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21. Mai 2026

Zugelassene Orphan Drugs

Als selten gelten in der Europäischen Union (EU) Krankheiten, die nicht mehr als einen von 2.000 EU-Bürgern betreffen. Durch die seit 2000 geltende europäische Verordnung zu Arzneimitteln gegen seltene Krankheiten (den Orphan-Medikamenten oder Orphan Drugs) stehen den Patientinnen und Patienten in der Europäischen Union (EU) derzeit 163 solcher Orphan-Medikamente zur Verfügung. Diese sind nachfolgend aufgelistet. Hinzu kommen 99 Medikamente gegen seltene Krankheiten, die den Orphan-Status nicht mehr besitzen, weil er verordnungsgemäß nach zehn Jahren abgelaufen ist oder von der Firma zurückgegeben wurde. Fast alle dieser Medikamente sind noch im Markt.

Derzeit (Stand: Januar 2026) werden noch weitere rund 2.900 Arzneimitteltherapien entwickelt, die ebenfalls den Orphan Drug-Status, aber noch keine Zulassung erhalten haben. Dieser Status wird von der Europäischen Kommission nach der Prüfung von Projektunterlagen des Herstellers vergeben und bringt für diesen Vorteile in Form einer zehnjährigen Marktexklusivität für das Orphan-Medikament nach seiner Zulassung (unabhängig vom Patentschutz); teilweise ist er auch mit der Reduktion oder dem Erlass bestimmter Gebühren verbunden.

Diese Seite ist dauerhaft auch über die Kurz-Adresse vfa.de/orphans erreichbar.

Die unten angegebenen Erkrankten-Zahlen basieren auf dem Dokument der Zuerkennung des Orphan-Status der europäischen Zulassungsbehörde EMA. Datiert dieses vor 2020, wurde die Zahl auf die aktuelle Bevölkerungszahl der EU hochgerechnet (lt. Eurostat 447 Mio. Einwohner). Unterschiedliche Zahlen der Betroffenen in einem bestimmten Anwendungsgebiet sind in unterschiedlichen Alters- und Patientengruppen begründet. Einige Wirkstoffe sind gegen mehr als eine seltene Erkrankung angezeigt und tauchen deshalb in der Liste mehrfach auf.

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Lungenhochdruck, arterieller
Erläuterung: Bluthochdruck in den Lungenarterien
Betroffene in der EU [1]: 62.500
Wirkstoff: Sotatercept
Arzneimittel: Winrevair®
Firma: MSD Sharp & Dohme
Zulassung: Aug 2024
Lungenhochdruck, arterieller und chronisch thromboembolischer
Erläuterung: arterieller und chronisch-thromboembolischer Bluthochdruck in der Lunge
Betroffene in der EU [1]: 89.000
Wirkstoff: Riociguat
Arzneimittel: Adempas®
Firma: Bayer
Zulassung: Mrz 2014
Ende Orphan-Status: Jun 2022
Rücknahmegrund: Verzicht des Sponsors auf den Orphan Drug-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Lungenhochdruck, chronisch thromboembolischer
Erläuterung: chronisch-thromboembolischer Bluthochdruck in der Lunge
Betroffene in der EU [1]: 45.000
Wirkstoff: Treprostinil Natrium
Arzneimittel: Trepulmix®
Firma: SciPharm
Zulassung: Apr 2020
Lungenkrebs, kleinzellig, fortgeschritten
Erläuterung: Krebs der endokrinen Zellen in der Lungenschleimhaut
Betroffene in der EU [1]: 1.200
Wirkstoff: Serplulimab
Arzneimittel: Hetronifly®
Firma: Accord
Zulassung: Feb 2025
Lymphom, anaplastisches großzelliges
Erläuterung: Krebs des Lymphsystems
Betroffene in der EU [1]: 8.500
Wirkstoff: Brentuximab Vedotin
Arzneimittel: Adcetris®
Firma: Takeda
Zulassung: Okt 2012
Ende Orphan-Status: Jun 2024
Rücknahmegrund: Verzicht des Sponsors auf den Orphan Drug-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Lymphom, follikuläres
Erläuterung: übermäßige Vermehrung von B-Zellen und deren Ansammlung in Lymphknoten
Betroffene in der EU [1]: 219.000
Wirkstoff: Tisagen Lecleucel
Arzneimittel: Kymriah®
Firma: Novartis
Zulassung: Mai 2022
Lymphom, follikuläres
Erläuterung: übermäßige Vermehrung von B-Zellen und deren Ansammlung in Lymphknoten
Betroffene in der EU [1]: 214.000
Wirkstoff: Mosunetuzumab
Arzneimittel: Lunsumio®
Firma: Roche
Zulassung: Jun 2022
Lymphom, follikuläres
Erläuterung: übermäßige Vermehrung von B-Zellen und deren Ansammlung in Lymphknoten
Betroffene in der EU [1]: 218.000
Wirkstoff: Axicabtagen Ciloleucel
Arzneimittel: Yescarta®
Firma: Gilead
Zulassung: Jun 2022
Lymphom, follikuläres
Erläuterung: übermäßige Vermehrung von B-Zellen und deren Ansammlung in Lymphknoten
Betroffene in der EU [1]: 218.500
Wirkstoff: Tafasitamab
Arzneimittel: Minjuvi®
Firma: Incyte Biosciences
Zulassung: Dez 2025
Lysosomaler saurer Lipase-Mangel
Erläuterung: Enzymmangel-Erkrankung
Betroffene in der EU [1]: 8.500
Wirkstoff: Sebelipase alfa
Arzneimittel: Kanuma®
Firma: Alexion
Zulassung: Aug 2015
Magenkrebs
Erläuterung: Krebs im Magen und am Übergang zur Speiseröhre
Betroffene in der EU [1]: 176.000
Wirkstoff: Ramucirumab
Arzneimittel: Cyramza®
Firma: Lilly
Zulassung: Dez 2014
Ende Orphan-Status: Dez 2015
Rücknahmegrund: Erweiterung der Indikation auf nicht-seltene Erkrankung; Medikament weiterhin zugelassen
Malaria
Betroffene in der EU [1]: 5.150
Wirkstoff: Artesunat
Arzneimittel: Artesunat Amivas®
Firma: Amivas
Zulassung: Nov 2021
Mantelzelllymphom
Erläuterung: Blutkrebs - Überproduktion weißer Blutkörperchen (B-Lymphozyten)
Betroffene in der EU [1]: 17.000
Wirkstoff: Temsirolimus
Arzneimittel: Torisel®
Firma: Pfizer
Zulassung: Aug 2009
Ende Orphan-Status: Aug 2019
Rücknahmegrund: Ablauf des Orphan Drug-Status (10 Jahre); Medikament weiterhin zugelassen
Mantelzelllymphom
Erläuterung: Blutkrebs - Überproduktion weißer Blutkörperchen (B-Lymphozyten)
Betroffene in der EU [1]: 27.000
Wirkstoff: Ibrutinib
Arzneimittel: Imbruvica®
Firma: Janssen
Zulassung: Okt 2014
Ende Orphan-Status: Okt 2021
Rücknahmegrund: Verzicht des Sponsors auf den Orphan Drug-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Mantelzelllymphom
Erläuterung: Blutkrebs - Überproduktion weißer Blutkörperchen (B-Lymphozyten)
Betroffene in der EU [1]: 27.000
Wirkstoff: Lenalidomid
Arzneimittel: Revlimid®
Firma: Celgene
Zulassung: Jul 2016
Ende Orphan-Status: Dez 2019
Rücknahmegrund: Verzicht des Sponsors auf den Orphan Drug-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Mantelzelllymphom, rezidivierend oder refraktär
Erläuterung: Blutkrebs - Überproduktion weißer Blutkörperchen (B-Lymphozyten)
Betroffene in der EU [1]: 23.000
Wirkstoff: Brexucabtagen Autoleucel
Arzneimittel: Tecartus®
Firma: Kite
Zulassung: Dez 2020
Mastozytose
Erläuterung: Anreicherung zu vieler Mastzellen (ein Typ weißer Blutkörperchen) in den Organen
Betroffene in der EU [1]: 40.000
Wirkstoff: Midostaurin
Arzneimittel: Rydapt®
Firma: Novartis
Zulassung: Sep 2017
Mastozytose, fortgeschritten systemisch
Erläuterung: Anhäufung von Mastzellen in Haut und Organen
Betroffene in der EU [1]: 134.000
Wirkstoff: Avapritinib
Arzneimittel: Ayvakyt®
Firma: Blueprint Medicines
Zulassung: Mrz 2022
Merkelzellkarzinom
Erläuterung: Hautkrebs, der in den Merkelzellen beginnt
Betroffene in der EU [1]: 17.500
Wirkstoff: Retifanlimab
Arzneimittel: Zynyz®
Firma: Incyte Biosciences
Zulassung: Apr 2024
Merkelzellkarzinom
Erläuterung: Hautkrebs, der in den Merkelzellen beginnt
Betroffene in der EU [1]: 18.000
Wirkstoff: Avelumab
Arzneimittel: Bavencio®
Firma: Merck
Zulassung: Sep 2017
Ende Orphan-Status: Okt 2019
Rücknahmegrund: Erweiterung der Indikation auf nicht-seltene Erkrankung; Medikament weiterhin zugelassen
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[1] laut Zuerkennung des Orphanstatus