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Zugelassene Orphan Drugs

Als selten gelten in der Europäischen Union (EU) Krankheiten, die nicht mehr als einen von 2.000 EU-Bürgern betreffen. Durch die seit 2000 geltende europäische Verordnung zu Arzneimitteln gegen seltene Krankheiten (den Orphan-Medikamenten oder Orphan Drugs) stehen den Patientinnen und Patienten in der Europäischen Union (EU) derzeit 143 solcher Orphan-Medikamente zur Verfügung. Diese sind nachfolgend aufgelistet. Hinzu kommen 71 Medikamente gegen seltene Krankheiten, die den Orphan-Status nicht mehr besitzen, weil er verordnungsgemäß nach zehn Jahren abgelaufen ist oder von der Firma zurückgegeben wurde. Fast alle dieser Medikamente sind noch im Markt.

Derzeit (Stand: Juli 2022) werden noch weitere rund 2.400 Arzneimitteltherapien entwickelt, die ebenfalls den Orphan Drug-Status, aber noch keine Zulassung erhalten haben. Dieser Status wird von der Europäischen Kommission nach der Prüfung von Projektunterlagen des Herstellers vergeben und bringt für diesen Vorteile in Form einer zehnjährigen Marktexklusivität für das Orphan-Medikament nach seiner Zulassung (unabhängig vom Patentschutz); teilweise ist er auch mit der Reduktion oder dem Erlass bestimmter Gebühren verbunden.

Multiples Myelom
Erläuterung: Knochenmarkskrebs - Überproduktion maligner Plasmazellen
Betroffene in der EU [1]: 146.000
Wirkstoff: Panobinostat
Arzneimittel: Farydak®
Firma: Novartis
Zulassung: Aug 2015
Multiples Myelom
Erläuterung: Knochenmarkskrebs - Überproduktion maligner Plasmazellen
Betroffene in der EU [1]: 57.000
Wirkstoff: Pomalidomid
Arzneimittel: Imnovid®
Firma: Bristol Myers Squibb
Zulassung: Aug 2013
Multiples Myelom, Erhaltung nach Stammzelltherapie
Erläuterung: Knochenmarkskrebs - Überproduktion maligner Plasmazellen
Betroffene in der EU [1]: 56.000
Wirkstoff: Lenalidomid
Arzneimittel: Revlimid®
Firma: Celgene
Zulassung: Jun 2007
Ende Orphan-Status: Jun 2017
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status für diese Erkrankung; Medikament weiterhin zugelassen
Myasthenia gravis
Erläuterung: Autoimmunerkrankung, bei der Muskelkontraktionen gehemmt werden
Betroffene in der EU [1]: 88.900
Wirkstoff: Efgartigimod alpha
Arzneimittel: Vyvgart®
Firma: argenx
Zulassung: Aug 2022
Myasthenia gravis
Erläuterung: Autoimmunerkrankung, bei der Muskelkontraktionen gehemmt werden
Betroffene in der EU [1]: 165.000
Wirkstoff: Eculizumab
Arzneimittel: Soliris®
Firma: Alexion
Zulassung: Aug 2017
Mycosis fungoides oder Sézarny Syndrom
Erläuterung: beides sind kutane T-Zell-Lymphome
Betroffene in der EU [1]: 116.000
Wirkstoff: Mogamulizumab
Arzneimittel: Poteligeo®
Firma: Kyowa Kirin
Zulassung: Nov 2018
Myelodysplastische / Myeloproliferative Erkrankungen
Erläuterung: Form von Blutkrebs (Überproduktion einer oder mehrerer Arten von Blutzellen)
Betroffene in der EU [1]: 70.000
Wirkstoff: Imatinib
Arzneimittel: Glivec®
Firma: Novartis
Zulassung: Nov 2006
Ende Orphan-Status: Apr 2012
Rücknahmegrund: Verzicht des Sponsors auf den Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Myelodysplastisches Syndrom (intermediate-1 + isolated deletion 5q abnormality)
Erläuterung: bösartige Veränderung des Blutbildes, Leukämievorstufe
Betroffene in der EU [1]: 132.000
Wirkstoff: Lenalidomid
Arzneimittel: Revlimid®
Firma: Celgene
Zulassung: Jun 2013
Ende Orphan-Status: Dez 2019
Rücknahmegrund: Verzicht des Sponsors auf den Orphan-Status, nachdem dieser für Erstindikation abgelaufen war
Myelodysplastisches Syndrom (intermediate-2 + Hochrisiko)
Erläuterung: bösartige Veränderung des Blutbildes, Leukämievorstufe
Betroffene in der EU [1]: 48.000-133.000
Wirkstoff: Azacitidin
Arzneimittel: Vidaza®
Firma: Bristol Myers Squibb
Zulassung: Dez 2008
Ende Orphan-Status: Dez 2018
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status, Medikament weiterhin zugelassen
Myelodysplastisches Syndrom-bedingte Anämie
Erläuterung: Erkrankung der blutbildenden Stammzellen im Knochenmark
Betroffene in der EU [1]: 89.000
Wirkstoff: Luspatercept
Arzneimittel: Reblozyl®
Firma: Bristol Myers Squibb
Zulassung: Jun 2020
Myelofiborse, sekundär, post-Polycythaemia vera
Erläuterung: krankhafte Veränderung des Knochenmarks nach einer Polycythaemia vera
Betroffene in der EU [1]: 7.000
Wirkstoff: Fedratinib
Arzneimittel: Inrebic®
Firma: Bristol Myers Squibb
Zulassung: Feb 2021
Myelofibrose
Erläuterung: fortschreitende Verödung des Knochenmarks, dadurch Produktion unausgereifter und anomaler Blutzellen
Betroffene in der EU [1]: 450
Wirkstoff: Ruxolitinib
Arzneimittel: Jakavi®
Firma: Novartis
Zulassung: Aug 2012
Ende Orphan-Status: Feb 2015
Rücknahmegrund: Verzicht des Sponsors auf den Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Myelofibrose, primäre
Erläuterung: krankhafte Veränderung des Knochenmarks
Betroffene in der EU [1]: 13.000
Wirkstoff: Fedratinib
Arzneimittel: Inrebic®
Firma: Bristol Myers Squibb
Zulassung: Feb 2021
Myelofibrose, sekundäre, post-essenzielle Thrombozythämie
Erläuterung: krankhafte Veränderung des Knochenmarks nach essenzieller Thrombozythämie
Betroffene in der EU [1]: 7.000
Wirkstoff: Fedratinib
Arzneimittel: Inrebic®
Firma: Bristol Myers Squibb
Zulassung: Feb 2021
Myoklonische Epilepsie / Dravet's Syndrom
Erläuterung: schwere Form der Epilepsie (bei Kindern)
Betroffene in der EU [1]: 17.000
Wirkstoff: Stiripentol
Arzneimittel: Diacomit®
Firma: Biocodex
Zulassung: Jan 2007
Ende Orphan-Status: Jan 2017
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Myotonie
Erläuterung: ererbte Störung der Entspannung von Muskeln, die mit Schmerzen und Steifigkeit einhergeht
Betroffene in der EU [1]: 53.500
Wirkstoff: Mexiletin
Arzneimittel: Namuscla®
Firma: Lupin
Zulassung: Dez 2018
Narkolepsie mit Kataplexie
Erläuterung: Exzessive Tagesschläfrigkeit, Kataplexie
fragmentierter Nachtschlaf etc.
Betroffene in der EU [1]: 218.000
Wirkstoff: Natriumoxybat
Arzneimittel: Xyrem®
Firma: UCB
Zulassung: Okt 2005
Ende Orphan-Status: Jan 2010
Rücknahmegrund: Verzicht des Sponsors auf den Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Narkolepsie mit oder ohne Kataplexie
Erläuterung: Exzessive Tagesschläfrigkeit
Betroffene in der EU [1]: 177.000
Wirkstoff: Pitolisant
Arzneimittel: Wakix®
Firma: Bioprojet Pharma
Zulassung: Mrz 2016
Nebenniereninsuffizienz
Erläuterung: Hormonproduktion der Nebenniere unzureichend
Betroffene in der EU [1]: 197.000
Wirkstoff: Hydrocortison
Arzneimittel: Plenadren®
Firma: Takeda
Zulassung: Nov 2011
Ende Orphan-Status: Nov 2021
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Nebennierenrinden-karzinom
Betroffene in der EU [1]: 4.500
Wirkstoff: Mitotan
Arzneimittel: Lysodren®
Firma: Laboratoire HRA Pharma
Zulassung: Apr 2004
Ende Orphan-Status: Apr 2014
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen

[1] laut Zuerkennung des Orphanstatus