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Zugelassene Orphan Drugs

Als selten gelten in der Europäischen Union (EU) Krankheiten, die nicht mehr als einen von 2.000 EU-Bürgern betreffen. Durch die seit 2000 geltende europäische Verordnung zu Arzneimitteln gegen seltene Krankheiten (den Orphan-Medikamenten oder Orphan Drugs) stehen den Patientinnen und Patienten in der Europäischen Union (EU) derzeit 107 solcher Orphan-Medikamente zur Verfügung. Diese sind nachfolgend aufgelistet. Hinzu kommen 60 Medikamente gegen seltene Krankheiten, die den Orphan-Status nicht mehr besitzen, weil er verordnungsgemäß nach zehn Jahren abgelaufen ist oder von der Firma zurückgegeben wurde. Fast alle dieser Medikamente sind noch im Markt.

Derzeit (Stand: Juli 2020) werden noch weitere rund 2.100 Arzneimitteltherapien entwickelt, die ebenfalls den Orphan Drug-Status, aber noch keine Zulassung erhalten haben. Dieser Status wird von der Europäischen Kommission nach der Prüfung von Projektunterlagen des Herstellers vergeben und bringt für diesen Vorteile in Form einer zehnjährigen Markexklusivität für das Orphan-Medikament nach seiner Zulassung (unabhängig vom Patentschutz); teilweise ist er auch mit der Reduktion oder dem Erlass bestimmter Gebühren verbunden.

Pankreaskarzinom
Erläuterung: Krebs der Bauchspeicheldrüse
Betroffene in der EU [1]: 82.000
Wirkstoff: Irinotecan
Arzneimittel: Onivyde®
Firma: Laboratoires Servier
Zulassung: Okt 2016
Parkinson
Erläuterung: fortgeschrittenes Parkinsonsyndrom mit schwerer motorischer Fluktuation
Betroffene in der EU [1]: 120.000
Wirkstoff: Levodopa / Carbidopa
Arzneimittel: Duodopa® Gel
Firma: AbbVie
Zulassung: Jun 2004
Ende Orphan-Status: Nov 2014
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiter im Markt
Paroxysmale nächtliche Hämoglubinurie
Erläuterung: Proteinmangel (CD 59) auf der Oberfläche der Blutzellen
Betroffene in der EU [1]: 5.000
Wirkstoff: Eculizumab
Arzneimittel: Soliris®
Firma: Alexion
Zulassung: Jun 2007
Ende Orphan-Status: Jun 2019
Rücknahmegrund: Ablauf des zwölfjährigen Orphan-Status; Medikament weiter im Markt
Perianale Fisteln bei Morbus Crohn
Erläuterung: entzündlich veränderte Gänge (Fisteln) im Bereich der Analregion
Betroffene in der EU [1]: 177.500
Wirkstoff: Darvadstrocel
Arzneimittel: Alofisel®
Firma: Takeda
Zulassung: Mrz 2018
Phenylketonurie
Erläuterung: genetisch bedingte Störung des Abbaus des Proteins Phenylalanin
Betroffene in der EU [1]: 100.000
Wirkstoff: Pegvaliase
Arzneimittel: Palynziq®
Firma: BioMarin Europe
Zulassung: Mai 2019
Phenylketonurie und BH4-Mangel
Erläuterung: vererbter Defekt im Tyrosin-Stoffwechsel
Betroffene in der EU [1]: 85.000
Wirkstoff: Sapropterin
Arzneimittel: Kuvan®
Firma: BioMarin Europe
Zulassung: Dez 2008
Polyneuropathie bei Transthyretin-Amyloidose
Erläuterung: Ansammlung von Proteinen (Transthyretine) in Organen
Betroffene in der EU [1]: 153.000
Wirkstoff: Inotersen
Arzneimittel: Tegsedi®
Firma: Akcea
Zulassung: Jul 2018
Porphyrie, akute hepatische
Erläuterung: Enzymdefekt, der eine Ansammlung des Porphyhrins Häm im Körper verursacht
Betroffene in der EU [1]: 5.000
Wirkstoff: Givosiran
Arzneimittel: Givlaari®
Firma: Alnylam
Zulassung: Mrz 2020
Primärer IGF-1-Mangel
Erläuterung: schwerer primärer Mangel an Insulin-ähnlichem Wachstumsfaktor 1
Betroffene in der EU [1]: 100.800
Wirkstoff: Mecasermin
Arzneimittel: Increlex®
Firma: Ipsen Pharma
Zulassung: Aug 2007
Ende Orphan-Status: Aug 2017
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiter im Markt
Promyelozyten-Leukämie, akute
Erläuterung: Blutkrebs v. a. bei jungen Leuten
Betroffene in der EU [1]: 41.000
Wirkstoff: Arsentrioxid
Arzneimittel: Trisenox®
Firma: Teva
Zulassung: Mrz 2002
Ende Orphan-Status: Mrz 2012
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiter im Markt.

[1] laut Zuerkennung des Orphanstatus