16. Januar 2026 Übersicht über zentralisiert in der EU zugelassene ATMP
Advanced Therapy Medicinal Products (Arzneimittel für neuartige Therapien) gem. Richtlinie 2001/83/EG und Verordnung (EG) 1394/2007 unterteilt in Gentherapeutika (hierzu zählen auch CAR-T-Zell-Therapien), (somatische) Zelltherapeutika sowie biotechnologisch bearbeitete Gewebeprodukte (Tissue-Engineered Products). Derzeit sind 18 Gentherapeutika, 1 Zelltherapeutikum sowie 3 biotechnologisch bearbeitete Gewebeprodukte zugelassen (zugelassen bedeutet nicht automatisch, dass sie auch in Deutschland vermarktet werden).
| Wirkstoff | Weitere Angaben | |||
|---|---|---|---|---|
| Valoctocogen Roxaparvovec | Indikation: | Hämophilie A | ||
| Arzneimittel / Markenname: | Roctavian® | |||
| Zulassung: | Aug 2022 | |||
| Firma: | BioMarin Europe | |||
| Klassifizierung: | Gentherapie | |||
| Orphan Drug: | Ja | |||
| Voretigen Neparvovec | Indikation: | Lebersche ererbte Amaurose / Retinitis pigmentosa | ||
| Arzneimittel / Markenname: | Luxturna® | |||
| Zulassung: | Nov 2018 | |||
| Firma: | Novartis | |||
| Klassifizierung: | Gentherapie | |||
| Orphan Drug: | Ja | |||