21. Mai 2026 Zugelassene Orphan Drugs
Als selten gelten in der Europäischen Union (EU) Krankheiten, die nicht mehr als einen von 2.000 EU-Bürgern betreffen. Durch die seit 2000 geltende europäische Verordnung zu Arzneimitteln gegen seltene Krankheiten (den Orphan-Medikamenten oder Orphan Drugs) stehen den Patientinnen und Patienten in der Europäischen Union (EU) derzeit 163 solcher Orphan-Medikamente zur Verfügung. Diese sind nachfolgend aufgelistet. Hinzu kommen 99 Medikamente gegen seltene Krankheiten, die den Orphan-Status nicht mehr besitzen, weil er verordnungsgemäß nach zehn Jahren abgelaufen ist oder von der Firma zurückgegeben wurde. Fast alle dieser Medikamente sind noch im Markt.
Derzeit (Stand: Januar 2026) werden noch weitere rund 2.900 Arzneimitteltherapien entwickelt, die ebenfalls den Orphan Drug-Status, aber noch keine Zulassung erhalten haben. Dieser Status wird von der Europäischen Kommission nach der Prüfung von Projektunterlagen des Herstellers vergeben und bringt für diesen Vorteile in Form einer zehnjährigen Marktexklusivität für das Orphan-Medikament nach seiner Zulassung (unabhängig vom Patentschutz); teilweise ist er auch mit der Reduktion oder dem Erlass bestimmter Gebühren verbunden.
Die unten angegebenen Erkrankten-Zahlen basieren auf dem Dokument der Zuerkennung des Orphan-Status der europäischen Zulassungsbehörde EMA. Datiert dieses vor 2020, wurde die Zahl auf die aktuelle Bevölkerungszahl der EU hochgerechnet (lt. Eurostat 447 Mio. Einwohner). Unterschiedliche Zahlen der Betroffenen in einem bestimmten Anwendungsgebiet sind in unterschiedlichen Alters- und Patientengruppen begründet. Einige Wirkstoffe sind gegen mehr als eine seltene Erkrankung angezeigt und tauchen deshalb in der Liste mehrfach auf.
| Wirkstoff | Weitere Angaben | |||
|---|---|---|---|---|
| Eculizumab | Erläuterung: | Proteinmangel (CD 59) auf der Oberfläche der Blutzellen | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 4.500 | |||
| Krankheit: | Paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie | |||
| Arzneimittel: | Soliris® | |||
| Firma: | Alexion | |||
| Zulassung: | Jun 2007 | |||
| Ende Orphan-Status: | Jun 2019 | |||
| Rücknahmegrund: | Ablauf des erweiterten Orphan Drug-Status (12 Jahre); Medikament weiterhin zugelassen | |||
| Eculizumab | Erläuterung: | Erkrankung der kleinen Blutgefäße | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 4.300 | |||
| Krankheit: | Atypisches Hämolytisch-Urämisches Syndrom | |||
| Arzneimittel: | Soliris® | |||
| Firma: | Alexion | |||
| Zulassung: | Nov 2011 | |||
| Ende Orphan-Status: | Nov 2023 | |||
| Rücknahmegrund: | Ablauf des erweiterten Orphan Drug-Status (12 Jahre); Medikament weiterhin zugelassen | |||
| Eculizumab | Erläuterung: | Entzündungserkrankungen, die vor allem Sehnerv und Rückenmark betreffen und schädigen | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 18.000 | |||
| Krankheit: | Neuromyelitis-optica-Spektrum-Erkrankungen | |||
| Arzneimittel: | Soliris® | |||
| Firma: | Alexion | |||
| Zulassung: | Aug 2019 | |||
| Eculizumab | Erläuterung: | Autoimmunerkrankung, bei der Muskelkontraktionen gehemmt werden | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 165.000 | |||
| Krankheit: | Myasthenia gravis, generalisierte | |||
| Arzneimittel: | Soliris® | |||
| Firma: | Alexion | |||
| Zulassung: | Aug 2017 | |||
| Edotreotid | Erläuterung: | Lokalisierung von Primärtumoren und deren Metastasen per PET | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 155.000 | |||
| Krankheit: | Gastroenteropankreatische neuroendokrine Tumore, Diagnose | |||
| Arzneimittel: | Somakit TOC® | |||
| Firma: | Advanced Accelerator Applications | |||
| Zulassung: | Dez 2016 | |||
| Efanesoctocog alfa | Erläuterung: | Blutgerinnungsstörung; Mangel an Blutgerinnungsfaktor VIII | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 35.700 | |||
| Krankheit: | Hämophilie A | |||
| Arzneimittel: | Altuvoct® | |||
| Firma: | Swedish Orphan Biovitrum | |||
| Zulassung: | Jun 2024 | |||
| Efgartigimod alpha | Erläuterung: | |||
| Betroffene in der EU [1]: | 45.000 | |||
| Krankheit: | Polyneuropathie, chronische inflammatorische demyelinisierende (CIDP) | |||
| Arzneimittel: | Vyvgart® | |||
| Firma: | argenx | |||
| Zulassung: | Jun 2025 | |||
| Efgartigimod alpha | Erläuterung: | Autoimmunerkrankung, bei der Muskelkontraktionen gehemmt werden | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 88.900 | |||
| Krankheit: | Myasthenia gravis, generalisierte | |||
| Arzneimittel: | Vyvgart® | |||
| Firma: | argenx | |||
| Zulassung: | Aug 2022 | |||
| Eftrenonacog alpha | Erläuterung: | Faktor IX-Mangel, Blutgerinnungsstörung | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 8.500 | |||
| Krankheit: | Hämophilie B | |||
| Arzneimittel: | Alprolix® | |||
| Firma: | Swedish Orphan Biovitrum | |||
| Zulassung: | Mai 2016 | |||
| Eladocagen Exuparvovec | Erläuterung: | Störung des Signalaustauschs im Gehirn | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 4.500 | |||
| Krankheit: | Aromatische-L-Aminosäure-Decarboxylase-Mangel | |||
| Arzneimittel: | Upstaza® | |||
| Firma: | PTC Therapeutics | |||
| Zulassung: | Jul 2022 | |||
| Elafibranor | Erläuterung: | Autoimmunerkrankung, die zu einer Schädigung der Gallengänge führt | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 21.800 | |||
| Krankheit: | Cholangitis, primäre biliäre | |||
| Arzneimittel: | Iqirvo® | |||
| Firma: | Ipsen | |||
| Zulassung: | Sep 2024 | |||
| Elexacaftor / Ivacaftor / Tezacaftor | Erläuterung: | vererbte Störung des Wasser-/ Salztransports | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 45.000 | |||
| Krankheit: | Mukoviszidose | |||
| Arzneimittel: | Kaftrio® | |||
| Firma: | Vertex | |||
| Zulassung: | Aug 2020 | |||
| Eliglustat | Erläuterung: | vererbter Enzymmangel | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 13.000 | |||
| Krankheit: | Morbus Gaucher Typ 1 | |||
| Arzneimittel: | Cerdelga® | |||
| Firma: | Genzyme | |||
| Zulassung: | Jan 2015 | |||
| Elivaldogen Autotemcel | Erläuterung: | fehlerhaftes Protein verhindert Abbau von Fetten, die v.a. Gehirn und Nervengewebe schädigen |
||
| Betroffene in der EU [1]: | 22.000 | |||
| Krankheit: | Zerebrale Adrenoleukodystrophie | |||
| Arzneimittel: | Skysona® | |||
| Firma: | bluebird bio | |||
| Zulassung: | Jul 2021 | |||
| Ende Orphan-Status: | Nov 2021 | |||
| Rücknahmegrund: | Rückgabe der Zulassung aus firmenstrategischen Gründen, Medikament war nie im Markt | |||
| Elosulfase alfa | Erläuterung: | Mangel eines Zucker spaltenden Enzyms | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 1.300 | |||
| Krankheit: | Mukopolysaccharidose Typ IVA (Morquio A Syndrom) | |||
| Arzneimittel: | Vimizim® | |||
| Firma: | BioMarin Europe | |||
| Zulassung: | Apr 2014 | |||
| Eltrombopag | Erläuterung: | Immunsystem-bedingte Verminderung der Blutplättchen | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 43.000 | |||
| Krankheit: | Idiopathische thrombozytopenische Purpura | |||
| Arzneimittel: | Revolade® | |||
| Firma: | Novartis | |||
| Zulassung: | Mrz 2010 | |||
| Ende Orphan-Status: | Dez 2011 | |||
| Rücknahmegrund: | Verzicht des Sponsors auf den Orphan Drug-Status; Medikament weiterhin zugelassen | |||
| Epcoritamab | Erläuterung: | Blutkrebs aus der Gruppe der Non-Hodgkin-Lymphome | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 192.000 | |||
| Krankheit: | B-Zell-Lymphom, diffus großzelliges (DLBCL) | |||
| Arzneimittel: | Tepkinly® | |||
| Firma: | AbbVie | |||
| Zulassung: | Sep 2023 | |||
| Ende Orphan-Status: | Jul 2024 | |||
| Rücknahmegrund: | Verzicht des Sponsors auf den Orphan Drug-Status; Medikament weiterhin zugelassen | |||
| Etranacogen Dezaparvovec | Erläuterung: | Faktor IX-Mangel, Blutgerinnungsstörung | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 8.900 | |||
| Krankheit: | Hämophilie B | |||
| Arzneimittel: | Hemgenix® | |||
| Firma: | CSL Behring | |||
| Zulassung: | Feb 2023 | |||
| Etuvetidigen Autotemcel | Erläuterung: | Gendefekt, der zu schweren Infektionen und Blutungen führt | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 450 | |||
| Krankheit: | Wiskott-Aldrich-Syndrom | |||
| Arzneimittel: | Waskyra® | |||
| Firma: | Fondazione Thelethon | |||
| Zulassung: | Jan 2026 | |||
| Everolimus | Erläuterung: | durch die genetisch bedingte tuberöse Sklerose verursachter Hirntumor | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 44.000 | |||
| Krankheit: | Riesenzellastrozytom aufgrund tuberöser Sklerose, subependymal | |||
| Arzneimittel: | Votubia® | |||
| Firma: | Novartis | |||
| Zulassung: | Sep 2011 | |||
| Ende Orphan-Status: | Sep 2023 | |||
| Rücknahmegrund: | Ablauf des erweiterten Orphan Drug-Status (12 Jahre); Medikament weiterhin zugelassen | |||
[1] laut Zuerkennung des Orphanstatus