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Zugelassene Orphan Drugs

Als selten gelten in der Europäischen Union (EU) Krankheiten, die nicht mehr als einen von 2.000 EU-Bürgern betreffen. Durch die seit 2000 geltende europäische Verordnung zu Arzneimitteln gegen seltene Krankheiten (den Orphan-Medikamenten oder Orphan Drugs) stehen den Patientinnen und Patienten in der Europäischen Union (EU) derzeit 119 solcher Orphan-Medikamente zur Verfügung. Diese sind nachfolgend aufgelistet. Hinzu kommen 63 Medikamente gegen seltene Krankheiten, die den Orphan-Status nicht mehr besitzen, weil er verordnungsgemäß nach zehn Jahren abgelaufen ist oder von der Firma zurückgegeben wurde. Fast alle dieser Medikamente sind noch im Markt.

Derzeit (Stand: Januar 2021) werden noch weitere rund 2.150 Arzneimitteltherapien entwickelt, die ebenfalls den Orphan Drug-Status, aber noch keine Zulassung erhalten haben. Dieser Status wird von der Europäischen Kommission nach der Prüfung von Projektunterlagen des Herstellers vergeben und bringt für diesen Vorteile in Form einer zehnjährigen Markexklusivität für das Orphan-Medikament nach seiner Zulassung (unabhängig vom Patentschutz); teilweise ist er auch mit der Reduktion oder dem Erlass bestimmter Gebühren verbunden.

Weichteilsarkom
Erläuterung: Krebs in den Weichteilen (Bindegewebe, Sehnen, Blutgefäße…)
Betroffene in der EU [1]: 133.000
Wirkstoff: Olaratumab
Arzneimittel: Lartruvo®
Firma: Lilly
Zulassung: Nov 2016
Ende Orphan-Status: Jul 2019
Rücknahmegrund: Marktrücknahme: neue Daten haben Wirksamkeit nicht belegt
Weichteilsarkom
Erläuterung: Krebs in den Weichteilen (Bindegewebe, Sehnen, Blutgefäße…)
Betroffene in der EU [1]: 27.000
Wirkstoff: Trabectedin
Arzneimittel: Yondelis®
Firma: Pharma Mar
Zulassung: Sep 2007
Ende Orphan-Status: Sep 2017
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status, Medikament weiter im Markt
Wildtyp-Transthyretin-Amyloidose
Erläuterung: Störung des Eiweißabbaus, Ablagerung von fehlgefaltetem Transthyretin
Betroffene in der EU [1]: 134.000
Wirkstoff: Tafamidis
Arzneimittel: Vyndaqel®
Firma: Pfizer
Zulassung: Feb 2020

[1] laut Zuerkennung des Orphanstatus