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26. September 2025

Zugelassene Orphan Drugs

Als selten gelten in der Europäischen Union (EU) Krankheiten, die nicht mehr als einen von 2.000 EU-Bürgern betreffen. Durch die seit 2000 geltende europäische Verordnung zu Arzneimitteln gegen seltene Krankheiten (den Orphan-Medikamenten oder Orphan Drugs) stehen den Patientinnen und Patienten in der Europäischen Union (EU) derzeit 158 solcher Orphan-Medikamente zur Verfügung. Diese sind nachfolgend aufgelistet. Hinzu kommen 100 Medikamente gegen seltene Krankheiten, die den Orphan-Status nicht mehr besitzen, weil er verordnungsgemäß nach zehn Jahren abgelaufen ist oder von der Firma zurückgegeben wurde. Fast alle dieser Medikamente sind noch im Markt.

Derzeit (Stand: September 2025) werden noch weitere rund 2.700 Arzneimitteltherapien entwickelt, die ebenfalls den Orphan Drug-Status, aber noch keine Zulassung erhalten haben. Dieser Status wird von der Europäischen Kommission nach der Prüfung von Projektunterlagen des Herstellers vergeben und bringt für diesen Vorteile in Form einer zehnjährigen Marktexklusivität für das Orphan-Medikament nach seiner Zulassung (unabhängig vom Patentschutz); teilweise ist er auch mit der Reduktion oder dem Erlass bestimmter Gebühren verbunden.

Diese Seite ist dauerhaft auch über die Kurz-Adresse vfa.de/orphans erreichbar.

Die unten angegebenen Erkrankten-Zahlen basieren auf dem Dokument der Zuerkennung des Orphan-Status der europäischen Zulassungsbehörde EMA. Datiert dieses vor 2020, wurde die Zahl auf die aktuelle Bevölkerungszahl der EU hochgerechnet (lt. Eurostat 447 Mio. Einwohner). Unterschiedliche Zahlen der Betroffenen in einem bestimmten Anwendungsgebiet sind in unterschiedlichen Alters- und Patientengruppen begründet. Einige Wirkstoffe sind gegen mehr als eine seltene Erkrankung angezeigt und tauchen deshalb in der Liste mehrfach auf.

Diese Liste als PDF-Download
Leukämie, akute myeloische
Erläuterung: Blutkrebs - Überproduktion weißer Blutkörperchen
Betroffene in der EU [1]: 58.000
Wirkstoff: Glasdegib
Arzneimittel: Daurismo®
Firma: Pfizer
Zulassung: Jun 2020
Leukämie, akute myeloische
Erläuterung: Blutkrebs - Überproduktion weißer Blutkörperchen
Betroffene in der EU [1]: 62.000
Wirkstoff: Gilteritinib
Arzneimittel: Xospata®
Firma: Astellas
Zulassung: Okt 2019
Leukämie, akute myeloische
Erläuterung: Blutkrebs (Granylozytenüberproduktion)
Betroffene in der EU [1]: 87.000
Wirkstoff: Azacitidin
Arzneimittel: Vidaza®
Firma: Bristol Myers Squibb
Zulassung: Dez 2008
Ende Orphan-Status: Dez 2018
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status, Medikament weiterhin zugelassen
Leukämie, akute myeloische
Erläuterung: Blutkrebs (Granylozytenüberproduktion)
Betroffene in der EU [1]: 29.000
Wirkstoff: Histamin dihydrochlorid
Arzneimittel: Ceplene®
Firma: Laboratoires Delbert
Zulassung: Okt 2008
Ende Orphan-Status: Okt 2018
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status, Medikament weiterhin zugelassen
Leukämie, akute myeloische
Erläuterung: Blutkrebs - Überproduktion weißer Blutkörperchen
Betroffene in der EU [1]: 44.000
Wirkstoff: Daunorubicin / Cytarabin
Arzneimittel: Vyxeos Liposomal®
Firma: Jazz Pharmaceuticals
Zulassung: Aug 2018
Leukämie, akute myeloische
Erläuterung: Blutkrebs (Myeloblastenüberproduktion)
Betroffene in der EU [1]: 44.000
Wirkstoff: Gemtuzumab Ozogamicin
Arzneimittel: Mylotarg®
Firma: Pfizer
Zulassung: Apr 2018
Leukämie, akute myeloische
Erläuterung: Blutkrebs (Granylozytenüberproduktion); mit FLT3-Mutation
Betroffene in der EU [1]: 30.500
Wirkstoff: Midostaurin
Arzneimittel: Rydapt®
Firma: Novartis
Zulassung: Sep 2017
Leukämie, chronisch lymphatische
Erläuterung: Blutkrebs (Lymphozytenüberproduktion)
Betroffene in der EU [1]: 133.000
Wirkstoff: Obinutuzumab
Arzneimittel: Gazyvaro®
Firma: Roche
Zulassung: Jul 2014
Ende Orphan-Status: Jul 2024
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan Drug-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Leukämie, chronisch lymphatische
Erläuterung: Blutkrebs (Lymphozytenüberproduktion)
Betroffene in der EU [1]: 132.000
Wirkstoff: Ibrutinib
Arzneimittel: Imbruvica®
Firma: Janssen
Zulassung: Okt 2014
Ende Orphan-Status: Okt 2021
Rücknahmegrund: Verzicht des Sponsors auf den Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Leukämie, chronisch lymphatische
Erläuterung: Blutkrebs (Zulassung für Patienten, die refraktär auf Fludarabin und Alemtuzumab sind)
Betroffene in der EU [1]: 152.000
Wirkstoff: Ofatumumab
Arzneimittel: Arzerra®
Firma: Novartis
Zulassung: Apr 2010
Ende Orphan-Status: Feb 2019
Rücknahmegrund: Marktrücknahme aus wirtschaftlichen Gründen
Leukämie, chronisch lymphatische
Erläuterung: Blutkrebs (Lymphozytenüberproduktion)
Betroffene in der EU [1]: 215.500
Wirkstoff: Venetoclax
Arzneimittel: Venclyxto®
Firma: AbbVie
Zulassung: Dez 2016
Ende Orphan-Status: Okt 2018
Rücknahmegrund: Verzicht des Sponsors auf den Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Leukämie, chronisch myeloische
Erläuterung: Blutkrebs (Granylozytenüberproduktion)
Betroffene in der EU [1]: 35.000
Wirkstoff: Ponatinib
Arzneimittel: Iclusig®
Firma: Incyte Biosciences
Zulassung: Jul 2013
Ende Orphan-Status: Jul 2023
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Leukämie, chronisch myeloische
Erläuterung: Blutkrebs mit verkürztem Chromosom 22
Betroffene in der EU [1]: 62.500
Wirkstoff: Asciminib
Arzneimittel: Scemblix®
Firma: Novartis
Zulassung: Aug 2022
Leukämie, chronisch myeloische
Erläuterung: Blutkrebs (Granylozytenüberproduktion)
Betroffene in der EU [1]: 44.000
Wirkstoff: Nilotinib
Arzneimittel: Tasigna®
Firma: Novartis
Zulassung: Nov 2007
Ende Orphan-Status: Nov 2019
Rücknahmegrund: Ablauf des zwölfjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Leukämie, chronisch myeloische
Erläuterung: Blutkrebs (Granylozytenüberproduktion)
Betroffene in der EU [1]: 70.000
Wirkstoff: Bosutinib
Arzneimittel: Bosulif®
Firma: Pfizer
Zulassung: Mrz 2013
Ende Orphan-Status: Mrz 2018
Rücknahmegrund: Verzicht des Sponsors auf den Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Leukämie, chronisch myeloische
Erläuterung: Blutkrebs (Granylozytenüberproduktion)
Betroffene in der EU [1]: 39.000
Wirkstoff: Dasatinib
Arzneimittel: Sprycel®
Firma: Bristol Myers Squibb
Zulassung: Nov 2006
Ende Orphan-Status: Nov 2016
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status, Medikament weiterhin zugelassen
Leukämie, chronisch myeloische
Erläuterung: Blutkrebs (Granylozytenüberproduktion)
Betroffene in der EU [1]: 40.000
Wirkstoff: Imatinib
Arzneimittel: Glivec®
Firma: Novartis
Zulassung: Nov 2001
Ende Orphan-Status: Nov 2011
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Limbusstammzelleninsuffizienz nach Verbrennung / Verätzung des Auges
Betroffene in der EU [1]: 13.500
Wirkstoff: Lebendes (Hornhaut) Gewebeäquivalent
Arzneimittel: Holoclar®
Firma: Holostem
Zulassung: Feb 2015
Ende Orphan-Status: Feb 2025
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Lungenfibrose, idiopathische
Erläuterung: bis zum Tod fortschreitende Vernarbung des Lungengewebes
Betroffene in der EU [1]: 132.000
Wirkstoff: Pirfenidon
Arzneimittel: Esbriet®
Firma: Roche
Zulassung: Mrz 2011
Ende Orphan-Status: Mrz 2021
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Lungenfibrose, idiopathische
Erläuterung: bis zum Tod fortschreitende Vernarbung des Lungengewebes
Betroffene in der EU [1]: 132.000
Wirkstoff: Nintedanib
Arzneimittel: Ofev®
Firma: Boehringer Ingelheim
Zulassung: Jan 2015
Ende Orphan-Status: Mai 2020
Rücknahmegrund: Verzicht des Sponsors auf den Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Diese Liste als PDF-Download

[1] laut Zuerkennung des Orphanstatus