16. Januar 2026 Übersicht über zentralisiert in der EU zugelassene ATMP
Advanced Therapy Medicinal Products (Arzneimittel für neuartige Therapien) gem. Richtlinie 2001/83/EG und Verordnung (EG) 1394/2007 unterteilt in Gentherapeutika (hierzu zählen auch CAR-T-Zell-Therapien), (somatische) Zelltherapeutika sowie biotechnologisch bearbeitete Gewebeprodukte (Tissue-Engineered Products). Derzeit sind 18 Gentherapeutika, 1 Zelltherapeutikum sowie 3 biotechnologisch bearbeitete Gewebeprodukte zugelassen (zugelassen bedeutet nicht automatisch, dass sie auch in Deutschland vermarktet werden).
| Wirkstoff | Weitere Angaben | |||
|---|---|---|---|---|
| Atidarsagen Autotemcel | Indikation: | Metachromatische Leukodystrophie | ||
| Arzneimittel / Markenname: | Libmeldy® | |||
| Zulassung: | Dez 2020 | |||
| Firma: | Orchard Therapeutics | |||
| Klassifizierung: | Gentherapie | |||
| Orphan Drug: | Ja | |||
| Autologe CD34+-Zellen, die für ADA kodieren | Indikation: | ADA-SCID | ||
| Arzneimittel / Markenname: | Strimvelis® | |||
| Zulassung: | Mai 2016 | |||
| Firma: | Fondazione Thelethon | |||
| Klassifizierung: | Gentherapie | |||
| Orphan Drug: | Ja | |||
| Axicabtagen Ciloleucel | Indikation: | B-Zell-Lymphom, diffus großzelliges (DLBCL) / B-Zell-Lymphom, primär mediastinales großzelliges (PMBCL) | ||
| Arzneimittel / Markenname: | Yescarta® | |||
| Zulassung: | Aug 2018 | |||
| Firma: | Gilead | |||
| Klassifizierung: | Gentherapie (CAR-T) | |||
| Orphan Drug: | Ja | |||
| Beremagene Geperpavec | Indikation: | Epidermolysis bullosa, dystrophe | ||
| Arzneimittel / Markenname: | Vyjuvek® | |||
| Zulassung: | Apr 2025 | |||
| Firma: | Krystal | |||
| Klassifizierung: | Gentherapie | |||
| Orphan Drug: | Ja | |||
| Brexucabtagen Autoleucel | Indikation: | Mantelzelllymphom | ||
| Arzneimittel / Markenname: | Tecartus® | |||
| Zulassung: | Dez 2020 | |||
| Firma: | Kite | |||
| Klassifizierung: | Gentherapie (CAR-T) | |||
| Orphan Drug: | Ja | |||
| Ciltacabtagene Autoleucel | Indikation: | Multiples Myelom | ||
| Arzneimittel / Markenname: | Carvykti® | |||
| Zulassung: | Mai 2022 | |||
| Firma: | Janssen | |||
| Klassifizierung: | Gentherapie (CAR-T) | |||
| Orphan Drug: | Ja | |||
| Dorocubicel / nicht expandierte CD34-Zellen | Indikation: | Hämatologische Krebserkrankung mit erforderlicher Stammzelltransplantation | ||
| Arzneimittel / Markenname: | Zemcelpro® | |||
| Zulassung: | Aug 2025 | |||
| Firma: | Cordex Biologics | |||
| Klassifizierung: | Biotechnologisch bearbeitetes Gewebeprodukt | |||
| Orphan Drug: | Ja | |||
| Eladocagen Exuparvovec | Indikation: | Aromatische-L-Aminosäure-Decarboxylase-Mangel | ||
| Arzneimittel / Markenname: | Upstaza® | |||
| Zulassung: | Jul 2022 | |||
| Firma: | PTC Therapeutics | |||
| Klassifizierung: | Gentherapie | |||
| Orphan Drug: | Ja | |||
| Etranacogen Dezaparvovec | Indikation: | Hämophilie B | ||
| Arzneimittel / Markenname: | Hemgenix® | |||
| Zulassung: | Feb 2023 | |||
| Firma: | CSL Behring | |||
| Klassifizierung: | Gentherapie | |||
| Orphan Drug: | Ja | |||
| Etuvetidigen Autotemcel | Indikation: | Wiskott-Aldrich-Syndrom | ||
| Arzneimittel / Markenname: | Waskyra® | |||
| Zulassung: | Jan 2026 | |||
| Firma: | Fondazione Thelethon | |||
| Klassifizierung: | Gentherapie | |||
| Orphan Drug: | Ja | |||
| Exagamglogen Autotemcel | Indikation: | Beta-Thalassämie / Sichelzellerkrankung | ||
| Arzneimittel / Markenname: | Casgevy® | |||
| Zulassung: | Feb 2024 | |||
| Firma: | Vertex | |||
| Klassifizierung: | Gentherapie | |||
| Orphan Drug: | Ja | |||
| Idecabtagen Vicleucel | Indikation: | Multiples Myelom | ||
| Arzneimittel / Markenname: | Abecma® | |||
| Zulassung: | Aug 2021 | |||
| Firma: | Bristol Myers Squibb | |||
| Klassifizierung: | Gentherapie (CAR-T) | |||
| Orphan Drug: | Ja | |||
| Lebendes (Hornhaut) Gewebeäquivalent | Indikation: | Limbusstammzelleninsuffizienz nach Verbrennung o. Verätzung des Auges | ||
| Arzneimittel / Markenname: | Holoclar® | |||
| Zulassung: | Feb 2015 | |||
| Firma: | Holostem | |||
| Klassifizierung: | Biotechnologisch bearbeitetes Gewebeprodukt | |||
| Orphan Drug: | Ja | |||
| Lisocabtagen Maraleucel CD4-Zell-Komponente / Lisocabtagen Maraleucel CD8-Zell-Komponente | Indikation: | B-Zell-Lymphom, diffus großzelliges (DLBCL) / B-Zell-Lymphom, primär mediastinales großzelliges (PMBCL) / Lymphom, follikuläres | ||
| Arzneimittel / Markenname: | Breyanzi® | |||
| Zulassung: | Apr 2022 | |||
| Firma: | Bristol Myers Squibb | |||
| Klassifizierung: | Gentherapie (CAR-T) | |||
| Orphan Drug: | Nein | |||
| Obecabtagen Autotemcel | Indikation: | Leukämie, akute lymphatische | ||
| Arzneimittel / Markenname: | Aucatzyl® | |||
| Zulassung: | Jul 2025 | |||
| Firma: | Autolus | |||
| Klassifizierung: | Gentherapie (CAR-T) | |||
| Orphan Drug: | Nein | |||
| Onasemnogen Abeparvovec | Indikation: | Spinale Muskelatrophie Typ 1 | ||
| Arzneimittel / Markenname: | Zolgensma® | |||
| Zulassung: | Mai 2020 | |||
| Firma: | Novartis | |||
| Klassifizierung: | Gentherapie | |||
| Orphan Drug: | Ja | |||
| Sphäroide aus autologen Chondrozyten | Indikation: | Knorpeldefekte am Knie | ||
| Arzneimittel / Markenname: | Spherox® | |||
| Zulassung: | Jul 2017 | |||
| Firma: | Co.don | |||
| Klassifizierung: | Biotechnologisch bearbeitetes Gewebeprodukt | |||
| Orphan Drug: | Nein | |||
| Tabelecleucel | Indikation: | Epstein-Barr-Virus positive Posttransplantations-proliferative Erkrankung | ||
| Arzneimittel / Markenname: | Ebvallo® | |||
| Zulassung: | Dez 2022 | |||
| Firma: | Pierre Fabre | |||
| Klassifizierung: | Zelltherapie | |||
| Orphan Drug: | Ja | |||
| Talimogen Laherparepvec | Indikation: | Melanom | ||
| Arzneimittel / Markenname: | Imlygic® | |||
| Zulassung: | Dez 2015 | |||
| Firma: | Amgen | |||
| Klassifizierung: | Gentherapie | |||
| Orphan Drug: | Nein | |||
| Tisagen Lecleucel | Indikation: | B-Zell-Lymphom, diffus großzelliges (DLBCL) / Leukämie, akute lymphatische | ||
| Arzneimittel / Markenname: | Kymriah® | |||
| Zulassung: | Aug 2018 | |||
| Firma: | Novartis | |||
| Klassifizierung: | Gentherapie (CAR-T) | |||
| Orphan Drug: | Ja | |||