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Zugelassene Orphan Drugs

Als selten gelten in der Europäischen Union (EU) Krankheiten, die nicht mehr als einen von 2.000 EU-Bürgern betreffen. Durch die seit 2000 geltende europäische Verordnung zu Arzneimitteln gegen seltene Krankheiten (den Orphan-Medikamenten oder Orphan Drugs) stehen den Patientinnen und Patienten in der Europäischen Union (EU) derzeit 110 solcher Orphan-Medikamente zur Verfügung. Diese sind nachfolgend aufgelistet. Hinzu kommen 62 Medikamente gegen seltene Krankheiten, die den Orphan-Status nicht mehr besitzen, weil er verordnungsgemäß nach zehn Jahren abgelaufen ist oder von der Firma zurückgegeben wurde. Fast alle dieser Medikamente sind noch im Markt.

Derzeit (Stand: August 2020) werden noch weitere rund 2.100 Arzneimitteltherapien entwickelt, die ebenfalls den Orphan Drug-Status, aber noch keine Zulassung erhalten haben. Dieser Status wird von der Europäischen Kommission nach der Prüfung von Projektunterlagen des Herstellers vergeben und bringt für diesen Vorteile in Form einer zehnjährigen Markexklusivität für das Orphan-Medikament nach seiner Zulassung (unabhängig vom Patentschutz); teilweise ist er auch mit der Reduktion oder dem Erlass bestimmter Gebühren verbunden.

Dermatofibrosarcoma protuberans
Erläuterung: hauptsächlich an Rumpf, Armen oder Beinen auftretender, sich langsam entwickelnder Hautkrebs
Betroffene in der EU [1]: 50.500
Wirkstoff: Imatinib
Arzneimittel: Glivec®
Firma: Novartis
Zulassung: Sep 2006
Ende Orphan-Status: Apr 2012
Rücknahmegrund: Verzicht des Sponsors auf den Orphan-Status; Medikament weiter im Markt
Dravet-Syndrom
Erläuterung: Form der Epilepsie
Betroffene in der EU [1]: 26.000
Wirkstoff: Cannabidiol
Arzneimittel: Epidyolex®
Firma: GW Pharma
Zulassung: Sep 2019
Duchenne Muskeldystrophie
Erläuterung: Progressiver symmetrischer Muskelabbau
Betroffene in der EU [1]: 20.000
Wirkstoff: Ataluren
Arzneimittel: Translarna®
Firma: PTC Therapeutics
Zulassung: Jul 2014
Ductus arteriosus bei Frühgeborenen
Erläuterung: angeborener Herzfehler durch unvollständige Schließung eines Herzgefäßes nach der Geburt
Betroffene in der EU [1]: 107.000
Wirkstoff: Ibuprofen
Arzneimittel: Pedea®
Firma: Orphan Europe
Zulassung: Jul 2004
Ende Orphan-Status: Jul 2014
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiter im Markt

[1] laut Zuerkennung des Orphanstatus