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Zugelassene Orphan Drugs

Als selten gelten in der Europäischen Union (EU) Krankheiten, die nicht mehr als einen von 2.000 EU-Bürgern betreffen. Durch die seit 2000 geltende europäische Verordnung zu Arzneimitteln gegen seltene Krankheiten (den Orphan-Medikamenten oder Orphan Drugs) stehen den Patientinnen und Patienten in der Europäischen Union (EU) derzeit 143 solcher Orphan-Medikamente zur Verfügung. Diese sind nachfolgend aufgelistet. Hinzu kommen 71 Medikamente gegen seltene Krankheiten, die den Orphan-Status nicht mehr besitzen, weil er verordnungsgemäß nach zehn Jahren abgelaufen ist oder von der Firma zurückgegeben wurde. Fast alle dieser Medikamente sind noch im Markt.

Derzeit (Stand: Juli 2022) werden noch weitere rund 2.400 Arzneimitteltherapien entwickelt, die ebenfalls den Orphan Drug-Status, aber noch keine Zulassung erhalten haben. Dieser Status wird von der Europäischen Kommission nach der Prüfung von Projektunterlagen des Herstellers vergeben und bringt für diesen Vorteile in Form einer zehnjährigen Marktexklusivität für das Orphan-Medikament nach seiner Zulassung (unabhängig vom Patentschutz); teilweise ist er auch mit der Reduktion oder dem Erlass bestimmter Gebühren verbunden.

Paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie
Erläuterung: Proteinmangel (CD 59) auf der Oberfläche der Blutzellen
Betroffene in der EU [1]: 4.500
Wirkstoff: Eculizumab
Arzneimittel: Soliris®
Firma: Alexion
Zulassung: Jun 2007
Ende Orphan-Status: Jun 2019
Rücknahmegrund: Ablauf des zwölfjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Perianale Fisteln bei Morbus Crohn
Erläuterung: entzündlich veränderte Gänge (Fisteln) im Bereich der Analregion
Betroffene in der EU [1]: 155.000
Wirkstoff: Darvadstrocel
Arzneimittel: Alofisel®
Firma: Takeda
Zulassung: Mrz 2018
Phenylketonurie
Erläuterung: genetisch bedingte Störung des Abbaus des Proteins Phenylalanin
Betroffene in der EU [1]: 86.000
Wirkstoff: Pegvaliase
Arzneimittel: Palynziq®
Firma: BioMarin Europe
Zulassung: Mai 2019
Phenylketonurie und BH4-Mangel
Erläuterung: vererbter Defekt im Tyrosin-Stoffwechsel
Betroffene in der EU [1]: 73.000
Wirkstoff: Sapropterin
Arzneimittel: Kuvan®
Firma: BioMarin Europe
Zulassung: Dez 2008
Ende Orphan-Status: Dez 2020
Rücknahmegrund: Ablauf des zwölfjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Polyangiitis, mikroskopische
Erläuterung: Entzündung der kleinen Blutgefäße im Körper
Betroffene in der EU [1]: 45.000
Wirkstoff: Avacopan
Arzneimittel: Tavneos®
Firma: Vifor Pharma
Zulassung: Jan 2022
Porphyrie, akute hepatische
Erläuterung: Enzymdefekt, der eine Ansammlung des Porphyhrins Häm im Körper verursacht
Betroffene in der EU [1]: 4.300
Wirkstoff: Givosiran
Arzneimittel: Givlaari®
Firma: Alnylam
Zulassung: Mrz 2020
Primäre Hyperoxalurie Typ 1
Erläuterung: fehlerhaftes Enzym verursacht Oxalsäureansammlung im Körper
Betroffene in der EU [1]: 2.250
Wirkstoff: Lumasiran
Arzneimittel: Oxlumo®
Firma: Alnylam
Zulassung: Nov 2020
Primärer IGF-1-Mangel
Erläuterung: schwerer primärer Mangel an Insulin-ähnlichem Wachstumsfaktor 1
Betroffene in der EU [1]: 87.000
Wirkstoff: Mecasermin
Arzneimittel: Increlex®
Firma: Ipsen Pharma
Zulassung: Aug 2007
Ende Orphan-Status: Aug 2017
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Progressive familiäre intrahepatische Cholestase
Erläuterung: gestörter Transport von Gallenflüssigkeit mit
daraus folgender Leberschädigung
Betroffene in der EU [1]: 1.300
Wirkstoff: Odevixibat
Arzneimittel: Bylvay®
Firma: Albireo
Zulassung: Jul 2021
Promyelozyten-Leukämie, akute
Erläuterung: Blutkrebs v. a. bei jungen Leuten
Betroffene in der EU [1]: 35.000
Wirkstoff: Arsentrioxid
Arzneimittel: Trisenox®
Firma: Teva
Zulassung: Mrz 2002
Ende Orphan-Status: Mrz 2012
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Pyruvat-Kinase-Mangel
Erläuterung: Enzymmangel, der zu stark funktionseingeschränkten Blutzellen führt
Betroffene in der EU [1]: 22.300
Wirkstoff: Mitapivat
Arzneimittel: Pyrukynd®
Firma: Agios
Zulassung: Nov 2022
Retinits pigmentosa
Erläuterung: ererbte Netzhautdystrophie - degenerative Veränderung der Netzhaut
Betroffene in der EU [1]: 132.000
Wirkstoff: Voretigen Neparvovec
Arzneimittel: Luxturna®
Firma: Novartis
Zulassung: Nov 2018
Riesenastrozytom aufgrund tuberöser Sklerose, subependymales
Erläuterung: durch die genetisch bedingte tuberöse Sklerose verursachter Hirntumor
Betroffene in der EU [1]: 44.000
Wirkstoff: Everolimus
Arzneimittel: Votubia®
Firma: Novartis
Zulassung: Sep 2011
Schilddrüsenkarzinom, medulläres
Betroffene in der EU [1]: 31.000
Wirkstoff: Cabozantinib
Arzneimittel: Cometriq®
Firma: Ipsen Pharma
Zulassung: Mrz 2014
Schilddrüsenkrebs, differenziert
Erläuterung: follikulärer und papillärer Schilddrüsenkrebs
Betroffene in der EU [1]: 133.000
Wirkstoff: Lenvatinib
Arzneimittel: Lenvima®
Firma: Eisai
Zulassung: Mai 2015
Ende Orphan-Status: Aug 2018
Rücknahmegrund: Verzicht des Sponsors auf den Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Schilddrüsenkrebs, differenziert
Erläuterung: differenzierte follikuläre / papilläre / Hürthle-Zell-Schilddrüsenkarzinome
Betroffene in der EU [1]: 53.000-172.000
Wirkstoff: Sorafenib
Arzneimittel: Nexavar®
Firma: Bayer
Zulassung: Nov 2014
Schmerzen, schwer, chronisch
Erläuterung: Injektion des Schmerzmittels in den Raum unterhalb der harten Hirnhaut
Betroffene in der EU [1]: 67.000
Wirkstoff: Ziconotid
Arzneimittel: Prialt®
Firma: Riemser
Zulassung: Feb 2005
Ende Orphan-Status: Feb 2015
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Sichelzellkrankheit (Behandlung hämolytischer Anämie)
Erläuterung: fehlerhafte rote Blutkörperchen transportieren keinen Sauerstoff
Betroffene in der EU [1]: 89.000
Wirkstoff: Voxelotor
Arzneimittel: Oxbryta®
Firma: Global Blood Therapeutics
Zulassung: Feb 2022
Sichelzellkrankheit (Prävention vasookklusiver Krisen)
Erläuterung: fehlerhafte rote Blutkörperchen transportieren keinen Sauerstoff und blockieren die Blutgefäße
Betroffene in der EU [1]: 89.000
Wirkstoff: Crizanlizumab
Arzneimittel: Adakveo®
Firma: Novartis
Zulassung: Okt 2020
Sichelzellkrankheit (Prävention vasookklusiver Krisen)
Erläuterung: Verhütung von schmerzhaften Gefäßverschlüssen
Betroffene in der EU [1]: 25.500
Wirkstoff: Hydroxycarbamid
Arzneimittel: Siklos®
Firma: Addmedica
Zulassung: Jun 2007
Ende Orphan-Status: Jul 2017
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen

[1] laut Zuerkennung des Orphanstatus