für diesen Vorteile in Form einer zehnjährigen Marktexklusivität für das Orphan-Medikament nach seiner Zulassung (unabhängig vom Patentschutz); teilweise ist er auch mit der Reduktion oder dem Erlass bestimmter Gebühren verbunden.

Diese Seite ist dauerhaft auch über die Kurz-Adresse vfa.de/orphans erreichbar.

Die unten angegebenen Erkrankten-Zahlen basieren auf dem Dokument der Zuerkennung des Orphan-Status der europäischen Zulassungsbehörde EMA. Datiert dieses vor 2020, wurde die Zahl auf die aktuelle Bevölkerungszahl der EU hochgerechnet (lt. Eurostat 447 Mio. Einwohner). Unterschiedliche Zahlen der Betroffenen in einem bestimmten Anwendungsgebiet sind in unterschiedlichen Alters- und Patientengruppen begründet. Einige Wirkstoffe sind gegen mehr als eine seltene Erkrankung angezeigt und tauchen deshalb in der Liste mehrfach auf.

Diese Liste als PDF-Download
Speiseröhrenkrebs
Betroffene in der EU [1]: 45.000
Wirkstoff: Tislelizumab
Arzneimittel: Tevimbra®
Firma: BeiGene
Zulassung: Sep 2023
Ende Orphan-Status: Okt 2023
Rücknahmegrund: Verzicht des Sponsors auf den Orphan-Drug-Status
Spinale Muskelatrophie
Erläuterung: Erkrankung der Motorneuronen durch Mangel an Survival Motorneuron-Protein (SMN)
Betroffene in der EU [1]: 18.000
Wirkstoff: Nusinersen
Arzneimittel: Spinraza®
Firma: Biogen
Zulassung: Mai 2017
Spinale Muskelatrophie Typ 1
Erläuterung: Muskelabbau durch fehlendes bzw. nicht aussreichend produziertes SMN-Protein
Betroffene in der EU [1]: 18.000
Wirkstoff: Onasemnogen Abeparvovec
Arzneimittel: Zolgensma®
Firma: Novartis
Zulassung: Mai 2020
Spinale Muskelatrophie Typ 1, 2, 3 oder 1 bis 4 SMN2-Kopien
Erläuterung: Muskelabbau durch fehlendes bzw. nicht aussreichend produziertes SMN-Protein
Betroffene in der EU [1]: 18.000
Wirkstoff: Risdiplam
Arzneimittel: Evrysdi®
Firma: Roche
Zulassung: Mrz 2021
Ende Orphan-Status: Sep 2023
Rücknahmegrund: Verzicht des Sponsors auf den Orphan Drug-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Stammzelltransplantation (Mobilisierung von Knochenmarks-Stammzellen)
Erläuterung: Vorbereitung bestimmter Stammzelltransplantationen
Betroffene in der EU [1]: 43.500
Wirkstoff: Plerixafor
Arzneimittel: Mozobil®
Firma: Genzyme
Zulassung: Aug 2009
Ende Orphan-Status: Aug 2021
Rücknahmegrund: Ablauf des zwölfjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Stammzelltransplantation, hämatopoetische (Vorbereitung)
Erläuterung: Vorbereitung auf bestimmte Stammzell-Transplantationen
Betroffene in der EU [1]: 27.000
Wirkstoff: Thiotepa
Arzneimittel: Tepadina®
Firma: Adienne
Zulassung: Mrz 2010
Ende Orphan-Status: Mrz 2020
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Stammzelltransplantation, hämatopoetische (Vorbereitung)
Erläuterung: Vorbereitung auf bestimmte Stammzell-Transplantationen
Betroffene in der EU [1]: 26.500
Wirkstoff: Busulfan
Arzneimittel: Busilvex®
Firma: Pierre Fabre
Zulassung: Jul 2003
Ende Orphan-Status: Jul 2013
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; 2023 Marktrücknahme
Stammzelltransplantation, hämatopoetische, haploidentisch, Begleittherapie
Erläuterung: Begleittherapie bei Transplantation blutbildender Stammzellen bei Krebspatienten
Betroffene in der EU [1]: 14.000
Wirkstoff: Nalotimagen Carmaleucel
Arzneimittel: Zalmoxis®
Firma: MolMed
Zulassung: Aug 2016
Ende Orphan-Status: Okt 2019
Rücknahmegrund: Rückgabe der Zulassung aus wirtschaftlichen Gründen
Stammzelltransplantation, hämatopoetische, hepatische venookklusive Erkrankung
Erläuterung: Zerstörung kleiner Blutgefäße der Leber durch Transplantation
Betroffene in der EU [1]: 3.000
Wirkstoff: Defibrotid
Arzneimittel: Defitelio®
Firma: Gentium
Zulassung: Okt 2013
Ende Orphan-Status: Okt 2023
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Stammzelltransplantation; hämatopoetische (Konditionierungstherapie)
Erläuterung: Vorbereitung der Stammzelltransplantation bei verschiedenen Krebserkrankungen
Betroffene in der EU [1]: 31.000
Wirkstoff: Treosulfan
Arzneimittel: Trecondi®
Firma: Medac
Zulassung: Jun 2019
T-Zell-Leukämie, akute lymphoblastische und T-Zell-Lymphom, lymphoblastisches
Erläuterung: Blutkrebs (häufig Kinder betroffen)
Betroffene in der EU [1]: 48.000
Wirkstoff: Nelarabin
Arzneimittel: Atriance®
Firma: Novartis
Zulassung: Aug 2007
Ende Orphan-Status: Aug 2017
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
T-Zell-Lymphom, kutan
Erläuterung: Krebs des Lymphsystems
Betroffene in der EU [1]: 89.000
Wirkstoff: Brentuximab Vedotin
Arzneimittel: Adcetris®
Firma: Takeda
Zulassung: Dez 2017
Ende Orphan-Status: Jun 2024
Rücknahmegrund: wirtschaftliche Gründe
T-Zell-Lymphom, kutan (Typ Mycosis fungoides)
Erläuterung: Krebs des Lymphsystems; Überproduktion von T-Zellen (weiße Blutkörperchen)
Betroffene in der EU [1]: 114.000
Wirkstoff: Chlormethin
Arzneimittel: Ledaga®
Firma: Helsinn-Birex
Zulassung: Mrz 2017
Tenosynoviale Riesenzelltumore
Erläuterung: gutartige Wucherung in der Synovialschleimhaut der Sehnenscheiden
Betroffene in der EU [1]: 134.000
Wirkstoff: Vimseltinib
Arzneimittel: Romvimza®
Firma: Deciphera
Zulassung: Sep 2025
Thrombotische thrombozytopenische Purpura, erworbene
Erläuterung: Blutgerinnungsstörung
Betroffene in der EU [1]: 112.000
Wirkstoff: Caplacizumab
Arzneimittel: Cablivi®
Firma: Ablynx
Zulassung: Aug 2018
Thrombotische thrombozytopenische Purpura, kongenital
Erläuterung: Bildung kleiner Blutgerinnsel im ganzen Körper durch Enzymmangel
Betroffene in der EU [1]: 98.000
Wirkstoff: rADAMTS13
Arzneimittel: Adzynma®
Firma: Takeda
Zulassung: Aug 2024
Thrombozythämie
Erläuterung: Blutbildstörung mit stark erhöhter Thrombozytenzahl
Betroffene in der EU [1]: 109.000
Wirkstoff: Anagrelid
Arzneimittel: Xagrid®
Firma: Takeda
Zulassung: Nov 2004
Ende Orphan-Status: Nov 2016
Rücknahmegrund: Ablauf des zwölfjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Thyreotoxikose bei Allan-Hernon-Dudley-Syndrom
Erläuterung: Gendefektbedingte Störung des Transports eines Schilddrüsenhormons in Nervenzellen
Betroffene in der EU [1]: 430
Wirkstoff: Tiratricol
Arzneimittel: Emcitate®
Firma: Rare Thyroid Therapeutics
Zulassung: Feb 2025
Toxische Methotrexat-Plasmakonzentrationen
Erläuterung: Verhinderung toxischer Auswirkungen bei Patienten mit verzögerter Methotrexat-Ausscheidung
Betroffene in der EU [1]: 133.000
Wirkstoff: Glucarpidase
Arzneimittel: Voraxaze®
Firma: SERB S.A.
Zulassung: Jan 2022
Transthyretin-Amyloidose mit Polyneuropathie
Erläuterung: Proteinablagerungen um Nerven und Körpergewebe
Betroffene in der EU [1]: 4.350
Wirkstoff: Tafamidis
Arzneimittel: Vyndaqel®
Firma: Pfizer
Zulassung: Nov 2011
Ende Orphan-Status: Nov 2021
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status bei dieser Erkrankung; Medikament weiterhin zugelassen
Diese Liste als PDF-Download

[1] laut Zuerkennung des Orphanstatus