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26. September 2025

Zugelassene Orphan Drugs

Als selten gelten in der Europäischen Union (EU) Krankheiten, die nicht mehr als einen von 2.000 EU-Bürgern betreffen. Durch die seit 2000 geltende europäische Verordnung zu Arzneimitteln gegen seltene Krankheiten (den Orphan-Medikamenten oder Orphan Drugs) stehen den Patientinnen und Patienten in der Europäischen Union (EU) derzeit 158 solcher Orphan-Medikamente zur Verfügung. Diese sind nachfolgend aufgelistet. Hinzu kommen 100 Medikamente gegen seltene Krankheiten, die den Orphan-Status nicht mehr besitzen, weil er verordnungsgemäß nach zehn Jahren abgelaufen ist oder von der Firma zurückgegeben wurde. Fast alle dieser Medikamente sind noch im Markt.

Derzeit (Stand: September 2025) werden noch weitere rund 2.700 Arzneimitteltherapien entwickelt, die ebenfalls den Orphan Drug-Status, aber noch keine Zulassung erhalten haben. Dieser Status wird von der Europäischen Kommission nach der Prüfung von Projektunterlagen des Herstellers vergeben und bringt für diesen Vorteile in Form einer zehnjährigen Marktexklusivität für das Orphan-Medikament nach seiner Zulassung (unabhängig vom Patentschutz); teilweise ist er auch mit der Reduktion oder dem Erlass bestimmter Gebühren verbunden.

Diese Seite ist dauerhaft auch über die Kurz-Adresse vfa.de/orphans erreichbar.

Die unten angegebenen Erkrankten-Zahlen basieren auf dem Dokument der Zuerkennung des Orphan-Status der europäischen Zulassungsbehörde EMA. Datiert dieses vor 2020, wurde die Zahl auf die aktuelle Bevölkerungszahl der EU hochgerechnet (lt. Eurostat 447 Mio. Einwohner). Unterschiedliche Zahlen der Betroffenen in einem bestimmten Anwendungsgebiet sind in unterschiedlichen Alters- und Patientengruppen begründet. Einige Wirkstoffe sind gegen mehr als eine seltene Erkrankung angezeigt und tauchen deshalb in der Liste mehrfach auf.

Diese Liste als PDF-Download
Pankreaskarzinom
Erläuterung: Krebs der Bauchspeicheldrüse
Betroffene in der EU [1]: 71.000
Wirkstoff: Irinotecan
Arzneimittel: Onivyde®
Firma: Laboratoires Servier
Zulassung: Okt 2016
Parkinson
Erläuterung: fortgeschrittenes Parkinsonsyndrom mit schwerer motorischer Fluktuation
Betroffene in der EU [1]: 104.000
Wirkstoff: Levodopa / Carbidopa
Arzneimittel: Duodopa® Gel
Firma: AbbVie
Zulassung: Jun 2004
Ende Orphan-Status: Nov 2014
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie
Erläuterung: Proteinmangel (CD 59) auf der Oberfläche der Blutzellen
Betroffene in der EU [1]: 9.000
Wirkstoff: Iptacopan
Arzneimittel: Fabhalta®
Firma: Novartis
Zulassung: Mai 2024
Paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie
Erläuterung: Proteinmangel (CD 59) auf der Oberfläche der Blutzellen
Betroffene in der EU [1]: 9.000
Wirkstoff: Danicopan
Arzneimittel: Voydeya®
Firma: Alexion
Zulassung: Apr 2024
Paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie
Erläuterung: Proteinmangel (CD 59) auf der Oberfläche der Blutzellen
Betroffene in der EU [1]: 17.500
Wirkstoff: Pegcetacoplan
Arzneimittel: Aspaveli®
Firma: Swedish Orphan Biovitrum
Zulassung: Dez 2021
Paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie
Erläuterung: Proteinmangel (CD 59) auf der Oberfläche der Blutzellen
Betroffene in der EU [1]: 4.500
Wirkstoff: Eculizumab
Arzneimittel: Soliris®
Firma: Alexion
Zulassung: Jun 2007
Ende Orphan-Status: Jun 2019
Rücknahmegrund: Ablauf des zwölfjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Perianale Fisteln bei Morbus Crohn
Erläuterung: entzündlich veränderte Gänge (Fisteln) im Bereich der Analregion
Betroffene in der EU [1]: 155.000
Wirkstoff: Darvadstrocel
Arzneimittel: Alofisel®
Firma: Takeda
Zulassung: Mrz 2018
Ende Orphan-Status: Dez 2024
Rücknahmegrund: Rücknahme der Zulassung, weil neue Studiendaten Wirksamkeit nicht belegen konnten
Phenylketonurie
Erläuterung: genetisch bedingte Störung des Abbaus des Proteins Phenylalanin
Betroffene in der EU [1]: 86.000
Wirkstoff: Pegvaliase
Arzneimittel: Palynziq®
Firma: BioMarin Europe
Zulassung: Mai 2019
Phenylketonurie (Hyperphenylalaninämie)
Erläuterung: genetisch bedingte Störung des Abbaus des Proteins Phenylalanin
Betroffene in der EU [1]: 84.700
Wirkstoff: Sepiapterin
Arzneimittel: Sephience®
Firma: PTC Therapeutics
Zulassung: Jun 2025
Phenylketonurie und BH4-Mangel
Erläuterung: vererbter Defekt im Tyrosin-Stoffwechsel
Betroffene in der EU [1]: 73.000
Wirkstoff: Sapropterin
Arzneimittel: Kuvan®
Firma: BioMarin Europe
Zulassung: Dez 2008
Ende Orphan-Status: Dez 2020
Rücknahmegrund: Ablauf des zwölfjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Plexiforme Neurofibrome
Erläuterung: Tumoren im Zusammenhang mit Neurofibromatose Typ 1
Betroffene in der EU [1]: 133.800
Wirkstoff: Mirdametinib
Arzneimittel: Ezmekly®
Firma: Springworks
Zulassung: Jul 2025
Polyangiitis, mikroskopische
Erläuterung: Entzündung der kleinen Blutgefäße im Körper
Betroffene in der EU [1]: 45.000
Wirkstoff: Avacopan
Arzneimittel: Tavneos®
Firma: Vifor Pharma
Zulassung: Jan 2022
Polyneuropathie, chronisch-entzündlich, demyelinisierend (CIDP)
Erläuterung: Immunvermittelte Nervenschädigung
Betroffene in der EU [1]: 45.000
Wirkstoff: Efgartigimod alpha
Arzneimittel: Vyvgart®
Firma: argenx
Zulassung: Jun 2025
Porphyrie, akute hepatische
Erläuterung: Enzymdefekt, der eine Ansammlung des Porphyhrins Häm im Körper verursacht
Betroffene in der EU [1]: 4.300
Wirkstoff: Givosiran
Arzneimittel: Givlaari®
Firma: Alnylam
Zulassung: Mrz 2020
Primäre Hyperoxalurie Typ 1
Erläuterung: fehlerhaftes Enzym verursacht Oxalsäureansammlung im Körper
Betroffene in der EU [1]: 2.250
Wirkstoff: Lumasiran
Arzneimittel: Oxlumo®
Firma: Alnylam
Zulassung: Nov 2020
Primäre IgA Nephropathie
Erläuterung: Entzündung der Nierenkörperchen durch Ablagerungen, die durch fehlerhaftes IgA ausgelöst werden
Betroffene in der EU [1]: 178.000
Wirkstoff: Sparsentan
Arzneimittel: Filspari®
Firma: Vifor Pharma
Zulassung: Apr 2024
Primärer IGF-1-Mangel
Erläuterung: schwerer primärer Mangel an Insulin-ähnlichem Wachstumsfaktor 1
Betroffene in der EU [1]: 87.000
Wirkstoff: Mecasermin
Arzneimittel: Increlex®
Firma: Esteve
Zulassung: Aug 2007
Ende Orphan-Status: Aug 2017
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Promyelozyten-Leukämie, akute
Erläuterung: Blutkrebs v. a. bei jungen Leuten
Betroffene in der EU [1]: 35.000
Wirkstoff: Arsentrioxid
Arzneimittel: Trisenox®
Firma: Teva
Zulassung: Mrz 2002
Ende Orphan-Status: Mrz 2012
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Pyruvat-Kinase-Mangel
Erläuterung: Enzymmangel, der zu stark funktionseingeschränkten Blutzellen führt
Betroffene in der EU [1]: 22.300
Wirkstoff: Mitapivat
Arzneimittel: Pyrukynd®
Firma: Agios
Zulassung: Nov 2022
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[1] laut Zuerkennung des Orphanstatus