21. Mai 2026 Zugelassene Orphan Drugs
Als selten gelten in der Europäischen Union (EU) Krankheiten, die nicht mehr als einen von 2.000 EU-Bürgern betreffen. Durch die seit 2000 geltende europäische Verordnung zu Arzneimitteln gegen seltene Krankheiten (den Orphan-Medikamenten oder Orphan Drugs) stehen den Patientinnen und Patienten in der Europäischen Union (EU) derzeit 163 solcher Orphan-Medikamente zur Verfügung. Diese sind nachfolgend aufgelistet. Hinzu kommen 99 Medikamente gegen seltene Krankheiten, die den Orphan-Status nicht mehr besitzen, weil er verordnungsgemäß nach zehn Jahren abgelaufen ist oder von der Firma zurückgegeben wurde. Fast alle dieser Medikamente sind noch im Markt.
Derzeit (Stand: Januar 2026) werden noch weitere rund 2.900 Arzneimitteltherapien entwickelt, die ebenfalls den Orphan Drug-Status, aber noch keine Zulassung erhalten haben. Dieser Status wird von der Europäischen Kommission nach der Prüfung von Projektunterlagen des Herstellers vergeben und bringt für diesen Vorteile in Form einer zehnjährigen Marktexklusivität für das Orphan-Medikament nach seiner Zulassung (unabhängig vom Patentschutz); teilweise ist er auch mit der Reduktion oder dem Erlass bestimmter Gebühren verbunden.
Die unten angegebenen Erkrankten-Zahlen basieren auf dem Dokument der Zuerkennung des Orphan-Status der europäischen Zulassungsbehörde EMA. Datiert dieses vor 2020, wurde die Zahl auf die aktuelle Bevölkerungszahl der EU hochgerechnet (lt. Eurostat 447 Mio. Einwohner). Unterschiedliche Zahlen der Betroffenen in einem bestimmten Anwendungsgebiet sind in unterschiedlichen Alters- und Patientengruppen begründet. Einige Wirkstoffe sind gegen mehr als eine seltene Erkrankung angezeigt und tauchen deshalb in der Liste mehrfach auf.
| Wirkstoff | Weitere Angaben | |||
|---|---|---|---|---|
| Avacopan | Erläuterung: | Entzündung von Blutgefäßen, die zu deren Absterben führt | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 72.000 | |||
| Krankheit: | Granulomatose mit Polyangiitis | |||
| Arzneimittel: | Tavneos® | |||
| Firma: | Vifor Pharma | |||
| Zulassung: | Jan 2022 | |||
| Avapritinib | Erläuterung: | Anhäufung von Mastzellen in Haut und Organen | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 134.000 | |||
| Krankheit: | Mastozytose, fortgeschritten systemisch | |||
| Arzneimittel: | Ayvakyt® | |||
| Firma: | Blueprint Medicines | |||
| Zulassung: | Mrz 2022 | |||
| Avapritinib | Erläuterung: | Sarkome des Magen-Darmgewebes | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 130.000 | |||
| Krankheit: | Gastrointestinale Stromatumore (GIST) | |||
| Arzneimittel: | Ayvakyt® | |||
| Firma: | Blueprint Medicines | |||
| Zulassung: | Sep 2020 | |||
| Avelumab | Erläuterung: | Hautkrebs, der in den Merkelzellen beginnt | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 18.000 | |||
| Krankheit: | Merkelzellkarzinom | |||
| Arzneimittel: | Bavencio® | |||
| Firma: | Merck | |||
| Zulassung: | Sep 2017 | |||
| Ende Orphan-Status: | Okt 2019 | |||
| Rücknahmegrund: | Erweiterung der Indikation auf nicht-seltene Erkrankung; Medikament weiterhin zugelassen | |||
| Axicabtagen Ciloleucel | Erläuterung: | übermäßige Vermehrung von B-Zellen und deren Ansammlung in Lymphknoten | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 218.000 | |||
| Krankheit: | Lymphom, follikuläres | |||
| Arzneimittel: | Yescarta® | |||
| Firma: | Gilead | |||
| Zulassung: | Jun 2022 | |||
| Axicabtagen Ciloleucel | Erläuterung: | |||
| Betroffene in der EU [1]: | 22.000 | |||
| Krankheit: | B-Zell-Lymphom, primär mediastinales großzelliges (PMBCL) | |||
| Arzneimittel: | Yescarta® | |||
| Firma: | Gilead | |||
| Zulassung: | Aug 2018 | |||
| Axicabtagen Ciloleucel | Erläuterung: | Blutkrebs aus der Gruppe der Non-Hodgkin-Lymphome | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 205.000 | |||
| Krankheit: | B-Zell-Lymphom, diffus großzelliges (DLBCL) | |||
| Arzneimittel: | Yescarta® | |||
| Firma: | Gilead | |||
| Zulassung: | Aug 2018 | |||
| Azacitidin | Erläuterung: | bösartige Veränderung des Blutbildes, Leukämievorstufe | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 48.000-133.000 | |||
| Krankheit: | Myelodysplastisches Syndrom (intermediate-2 + Hochrisiko) | |||
| Arzneimittel: | Vidaza® | |||
| Firma: | Bristol Myers Squibb | |||
| Zulassung: | Dez 2008 | |||
| Ende Orphan-Status: | Dez 2018 | |||
| Rücknahmegrund: | Ablauf des Orphan Drug-Status (10 Jahre); Medikament weiterhin zugelassen | |||
| Azacitidin | Erläuterung: | Blutkrebs - Überproduktion weißer Blutkörperchen | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 87.000 | |||
| Krankheit: | Leukämie, akute myeloische | |||
| Arzneimittel: | Vidaza® | |||
| Firma: | Bristol Myers Squibb | |||
| Zulassung: | Dez 2008 | |||
| Ende Orphan-Status: | Dez 2018 | |||
| Rücknahmegrund: | Ablauf des Orphan Drug-Status (10 Jahre); Medikament weiterhin zugelassen | |||
| Aztreonamlysin | Erläuterung: | verursacht durch Pseudomonas aeruginosa | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 56.000 | |||
| Krankheit: | Mukoviszidose, chronische Lungenentzündung | |||
| Arzneimittel: | Cayston® | |||
| Firma: | Gilead | |||
| Zulassung: | Sep 2009 | |||
| Ende Orphan-Status: | Okt 2019 | |||
| Rücknahmegrund: | Ablauf des Orphan Drug-Status (10 Jahre); Medikament weiterhin zugelassen | |||
| Bedaquilin | Erläuterung: | |||
| Betroffene in der EU [1]: | 87.000 | |||
| Krankheit: | Tuberkulose | |||
| Arzneimittel: | Sirturo® | |||
| Firma: | Janssen-Cilag | |||
| Zulassung: | Mrz 2014 | |||
| Ende Orphan-Status: | Mrz 2024 | |||
| Rücknahmegrund: | Ablauf des Orphan Drug-Status (10 Jahre); Medikament weiterhin zugelassen | |||
| Belantamab Mafodotin | Erläuterung: | Knochenmarkskrebs - Überproduktion maligner Plasmazellen | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 178.000 | |||
| Krankheit: | Multiples Myelom | |||
| Arzneimittel: | Blenrep (Alt-Zulassung)® | |||
| Firma: | GlaxoSmithKline | |||
| Zulassung: | Aug 2020 | |||
| Ende Orphan-Status: | Feb 2024 | |||
| Rücknahmegrund: | Rücknahme der Zulassung | |||
| Belumosudil | Erläuterung: | |||
| Betroffene in der EU [1]: | 36.000 | |||
| Krankheit: | Graft-versus-Host-Erkrankung, chronisch | |||
| Arzneimittel: | Rezurock® | |||
| Firma: | Sanofi Winthrop | |||
| Zulassung: | Mrz 2026 | |||
| Beremagene Geperpavec | Erläuterung: | Hautinstabilität aufgrund eines Gendefekts | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 31.000 | |||
| Krankheit: | Epidermolysis bullosa, dystrophe | |||
| Arzneimittel: | Vyjuvek® | |||
| Firma: | Krystal | |||
| Zulassung: | Apr 2025 | |||
| Betain | Erläuterung: | Störung des Eiweißstoffwechsels mit Anreicherung in Blut und Urin | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 7.000 | |||
| Krankheit: | Homocystinurie | |||
| Arzneimittel: | Cystadane® | |||
| Firma: | Orphan Europe | |||
| Zulassung: | Feb 2007 | |||
| Ende Orphan-Status: | Feb 2017 | |||
| Rücknahmegrund: | Ablauf des Orphan Drug-Status (10 Jahre); Medikament weiterhin zugelassen | |||
| Betibeglogen Autotemcel | Erläuterung: | genetisch bedingte Fehlbildung der roten Blutkörperchen | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 31.000 | |||
| Krankheit: | Beta-Thalassämie | |||
| Arzneimittel: | Zynteglo® | |||
| Firma: | bluebird bio | |||
| Zulassung: | Mai 2019 | |||
| Ende Orphan-Status: | Mrz 2022 | |||
| Rücknahmegrund: | Rückgabe der Zulassung aus firmenstrategischen Gründen | |||
| Birkenrindenextrakt | Erläuterung: | Hautinstabilität aufgrund eines Gendefekts | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 27.000 | |||
| Krankheit: | Epidermolysis bullosa, dystrophe | |||
| Arzneimittel: | Filsuvez® | |||
| Firma: | Chiesi Farmaceutici | |||
| Zulassung: | Jun 2022 | |||
| Blinatumomab | Erläuterung: | Krebs der B-Zell-Vorläufer | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 79.500 | |||
| Krankheit: | Leukämie, akute lymphatische | |||
| Arzneimittel: | Blincyto® | |||
| Firma: | Amgen | |||
| Zulassung: | Nov 2015 | |||
| Blutgerinnungsfaktor X (human) | Erläuterung: | Blutgerinnungsstörung | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 44.000 | |||
| Krankheit: | Faktor X-Mangel | |||
| Arzneimittel: | Coagadex® | |||
| Firma: | Kedrion | |||
| Zulassung: | Mrz 2016 | |||
| Bosentan | Erläuterung: | Bildung überschüssigen Bindegewebes in der Haut und in inneren Organen | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 57.000 | |||
| Krankheit: | Sklerodermie, systemische | |||
| Arzneimittel: | Tracleer® | |||
| Firma: | Janssen-Cilag | |||
| Zulassung: | Jun 2007 | |||
| Ende Orphan-Status: | Mai 2012 | |||
| Rücknahmegrund: | Verzicht des Sponsors auf den Orphan Drug-Status; Medikament weiterhin zugelassen | |||
[1] laut Zuerkennung des Orphanstatus