22. Juni 2026 Zugelassene Orphan Drugs
Als selten gelten in der Europäischen Union (EU) Krankheiten, die nicht mehr als einen von 2.000 EU-Bürgern betreffen. Durch die seit 2000 geltende europäische Verordnung zu Arzneimitteln gegen seltene Krankheiten (den Orphan-Medikamenten oder Orphan Drugs) stehen den Patientinnen und Patienten in der Europäischen Union (EU) derzeit 162 solcher Orphan-Medikamente zur Verfügung. Diese sind nachfolgend aufgelistet. Hinzu kommen 102 Medikamente gegen seltene Krankheiten, die den Orphan-Status nicht mehr besitzen, weil er verordnungsgemäß nach zehn Jahren abgelaufen ist oder von der Firma zurückgegeben wurde. Fast alle dieser Medikamente sind noch im Markt.
Derzeit (Stand: Mai 2026) werden noch weitere rund 3.000 Arzneimitteltherapien entwickelt, die ebenfalls den Orphan Drug-Status, aber noch keine Zulassung erhalten haben. Dieser Status wird von der Europäischen Kommission nach der Prüfung von Projektunterlagen des Herstellers vergeben und bringt für diesen Vorteile in Form einer zehnjährigen Marktexklusivität für das Orphan-Medikament nach seiner Zulassung (unabhängig vom Patentschutz); teilweise ist er auch mit der Reduktion oder dem Erlass bestimmter Gebühren verbunden.
Die unten angegebenen Erkrankten-Zahlen basieren auf dem Dokument der Zuerkennung des Orphan-Status der europäischen Zulassungsbehörde EMA. Datiert dieses vor 2020, wurde die Zahl auf die aktuelle Bevölkerungszahl der EU hochgerechnet (lt. Eurostat 447 Mio. Einwohner). Unterschiedliche Zahlen der Betroffenen in einem bestimmten Anwendungsgebiet sind in unterschiedlichen Alters- und Patientengruppen begründet. Einige Wirkstoffe sind gegen mehr als eine seltene Erkrankung angezeigt und tauchen deshalb in der Liste mehrfach auf.
| Wirkstoff | Weitere Angaben | |||
|---|---|---|---|---|
| Isavuconazol | Erläuterung: | seltene lebensbedrohliche Pilzinfektion | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 2.500 | |||
| Krankheit: | Mukormykose | |||
| Arzneimittel: | Cresemba® | |||
| Firma: | Basilea | |||
| Zulassung: | Okt 2015 | |||
| Isavuconazol | Erläuterung: | |||
| Betroffene in der EU [1]: | 88.000 | |||
| Krankheit: | Pilzinfektion (Aspergillose), invasiv | |||
| Arzneimittel: | Cresemba® | |||
| Firma: | Basilea | |||
| Zulassung: | Okt 2015 | |||
| Ivacaftor | Erläuterung: | vererbte Störung des Wasser-/ Salztransports | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 30.000 | |||
| Krankheit: | Mukoviszidose | |||
| Arzneimittel: | Kalydeco® | |||
| Firma: | Vertex | |||
| Zulassung: | Jul 2012 | |||
| Ende Orphan-Status: | Jul 2022 | |||
| Rücknahmegrund: | Ablauf des Orphan Drug-Status (10 Jahre); Medikament weiterhin zugelassen | |||
| Ivacaftor / Tezacaftor | Erläuterung: | vererbte Störung des Wasser-/ Salztransports | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 41.500 | |||
| Krankheit: | Mukoviszidose | |||
| Arzneimittel: | Symkevi® | |||
| Firma: | Vertex | |||
| Zulassung: | Okt 2018 | |||
| Ivosidenib | Erläuterung: | Blutkrebs - Überproduktion weißer Blutkörperchen | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 49.000 | |||
| Krankheit: | Leukämie, akute myeloische | |||
| Arzneimittel: | Tibsovo® | |||
| Firma: | Laboratoires Servier | |||
| Zulassung: | Mai 2023 | |||
| Ivosidenib | Erläuterung: | Krebs des Gallengangs | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 58.000 | |||
| Krankheit: | Cholangiokarzinom | |||
| Arzneimittel: | Tibsovo® | |||
| Firma: | Laboratoires Servier | |||
| Zulassung: | Mai 2023 | |||
| Ixazomib | Erläuterung: | Knochenmarkskrebs - Überproduktion maligner Plasmazellen | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 177.000 | |||
| Krankheit: | Multiples Myelom | |||
| Arzneimittel: | Ninlaro® | |||
| Firma: | Takeda | |||
| Zulassung: | Nov 2016 | |||
| Ketoconazol | Erläuterung: | durch Tumor der Hypophyse verursachte stark überhöhter Cortisonspiegel im Blut | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 40.000 | |||
| Krankheit: | Cushing Syndrom | |||
| Arzneimittel: | Ketoconazole Esteve® | |||
| Firma: | Esteve | |||
| Zulassung: | Nov 2014 | |||
| Ende Orphan-Status: | Nov 2024 | |||
| Rücknahmegrund: | Ablauf des Orphan Drug-Status (10 Jahre); Medikament weiterhin zugelassen | |||
| Lanadelumab | Erläuterung: | z. T. beträchtliche Schwellung tieferer Gewebe der Haut und der Schleimhäute | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 22.500 | |||
| Krankheit: | Angioödem, hereditäres, Prophylaxe | |||
| Arzneimittel: | Takhzyro® | |||
| Firma: | Takeda | |||
| Zulassung: | Nov 2018 | |||
| Laronidase | Erläuterung: | Mangel eines Zucker spaltenden Enzyms | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 1.100 | |||
| Krankheit: | Mukopolysaccharidose Typ I | |||
| Arzneimittel: | Aldurazyme® | |||
| Firma: | Genzyme | |||
| Zulassung: | Jun 2003 | |||
| Ende Orphan-Status: | Jun 2013 | |||
| Rücknahmegrund: | Ablauf des Orphan Drug-Status (10 Jahre); Medikament weiterhin zugelassen | |||
| Lebendes (Hornhaut) Gewebeäquivalent | Erläuterung: | |||
| Betroffene in der EU [1]: | 13.500 | |||
| Krankheit: | Limbusstammzelleninsuffizienz nach Verbrennung o. Verätzung des Auges | |||
| Arzneimittel: | Holoclar® | |||
| Firma: | Holostem | |||
| Zulassung: | Feb 2015 | |||
| Lenalidomid | Erläuterung: | bösartige Veränderung des Blutbildes, Leukämievorstufe | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 132.000 | |||
| Krankheit: | Myelodysplastisches Syndrom (intermediate-1 + isolated deletion 5q abnormality) | |||
| Arzneimittel: | Revlimid® | |||
| Firma: | Celgene | |||
| Zulassung: | Jun 2013 | |||
| Ende Orphan-Status: | Dez 2019 | |||
| Rücknahmegrund: | Verzicht des Sponsors auf den Orphan Drug-Status; Medikament weiterhin zugelassen | |||
| Lenalidomid | Erläuterung: | Knochenmarkskrebs - Überproduktion maligner Plasmazellen | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 56.000 | |||
| Krankheit: | Multiples Myelom | |||
| Arzneimittel: | Revlimid® | |||
| Firma: | Celgene | |||
| Zulassung: | Jun 2007 | |||
| Ende Orphan-Status: | Jun 2017 | |||
| Rücknahmegrund: | Ablauf des Orphan Drug-Status (10 Jahre); Medikament weiterhin zugelassen | |||
| Lenalidomid | Erläuterung: | Blutkrebs - Überproduktion weißer Blutkörperchen (B-Lymphozyten) | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 27.000 | |||
| Krankheit: | Mantelzelllymphom | |||
| Arzneimittel: | Revlimid® | |||
| Firma: | Celgene | |||
| Zulassung: | Jul 2016 | |||
| Ende Orphan-Status: | Dez 2019 | |||
| Rücknahmegrund: | Verzicht des Sponsors auf den Orphan Drug-Status; Medikament weiterhin zugelassen | |||
| Leniolisib | Erläuterung: | primäre Immundefizienz durch Mutationen, die die Aktivität von PI3Kδ erhöhen | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 450 | |||
| Krankheit: | Phosphoinositid-3-Kinase-Delta-Syndrom, aktiviertes (APDS) | |||
| Arzneimittel: | Joenja® | |||
| Firma: | Pharming | |||
| Zulassung: | Mai 2026 | |||
| Lenvatinib | Erläuterung: | follikulärer und papillärer Schilddrüsenkrebs | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 133.000 | |||
| Krankheit: | Schilddrüsenkarzinom, differenziert | |||
| Arzneimittel: | Lenvima® | |||
| Firma: | Eisai | |||
| Zulassung: | Mai 2015 | |||
| Ende Orphan-Status: | Aug 2018 | |||
| Rücknahmegrund: | Erweiterung der Indikation auf nicht-seltene Erkrankung; Medikament weiterhin zugelassen | |||
| Letermovir | Erläuterung: | bei Empfängern einer allogenen hämatopoetischen Stammzelltransplantation | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 168.000 | |||
| Krankheit: | Cytomegalievirus-Reaktivierung oder -Erkrankung (Prophylaxe) | |||
| Arzneimittel: | Prevymis® | |||
| Firma: | MSD Sharp & Dohme | |||
| Zulassung: | Jan 2018 | |||
| Levacetylleucin | Erläuterung: | neurodegenerative Erkrankung durch Lipidstoffwechselstörung | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 4.500 | |||
| Krankheit: | Niemann Pick Typ C | |||
| Arzneimittel: | Aqneursa® | |||
| Firma: | Intrabio | |||
| Zulassung: | Jan 2026 | |||
| Lonafarnib | Erläuterung: | frühzeitige, sehr schnelle Alterung | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 450 | |||
| Krankheit: | Hutchinson-Gilford-Progerie | |||
| Arzneimittel: | Zokinvy® | |||
| Firma: | The Medicines Company | |||
| Zulassung: | Jul 2022 | |||
| Lonapegsomatropin | Erläuterung: | unzureichende Ausschüttung von Wachstumshormon | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 218.500 | |||
| Krankheit: | Wachstumshormonmangel | |||
| Arzneimittel: | Skytrofa (früher: Lonapegsomatropin Ascendis Pharma)® | |||
| Firma: | Ascendis | |||
| Zulassung: | Jan 2022 | |||
[1] laut Zuerkennung des Orphanstatus