21. Mai 2026 Zugelassene Orphan Drugs
Als selten gelten in der Europäischen Union (EU) Krankheiten, die nicht mehr als einen von 2.000 EU-Bürgern betreffen. Durch die seit 2000 geltende europäische Verordnung zu Arzneimitteln gegen seltene Krankheiten (den Orphan-Medikamenten oder Orphan Drugs) stehen den Patientinnen und Patienten in der Europäischen Union (EU) derzeit 163 solcher Orphan-Medikamente zur Verfügung. Diese sind nachfolgend aufgelistet. Hinzu kommen 99 Medikamente gegen seltene Krankheiten, die den Orphan-Status nicht mehr besitzen, weil er verordnungsgemäß nach zehn Jahren abgelaufen ist oder von der Firma zurückgegeben wurde. Fast alle dieser Medikamente sind noch im Markt.
Derzeit (Stand: Januar 2026) werden noch weitere rund 2.900 Arzneimitteltherapien entwickelt, die ebenfalls den Orphan Drug-Status, aber noch keine Zulassung erhalten haben. Dieser Status wird von der Europäischen Kommission nach der Prüfung von Projektunterlagen des Herstellers vergeben und bringt für diesen Vorteile in Form einer zehnjährigen Marktexklusivität für das Orphan-Medikament nach seiner Zulassung (unabhängig vom Patentschutz); teilweise ist er auch mit der Reduktion oder dem Erlass bestimmter Gebühren verbunden.
Die unten angegebenen Erkrankten-Zahlen basieren auf dem Dokument der Zuerkennung des Orphan-Status der europäischen Zulassungsbehörde EMA. Datiert dieses vor 2020, wurde die Zahl auf die aktuelle Bevölkerungszahl der EU hochgerechnet (lt. Eurostat 447 Mio. Einwohner). Unterschiedliche Zahlen der Betroffenen in einem bestimmten Anwendungsgebiet sind in unterschiedlichen Alters- und Patientengruppen begründet. Einige Wirkstoffe sind gegen mehr als eine seltene Erkrankung angezeigt und tauchen deshalb in der Liste mehrfach auf.
| Wirkstoff | Weitere Angaben | |||
|---|---|---|---|---|
| Bosentan | Erläuterung: | Bluthochdruck in den Lungenarterien | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 95.000 | |||
| Krankheit: | Lungenhochdruck, arterieller | |||
| Arzneimittel: | Tracleer® | |||
| Firma: | Janssen-Cilag | |||
| Zulassung: | Mai 2002 | |||
| Ende Orphan-Status: | Mai 2012 | |||
| Rücknahmegrund: | Ablauf des Orphan Drug-Status (10 Jahre); Medikament weiterhin zugelassen | |||
| Bosutinib | Erläuterung: | Blutkrebs mit verkürztem Chromosom 22 | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 70.000 | |||
| Krankheit: | Leukämie, chronisch myeloische | |||
| Arzneimittel: | Bosulif® | |||
| Firma: | Pfizer | |||
| Zulassung: | Mrz 2013 | |||
| Ende Orphan-Status: | Mrz 2018 | |||
| Rücknahmegrund: | Verzicht des Sponsors auf den Orphan Drug-Status; Medikament weiterhin zugelassen | |||
| Brentuximab Vedotin | Erläuterung: | Krebs des Lymphsystems | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 89.000 | |||
| Krankheit: | T-Zell-Lymphom, kutan | |||
| Arzneimittel: | Adcetris® | |||
| Firma: | Takeda | |||
| Zulassung: | Dez 2017 | |||
| Ende Orphan-Status: | Jun 2024 | |||
| Rücknahmegrund: | Verzicht des Sponsors auf den Orphan Drug-Status; Medikament weiterhin zugelassen | |||
| Brentuximab Vedotin | Erläuterung: | Krebs des Lymphsystems | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 8.500 | |||
| Krankheit: | Lymphom, anaplastisches großzelliges | |||
| Arzneimittel: | Adcetris® | |||
| Firma: | Takeda | |||
| Zulassung: | Okt 2012 | |||
| Ende Orphan-Status: | Jun 2024 | |||
| Rücknahmegrund: | Verzicht des Sponsors auf den Orphan Drug-Status; Medikament weiterhin zugelassen | |||
| Brentuximab Vedotin | Erläuterung: | Krebs des Lymphsystems | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 44.000 | |||
| Krankheit: | Hodgkin Lymphom | |||
| Arzneimittel: | Adcetris® | |||
| Firma: | Takeda | |||
| Zulassung: | Okt 2012 | |||
| Ende Orphan-Status: | Jun 2024 | |||
| Rücknahmegrund: | Verzicht des Sponsors auf den Orphan Drug-Status; Medikament weiterhin zugelassen | |||
| Brexucabtagen Autoleucel | Erläuterung: | Krebs der B-Zell-Vorläufer | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 62.000 | |||
| Krankheit: | Leukämie, akute lymphatische | |||
| Arzneimittel: | Tecartus® | |||
| Firma: | Kite | |||
| Zulassung: | Sep 2022 | |||
| Brexucabtagen Autoleucel | Erläuterung: | Blutkrebs - Überproduktion weißer Blutkörperchen (B-Lymphozyten) | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 23.000 | |||
| Krankheit: | Mantelzelllymphom, rezidivierend oder refraktär | |||
| Arzneimittel: | Tecartus® | |||
| Firma: | Kite | |||
| Zulassung: | Dez 2020 | |||
| Budesonid | Erläuterung: | Speiseröhrenentzündung durch Eosinophile (weiße Blutkörperchen) | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 137.000 | |||
| Krankheit: | Ösophagitis, eosinophile | |||
| Arzneimittel: | Jorveza® | |||
| Firma: | Dr. Falk Pharma | |||
| Zulassung: | Jan 2018 | |||
| Budesonid | Erläuterung: | Ansammlung von fehlerhaftem Immunglobulin A in der Niere | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 178.500 | |||
| Krankheit: | Immunglobulin A-Nephropathie, primäre | |||
| Arzneimittel: | Kinpeygo® | |||
| Firma: | Stada | |||
| Zulassung: | Jul 2022 | |||
| Bulevirtid | Erläuterung: | Leberentzündung; immer zusammen mit Hepatitis B | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 177.000 | |||
| Krankheit: | Hepatitis D | |||
| Arzneimittel: | Hepcludex® | |||
| Firma: | Gilead | |||
| Zulassung: | Jul 2020 | |||
| Burosumab | Erläuterung: | Tumor-assoziierte Demineralisierung der Knochen | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 450 | |||
| Krankheit: | Hypophosphatämie bei tumorinduzierter Osteomalazie | |||
| Arzneimittel: | Crysvita® | |||
| Firma: | Kyowa Kirin | |||
| Zulassung: | Jul 2022 | |||
| Burosumab | Erläuterung: | erblich bedingte hohe FGF23-Werte, die einen Mangel an für den Knochenaufbau wichtigem Phosphat verursachen | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 26.500 | |||
| Krankheit: | Hypophosphatämie, X-chromosomale | |||
| Arzneimittel: | Crysvita® | |||
| Firma: | Kyowa Kirin | |||
| Zulassung: | Feb 2018 | |||
| Busulfan | Erläuterung: | Vorbereitung auf bestimmte Stammzell-Transplantationen | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 26.500 | |||
| Krankheit: | Stammzelltransplantation, hämatopoetische (Vorbereitung) | |||
| Arzneimittel: | Busilvex® | |||
| Firma: | Pierre Fabre | |||
| Zulassung: | Jul 2003 | |||
| Ende Orphan-Status: | Jul 2013 | |||
| Rücknahmegrund: | Rückgabe der Zulassung nach Eintritt von Generika in den Markt | |||
| Cabozantinib | Erläuterung: | |||
| Betroffene in der EU [1]: | 31.000 | |||
| Krankheit: | Schilddrüsenkarzinom, medulläres | |||
| Arzneimittel: | Cometriq® | |||
| Firma: | Ipsen | |||
| Zulassung: | Mrz 2014 | |||
| Ende Orphan-Status: | Mrz 2024 | |||
| Rücknahmegrund: | Ablauf des Orphan Drug-Status (10 Jahre); Medikament weiterhin zugelassen | |||
| Canakinumab | Erläuterung: | Muckle-Wells Syndrom, familiäres kälteinduziertes autoinflammatorisches Syndrom | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 2.200 | |||
| Krankheit: | Cryopyrin-assoziierte periodische Syndrome | |||
| Arzneimittel: | Ilaris® | |||
| Firma: | Novartis | |||
| Zulassung: | Okt 2009 | |||
| Ende Orphan-Status: | Dez 2010 | |||
| Rücknahmegrund: | Verzicht des Sponsors auf den Orphan Drug-Status; Medikament weiterhin zugelassen | |||
| Cannabidiol | Erläuterung: | Bildung von Tumoren und Wucherungen in Organen und Geweben | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 45.000 | |||
| Krankheit: | Krampfanfälle im Zusammenhang mit Tuberöser Sklerose | |||
| Arzneimittel: | Epidyolex® | |||
| Firma: | Jazz Pharmaceuticals | |||
| Zulassung: | Apr 2021 | |||
| Cannabidiol | Erläuterung: | Form der Epilepsie | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 22.500 | |||
| Krankheit: | Dravet Syndrom | |||
| Arzneimittel: | Epidyolex® | |||
| Firma: | Jazz Pharmaceuticals | |||
| Zulassung: | Sep 2019 | |||
| Cannabidiol | Erläuterung: | schwere Form der Epilepsie (bei Kindern) | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 89.000 | |||
| Krankheit: | Lennox-Gastaut-Syndrom | |||
| Arzneimittel: | Epidyolex® | |||
| Firma: | Jazz Pharmaceuticals | |||
| Zulassung: | Sep 2019 | |||
| Caplacizumab | Erläuterung: | Blutgerinnungsstörung | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 112.000 | |||
| Krankheit: | Thrombotische thrombozytopenische Purpura, erworben | |||
| Arzneimittel: | Cablivi® | |||
| Firma: | Ablynx | |||
| Zulassung: | Aug 2018 | |||
| Carbidopa / Levodopa | Erläuterung: | fortgeschrittenes Parkinsonsyndrom mit schwerer motorischer Fluktuation | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 104.000 | |||
| Krankheit: | Parkinson | |||
| Arzneimittel: | Duodopa Gel® | |||
| Firma: | AbbVie | |||
| Zulassung: | Jun 2004 | |||
| Ende Orphan-Status: | Nov 2014 | |||
| Rücknahmegrund: | Ablauf des Orphan Drug-Status (10 Jahre); Medikament weiterhin zugelassen | |||
[1] laut Zuerkennung des Orphanstatus