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Zugelassene Orphan Drugs

Als selten gelten in der Europäischen Union (EU) Krankheiten, die nicht mehr als einen von 2.000 EU-Bürgern betreffen. Durch die seit 2000 geltende europäische Verordnung zu Arzneimitteln gegen seltene Krankheiten (den Orphan-Medikamenten oder Orphan Drugs) stehen den Patientinnen und Patienten in der Europäischen Union (EU) derzeit 105 solcher Orphan-Medikamente zur Verfügung. Diese sind nachfolgend aufgelistet. Hinzu kommen 57 Medikamente gegen seltene Krankheiten, die den Orphan-Status nicht mehr besitzen, weil er verordnungsgemäß nach zehn Jahren abgelaufen ist oder von der Firma zurückgegeben wurde. Fast alle dieser Medikamente sind noch im Markt.

Derzeit (Stand: November 2019) werden noch weitere rund 1.900 Arzneimitteltherapien entwickelt, die ebenfalls den Orphan Drug-Status, aber noch keine Zulassung erhalten haben. Dieser Status wird von der Europäischen Kommission nach der Prüfung von Projektunterlagen des Herstellers vergeben und bringt für diesen Vorteile in Form einer zehnjährigen Markexklusivität für das Orphan-Medikament nach seiner Zulassung (unabhängig vom Patentschutz); teilweise ist er auch mit der Reduktion oder dem Erlass bestimmter Gebühren verbunden.

Multiples Myelom
Erläuterung: Knochenmarkskrebs - Überproduktion maligner Plasmazellen
Betroffene in der EU [1]: 205.000
Wirkstoff: Daratumumab
Arzneimittel: Darzalex®
Firma: Janssen
Zulassung: Mai 2016
Perianale Fisteln bei Morbus Crohn
Erläuterung: entzündlich veränderte Gänge (Fisteln) im Bereich der Analregion
Betroffene in der EU [1]: 177.500
Wirkstoff: Darvadstrocel
Arzneimittel: Alofisel®
Firma: Takeda
Zulassung: Mrz 2018
Leukämie, akute lymphatische
Erläuterung: Lymphozytenüberproduktion (häufigste Blutkrebsform bei Kindern)
Betroffene in der EU [1]: 36.700
Wirkstoff: Dasatinib
Arzneimittel: Sprycel®
Firma: Bristol-Myers Squibb
Zulassung: Nov 2006
Ende Orphan-Status: Nov 2016
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiter im Markt
Leukämie, chronisch myeloische
Erläuterung: Blutkrebs (Granylozytenüberproduktion)
Betroffene in der EU [1]: 45.000
Wirkstoff: Dasatinib
Arzneimittel: Sprycel®
Firma: Bristol-Myers Squibb
Zulassung: Nov 2006
Ende Orphan-Status: Nov 2016
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status, Medikament weiter im Markt
Leukämie, akute myeloische
Erläuterung: Blutkrebs - Überproduktion weißer Blutkörperchen
Betroffene in der EU [1]: 51.000
Wirkstoff: Daunorubicin / Cytarabin
Arzneimittel: Vyxeos®
Firma: Jazz Pharmaceuticals
Zulassung: Aug 2018
Leukämie, akute myeloische
Erläuterung: Blutkrebs (Granylozytenüberproduktion)
Betroffene in der EU [1]: 101.000
Wirkstoff: Decitabin
Arzneimittel: Dacogen®
Firma: Janssen-Cilag
Zulassung: Sep 2012
Chronische Eisenüberladung
Erläuterung: transfusionsbedingt chronisch bei Patienten mit Beta-Thalassämia major
Betroffene in der EU [1]: 138.400
Wirkstoff: Deferasirox
Arzneimittel: Exjade®
Firma: Novartis
Zulassung: Aug 2006
Ende Orphan-Status: Aug 2016
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiter im Markt
Stammzelltransplantation, hämatopoetische, hepatische venookklusive Erkrankung
Erläuterung: Zerstörung kleiner Blutgefäße der Leber durch Transplantation
Betroffene in der EU [1]: 3.600
Wirkstoff: Defibrotid
Arzneimittel: Defitelio®
Firma: Gentium
Zulassung: Okt 2013
Tuberkulose
Erläuterung: Lungentuberkulose, multiresistent
Betroffene in der EU [1]: 103.000
Wirkstoff: Delamanid
Arzneimittel: Deltyba®
Firma: Otsuka
Zulassung: Apr 2014
Extravasation durch Anthracycline
Erläuterung: versehentliche extravasale Gabe von Anthracyclinen
Betroffene in der EU [1]: 1.490
Wirkstoff: Dexrazoxan
Arzneimittel: Savene®
Firma: Clinigen Healthcare
Zulassung: Jul 2006
Ende Orphan-Status: Jul 2016
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status, Medikament weiter im Markt
Neuroblastom (Hochrisiko)
Erläuterung: Krebserkrankung des sympathischen Nervensystems
Betroffene in der EU [1]: 56.000
Wirkstoff: Dinutuximab
Arzneimittel: Unituxin®
Firma: United Therapeutics
Zulassung: Aug 2015
Ende Orphan-Status: Mrz 2017
Rücknahmegrund: Rückgabe der Zulassung durch Zulassungsinhaber
Neuroblastom (Hochrisiko)
Erläuterung: solider Tumor der Nervenzellen; häufig im Bauch oder an der Wirbelsäule
Betroffene in der EU [1]: 51.000
Wirkstoff: Dinutuximab beta
Arzneimittel: Qarziba®
Firma: Eusa Pharma
Zulassung: Mai 2017

[1] laut Zuerkennung des Orphanstatus