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26. September 2025

Zugelassene Orphan Drugs

Als selten gelten in der Europäischen Union (EU) Krankheiten, die nicht mehr als einen von 2.000 EU-Bürgern betreffen. Durch die seit 2000 geltende europäische Verordnung zu Arzneimitteln gegen seltene Krankheiten (den Orphan-Medikamenten oder Orphan Drugs) stehen den Patientinnen und Patienten in der Europäischen Union (EU) derzeit 158 solcher Orphan-Medikamente zur Verfügung. Diese sind nachfolgend aufgelistet. Hinzu kommen 100 Medikamente gegen seltene Krankheiten, die den Orphan-Status nicht mehr besitzen, weil er verordnungsgemäß nach zehn Jahren abgelaufen ist oder von der Firma zurückgegeben wurde. Fast alle dieser Medikamente sind noch im Markt.

Derzeit (Stand: September 2025) werden noch weitere rund 2.700 Arzneimitteltherapien entwickelt, die ebenfalls den Orphan Drug-Status, aber noch keine Zulassung erhalten haben. Dieser Status wird von der Europäischen Kommission nach der Prüfung von Projektunterlagen des Herstellers vergeben und bringt für diesen Vorteile in Form einer zehnjährigen Marktexklusivität für das Orphan-Medikament nach seiner Zulassung (unabhängig vom Patentschutz); teilweise ist er auch mit der Reduktion oder dem Erlass bestimmter Gebühren verbunden.

Diese Seite ist dauerhaft auch über die Kurz-Adresse vfa.de/orphans erreichbar.

Die unten angegebenen Erkrankten-Zahlen basieren auf dem Dokument der Zuerkennung des Orphan-Status der europäischen Zulassungsbehörde EMA. Datiert dieses vor 2020, wurde die Zahl auf die aktuelle Bevölkerungszahl der EU hochgerechnet (lt. Eurostat 447 Mio. Einwohner). Unterschiedliche Zahlen der Betroffenen in einem bestimmten Anwendungsgebiet sind in unterschiedlichen Alters- und Patientengruppen begründet. Einige Wirkstoffe sind gegen mehr als eine seltene Erkrankung angezeigt und tauchen deshalb in der Liste mehrfach auf.

Diese Liste als PDF-Download
T-Zell-Leukämie, akute lymphoblastische und T-Zell-Lymphom, lymphoblastisches
Erläuterung: Blutkrebs (häufig Kinder betroffen)
Betroffene in der EU [1]: 48.000
Wirkstoff: Nelarabin
Arzneimittel: Atriance®
Firma: Novartis
Zulassung: Aug 2007
Ende Orphan-Status: Aug 2017
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
T-Zell-Lymphom, kutan
Erläuterung: Krebs des Lymphsystems
Betroffene in der EU [1]: 89.000
Wirkstoff: Brentuximab Vedotin
Arzneimittel: Adcetris®
Firma: Takeda
Zulassung: Dez 2017
Ende Orphan-Status: Jun 2024
Rücknahmegrund: wirtschaftliche Gründe
T-Zell-Lymphom, kutan (Typ Mycosis fungoides)
Erläuterung: Krebs des Lymphsystems; Überproduktion von T-Zellen (weiße Blutkörperchen)
Betroffene in der EU [1]: 114.000
Wirkstoff: Chlormethin
Arzneimittel: Ledaga®
Firma: Helsinn-Birex
Zulassung: Mrz 2017
Tenosynoviale Riesenzelltumore
Erläuterung: gutartige Wucherung in der Synovialschleimhaut der Sehnenscheiden
Betroffene in der EU [1]: 134.000
Wirkstoff: Vimseltinib
Arzneimittel: Romvimza®
Firma: Deciphera
Zulassung: Sep 2025
Thrombotische thrombozytopenische Purpura, erworbene
Erläuterung: Blutgerinnungsstörung
Betroffene in der EU [1]: 112.000
Wirkstoff: Caplacizumab
Arzneimittel: Cablivi®
Firma: Ablynx
Zulassung: Aug 2018
Thrombotische thrombozytopenische Purpura, kongenital
Erläuterung: Bildung kleiner Blutgerinnsel im ganzen Körper durch Enzymmangel
Betroffene in der EU [1]: 98.000
Wirkstoff: rADAMTS13
Arzneimittel: Adzynma®
Firma: Takeda
Zulassung: Aug 2024
Thrombozythämie
Erläuterung: Blutbildstörung mit stark erhöhter Thrombozytenzahl
Betroffene in der EU [1]: 109.000
Wirkstoff: Anagrelid
Arzneimittel: Xagrid®
Firma: Takeda
Zulassung: Nov 2004
Ende Orphan-Status: Nov 2016
Rücknahmegrund: Ablauf des zwölfjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Thyreotoxikose bei Allan-Hernon-Dudley-Syndrom
Erläuterung: Gendefektbedingte Störung des Transports eines Schilddrüsenhormons in Nervenzellen
Betroffene in der EU [1]: 430
Wirkstoff: Tiratricol
Arzneimittel: Emcitate®
Firma: Rare Thyroid Therapeutics
Zulassung: Feb 2025
Toxische Methotrexat-Plasmakonzentrationen
Erläuterung: Verhinderung toxischer Auswirkungen bei Patienten mit verzögerter Methotrexat-Ausscheidung
Betroffene in der EU [1]: 133.000
Wirkstoff: Glucarpidase
Arzneimittel: Voraxaze®
Firma: SERB S.A.
Zulassung: Jan 2022
Transthyretin-Amyloidose mit Polyneuropathie
Erläuterung: Proteinablagerungen um Nerven und Körpergewebe
Betroffene in der EU [1]: 4.350
Wirkstoff: Tafamidis
Arzneimittel: Vyndaqel®
Firma: Pfizer
Zulassung: Nov 2011
Ende Orphan-Status: Nov 2021
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status bei dieser Erkrankung; Medikament weiterhin zugelassen
Transthyretin-Amyloidose mit Polyneuropathie
Erläuterung: Ansammlung von Proteinen (Transthyretine) in Organen
Betroffene in der EU [1]: 132.000
Wirkstoff: Inotersen
Arzneimittel: Tegsedi®
Firma: Akcea
Zulassung: Jul 2018
Transthyretin-Amyloidose, ererbte
Erläuterung: Ansammlung von fehlgefaltetem Transthyretin in Organen
Betroffene in der EU [1]: 80.000
Wirkstoff: Vutrisiran
Arzneimittel: Amvuttra®
Firma: Alnylam
Zulassung: Sep 2022
Transthyretin-Amyloidose, ererbte
Erläuterung: Einlagerung von Proteinen im Herzen und im Nervensystem
Betroffene in der EU [1]: 6.000
Wirkstoff: Patisiran
Arzneimittel: Onpattro®
Firma: Alnylam
Zulassung: Aug 2018
Transthyretin-Amyloidose, ererbte oder Wildtyp
Erläuterung: Ansammlung von fehlgefaltetem Transthyretin in Organen
Betroffene in der EU [1]: 134.000
Wirkstoff: Tafamidis
Arzneimittel: Vyndaqel®
Firma: Pfizer
Zulassung: Feb 2020
Tuberkulose
Betroffene in der EU [1]: 62.000
Wirkstoff: Paraaminosalicylsäure
Arzneimittel: Granupas®
Firma: Eurocept International
Zulassung: Apr 2014
Ende Orphan-Status: Apr 2024
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Tuberkulose
Erläuterung: Behandlung mehrfach resistenter Tuberkulose (MDR-TB)
Betroffene in der EU [1]: 87.000
Wirkstoff: Bedaquilin
Arzneimittel: Sirturo®
Firma: Janssen-Cilag
Zulassung: Mrz 2014
Ende Orphan-Status: Mrz 2024
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Tuberkulose
Erläuterung: Lungentuberkulose, multiresistent
Betroffene in der EU [1]: 89.000
Wirkstoff: Delamanid
Arzneimittel: Deltyba®
Firma: Otsuka
Zulassung: Apr 2014
Tuberkulose, MDR, XDR
Erläuterung: Behandlung multiresistenter (MDR) und extensiv resistenter (XDR) Tuberkulose
Betroffene in der EU [1]: 86.000
Wirkstoff: Pretomanid
Arzneimittel: Dovprela®
Firma: Mylan
Zulassung: Jul 2020
Tyrosinämie Typ I
Erläuterung: vererbter Defekt im Tyrosin-Stoffwechsel
Betroffene in der EU [1]: 4.500
Wirkstoff: Nitisinon
Arzneimittel: Orfadin®
Firma: Swedish Orphan Biovitrum
Zulassung: Feb 2005
Ende Orphan-Status: Feb 2015
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
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[1] laut Zuerkennung des Orphanstatus