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Zugelassene Orphan Drugs

Als selten gelten in der Europäischen Union (EU) Krankheiten, die nicht mehr als einen von 2.000 EU-Bürgern betreffen. Durch die seit 2000 geltende europäische Verordnung zu Arzneimitteln gegen seltene Krankheiten (den Orphan-Medikamenten oder Orphan Drugs) stehen den Patientinnen und Patienten in der Europäischen Union (EU) derzeit 105 solcher Orphan-Medikamente zur Verfügung. Diese sind nachfolgend aufgelistet. Hinzu kommen 57 Medikamente gegen seltene Krankheiten, die den Orphan-Status nicht mehr besitzen, weil er verordnungsgemäß nach zehn Jahren abgelaufen ist oder von der Firma zurückgegeben wurde. Fast alle dieser Medikamente sind noch im Markt.

Derzeit (Stand: November 2019) werden noch weitere rund 1.900 Arzneimitteltherapien entwickelt, die ebenfalls den Orphan Drug-Status, aber noch keine Zulassung erhalten haben. Dieser Status wird von der Europäischen Kommission nach der Prüfung von Projektunterlagen des Herstellers vergeben und bringt für diesen Vorteile in Form einer zehnjährigen Markexklusivität für das Orphan-Medikament nach seiner Zulassung (unabhängig vom Patentschutz); teilweise ist er auch mit der Reduktion oder dem Erlass bestimmter Gebühren verbunden.

Multiples Myelom
Erläuterung: Knochenmarkskrebs - Überproduktion maligner Plasmazellen
Betroffene in der EU [1]: 170.000
Wirkstoff: Panobinostat
Arzneimittel: Farydak®
Firma: Novartis
Zulassung: Aug 2015
Tuberkulose
Betroffene in der EU [1]: 72.000
Wirkstoff: Paraaminosalicylsäure
Arzneimittel: Granupas®
Firma: Eurocept International
Zulassung: Apr 2014
Hypoparathyreoidismus
Erläuterung: Unterfunktion der Nebenschilddrüse
Betroffene in der EU [1]: 180.000
Wirkstoff: Parathyroidhormon (rekombinant)
Arzneimittel: Natpar®
Firma: Shire
Zulassung: Apr 2017
Akromegalie
Erläuterung: Riesenwuchs
Betroffene in der EU [1]: 102.000
Wirkstoff: Pasireotid
Arzneimittel: Signifor®
Firma: Novartis
Zulassung: Nov 2014
Cushing Syndrom
Erläuterung: durch Tumor der Hypophyse verursachte stark überhöhter Cortisonspiegel im Blut
Betroffene in der EU [1]: 23.000
Wirkstoff: Pasireotid
Arzneimittel: Signifor®
Firma: Novartis
Zulassung: Apr 2012
Transthyretin-Amyloidose, ererbte
Erläuterung: Einlagerung von Proteinen im Herzen und im Nervensystem
Betroffene in der EU [1]: 7.200
Wirkstoff: Patisiran
Arzneimittel: Onpattro®
Firma: Alnylam
Zulassung: Aug 2018
Phenylketonurie
Erläuterung: genetisch bedingte Störung des Abbaus des Proteins Phenylalanin
Betroffene in der EU [1]: 100.000
Wirkstoff: Pegvaliase
Arzneimittel: Palynziq®
Firma: BioMarin Europe
Zulassung: Mai 2019
Akromegalie
Erläuterung: Riesenwuchs
Betroffene in der EU [1]: 31.000
Wirkstoff: Pegvisomant
Arzneimittel: Somavert®
Firma: Pfizer
Zulassung: Nov 2002
Ende Orphan-Status: Nov 2012
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiter im Markt
Lungenfibrose, idiopathische
Erläuterung: bis zum Tod fortschreitende Vernarbung des Lungengewebes
Betroffene in der EU [1]: 153.200
Wirkstoff: Pirfenidon
Arzneimittel: Esbriet®
Firma: Roche
Zulassung: Mrz 2011
Narkolepsie mit oder ohne Kataplexie
Erläuterung: Exzessive Tagesschläfrigkeit
Betroffene in der EU [1]: 205.000
Wirkstoff: Pitolisant
Arzneimittel: Wakix®
Firma: Bioprojet Pharma
Zulassung: Mrz 2016
Stammzelltransplantation, Mobilisierung von Knochenmarks-Stammzellen
Erläuterung: Vorbereitung bestimmter Stammzelltransplantationen
Betroffene in der EU [1]: 50.500
Wirkstoff: Plerixafor
Arzneimittel: Mozobil®
Firma: Genzyme
Zulassung: Aug 2009
Multiples Myelom
Erläuterung: Knochenmarkskrebs - Überproduktion maligner Plasmazellen
Betroffene in der EU [1]: 66.000
Wirkstoff: Pomalidomid
Arzneimittel: Imnovid®
Firma: Celgene
Zulassung: Aug 2013
Leukämie, chronisch myeloische
Erläuterung: Blutkrebs (Granylozytenüberproduktion)
Betroffene in der EU [1]: 41.000
Wirkstoff: Ponatinib
Arzneimittel: Iclusig®
Firma: Incyte Biosciences
Zulassung: Jul 2013
Leukämie, akute lymphatische
Erläuterung: Lymphozytenüberproduktion (häufigste Blutkrebsform bei Kindern)
Betroffene in der EU [1]: 51.000
Wirkstoff: Ponatinib
Arzneimittel: Iclusig®
Firma: Incyte Biosciences
Zulassung: Jul 2013
Barrett-Ösophagus, photodynoamische Therapie
Erläuterung: Entfernung von Krebsvorstufen in der Speiseröhre
Betroffene in der EU [1]: 184.600
Wirkstoff: Porfimer natrium
Arzneimittel: PhotoBarr®
Firma: Pinnacle Biologics
Zulassung: Mrz 2004
Ende Orphan-Status: Mai 2012
Rücknahmegrund: Marktrücknahme aus wirtschaftlichen Gründen
Verbrennungen, tiefe
Erläuterung: Entfernung des Verbrennungsschorfs (Eschar) bei tiefen thermischen Verletzungen
Betroffene in der EU [1]: 50.600
Wirkstoff: proteolytische Enzyme aus Bromelain
Arzneimittel: NexoBrid®
Firma: MediWound
Zulassung: Dez 2012

[1] laut Zuerkennung des Orphanstatus