Multiples Myelom |
Erläuterung: |
Knochenmarkskrebs - Überproduktion maligner Plasmazellen |
Betroffene in der EU [1]: |
170.000 |
Wirkstoff: |
Panobinostat |
Arzneimittel: |
Farydak® |
Firma: |
Novartis |
Zulassung: |
Aug 2015 |
|
Tuberkulose |
Betroffene in der EU [1]: |
72.000 |
Wirkstoff: |
Paraaminosalicylsäure |
Arzneimittel: |
Granupas® |
Firma: |
Eurocept International |
Zulassung: |
Apr 2014 |
|
Hypoparathyreoidismus |
Erläuterung: |
Unterfunktion der Nebenschilddrüse |
Betroffene in der EU [1]: |
180.000 |
Wirkstoff: |
Parathyroidhormon (rekombinant) |
Arzneimittel: |
Natpar® |
Firma: |
Shire |
Zulassung: |
Apr 2017 |
|
Akromegalie |
Erläuterung: |
Riesenwuchs |
Betroffene in der EU [1]: |
102.000 |
Wirkstoff: |
Pasireotid |
Arzneimittel: |
Signifor® |
Firma: |
Novartis |
Zulassung: |
Nov 2014 |
|
Cushing Syndrom |
Erläuterung: |
durch Tumor der Hypophyse verursachte stark überhöhter Cortisonspiegel im Blut |
Betroffene in der EU [1]: |
23.000 |
Wirkstoff: |
Pasireotid |
Arzneimittel: |
Signifor® |
Firma: |
Novartis |
Zulassung: |
Apr 2012 |
|
Transthyretin-Amyloidose, ererbte |
Erläuterung: |
Einlagerung von Proteinen im Herzen und im Nervensystem |
Betroffene in der EU [1]: |
7.200 |
Wirkstoff: |
Patisiran |
Arzneimittel: |
Onpattro® |
Firma: |
Alnylam |
Zulassung: |
Aug 2018 |
|
Phenylketonurie |
Erläuterung: |
genetisch bedingte Störung des Abbaus des Proteins Phenylalanin |
Betroffene in der EU [1]: |
100.000 |
Wirkstoff: |
Pegvaliase |
Arzneimittel: |
Palynziq® |
Firma: |
BioMarin Europe |
Zulassung: |
Mai 2019 |
|
Akromegalie |
Erläuterung: |
Riesenwuchs |
Betroffene in der EU [1]: |
31.000 |
Wirkstoff: |
Pegvisomant |
Arzneimittel: |
Somavert® |
Firma: |
Pfizer |
Zulassung: |
Nov 2002 |
Ende Orphan-Status: |
Nov 2012 |
Rücknahmegrund: |
Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiter im Markt |
|
Lungenfibrose, idiopathische |
Erläuterung: |
bis zum Tod fortschreitende Vernarbung des Lungengewebes |
Betroffene in der EU [1]: |
153.200 |
Wirkstoff: |
Pirfenidon |
Arzneimittel: |
Esbriet® |
Firma: |
Roche |
Zulassung: |
Mrz 2011 |
|
Narkolepsie mit oder ohne Kataplexie |
Erläuterung: |
Exzessive Tagesschläfrigkeit |
Betroffene in der EU [1]: |
205.000 |
Wirkstoff: |
Pitolisant |
Arzneimittel: |
Wakix® |
Firma: |
Bioprojet Pharma |
Zulassung: |
Mrz 2016 |
|
Stammzelltransplantation, Mobilisierung von Knochenmarks-Stammzellen |
Erläuterung: |
Vorbereitung bestimmter Stammzelltransplantationen |
Betroffene in der EU [1]: |
50.500 |
Wirkstoff: |
Plerixafor |
Arzneimittel: |
Mozobil® |
Firma: |
Genzyme |
Zulassung: |
Aug 2009 |
|
Multiples Myelom |
Erläuterung: |
Knochenmarkskrebs - Überproduktion maligner Plasmazellen |
Betroffene in der EU [1]: |
66.000 |
Wirkstoff: |
Pomalidomid |
Arzneimittel: |
Imnovid® |
Firma: |
Celgene |
Zulassung: |
Aug 2013 |
|
Leukämie, chronisch myeloische |
Erläuterung: |
Blutkrebs (Granylozytenüberproduktion) |
Betroffene in der EU [1]: |
41.000 |
Wirkstoff: |
Ponatinib |
Arzneimittel: |
Iclusig® |
Firma: |
Incyte Biosciences |
Zulassung: |
Jul 2013 |
|
Leukämie, akute lymphatische |
Erläuterung: |
Lymphozytenüberproduktion (häufigste Blutkrebsform bei Kindern) |
Betroffene in der EU [1]: |
51.000 |
Wirkstoff: |
Ponatinib |
Arzneimittel: |
Iclusig® |
Firma: |
Incyte Biosciences |
Zulassung: |
Jul 2013 |
|
Barrett-Ösophagus, photodynoamische Therapie |
Erläuterung: |
Entfernung von Krebsvorstufen in der Speiseröhre |
Betroffene in der EU [1]: |
184.600 |
Wirkstoff: |
Porfimer natrium |
Arzneimittel: |
PhotoBarr® |
Firma: |
Pinnacle Biologics |
Zulassung: |
Mrz 2004 |
Ende Orphan-Status: |
Mai 2012 |
Rücknahmegrund: |
Marktrücknahme aus wirtschaftlichen Gründen |
|
Verbrennungen, tiefe |
Erläuterung: |
Entfernung des Verbrennungsschorfs (Eschar) bei tiefen thermischen Verletzungen |
Betroffene in der EU [1]: |
50.600 |
Wirkstoff: |
proteolytische Enzyme aus Bromelain |
Arzneimittel: |
NexoBrid® |
Firma: |
MediWound |
Zulassung: |
Dez 2012 |
|