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Zugelassene Orphan Drugs

Als selten gelten in der Europäischen Union (EU) Krankheiten, die nicht mehr als einen von 2.000 EU-Bürgern betreffen. Durch die seit 2000 geltende europäische Verordnung zu Arzneimitteln gegen seltene Krankheiten (den Orphan-Medikamenten oder Orphan Drugs) stehen den Patientinnen und Patienten in der Europäischen Union (EU) derzeit 105 solcher Orphan-Medikamente zur Verfügung. Diese sind nachfolgend aufgelistet. Hinzu kommen 57 Medikamente gegen seltene Krankheiten, die den Orphan-Status nicht mehr besitzen, weil er verordnungsgemäß nach zehn Jahren abgelaufen ist oder von der Firma zurückgegeben wurde. Fast alle dieser Medikamente sind noch im Markt.

Derzeit (Stand: November 2019) werden noch weitere rund 1.900 Arzneimitteltherapien entwickelt, die ebenfalls den Orphan Drug-Status, aber noch keine Zulassung erhalten haben. Dieser Status wird von der Europäischen Kommission nach der Prüfung von Projektunterlagen des Herstellers vergeben und bringt für diesen Vorteile in Form einer zehnjährigen Markexklusivität für das Orphan-Medikament nach seiner Zulassung (unabhängig vom Patentschutz); teilweise ist er auch mit der Reduktion oder dem Erlass bestimmter Gebühren verbunden.

Mukopolysaccharidose Typ VI
Erläuterung: Mangel eines Zucker spaltenden Enzyms
Betroffene in der EU [1]: 840
Wirkstoff: Galsulfase
Arzneimittel: Naglazyme®
Firma: BioMarin Europe
Zulassung: Jan 2006
Ende Orphan-Status: Jan 2016
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiter im Markt
Leukämie, akute myeloische
Erläuterung: Blutkrebs; Myeloblastenüberproduktion
Betroffene in der EU [1]: 51.000
Wirkstoff: Gemtuzumab ozogamin
Arzneimittel: Mylotarg®
Firma: Pfizer
Zulassung: Apr 2018
Leukämie, akute myeloische
Erläuterung: Blutkrebs - Überproduktion weißer Blutkörperchen
Betroffene in der EU [1]: 52.000
Wirkstoff: Gilteritinib
Arzneimittel: Xospata®
Firma: Astellas
Zulassung: Okt 2019
neonataler Diabetes mellitus
Betroffene in der EU [1]: 1.000
Wirkstoff: Glibenclamid
Arzneimittel: Amglidia®
Firma: AMMTek
Zulassung: Mai 2018
Harnstoffzyklusstörung
Erläuterung: Harnstoffzyklusstörung aufgrund verschiedener Enzymmangelerkrankungen
Betroffene in der EU [1]: 61.500
Wirkstoff: Glycerolphenylbutyrat
Arzneimittel: Ravicti®
Firma: Immedica
Zulassung: Nov 2015

[1] laut Zuerkennung des Orphanstatus