21. Mai 2026 Zugelassene Orphan Drugs
Als selten gelten in der Europäischen Union (EU) Krankheiten, die nicht mehr als einen von 2.000 EU-Bürgern betreffen. Durch die seit 2000 geltende europäische Verordnung zu Arzneimitteln gegen seltene Krankheiten (den Orphan-Medikamenten oder Orphan Drugs) stehen den Patientinnen und Patienten in der Europäischen Union (EU) derzeit 163 solcher Orphan-Medikamente zur Verfügung. Diese sind nachfolgend aufgelistet. Hinzu kommen 99 Medikamente gegen seltene Krankheiten, die den Orphan-Status nicht mehr besitzen, weil er verordnungsgemäß nach zehn Jahren abgelaufen ist oder von der Firma zurückgegeben wurde. Fast alle dieser Medikamente sind noch im Markt.
Derzeit (Stand: Januar 2026) werden noch weitere rund 2.900 Arzneimitteltherapien entwickelt, die ebenfalls den Orphan Drug-Status, aber noch keine Zulassung erhalten haben. Dieser Status wird von der Europäischen Kommission nach der Prüfung von Projektunterlagen des Herstellers vergeben und bringt für diesen Vorteile in Form einer zehnjährigen Marktexklusivität für das Orphan-Medikament nach seiner Zulassung (unabhängig vom Patentschutz); teilweise ist er auch mit der Reduktion oder dem Erlass bestimmter Gebühren verbunden.
Die unten angegebenen Erkrankten-Zahlen basieren auf dem Dokument der Zuerkennung des Orphan-Status der europäischen Zulassungsbehörde EMA. Datiert dieses vor 2020, wurde die Zahl auf die aktuelle Bevölkerungszahl der EU hochgerechnet (lt. Eurostat 447 Mio. Einwohner). Unterschiedliche Zahlen der Betroffenen in einem bestimmten Anwendungsgebiet sind in unterschiedlichen Alters- und Patientengruppen begründet. Einige Wirkstoffe sind gegen mehr als eine seltene Erkrankung angezeigt und tauchen deshalb in der Liste mehrfach auf.
| Wirkstoff | Weitere Angaben | |||
|---|---|---|---|---|
| Dabrafenib | Erläuterung: | Hirntumor | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 115.000 | |||
| Krankheit: | Gliom, niedrig- und hochgradig maligne | |||
| Arzneimittel: | Finlee® | |||
| Firma: | Novartis | |||
| Zulassung: | Nov 2023 | |||
| Danicopan | Erläuterung: | Proteinmangel (CD 59) auf der Oberfläche der Blutzellen | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 9.000 | |||
| Krankheit: | Paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie | |||
| Arzneimittel: | Voydeya® | |||
| Firma: | Alexion | |||
| Zulassung: | Apr 2024 | |||
| Daratumumab | Erläuterung: | Ansammlung eines fehlgefalteten Proteins im Körper | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 10.250 | |||
| Krankheit: | Leichtketten-(AL)-Amyloidose, systemisch | |||
| Arzneimittel: | Darzalex® | |||
| Firma: | Janssen | |||
| Zulassung: | Jan 2021 | |||
| Daratumumab | Erläuterung: | Knochenmarkskrebs - Überproduktion maligner Plasmazellen | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 177.000 | |||
| Krankheit: | Multiples Myelom | |||
| Arzneimittel: | Darzalex® | |||
| Firma: | Janssen | |||
| Zulassung: | Mai 2016 | |||
| Darvadstrocel | Erläuterung: | entzündlich veränderte Gänge (Fisteln) im Bereich der Analregion | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 155.000 | |||
| Krankheit: | Perianale Fisteln bei Morbus Crohn | |||
| Arzneimittel: | Alofisel® | |||
| Firma: | Takeda | |||
| Zulassung: | Mrz 2018 | |||
| Ende Orphan-Status: | Dez 2024 | |||
| Rücknahmegrund: | Rücknahme der Zulassung, weil neue Studiendaten Wirksamkeit nicht belegen konnten | |||
| Dasatinib | Erläuterung: | Blutkrebs mit verkürztem Chromosom 22 | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 39.000 | |||
| Krankheit: | Leukämie, chronisch myeloische | |||
| Arzneimittel: | Sprycel® | |||
| Firma: | Bristol Myers Squibb | |||
| Zulassung: | Nov 2006 | |||
| Ende Orphan-Status: | Nov 2016 | |||
| Rücknahmegrund: | Ablauf des Orphan Drug-Status (10 Jahre); Medikament weiterhin zugelassen | |||
| Dasatinib | Erläuterung: | Blutkrebs - Überproduktion weißer Blutkörperchen | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 31.500 | |||
| Krankheit: | Leukämie, akute lymphatische | |||
| Arzneimittel: | Sprycel® | |||
| Firma: | Bristol Myers Squibb | |||
| Zulassung: | Nov 2006 | |||
| Ende Orphan-Status: | Nov 2016 | |||
| Rücknahmegrund: | Ablauf des Orphan Drug-Status (10 Jahre); Medikament weiterhin zugelassen | |||
| Decitabin | Erläuterung: | Blutkrebs - Überproduktion weißer Blutkörperchen | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 87.000 | |||
| Krankheit: | Leukämie, akute myeloische | |||
| Arzneimittel: | Dacogen® | |||
| Firma: | Janssen-Cilag | |||
| Zulassung: | Sep 2012 | |||
| Ende Orphan-Status: | Sep 2024 | |||
| Rücknahmegrund: | Ablauf des erweiterten Orphan Drug-Status (12 Jahre); Medikament weiterhin zugelassen | |||
| Deferasirox | Erläuterung: | transfusionsbedingt chronisch bei Patienten mit Beta-Thalassämia major | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 119.000 | |||
| Krankheit: | Eisenüberladung, chronisch | |||
| Arzneimittel: | Exjade® | |||
| Firma: | Novartis | |||
| Zulassung: | Aug 2006 | |||
| Ende Orphan-Status: | Aug 2016 | |||
| Rücknahmegrund: | Ablauf des Orphan Drug-Status (10 Jahre); Medikament weiterhin zugelassen | |||
| Defibrotid | Erläuterung: | Zerstörung kleiner Blutgefäße der Leber durch Transplantation | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 3.000 | |||
| Krankheit: | Stammzelltransplantation, hämatopoetische, hepatische venookklusive Erkrankung | |||
| Arzneimittel: | Defitelio® | |||
| Firma: | Gentium | |||
| Zulassung: | Okt 2013 | |||
| Ende Orphan-Status: | Okt 2023 | |||
| Rücknahmegrund: | Ablauf des Orphan Drug-Status (10 Jahre); Medikament weiterhin zugelassen | |||
| Delamanid | Erläuterung: | |||
| Betroffene in der EU [1]: | 89.000 | |||
| Krankheit: | Tuberkulose | |||
| Arzneimittel: | Deltyba® | |||
| Firma: | Otsuka | |||
| Zulassung: | Apr 2014 | |||
| Deutivacaftor / Tezacaftor / Vanzacaftor | Erläuterung: | vererbte Störung des Wasser-/ Salztransports | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 44.600 | |||
| Krankheit: | Mukoviszidose | |||
| Arzneimittel: | Alyftrek® | |||
| Firma: | Vertex | |||
| Zulassung: | Jun 2025 | |||
| Dexrazoxan | Erläuterung: | versehentliche extravasale Gabe von Anthracyclinen | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 1.250 | |||
| Krankheit: | Extravasation durch Anthracycline | |||
| Arzneimittel: | Savene® | |||
| Firma: | CNX Therapeutics | |||
| Zulassung: | Jul 2006 | |||
| Ende Orphan-Status: | Jul 2016 | |||
| Rücknahmegrund: | Ablauf des Orphan Drug-Status (10 Jahre); Medikament weiterhin zugelassen | |||
| Dinutuximab | Erläuterung: | solider Tumor der Nervenzellen; häufig im Bauch oder an der Wirbelsäule | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 48.000 | |||
| Krankheit: | Hochrisiko-Neuroblastom | |||
| Arzneimittel: | Unituxin® | |||
| Firma: | United Therapeutics | |||
| Zulassung: | Aug 2015 | |||
| Ende Orphan-Status: | Mrz 2017 | |||
| Rücknahmegrund: | Rückgabe der Zulassung durch Zulassungsinhaber | |||
| Dinutuximab beta | Erläuterung: | solider Tumor der Nervenzellen; häufig im Bauch oder an der Wirbelsäule | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 44.000 | |||
| Krankheit: | Hochrisiko-Neuroblastom | |||
| Arzneimittel: | Qarziba® | |||
| Firma: | Eusa Pharma | |||
| Zulassung: | Mai 2017 | |||
| Dorocubicel / Nicht expandierte CD34-Zellen | Erläuterung: | vorgesehen, wenn für eine erforderliche Stammzelltransplantation keine anderen geeigneten Spenderzellen verfügbar sind | ||
| Betroffene in der EU [1]: | 31.000 | |||
| Krankheit: | Hämatologische Krebserkrankung mit erforderlicher Stammzelltransplantation | |||
| Arzneimittel: | Zemcelpro® | |||
| Firma: | Cordex Biologics | |||
| Zulassung: | Aug 2025 | |||
| Doxecitin / Doxribtimin | Erläuterung: | |||
| Betroffene in der EU [1]: | 450 | |||
| Krankheit: | Thymidinkinase-2-Defizienz | |||
| Arzneimittel: | Kygevvi® | |||
| Firma: | UCB | |||
| Zulassung: | Mrz 2026 | |||
[1] laut Zuerkennung des Orphanstatus