21. Mai 2026 Zugelassene Orphan Drugs
Als selten gelten in der Europäischen Union (EU) Krankheiten, die nicht mehr als einen von 2.000 EU-Bürgern betreffen. Durch die seit 2000 geltende europäische Verordnung zu Arzneimitteln gegen seltene Krankheiten (den Orphan-Medikamenten oder Orphan Drugs) stehen den Patientinnen und Patienten in der Europäischen Union (EU) derzeit 163 solcher Orphan-Medikamente zur Verfügung. Diese sind nachfolgend aufgelistet. Hinzu kommen 99 Medikamente gegen seltene Krankheiten, die den Orphan-Status nicht mehr besitzen, weil er verordnungsgemäß nach zehn Jahren abgelaufen ist oder von der Firma zurückgegeben wurde. Fast alle dieser Medikamente sind noch im Markt.
Derzeit (Stand: Januar 2026) werden noch weitere rund 2.900 Arzneimitteltherapien entwickelt, die ebenfalls den Orphan Drug-Status, aber noch keine Zulassung erhalten haben. Dieser Status wird von der Europäischen Kommission nach der Prüfung von Projektunterlagen des Herstellers vergeben und bringt für diesen Vorteile in Form einer zehnjährigen Marktexklusivität für das Orphan-Medikament nach seiner Zulassung (unabhängig vom Patentschutz); teilweise ist er auch mit der Reduktion oder dem Erlass bestimmter Gebühren verbunden.
Die unten angegebenen Erkrankten-Zahlen basieren auf dem Dokument der Zuerkennung des Orphan-Status der europäischen Zulassungsbehörde EMA. Datiert dieses vor 2020, wurde die Zahl auf die aktuelle Bevölkerungszahl der EU hochgerechnet (lt. Eurostat 447 Mio. Einwohner). Unterschiedliche Zahlen der Betroffenen in einem bestimmten Anwendungsgebiet sind in unterschiedlichen Alters- und Patientengruppen begründet. Einige Wirkstoffe sind gegen mehr als eine seltene Erkrankung angezeigt und tauchen deshalb in der Liste mehrfach auf.
| Wirkstoff | Weitere Angaben | |||
|---|---|---|---|---|
| 5-Aminolävulinsäure | Erläuterung: | Visualisierung von malignem Gewebe bei einer OP des malignen Glioms | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 44.000 | |||
| Krankheit: | Gliom, malignes | |||
| Arzneimittel: | Gliolan® | |||
| Firma: | photonamic | |||
| Zulassung: | Sep 2007 | |||
| Ende Orphan-Status: | Sep 2017 | |||
| Rücknahmegrund: | Ablauf des Orphan Drug-Status (10 Jahre); Medikament weiterhin zugelassen | |||
| Afamelanotid | Erläuterung: | Genetischer Defekt bei der Blutbildung, der mit schmerzhafter Lichtunverträglichkeit einhergeht | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 8.500 | |||
| Krankheit: | Erythropoetische Protoporphyrie, Phototoxizität | |||
| Arzneimittel: | Scenesse® | |||
| Firma: | Clinuvel | |||
| Zulassung: | Dez 2014 | |||
| Ende Orphan-Status: | Dez 2024 | |||
| Rücknahmegrund: | Ablauf des Orphan Drug-Status (10 Jahre); Medikament weiterhin zugelassen | |||
| Agalsidase alfa | Erläuterung: | vererbter Enzymmangel | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 1.300 | |||
| Krankheit: | Morbus Fabry | |||
| Arzneimittel: | Replagal® | |||
| Firma: | Takeda | |||
| Zulassung: | Aug 2001 | |||
| Ende Orphan-Status: | Aug 2011 | |||
| Rücknahmegrund: | Ablauf des Orphan Drug-Status (10 Jahre); Medikament weiterhin zugelassen | |||
| Agalsidase beta | Erläuterung: | vererbter Enzymmangel | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 1.300 | |||
| Krankheit: | Morbus Fabry | |||
| Arzneimittel: | Fabrazyme® | |||
| Firma: | Genzyme | |||
| Zulassung: | Aug 2001 | |||
| Ende Orphan-Status: | Aug 2011 | |||
| Rücknahmegrund: | Ablauf des Orphan Drug-Status (10 Jahre); Medikament weiterhin zugelassen | |||
| Albutrepenonacog | Erläuterung: | Faktor IX-Mangel, Blutgerinnungsstörung | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 8.500 | |||
| Krankheit: | Hämophilie B | |||
| Arzneimittel: | Idelvion® | |||
| Firma: | CSL Behring | |||
| Zulassung: | Mai 2016 | |||
| Alglucosidase alfa | Erläuterung: | gestörter Glykogenabbau durch Enzymmangel | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 6.000 | |||
| Krankheit: | Morbus Pompe | |||
| Arzneimittel: | Myozyme® | |||
| Firma: | Genzyme | |||
| Zulassung: | Mrz 2006 | |||
| Ende Orphan-Status: | Mrz 2016 | |||
| Rücknahmegrund: | Ablauf des Orphan Drug-Status (10 Jahre); Medikament weiterhin zugelassen | |||
| Alipogen tiparvovec | Erläuterung: | Schwere Fettstoffwechselstörung | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 850 | |||
| Krankheit: | Familiäre Lipoproteinlipasedefizienz mit Pankreatitis-Schüben | |||
| Arzneimittel: | Glybera® | |||
| Firma: | uniQure biopharma | |||
| Zulassung: | Okt 2012 | |||
| Ende Orphan-Status: | Okt 2017 | |||
| Rücknahmegrund: | Rückgabe der Zulassung (keine Verlängerung) aus wirtschaftlichen Gründen | |||
| Ambrisentan | Erläuterung: | Bluthochdruck in den Lungenarterien | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 89.000 | |||
| Krankheit: | Lungenhochdruck, arterieller | |||
| Arzneimittel: | Volibris® | |||
| Firma: | GlaxoSmithKline | |||
| Zulassung: | Apr 2008 | |||
| Ende Orphan-Status: | Apr 2018 | |||
| Rücknahmegrund: | Ablauf des Orphan Drug-Status (10 Jahre); Medikament weiterhin zugelassen | |||
| Amifampridin | Erläuterung: | neurologisch bedingte Muskelschwäche | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 4.500 | |||
| Krankheit: | Lambert-Eaton-Myasthenisches Syndrom | |||
| Arzneimittel: | Firdapse (früher: Zenas)® | |||
| Firma: | BioMarin Europe | |||
| Zulassung: | Dez 2009 | |||
| Ende Orphan-Status: | Dez 2019 | |||
| Rücknahmegrund: | Ablauf des Orphan Drug-Status (10 Jahre); Medikament weiterhin zugelassen | |||
| Amikacin | Erläuterung: | verursacht durch Mycobacterium avium Complex | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 27.000 | |||
| Krankheit: | Nicht-tuberkulöse mykobakterielle Lungeninfektionen | |||
| Arzneimittel: | Arikayce liposomal® | |||
| Firma: | Insmed | |||
| Zulassung: | Okt 2020 | |||
| Aminosäuren | Erläuterung: | Enzymdefekt, durch den bestimmte Aminosäuren nicht abgebaut werden können | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 4.500 | |||
| Krankheit: | Ahornsiruperkrankung | |||
| Arzneimittel: | Maapliv® | |||
| Firma: | Recordati | |||
| Zulassung: | Jul 2025 | |||
| Anagrelid | Erläuterung: | Blutbildstörung mit stark erhöhter Thrombozytenzahl | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 109.000 | |||
| Krankheit: | Thrombozythämie | |||
| Arzneimittel: | Xagrid® | |||
| Firma: | Takeda | |||
| Zulassung: | Nov 2004 | |||
| Ende Orphan-Status: | Nov 2016 | |||
| Rücknahmegrund: | Ablauf des erweiterten Orphan Drug-Status (12 Jahre); Medikament weiterhin zugelassen | |||
| Arsentrioxid | Erläuterung: | Blutkrebs v. a. bei jungen Leuten | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 35.000 | |||
| Krankheit: | Promyelozyten-Leukämie, akute | |||
| Arzneimittel: | Trisenox® | |||
| Firma: | Teva | |||
| Zulassung: | Mrz 2002 | |||
| Ende Orphan-Status: | Mrz 2012 | |||
| Rücknahmegrund: | Ablauf des Orphan Drug-Status (10 Jahre); Medikament weiterhin zugelassen | |||
| Artesunat | Erläuterung: | |||
| Betroffene in der EU [1]: | 5.150 | |||
| Krankheit: | Malaria | |||
| Arzneimittel: | Artesunat Amivas® | |||
| Firma: | Amivas | |||
| Zulassung: | Nov 2021 | |||
| Asciminib | Erläuterung: | Blutkrebs mit verkürztem Chromosom 22 | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 62.500 | |||
| Krankheit: | Leukämie, chronisch myeloische | |||
| Arzneimittel: | Scemblix® | |||
| Firma: | Novartis | |||
| Zulassung: | Aug 2022 | |||
| Asfotase alfa | Erläuterung: | Behandlung der Knochenmanifestationen der Krankheit | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 450 | |||
| Krankheit: | Hypophosphatasie | |||
| Arzneimittel: | Strensiq® | |||
| Firma: | Alexion | |||
| Zulassung: | Aug 2015 | |||
| Ataluren | Erläuterung: | Muskelschwund wegen Dystrophinmangel | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 17.000 | |||
| Krankheit: | Duchenne Muskeldystrophie | |||
| Arzneimittel: | Translarna® | |||
| Firma: | PTC Therapeutics | |||
| Zulassung: | Jul 2014 | |||
| Ende Orphan-Status: | Aug 2024 | |||
| Rücknahmegrund: | Ablauf des Orphan Drug-Status (10 Jahre); 2025 Marktrücknahme | |||
| Atidarsagen Autotemcel | Erläuterung: | durch Enzymmangel verursachte toxische Anlagerung von Fetten an Nervenzellen | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 400 | |||
| Krankheit: | Metachromatische Leukodystrophie | |||
| Arzneimittel: | Libmeldy® | |||
| Firma: | Orchard Therapeutics | |||
| Zulassung: | Dez 2020 | |||
| Autologe CD34+-Zellen, die für ADA kodieren | Erläuterung: | schwerer kombinierter Immundefekt aufgrund von Adenosin-Desaminase-Mangel (ADA-SCID) | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 1.800 | |||
| Krankheit: | ADA-SCID | |||
| Arzneimittel: | Strimvelis® | |||
| Firma: | Fondazione Thelethon | |||
| Zulassung: | Mai 2016 | |||
| Avacopan | Erläuterung: | Entzündung der kleinen Blutgefäße im Körper | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 45.000 | |||
| Krankheit: | Polyangiitis, mikroskopische | |||
| Arzneimittel: | Tavneos® | |||
| Firma: | Vifor Pharma | |||
| Zulassung: | Jan 2022 | |||
[1] laut Zuerkennung des Orphanstatus