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30. April 2025

Zugelassene Orphan Drugs

Als selten gelten in der Europäischen Union (EU) Krankheiten, die nicht mehr als einen von 2.000 EU-Bürgern betreffen. Durch die seit 2000 geltende europäische Verordnung zu Arzneimitteln gegen seltene Krankheiten (den Orphan-Medikamenten oder Orphan Drugs) stehen den Patientinnen und Patienten in der Europäischen Union (EU) derzeit 149 solcher Orphan-Medikamente zur Verfügung. Diese sind nachfolgend aufgelistet. Hinzu kommen 96 Medikamente gegen seltene Krankheiten, die den Orphan-Status nicht mehr besitzen, weil er verordnungsgemäß nach zehn Jahren abgelaufen ist oder von der Firma zurückgegeben wurde. Fast alle dieser Medikamente sind noch im Markt.

Derzeit (Stand: März 2025) werden noch weitere rund 2.700 Arzneimitteltherapien entwickelt, die ebenfalls den Orphan Drug-Status, aber noch keine Zulassung erhalten haben. Dieser Status wird von der Europäischen Kommission nach der Prüfung von Projektunterlagen des Herstellers vergeben und bringt für diesen Vorteile in Form einer zehnjährigen Marktexklusivität für das Orphan-Medikament nach seiner Zulassung (unabhängig vom Patentschutz); teilweise ist er auch mit der Reduktion oder dem Erlass bestimmter Gebühren verbunden.

Diese Seite ist dauerhaft auch über die Kurz-Adresse vfa.de/orphans erreichbar.

Die unten angegebenen Erkrankten-Zahlen basieren auf dem Dokument der Zuerkennung des Orphan-Status der europäischen Zulassungsbehörde EMA. Datiert dieses vor 2020, wurde die Zahl auf die aktuelle Bevölkerungszahl der EU hochgerechnet (lt. Eurostat 447 Mio. Einwohner). Unterschiedliche Zahlen der Betroffenen in einem bestimmten Anwendungsgebiet sind in unterschiedlichen Alters- und Patientengruppen begründet. Einige Wirkstoffe sind gegen mehr als eine seltene Erkrankung angezeigt und tauchen deshalb in der Liste mehrfach auf.

Diese Liste als PDF-Download
Mantelzell-Lymphom
Erläuterung: Blutkrebs - Überproduktion weißer Blutkörperchen (B-Lymphozyten)
Betroffene in der EU [1]: 27.000
Wirkstoff: Lenalidomid
Arzneimittel: Revlimid®
Firma: Celgene
Zulassung: Jul 2016
Ende Orphan-Status: Dez 2019
Rücknahmegrund: Verzicht des Sponsors auf den Orphan-Status, nachdem dieser für Erstindikation abgelaufen war
Mantelzell-Lymphom
Erläuterung: Blutkrebs - Überproduktion weißer Blutkörperchen (B-Lymphozyten)
Betroffene in der EU [1]: 17.000
Wirkstoff: Temsirolimus
Arzneimittel: Torisel®
Firma: Pfizer
Zulassung: Aug 2009
Ende Orphan-Status: Aug 2019
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Mastozytose
Erläuterung: Anreicherung zu vieler Mastzellen (ein Typ weißer Blutkörperchen) in den Organen
Betroffene in der EU [1]: 40.000
Wirkstoff: Midostaurin
Arzneimittel: Rydapt®
Firma: Novartis
Zulassung: Sep 2017
Mastozytose, fortgeschritten systemisch
Erläuterung: Anhäufung von Mastzellen in Haut und Organen
Betroffene in der EU [1]: 134.000
Wirkstoff: Avapritinib
Arzneimittel: Ayvakyt®
Firma: Blueprint Medicines
Zulassung: Mrz 2022
Merkelzellkarzinom
Erläuterung: Hautkrebs, der in den Merkelzellen beginnt
Betroffene in der EU [1]: 17.500
Wirkstoff: Retifanlimab
Arzneimittel: Zynyz®
Firma: Incyte Biosciences
Zulassung: Apr 2024
Merkelzellkarzinom
Erläuterung: Hautkrebs, der in den Merkelzellen beginnt
Betroffene in der EU [1]: 18.000
Wirkstoff: Avelumab
Arzneimittel: Bavencio®
Firma: Merck
Zulassung: Sep 2017
Ende Orphan-Status: Okt 2019
Rücknahmegrund: Erweiterung der Indikation auf nicht-seltene Erkrankung
Metachromatische Leukodystrophie
Erläuterung: durch Enzymmangel verursachte toxische Anlagerung von Fetten an Nervenzellen
Betroffene in der EU [1]: 400
Wirkstoff: Atidarsagen Autotemcel
Arzneimittel: Libmeldy®
Firma: Orchard Therapeutics
Zulassung: Dez 2020
Milzbrand (Vorbeugung und Behandlung)
Erläuterung: durch das Gift des Bakteriums B. anthracis hervorgerufene Entzündung
Betroffene in der EU [1]: 450
Wirkstoff: Obiltoxaximab
Arzneimittel: Nyxthracis ® (früher: Obiltoxaximab SFL)
Firma: SFL Pharmaceuticals
Zulassung: Nov 2020
Ende Orphan-Status: Aug 2024
Rücknahmegrund: Rückgabe der Zulassung
Molybdän-Cofaktor Mangel Typ A
Erläuterung: Enzymausfall, weil ohne den Cofaktor Enzymproduktion unmöglich
Betroffene in der EU [1]: 450
Wirkstoff: Fosdenopterin
Arzneimittel: Nulibry®
Firma: TMC
Zulassung: Sep 2022
Morbus Cushing
Erläuterung: durch Tumor der Hypophyse verursachte stark überhöhter Cortisonspiegel im Blut
Betroffene in der EU [1]: 20.000
Wirkstoff: Pasireotid
Arzneimittel: Signifor®
Firma: Novartis
Zulassung: Apr 2012
Ende Orphan-Status: Apr 2022
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status bei dieser Erkrankung; Medikament weiterhin zugelassen
Morbus Fabry
Erläuterung: vererbter Enzymmangel
Betroffene in der EU [1]: 102.000
Wirkstoff: Migalastat
Arzneimittel: Galafold®
Firma: Amicus Therapeutics
Zulassung: Mai 2016
Morbus Fabry
Erläuterung: vererbter Enzymmangel
Betroffene in der EU [1]: 1.300
Wirkstoff: Agalsidase alfa
Arzneimittel: Replagal®
Firma: Takeda
Zulassung: Aug 2001
Ende Orphan-Status: Aug 2011
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Morbus Fabry
Erläuterung: vererbter Enzymmangel
Betroffene in der EU [1]: 1.300
Wirkstoff: Agalsidase beta
Arzneimittel: Fabrazyme®
Firma: Genzyme
Zulassung: Aug 2001
Ende Orphan-Status: Aug 2011
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Morbus Gaucher Typ 1
Erläuterung: vererbter Enzymmangel
Betroffene in der EU [1]: 13.000
Wirkstoff: Velaglucerase alfa
Arzneimittel: VPRIV®
Firma: Takeda
Zulassung: Aug 2010
Ende Orphan-Status: Aug 2022
Rücknahmegrund: Ablauf des zwölfjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Morbus Gaucher Typ 1
Erläuterung: vererbter Enzymmangel
Betroffene in der EU [1]: 13.000
Wirkstoff: Eliglustat
Arzneimittel: Cerdelga®
Firma: Genzyme
Zulassung: Jan 2015
Morbus Gaucher Typ 1
Erläuterung: vererbter Enzymmangel
Betroffene in der EU [1]: 26.000
Wirkstoff: Miglustat
Arzneimittel: Zavesca®
Firma: Janssen-Cilag
Zulassung: Nov 2002
Ende Orphan-Status: Nov 2012
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status für diese Erkrankung; Medikament weiterhin zugelassen
Morbus Pompe
Erläuterung: gestörter Glykogenabbau durch Enzymmangel
Betroffene in der EU [1]: 6.000
Wirkstoff: Alglucosidase alfa
Arzneimittel: Myozyme®
Firma: Genzyme
Zulassung: Mrz 2006
Ende Orphan-Status: Mrz 2016
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Morbus Waldenström
Erläuterung: Lymphoplasmatisches Lymphom - ein Non-Hodgkin-Lymphom
Betroffene in der EU [1]: 4.500
Wirkstoff: Ibrutinib
Arzneimittel: Imbruvica®
Firma: Janssen
Zulassung: Jul 2015
Ende Orphan-Status: Okt 2021
Rücknahmegrund: Verzicht des Sponsors auf den Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Morbus Wilson
Erläuterung: Kupferansammlung in Leber und Hirnzellen
Betroffene in der EU [1]: 26.000
Wirkstoff: Zinkacetat dihydrat
Arzneimittel: Wilzin®
Firma: Orphan Europe
Zulassung: Okt 2004
Ende Orphan-Status: Okt 2014
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Mukopolysaccharidose Typ I
Erläuterung: Mangel eines Zucker spaltenden Enzyms
Betroffene in der EU [1]: 1.100
Wirkstoff: Laronidase
Arzneimittel: Aldurazyme®
Firma: Genzyme
Zulassung: Jun 2003
Ende Orphan-Status: Jun 2013
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Diese Liste als PDF-Download

[1] laut Zuerkennung des Orphanstatus