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Zugelassene Orphan Drugs

Als selten gelten in der Europäischen Union (EU) Krankheiten, die nicht mehr als einen von 2.000 EU-Bürgern betreffen. Durch die seit 2000 geltende europäische Verordnung zu Arzneimitteln gegen seltene Krankheiten (den Orphan-Medikamenten oder Orphan Drugs) stehen den Patientinnen und Patienten in der Europäischen Union (EU) derzeit 111 solcher Orphan-Medikamente zur Verfügung. Diese sind nachfolgend aufgelistet. Hinzu kommen 62 Medikamente gegen seltene Krankheiten, die den Orphan-Status nicht mehr besitzen, weil er verordnungsgemäß nach zehn Jahren abgelaufen ist oder von der Firma zurückgegeben wurde. Fast alle dieser Medikamente sind noch im Markt.

Derzeit (Stand: September 2020) werden noch weitere rund 2.100 Arzneimitteltherapien entwickelt, die ebenfalls den Orphan Drug-Status, aber noch keine Zulassung erhalten haben. Dieser Status wird von der Europäischen Kommission nach der Prüfung von Projektunterlagen des Herstellers vergeben und bringt für diesen Vorteile in Form einer zehnjährigen Markexklusivität für das Orphan-Medikament nach seiner Zulassung (unabhängig vom Patentschutz); teilweise ist er auch mit der Reduktion oder dem Erlass bestimmter Gebühren verbunden.

Eierstockkrebs
Erläuterung: Rückfall, platinsensible Fälle
Betroffene in der EU [1]: 121.000
Wirkstoff: Trabectedin
Arzneimittel: Yondelis®
Firma: Pharma Mar
Zulassung: Okt 2009
Ende Orphan-Status: Okt 2019
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiter im Markt
Eierstockkrebs
Erläuterung: Tumore, die in den Eierstöcken beginnen und sich auf umliegendes Gewebe ausbreiten
Betroffene in der EU [1]: 153.000
Wirkstoff: Olaparib
Arzneimittel: Lynparza®
Firma: AstraZeneca
Zulassung: Dez 2014
Ende Orphan-Status: Mrz 2018
Rücknahmegrund: Verzicht des Sponsors auf den Orphan-Status; Medikament weiter im Markt
Eierstockkrebs
Erläuterung: Tumore, die in den Eierstöcken beginnen und sich auf umliegendes Gewebe ausbreiten
Betroffene in der EU [1]: 220.000
Wirkstoff: Niraparib
Arzneimittel: Zejula®
Firma: Tesaro
Zulassung: Nov 2017
Erythropoetische Protoporphyrie, Phototoxizität
Erläuterung: Genetischer Defekt bei der Blutbildung, der mit schmerzhafter Lichtunverträglichkeit einhergeht
Betroffene in der EU [1]: 10.000
Wirkstoff: Afamelanotid
Arzneimittel: Scenesse®
Firma: Clinuvel
Zulassung: Dez 2014
Extravasation durch Anthracycline
Erläuterung: versehentliche extravasale Gabe von Anthracyclinen
Betroffene in der EU [1]: 1.490
Wirkstoff: Dexrazoxan
Arzneimittel: Savene®
Firma: Clinigen Healthcare
Zulassung: Jul 2006
Ende Orphan-Status: Jul 2016
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status, Medikament weiter im Markt

[1] laut Zuerkennung des Orphanstatus