21. Mai 2026 Zugelassene Orphan Drugs
Als selten gelten in der Europäischen Union (EU) Krankheiten, die nicht mehr als einen von 2.000 EU-Bürgern betreffen. Durch die seit 2000 geltende europäische Verordnung zu Arzneimitteln gegen seltene Krankheiten (den Orphan-Medikamenten oder Orphan Drugs) stehen den Patientinnen und Patienten in der Europäischen Union (EU) derzeit 163 solcher Orphan-Medikamente zur Verfügung. Diese sind nachfolgend aufgelistet. Hinzu kommen 99 Medikamente gegen seltene Krankheiten, die den Orphan-Status nicht mehr besitzen, weil er verordnungsgemäß nach zehn Jahren abgelaufen ist oder von der Firma zurückgegeben wurde. Fast alle dieser Medikamente sind noch im Markt.
Derzeit (Stand: Januar 2026) werden noch weitere rund 2.900 Arzneimitteltherapien entwickelt, die ebenfalls den Orphan Drug-Status, aber noch keine Zulassung erhalten haben. Dieser Status wird von der Europäischen Kommission nach der Prüfung von Projektunterlagen des Herstellers vergeben und bringt für diesen Vorteile in Form einer zehnjährigen Marktexklusivität für das Orphan-Medikament nach seiner Zulassung (unabhängig vom Patentschutz); teilweise ist er auch mit der Reduktion oder dem Erlass bestimmter Gebühren verbunden.
Die unten angegebenen Erkrankten-Zahlen basieren auf dem Dokument der Zuerkennung des Orphan-Status der europäischen Zulassungsbehörde EMA. Datiert dieses vor 2020, wurde die Zahl auf die aktuelle Bevölkerungszahl der EU hochgerechnet (lt. Eurostat 447 Mio. Einwohner). Unterschiedliche Zahlen der Betroffenen in einem bestimmten Anwendungsgebiet sind in unterschiedlichen Alters- und Patientengruppen begründet. Einige Wirkstoffe sind gegen mehr als eine seltene Erkrankung angezeigt und tauchen deshalb in der Liste mehrfach auf.
| Wirkstoff | Weitere Angaben | |||
|---|---|---|---|---|
| Ibrutinib | Erläuterung: | Lymphoplasmatisches Lymphom - ein Non-Hodgkin-Lymphom | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 4.500 | |||
| Krankheit: | Morbus Waldenström | |||
| Arzneimittel: | Imbruvica® | |||
| Firma: | Janssen | |||
| Zulassung: | Jul 2015 | |||
| Ende Orphan-Status: | Okt 2021 | |||
| Rücknahmegrund: | Verzicht des Sponsors auf den Orphan Drug-Status; Medikament weiterhin zugelassen | |||
| Ibrutinib | Erläuterung: | Blutkrebs - Überproduktion weißer Blutkörperchen (B-Lymphozyten) | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 27.000 | |||
| Krankheit: | Mantelzelllymphom | |||
| Arzneimittel: | Imbruvica® | |||
| Firma: | Janssen | |||
| Zulassung: | Okt 2014 | |||
| Ende Orphan-Status: | Okt 2021 | |||
| Rücknahmegrund: | Verzicht des Sponsors auf den Orphan Drug-Status; Medikament weiterhin zugelassen | |||
| Ibrutinib | Erläuterung: | Blutkrebs (Lymphozytenüberproduktion) | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 132.000 | |||
| Krankheit: | Leukämie, chronisch lymphatische | |||
| Arzneimittel: | Imbruvica® | |||
| Firma: | Janssen | |||
| Zulassung: | Okt 2014 | |||
| Ende Orphan-Status: | Okt 2021 | |||
| Rücknahmegrund: | Verzicht des Sponsors auf den Orphan Drug-Status; Medikament weiterhin zugelassen | |||
| Ibuprofen | Erläuterung: | angeborener Herzfehler durch unvollständige Schließung eines Herzgefäßes nach der Geburt | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 92.000 | |||
| Krankheit: | Ductus arteriosus bei Frühgeborenen | |||
| Arzneimittel: | Pedea® | |||
| Firma: | Orphan Europe | |||
| Zulassung: | Jul 2004 | |||
| Ende Orphan-Status: | Jul 2014 | |||
| Rücknahmegrund: | Ablauf des Orphan Drug-Status (10 Jahre); Medikament weiterhin zugelassen | |||
| Icatibant | Erläuterung: | z. T. beträchtliche Schwellung tieferer Gewebe der Haut und der Schleimhäute | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 111.000 | |||
| Krankheit: | Angioödem, hereditäres; Behandlung akuter Attacken | |||
| Arzneimittel: | Firazyr® | |||
| Firma: | Takeda | |||
| Zulassung: | Jul 2008 | |||
| Ende Orphan-Status: | Jul 2020 | |||
| Rücknahmegrund: | Ablauf des erweiterten Orphan Drug-Status (12 Jahre); Medikament weiterhin zugelassen | |||
| Idebenon | Erläuterung: | akuter, meist schmerzloser Verlust der Sehkraft innerhalb weniger Monate | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 8.500 | |||
| Krankheit: | Lebersche ererbte Optikusneuropathie | |||
| Arzneimittel: | Raxone® | |||
| Firma: | Santhera | |||
| Zulassung: | Sep 2015 | |||
| Ende Orphan-Status: | Sep 2025 | |||
| Rücknahmegrund: | Ablauf des Orphan Drug-Status (10 Jahre); Medikament weiterhin zugelassen | |||
| Idecabtagen Vicleucel | Erläuterung: | Knochenmarkskrebs - Überproduktion maligner Plasmazellen | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 205.000 | |||
| Krankheit: | Multiples Myelom | |||
| Arzneimittel: | Abecma® | |||
| Firma: | Bristol Myers Squibb | |||
| Zulassung: | Aug 2021 | |||
| Idursulfase | Erläuterung: | Mangel eines Zucker spaltenden Enzyms | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 850 | |||
| Krankheit: | Mukopolysaccharidose Typ II\n (Hunter Syndrom) | |||
| Arzneimittel: | Elaprase® | |||
| Firma: | Takeda | |||
| Zulassung: | Jan 2007 | |||
| Ende Orphan-Status: | Jan 2017 | |||
| Rücknahmegrund: | Ablauf des Orphan Drug-Status (10 Jahre); Medikament weiterhin zugelassen | |||
| Iloprost | Erläuterung: | Bluthochdruck in den Lungenarterien | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 97.000 | |||
| Krankheit: | Lungenhochdruck, arterieller | |||
| Arzneimittel: | Ventavis® | |||
| Firma: | Bayer | |||
| Zulassung: | Sep 2003 | |||
| Ende Orphan-Status: | Sep 2013 | |||
| Rücknahmegrund: | Ablauf des Orphan Drug-Status (10 Jahre); 2020 Marktrücknahme | |||
| Imatinib | Erläuterung: | Form von Blutkrebs (Überproduktion einer oder mehrerer Arten von Blutzellen) | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 70.000 | |||
| Krankheit: | Myelodysplastische, myeloproliferative Erkrankungen | |||
| Arzneimittel: | Glivec® | |||
| Firma: | Novartis | |||
| Zulassung: | Nov 2006 | |||
| Ende Orphan-Status: | Apr 2012 | |||
| Rücknahmegrund: | Verzicht des Sponsors auf den Orphan Drug-Status; Medikament weiterhin zugelassen | |||
| Imatinib | Erläuterung: | Blutkrebs mit verkürztem Chromosom 22 | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 40.000 | |||
| Krankheit: | Leukämie, chronisch myeloische | |||
| Arzneimittel: | Glivec® | |||
| Firma: | Novartis | |||
| Zulassung: | Nov 2001 | |||
| Ende Orphan-Status: | Nov 2011 | |||
| Rücknahmegrund: | Ablauf des Orphan Drug-Status (10 Jahre); Medikament weiterhin zugelassen | |||
| Imatinib | Erläuterung: | Blutkrebs - Überproduktion weißer Blutkörperchen | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 21.500 | |||
| Krankheit: | Leukämie, akute lymphatische | |||
| Arzneimittel: | Glivec® | |||
| Firma: | Novartis | |||
| Zulassung: | Sep 2006 | |||
| Ende Orphan-Status: | Apr 2012 | |||
| Rücknahmegrund: | Verzicht des Sponsors auf den Orphan Drug-Status; Medikament weiterhin zugelassen | |||
| Imatinib | Erläuterung: | Überproduktion eosinophiler Granylozyten, die zu zu lebensbedrohlichen Organschädigungen führt | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 43.500 | |||
| Krankheit: | Hypereosinophiles Syndrom (Leukämie, chronische eosinophile) | |||
| Arzneimittel: | Glivec® | |||
| Firma: | Novartis | |||
| Zulassung: | Nov 2006 | |||
| Ende Orphan-Status: | Apr 2012 | |||
| Rücknahmegrund: | Verzicht des Sponsors auf den Orphan Drug-Status; Medikament weiterhin zugelassen | |||
| Imatinib | Erläuterung: | Sarkome des Magen-Darmgewebes | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 2.500 | |||
| Krankheit: | Gastrointestinale Stromatumore (GIST) | |||
| Arzneimittel: | Glivec® | |||
| Firma: | Novartis | |||
| Zulassung: | Mai 2002 | |||
| Ende Orphan-Status: | Apr 2012 | |||
| Rücknahmegrund: | Verzicht des Sponsors auf den Orphan Drug-Status; Medikament weiterhin zugelassen | |||
| Imatinib | Erläuterung: | hauptsächlich an Rumpf, Armen oder Beinen auftretender, sich langsam entwickelnder Hautkrebs | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 43.500 | |||
| Krankheit: | Dermatofibrosarcoma protuberans | |||
| Arzneimittel: | Glivec® | |||
| Firma: | Novartis | |||
| Zulassung: | Sep 2006 | |||
| Ende Orphan-Status: | Apr 2012 | |||
| Rücknahmegrund: | Verzicht des Sponsors auf den Orphan Drug-Status; Medikament weiterhin zugelassen | |||
| Imetelstat | Erläuterung: | Erkrankung der blutbildenden Stammzellen im Knochenmark | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 89.400 | |||
| Krankheit: | Anämie bei myelodysplastischem Syndrom, transfusionsabhängig | |||
| Arzneimittel: | Rytelo® | |||
| Firma: | Geron | |||
| Zulassung: | Mrz 2025 | |||
| Imlifidase | Erläuterung: | |||
| Betroffene in der EU [1]: | 31.000 | |||
| Krankheit: | Transplantatabstoßung, Prävention | |||
| Arzneimittel: | Idefirix® | |||
| Firma: | Hansa Biopharma | |||
| Zulassung: | Aug 2020 | |||
| Inotersen | Erläuterung: | Ansammlung von Proteinen (Transthyretine) in Organen | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 132.000 | |||
| Krankheit: | Transthyretin-Amyloidose mit Polyneuropathie | |||
| Arzneimittel: | Tegsedi® | |||
| Firma: | Akcea | |||
| Zulassung: | Jul 2018 | |||
| Inotuzumab Ozogamicin | Erläuterung: | Krebs der B-Zell-Vorläufer | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 17.000 | |||
| Krankheit: | Leukämie, akute lymphatische | |||
| Arzneimittel: | Besponsa® | |||
| Firma: | Pfizer | |||
| Zulassung: | Jun 2017 | |||
| Iptacopan | Erläuterung: | Protein C3 des Immunsystems sammelt sich in der Niere | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 53.500 | |||
| Krankheit: | C3-Glomerulopathie | |||
| Arzneimittel: | Fabhalta® | |||
| Firma: | Novartis | |||
| Zulassung: | Mrz 2025 | |||
[1] laut Zuerkennung des Orphanstatus