Mukoviszidose mit bestimmten Mutationen im CFTR-Gen
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Erläuterung: |
vererbte Störung des Wasser-/ Salztransports |
Betroffene in der EU [1]: |
30.000 |
Wirkstoff: |
Ivacaftor |
Arzneimittel: |
Kalydeco® |
Firma: |
Vertex |
Zulassung: |
Jul 2012 |
Ende Orphan-Status: |
Jul 2022 |
Rücknahmegrund: |
Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen |
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Mukoviszidose mit bestimmten Mutationen im CTFR-Gen
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Erläuterung: |
vererbte Störung des Wasser-/ Salztransports |
Betroffene in der EU [1]: |
41.500 |
Wirkstoff: |
Tezacaftor / Ivacaftor |
Arzneimittel: |
Symkevi® |
Firma: |
Vertex |
Zulassung: |
Okt 2018 |
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Mukoviszidose, chronische Lungenentzündung
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Erläuterung: |
verursacht durch Pseudomonas aeruginosa |
Betroffene in der EU [1]: |
56.000 |
Wirkstoff: |
Tobramycin |
Arzneimittel: |
TOBI Podhaler® |
Firma: |
Viatris |
Zulassung: |
Jul 2011 |
Ende Orphan-Status: |
Jul 2023 |
Rücknahmegrund: |
Ablauf des zwölfjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen |
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Mukoviszidose, chronische Lungenentzündung
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Erläuterung: |
verursacht durch Pseudomonas aeruginosa |
Betroffene in der EU [1]: |
56.000 |
Wirkstoff: |
Aztreonamlysin |
Arzneimittel: |
Cayston® |
Firma: |
Gilead |
Zulassung: |
Sep 2009 |
Ende Orphan-Status: |
Okt 2019 |
Rücknahmegrund: |
Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen |
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Multiples Myelom
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Erläuterung: |
Knochenmarkskrebs - Überproduktion maligner Plasmazellen |
Betroffene in der EU [1]: |
192.000 |
Wirkstoff: |
Talquetamab |
Arzneimittel: |
Talvey® |
Firma: |
Janssen |
Zulassung: |
Aug 2023 |
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Multiples Myelom
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Erläuterung: |
Knochenmarkskrebs - Überproduktion maligner Plasmazellen |
Betroffene in der EU [1]: |
57.000 |
Wirkstoff: |
Pomalidomid |
Arzneimittel: |
Imnovid® |
Firma: |
Bristol Myers Squibb |
Zulassung: |
Aug 2013 |
Ende Orphan-Status: |
Aug 2023 |
Rücknahmegrund: |
Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen |
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Multiples Myelom
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Erläuterung: |
Knochenmarkskrebs - Überproduktion maligner Plasmazellen |
Betroffene in der EU [1]: |
205.000 |
Wirkstoff: |
Ciltacabtagene Autotemcel |
Arzneimittel: |
Carvykti® |
Firma: |
Janssen |
Zulassung: |
Mai 2022 |
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Multiples Myelom
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Erläuterung: |
Knochenmarkskrebs - Überproduktion maligner Plasmazellen |
Betroffene in der EU [1]: |
205.000 |
Wirkstoff: |
Idecabtagen Vicleucel |
Arzneimittel: |
Abecma® |
Firma: |
Bristol Myers Squibb |
Zulassung: |
Aug 2021 |
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Multiples Myelom
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Erläuterung: |
Knochenmarkskrebs - Überproduktion maligner Plasmazellen |
Betroffene in der EU [1]: |
178.000 |
Wirkstoff: |
Belantamab Mafodotin |
Arzneimittel: |
Blenrep® |
Firma: |
GlaxoSmithKline |
Zulassung: |
Aug 2020 |
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Multiples Myelom
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Erläuterung: |
Knochenmarkskrebs - Überproduktion maligner Plasmazellen |
Betroffene in der EU [1]: |
53.000 |
Wirkstoff: |
Thalidomid |
Arzneimittel: |
Thalidomide BMS® |
Firma: |
Bristol Myers Squibb |
Zulassung: |
Apr 2008 |
Ende Orphan-Status: |
Apr 2018 |
Rücknahmegrund: |
Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen |
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Multiples Myelom
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Erläuterung: |
Knochenmarkskrebs - Überproduktion maligner Plasmazellen |
Betroffene in der EU [1]: |
177.000 |
Wirkstoff: |
Ixazomib |
Arzneimittel: |
Ninlaro® |
Firma: |
Takeda |
Zulassung: |
Nov 2016 |
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Multiples Myelom
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Erläuterung: |
Knochenmarkskrebs - Überproduktion maligner Plasmazellen |
Betroffene in der EU [1]: |
177.000 |
Wirkstoff: |
Daratumumab |
Arzneimittel: |
Darzalex® |
Firma: |
Janssen |
Zulassung: |
Mai 2016 |
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Multiples Myelom
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Erläuterung: |
Knochenmarkskrebs - Überproduktion maligner Plasmazellen |
Betroffene in der EU [1]: |
146.000 |
Wirkstoff: |
Carfilzomib |
Arzneimittel: |
Kyprolis® |
Firma: |
Amgen |
Zulassung: |
Nov 2015 |
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Multiples Myelom
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Erläuterung: |
Knochenmarkskrebs - Überproduktion maligner Plasmazellen |
Betroffene in der EU [1]: |
146.000 |
Wirkstoff: |
Panobinostat |
Arzneimittel: |
Farydak® |
Firma: |
zr pharma |
Zulassung: |
Aug 2015 |
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Multiples Myelom, Erhaltung nach Stammzelltherapie
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Erläuterung: |
Knochenmarkskrebs - Überproduktion maligner Plasmazellen |
Betroffene in der EU [1]: |
56.000 |
Wirkstoff: |
Lenalidomid |
Arzneimittel: |
Revlimid® |
Firma: |
Celgene |
Zulassung: |
Jun 2007 |
Ende Orphan-Status: |
Jun 2017 |
Rücknahmegrund: |
Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status für diese Erkrankung; Medikament weiterhin zugelassen |
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Myasthenia gravis
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Erläuterung: |
Autoimmunerkrankung, bei der Muskelkontraktionen gehemmt werden |
Betroffene in der EU [1]: |
88.900 |
Wirkstoff: |
Efgartigimod alpha |
Arzneimittel: |
Vyvgart® |
Firma: |
argenx |
Zulassung: |
Aug 2022 |
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Myasthenia gravis
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Erläuterung: |
Autoimmunerkrankung, bei der Muskelkontraktionen gehemmt werden |
Betroffene in der EU [1]: |
165.000 |
Wirkstoff: |
Eculizumab |
Arzneimittel: |
Soliris® |
Firma: |
Alexion |
Zulassung: |
Aug 2017 |
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Mycosis fungoides oder Sézarny Syndrom
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Erläuterung: |
beides sind kutane T-Zell-Lymphome |
Betroffene in der EU [1]: |
116.000 |
Wirkstoff: |
Mogamulizumab |
Arzneimittel: |
Poteligeo® |
Firma: |
Kyowa Kirin |
Zulassung: |
Nov 2018 |
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Myelodysplastische / Myeloproliferative Erkrankungen
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Erläuterung: |
Form von Blutkrebs (Überproduktion einer oder mehrerer Arten von Blutzellen) |
Betroffene in der EU [1]: |
70.000 |
Wirkstoff: |
Imatinib |
Arzneimittel: |
Glivec® |
Firma: |
Novartis |
Zulassung: |
Nov 2006 |
Ende Orphan-Status: |
Apr 2012 |
Rücknahmegrund: |
Verzicht des Sponsors auf den Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen |
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Myelodysplastisches Syndrom (intermediate-1 + isolated deletion 5q abnormality)
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Erläuterung: |
bösartige Veränderung des Blutbildes, Leukämievorstufe |
Betroffene in der EU [1]: |
132.000 |
Wirkstoff: |
Lenalidomid |
Arzneimittel: |
Revlimid® |
Firma: |
Celgene |
Zulassung: |
Jun 2013 |
Ende Orphan-Status: |
Dez 2019 |
Rücknahmegrund: |
Verzicht des Sponsors auf den Orphan-Status, nachdem dieser für Erstindikation abgelaufen war |
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