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3. Juli 2025

Zugelassene Orphan Drugs

Als selten gelten in der Europäischen Union (EU) Krankheiten, die nicht mehr als einen von 2.000 EU-Bürgern betreffen. Durch die seit 2000 geltende europäische Verordnung zu Arzneimitteln gegen seltene Krankheiten (den Orphan-Medikamenten oder Orphan Drugs) stehen den Patientinnen und Patienten in der Europäischen Union (EU) derzeit 153 solcher Orphan-Medikamente zur Verfügung. Diese sind nachfolgend aufgelistet. Hinzu kommen 96 Medikamente gegen seltene Krankheiten, die den Orphan-Status nicht mehr besitzen, weil er verordnungsgemäß nach zehn Jahren abgelaufen ist oder von der Firma zurückgegeben wurde. Fast alle dieser Medikamente sind noch im Markt.

Derzeit (Stand: Mai 2025) werden noch weitere rund 2.700 Arzneimitteltherapien entwickelt, die ebenfalls den Orphan Drug-Status, aber noch keine Zulassung erhalten haben. Dieser Status wird von der Europäischen Kommission nach der Prüfung von Projektunterlagen des Herstellers vergeben und bringt für diesen Vorteile in Form einer zehnjährigen Marktexklusivität für das Orphan-Medikament nach seiner Zulassung (unabhängig vom Patentschutz); teilweise ist er auch mit der Reduktion oder dem Erlass bestimmter Gebühren verbunden.

Diese Seite ist dauerhaft auch über die Kurz-Adresse vfa.de/orphans erreichbar.

Die unten angegebenen Erkrankten-Zahlen basieren auf dem Dokument der Zuerkennung des Orphan-Status der europäischen Zulassungsbehörde EMA. Datiert dieses vor 2020, wurde die Zahl auf die aktuelle Bevölkerungszahl der EU hochgerechnet (lt. Eurostat 447 Mio. Einwohner). Unterschiedliche Zahlen der Betroffenen in einem bestimmten Anwendungsgebiet sind in unterschiedlichen Alters- und Patientengruppen begründet. Einige Wirkstoffe sind gegen mehr als eine seltene Erkrankung angezeigt und tauchen deshalb in der Liste mehrfach auf.

Diese Liste als PDF-Download
Myelofibrose, sekundär, post-Polycythaemia vera
Erläuterung: krankhafte Veränderung des Knochenmarks
Betroffene in der EU [1]: 6.700
Wirkstoff: Momelotinib
Arzneimittel: Omjjara®
Firma: GlaxoSmithKline
Zulassung: Jan 2024
Myoklonische Epilepsie / Dravet's Syndrom
Erläuterung: schwere Form der Epilepsie (bei Kindern)
Betroffene in der EU [1]: 17.000
Wirkstoff: Stiripentol
Arzneimittel: Diacomit®
Firma: Biocodex
Zulassung: Jan 2007
Ende Orphan-Status: Jan 2017
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Myotonie
Erläuterung: ererbte Störung der Entspannung von Muskeln, die mit Schmerzen und Steifigkeit einhergeht
Betroffene in der EU [1]: 53.500
Wirkstoff: Mexiletin
Arzneimittel: Namuscla®
Firma: Lupin
Zulassung: Dez 2018
Narkolepsie mit Kataplexie
Erläuterung: Exzessive Tagesschläfrigkeit, Kataplexie
fragmentierter Nachtschlaf etc.
Betroffene in der EU [1]: 218.000
Wirkstoff: Natriumoxybat
Arzneimittel: Xyrem®
Firma: UCB
Zulassung: Okt 2005
Ende Orphan-Status: Jan 2010
Rücknahmegrund: Verzicht des Sponsors auf den Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Narkolepsie mit oder ohne Kataplexie
Erläuterung: Exzessive Tagesschläfrigkeit
Betroffene in der EU [1]: 177.000
Wirkstoff: Pitolisant
Arzneimittel: Wakix®
Firma: Bioprojet Pharma
Zulassung: Mrz 2016
Nebenniereninsuffizienz
Erläuterung: Hormonproduktion der Nebenniere unzureichend
Betroffene in der EU [1]: 197.000
Wirkstoff: Hydrocortison
Arzneimittel: Plenadren®
Firma: Takeda
Zulassung: Nov 2011
Ende Orphan-Status: Nov 2021
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Nebennierenrinden-karzinom
Betroffene in der EU [1]: 4.500
Wirkstoff: Mitotan
Arzneimittel: Lysodren®
Firma: Esteve
Zulassung: Apr 2004
Ende Orphan-Status: Apr 2014
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Nephropathische Cystinose
Erläuterung: Ansammlung des Proteins Cystin in Zellen (z. B. Leukozyten, Muskel- und Leberzellen)
Betroffene in der EU [1]: 4.300
Wirkstoff: Cysteamin
Arzneimittel: Procysbi®
Firma: Chiesi Orphan
Zulassung: Sep 2013
Ende Orphan-Status: Sep 2023
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Neuroblastom (Hochrisiko)
Erläuterung: solider Tumor der Nervenzellen; häufig im Bauch oder an der Wirbelsäule
Betroffene in der EU [1]: 44.000
Wirkstoff: Dinutuximab beta
Arzneimittel: Qarziba®
Firma: Eusa Pharma
Zulassung: Mai 2017
Neuroblastom (Hochrisiko)
Erläuterung: Krebserkrankung des sympathischen Nervensystems
Betroffene in der EU [1]: 48.000
Wirkstoff: Dinutuximab
Arzneimittel: Unituxin®
Firma: United Therapeutics
Zulassung: Aug 2015
Ende Orphan-Status: Mrz 2017
Rücknahmegrund: Rückgabe der Zulassung durch Zulassungsinhaber
Neurofibromatose 1 (plexiforme Neurofibrome)
Erläuterung: gut- und bösartige Tumore der Haut und der Nerven
Betroffene in der EU [1]: 134.000
Wirkstoff: Selumetinib
Arzneimittel: Koselugo®
Firma: AstraZeneca
Zulassung: Jun 2021
Neuromyelitis-optica-Spektrum-Erkrankungen
Erläuterung: Entzündungserkrankungen, die vor allem Sehnerv und Rückenmark betreffen und schädigen
Betroffene in der EU [1]: 18.000
Wirkstoff: Satralizumab
Arzneimittel: Enspryng®
Firma: Roche
Zulassung: Jun 2021
Neuromyelitis-optica-Spektrum-Erkrankungen
Erläuterung: entzündliche Autoimmunerkrankungen, die v.a. Sehnerv, Rückenmark oder Hirnstamm betreffen
Betroffene in der EU [1]: 18.000
Wirkstoff: Eculizumab
Arzneimittel: Soliris®
Firma: Alexion
Zulassung: Aug 2019
Neuronale Ceroid-Lipofuszinose
Erläuterung: Mangel an Tripeptidyl-Peptidase 1, einem Enzym zum Proteinabbau in den Zellen
Betroffene in der EU [1]: 13.000
Wirkstoff: Cerliponase alfa
Arzneimittel: Brineura®
Firma: BioMarin Europe
Zulassung: Mai 2017
Nicht-24-Stunden-Schlaf-Wach-Syndrom
Erläuterung: Tag-Nacht-Rhythmus-Störungen bei Blinden
Betroffene in der EU [1]: 146.000
Wirkstoff: Tasimelteon
Arzneimittel: Hetlioz®
Firma: Vanda
Zulassung: Jul 2015
Nicht-tuberkulöse mykobakterielle Lungeninfektionen
Erläuterung: verursacht durch Mycobacterium avium Complex
Betroffene in der EU [1]: 27.000
Wirkstoff: Amikacin
Arzneimittel: Arikayce liposomal®
Firma: Insmed
Zulassung: Okt 2020
Niemann Pick Typ A, B
Erläuterung: Lysosomale Speichererkrankung durch Mangel an saurer Sphingomyelinase
Betroffene in der EU [1]: 4.500
Wirkstoff: Olipudase alpha
Arzneimittel: Xenpozyme®
Firma: Genzyme
Zulassung: Jun 2022
Niemann-Pick Typ C
Erläuterung: vererbte neurodegenerative Erkrankung
Betroffene in der EU [1]: 4.500
Wirkstoff: Miglustat
Arzneimittel: Zavesca®
Firma: Janssen-Cilag
Zulassung: Jan 2009
Ende Orphan-Status: Jan 2019
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Nierenzellkrebs
Betroffene in der EU [1]: 155.000
Wirkstoff: Temsirolimus
Arzneimittel: Torisel®
Firma: Pfizer
Zulassung: Nov 2007
Ende Orphan-Status: Nov 2017
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status für diese Erkrankung; Medikament weiterhin zugelassen
Nierenzellkrebs
Betroffene in der EU [1]: 133.000
Wirkstoff: Sorafenib
Arzneimittel: Nexavar®
Firma: Bayer
Zulassung: Jul 2006
Ende Orphan-Status: Jul 2016
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status für diese Erkrankung; Medikament weiterhin zugelassen
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[1] laut Zuerkennung des Orphanstatus