Stammzelltransplantation, hämatopoetische, haploidentisch, Begleittherapie
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Erläuterung: |
Begleittherapie bei Transplantation blutbildender Stammzellen bei Krebspatienten |
Betroffene in der EU [1]: |
14.000 |
Wirkstoff: |
Nalotimagen Carmaleucel |
Arzneimittel: |
Zalmoxis® |
Firma: |
MolMed |
Zulassung: |
Aug 2016 |
Ende Orphan-Status: |
Okt 2019 |
Rücknahmegrund: |
Rückgabe der Zulassung aus wirtschaftlichen Gründen |
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Stammzelltransplantation, hämatopoetische, hepatische venookklusive Erkrankung
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Erläuterung: |
Zerstörung kleiner Blutgefäße der Leber durch Transplantation |
Betroffene in der EU [1]: |
3.000 |
Wirkstoff: |
Defibrotid |
Arzneimittel: |
Defitelio® |
Firma: |
Gentium |
Zulassung: |
Okt 2013 |
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Stammzelltransplantation; hämatopoetische (Konditionierungstherapie)
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Erläuterung: |
Vorbereitung der Stammzelltransplantation bei verschiedenen Krebserkrankungen |
Betroffene in der EU [1]: |
31.000 |
Wirkstoff: |
Treosulfan |
Arzneimittel: |
Trecondi® |
Firma: |
Medac |
Zulassung: |
Jun 2019 |
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T-Zell-Leukämie, akute lymphoblastische und T-Zell-Lymphom, lymphoblastisches
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Erläuterung: |
Blutkrebs (häufig Kinder betroffen) |
Betroffene in der EU [1]: |
48.000 |
Wirkstoff: |
Nelarabin |
Arzneimittel: |
Atriance® |
Firma: |
Novartis |
Zulassung: |
Aug 2007 |
Ende Orphan-Status: |
Aug 2017 |
Rücknahmegrund: |
Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen |
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T-Zell-Lymphom, kutan
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Erläuterung: |
Krebs des Lymphsystems |
Betroffene in der EU [1]: |
89.000 |
Wirkstoff: |
Brentuximab Vedotin |
Arzneimittel: |
Adcetris® |
Firma: |
Takeda |
Zulassung: |
Dez 2017 |
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T-Zell-Lymphom, kutan (Typ Mycosis fungoides)
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Erläuterung: |
Krebs des Lymphsystems; Überproduktion von T-Zellen (weiße Blutkörperchen) |
Betroffene in der EU [1]: |
114.000 |
Wirkstoff: |
Chlormethin |
Arzneimittel: |
Ledaga® |
Firma: |
Helsinn-Birex |
Zulassung: |
Mrz 2017 |
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Thrombotische thrombozytopenische Purpura, erworbene
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Erläuterung: |
Blutgerinnungsstörung |
Betroffene in der EU [1]: |
112.000 |
Wirkstoff: |
Caplacizumab |
Arzneimittel: |
Cablivi® |
Firma: |
Ablynx |
Zulassung: |
Aug 2018 |
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Thrombozythämie
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Erläuterung: |
Blutbildstörung mit stark erhöhter Thrombozytenzahl |
Betroffene in der EU [1]: |
109.000 |
Wirkstoff: |
Anagrelid |
Arzneimittel: |
Xagrid® |
Firma: |
Takeda |
Zulassung: |
Nov 2004 |
Ende Orphan-Status: |
Nov 2016 |
Rücknahmegrund: |
Ablauf des zwölfjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen |
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Toxische Methotrexat-Plasmakonzentrationen
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Erläuterung: |
Verhinderung toxischer Auswirkungen bei Patienten mit verzögerter Methotrexat-Ausscheidung |
Betroffene in der EU [1]: |
133.000 |
Wirkstoff: |
Glucarpidase |
Arzneimittel: |
Voraxaze® |
Firma: |
SERB S.A. |
Zulassung: |
Jan 2022 |
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Transthyretin-Amyloidose mit Polyneuropathie
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Erläuterung: |
Proteinablagerungen um Nerven und Körpergewebe |
Betroffene in der EU [1]: |
4.350 |
Wirkstoff: |
Tafamidis |
Arzneimittel: |
Vyndaqel® |
Firma: |
Pfizer |
Zulassung: |
Nov 2011 |
Ende Orphan-Status: |
Nov 2021 |
Rücknahmegrund: |
Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status bei dieser Erkrankung; Medikament weiterhin zugelassen |
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Transthyretin-Amyloidose mit Polyneuropathie
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Erläuterung: |
Ansammlung von Proteinen (Transthyretine) in Organen |
Betroffene in der EU [1]: |
132.000 |
Wirkstoff: |
Inotersen |
Arzneimittel: |
Tegsedi® |
Firma: |
Akcea |
Zulassung: |
Jul 2018 |
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Transthyretin-Amyloidose, ererbte
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Erläuterung: |
Ansammlung von fehlgefaltetem Transthyretin in Organen |
Betroffene in der EU [1]: |
80.000 |
Wirkstoff: |
Vutrisiran |
Arzneimittel: |
Amvuttra® |
Firma: |
Alnylam |
Zulassung: |
Sep 2022 |
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Transthyretin-Amyloidose, ererbte
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Erläuterung: |
Einlagerung von Proteinen im Herzen und im Nervensystem |
Betroffene in der EU [1]: |
6.000 |
Wirkstoff: |
Patisiran |
Arzneimittel: |
Onpattro® |
Firma: |
Alnylam |
Zulassung: |
Aug 2018 |
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Transthyretin-Amyloidose, ererbte oder Wildtyp
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Erläuterung: |
Ansammlung von fehlgefaltetem Transthyretin in Organen |
Betroffene in der EU [1]: |
134.000 |
Wirkstoff: |
Tafamidis |
Arzneimittel: |
Vyndaqel® |
Firma: |
Pfizer |
Zulassung: |
Feb 2020 |
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Tuberkulose
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Erläuterung: |
Lungentuberkulose, multiresistent |
Betroffene in der EU [1]: |
89.000 |
Wirkstoff: |
Delamanid |
Arzneimittel: |
Deltyba® |
Firma: |
Otsuka |
Zulassung: |
Apr 2014 |
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Tuberkulose
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Betroffene in der EU [1]: |
62.000 |
Wirkstoff: |
Paraaminosalicylsäure |
Arzneimittel: |
Granupas® |
Firma: |
Eurocept International |
Zulassung: |
Apr 2014 |
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Tuberkulose
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Erläuterung: |
Behandlung mehrfach resistenter Tuberkulose (MDR-TB) |
Betroffene in der EU [1]: |
87.000 |
Wirkstoff: |
Bedaquilin |
Arzneimittel: |
Sirturo® |
Firma: |
Janssen-Cilag |
Zulassung: |
Mrz 2014 |
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Tuberkulose, MDR, XDR
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Erläuterung: |
Behandlung multiresistenter (MDR) und extensiv resistenter (XDR) Tuberkulose |
Betroffene in der EU [1]: |
86.000 |
Wirkstoff: |
Pretomanid |
Arzneimittel: |
Dovprela® |
Firma: |
Mylan |
Zulassung: |
Jul 2020 |
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Tyrosinämie Typ I
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Erläuterung: |
vererbter Defekt im Tyrosin-Stoffwechsel |
Betroffene in der EU [1]: |
4.500 |
Wirkstoff: |
Nitisinon |
Arzneimittel: |
Orfadin® |
Firma: |
Swedish Orphan Biovitrum |
Zulassung: |
Feb 2005 |
Ende Orphan-Status: |
Feb 2015 |
Rücknahmegrund: |
Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen |
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Verbrennungen, tiefe
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Erläuterung: |
Entfernung des Verbrennungsschorfs (Eschar) bei tiefen thermischen Verletzungen |
Betroffene in der EU [1]: |
43.500 |
Wirkstoff: |
proteolytische Enzyme aus Bromelain |
Arzneimittel: |
NexoBrid® |
Firma: |
MediWound |
Zulassung: |
Dez 2012 |
Ende Orphan-Status: |
Dez 2022 |
Rücknahmegrund: |
Ablauf des zehnjährigen Orphan Drug-Status; Medikament weiterhin zugelassen |
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