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26. September 2025

Zugelassene Orphan Drugs

Als selten gelten in der Europäischen Union (EU) Krankheiten, die nicht mehr als einen von 2.000 EU-Bürgern betreffen. Durch die seit 2000 geltende europäische Verordnung zu Arzneimitteln gegen seltene Krankheiten (den Orphan-Medikamenten oder Orphan Drugs) stehen den Patientinnen und Patienten in der Europäischen Union (EU) derzeit 158 solcher Orphan-Medikamente zur Verfügung. Diese sind nachfolgend aufgelistet. Hinzu kommen 100 Medikamente gegen seltene Krankheiten, die den Orphan-Status nicht mehr besitzen, weil er verordnungsgemäß nach zehn Jahren abgelaufen ist oder von der Firma zurückgegeben wurde. Fast alle dieser Medikamente sind noch im Markt.

Derzeit (Stand: September 2025) werden noch weitere rund 2.700 Arzneimitteltherapien entwickelt, die ebenfalls den Orphan Drug-Status, aber noch keine Zulassung erhalten haben. Dieser Status wird von der Europäischen Kommission nach der Prüfung von Projektunterlagen des Herstellers vergeben und bringt für diesen Vorteile in Form einer zehnjährigen Marktexklusivität für das Orphan-Medikament nach seiner Zulassung (unabhängig vom Patentschutz); teilweise ist er auch mit der Reduktion oder dem Erlass bestimmter Gebühren verbunden.

Diese Seite ist dauerhaft auch über die Kurz-Adresse vfa.de/orphans erreichbar.

Die unten angegebenen Erkrankten-Zahlen basieren auf dem Dokument der Zuerkennung des Orphan-Status der europäischen Zulassungsbehörde EMA. Datiert dieses vor 2020, wurde die Zahl auf die aktuelle Bevölkerungszahl der EU hochgerechnet (lt. Eurostat 447 Mio. Einwohner). Unterschiedliche Zahlen der Betroffenen in einem bestimmten Anwendungsgebiet sind in unterschiedlichen Alters- und Patientengruppen begründet. Einige Wirkstoffe sind gegen mehr als eine seltene Erkrankung angezeigt und tauchen deshalb in der Liste mehrfach auf.

Diese Liste als PDF-Download
Eierstock-, Eileiter, Periteonalkarzinom
Erläuterung: Eierstockkrebs
Betroffene in der EU [1]: 25.200
Wirkstoff: Mirvetuximab Soravtansin
Arzneimittel: Elahere®
Firma: AbbVie
Zulassung: Nov 2024
Eierstock-, Eileiter, Periteonalkarzinom
Erläuterung: mit somatischer Mutation im BRAC1- und BRAC2-Gen
Betroffene in der EU [1]: 208.000
Wirkstoff: Rucaparib
Arzneimittel: Rubraca®
Firma: zr pharma
Zulassung: Mai 2018
Ende Orphan-Status: Dez 2018
Rücknahmegrund: Verzicht des Sponsors auf den Orphan-Status vor Erscheinen des OMAR, in dem COMP um weitere Daten hins. Significant benefit gebeten hat
Eierstockkrebs
Erläuterung: Rückfall, platinsensible Fälle
Betroffene in der EU [1]: 104.000
Wirkstoff: Trabectedin
Arzneimittel: Yondelis®
Firma: Pharma Mar
Zulassung: Okt 2009
Ende Orphan-Status: Okt 2019
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Eierstockkrebs
Erläuterung: Tumore, die in den Eierstöcken beginnen und sich auf umliegendes Gewebe ausbreiten
Betroffene in der EU [1]: 132.000
Wirkstoff: Olaparib
Arzneimittel: Lynparza®
Firma: AstraZeneca
Zulassung: Dez 2014
Ende Orphan-Status: Mrz 2018
Rücknahmegrund: Erweiterung der Indikation auf nicht-seltene Erkrankung
Eierstockkrebs
Erläuterung: Tumore, die in den Eierstöcken beginnen und sich auf umliegendes Gewebe ausbreiten
Betroffene in der EU [1]: 190.000
Wirkstoff: Niraparib
Arzneimittel: Zejula®
Firma: Tesaro
Zulassung: Nov 2017
Eisenüberladung, chronisch
Erläuterung: transfusionsbedingt chronisch bei Patienten mit Beta-Thalassämia major
Betroffene in der EU [1]: 119.000
Wirkstoff: Deferasirox
Arzneimittel: Exjade®
Firma: Novartis
Zulassung: Aug 2006
Ende Orphan-Status: Aug 2016
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Epidermolysis bullosa, Behandlung von Hautwunden
Erläuterung: genetische Hauterkrankung, bei der sich einzelne Hautschichten voneinander trennen
Betroffene in der EU [1]: 27.000
Wirkstoff: Birkenrindenextrakt
Arzneimittel: Filsuvez®
Firma: Chiesi Farmaceutici
Zulassung: Jun 2022
Epidermolysis bullosa, dystrophe
Erläuterung: Hautinstabilität aufgrund eines Gendefekts
Betroffene in der EU [1]: 31.000
Wirkstoff: Beremagene Geperpavec
Arzneimittel: Vyjuvek®
Firma: Krystal
Zulassung: Apr 2025
epileptische Anfälle durch CDKL5-Mangel
Erläuterung: CDKL5-Mangel, verursacht durch Mutationen im Cyclin-abhängigen Kinase-ähnlichen 5 (CDKL5) Gen
Betroffene in der EU [1]: 26.750
Wirkstoff: Ganaxolon
Arzneimittel: Ztalmy®
Firma: Marinus
Zulassung: Jul 2023
Epstein-Barr-Virus positive Posttransplantations-proliferative Erkrankung
Erläuterung: Krebserkrankung durch die immunsuppressive Therapie nach Transplantation
Betroffene in der EU [1]: 71.400
Wirkstoff: Tabelecleucel
Arzneimittel: Ebvallo®
Firma: Pierre Fabre
Zulassung: Dez 2022
Erythropoetische Protoporphyrie, Phototoxizität
Erläuterung: Genetischer Defekt bei der Blutbildung, der mit schmerzhafter Lichtunverträglichkeit einhergeht
Betroffene in der EU [1]: 8.500
Wirkstoff: Afamelanotid
Arzneimittel: Scenesse®
Firma: Clinuvel
Zulassung: Dez 2014
Ende Orphan-Status: Dez 2024
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Extravasation durch Anthracycline
Erläuterung: versehentliche extravasale Gabe von Anthracyclinen
Betroffene in der EU [1]: 1.250
Wirkstoff: Dexrazoxan
Arzneimittel: Savene®
Firma: CNX Therapeutics
Zulassung: Jul 2006
Ende Orphan-Status: Jul 2016
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status, Medikament weiterhin zugelassen
Diese Liste als PDF-Download

[1] laut Zuerkennung des Orphanstatus