16. Januar 2026 Übersicht über zentralisiert in der EU zugelassene ATMP
Advanced Therapy Medicinal Products (Arzneimittel für neuartige Therapien) gem. Richtlinie 2001/83/EG und Verordnung (EG) 1394/2007 unterteilt in Gentherapeutika (hierzu zählen auch CAR-T-Zell-Therapien), (somatische) Zelltherapeutika sowie biotechnologisch bearbeitete Gewebeprodukte (Tissue-Engineered Products). Derzeit sind 18 Gentherapeutika, 1 Zelltherapeutikum sowie 3 biotechnologisch bearbeitete Gewebeprodukte zugelassen (zugelassen bedeutet nicht automatisch, dass sie auch in Deutschland vermarktet werden).
| Wirkstoff | Weitere Angaben | |||
|---|---|---|---|---|
| Eladocagen Exuparvovec | Indikation: | Aromatische-L-Aminosäure-Decarboxylase-Mangel | ||
| Arzneimittel / Markenname: | Upstaza® | |||
| Zulassung: | Jul 2022 | |||
| Firma: | PTC Therapeutics | |||
| Klassifizierung: | Gentherapie | |||
| Orphan Drug: | Ja | |||
| Etranacogen Dezaparvovec | Indikation: | Hämophilie B | ||
| Arzneimittel / Markenname: | Hemgenix® | |||
| Zulassung: | Feb 2023 | |||
| Firma: | CSL Behring | |||
| Klassifizierung: | Gentherapie | |||
| Orphan Drug: | Ja | |||
| Etuvetidigen Autotemcel | Indikation: | Wiskott-Aldrich-Syndrom | ||
| Arzneimittel / Markenname: | Waskyra® | |||
| Zulassung: | Jan 2026 | |||
| Firma: | Fondazione Thelethon | |||
| Klassifizierung: | Gentherapie | |||
| Orphan Drug: | Ja | |||
| Exagamglogen Autotemcel | Indikation: | Beta-Thalassämie / Sichelzellerkrankung | ||
| Arzneimittel / Markenname: | Casgevy® | |||
| Zulassung: | Feb 2024 | |||
| Firma: | Vertex | |||
| Klassifizierung: | Gentherapie | |||
| Orphan Drug: | Ja | |||