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26. September 2025

Zugelassene Orphan Drugs

Als selten gelten in der Europäischen Union (EU) Krankheiten, die nicht mehr als einen von 2.000 EU-Bürgern betreffen. Durch die seit 2000 geltende europäische Verordnung zu Arzneimitteln gegen seltene Krankheiten (den Orphan-Medikamenten oder Orphan Drugs) stehen den Patientinnen und Patienten in der Europäischen Union (EU) derzeit 158 solcher Orphan-Medikamente zur Verfügung. Diese sind nachfolgend aufgelistet. Hinzu kommen 100 Medikamente gegen seltene Krankheiten, die den Orphan-Status nicht mehr besitzen, weil er verordnungsgemäß nach zehn Jahren abgelaufen ist oder von der Firma zurückgegeben wurde. Fast alle dieser Medikamente sind noch im Markt.

Derzeit (Stand: September 2025) werden noch weitere rund 2.700 Arzneimitteltherapien entwickelt, die ebenfalls den Orphan Drug-Status, aber noch keine Zulassung erhalten haben. Dieser Status wird von der Europäischen Kommission nach der Prüfung von Projektunterlagen des Herstellers vergeben und bringt für diesen Vorteile in Form einer zehnjährigen Marktexklusivität für das Orphan-Medikament nach seiner Zulassung (unabhängig vom Patentschutz); teilweise ist er auch mit der Reduktion oder dem Erlass bestimmter Gebühren verbunden.

Diese Seite ist dauerhaft auch über die Kurz-Adresse vfa.de/orphans erreichbar.

Die unten angegebenen Erkrankten-Zahlen basieren auf dem Dokument der Zuerkennung des Orphan-Status der europäischen Zulassungsbehörde EMA. Datiert dieses vor 2020, wurde die Zahl auf die aktuelle Bevölkerungszahl der EU hochgerechnet (lt. Eurostat 447 Mio. Einwohner). Unterschiedliche Zahlen der Betroffenen in einem bestimmten Anwendungsgebiet sind in unterschiedlichen Alters- und Patientengruppen begründet. Einige Wirkstoffe sind gegen mehr als eine seltene Erkrankung angezeigt und tauchen deshalb in der Liste mehrfach auf.

Diese Liste als PDF-Download
Achondroplasie
Erläuterung: Skelettdysplasie / Kleinwuchs mit gestörter Knorpel- und Knochenbildung
Betroffene in der EU [1]: 17.900
Wirkstoff: Vosoritid
Arzneimittel: Voxzogo®
Firma: BioMarin Europe
Zulassung: Aug 2021
ADA-SCID
Erläuterung: schwerer kombinierter Immundefekt aufgrund von Adenosin-Desaminase-Mangel (ADA-SCID)
Betroffene in der EU [1]: 1.800
Wirkstoff: Autologe CD34+-Zellen, die für ADA kodieren
Arzneimittel: Strimvelis®
Firma: Fondazione Thelethon
Zulassung: Mai 2016
Aderhautmelanom
Erläuterung: Krebs, der die Uvea/Aderhaut des Auges betrifft
Betroffene in der EU [1]: 4.000
Wirkstoff: Tebentafusp
Arzneimittel: Kimmtrak®
Firma: Immunocore
Zulassung: Apr 2022
Adipositas durch Leptin-Rezeptor-Mangel
Erläuterung: genetisch bedingter Mangel an Bindestellen für das Hormon Leptin, das Sättigung signalisiert
Betroffene in der EU [1]: 4.500
Wirkstoff: Setmelanotid
Arzneimittel: Imcivree®
Firma: Rhythm Pharmaceuticals
Zulassung: Jul 2021
Adipositas durch Proopiomelanocortin-Mangel
Erläuterung: unzureichende Hungerkontrolle durch Mangel dieser Hormonvorstufe
Betroffene in der EU [1]: 4.500
Wirkstoff: Setmelanotid
Arzneimittel: Imcivree®
Firma: Rhythm Pharmaceuticals
Zulassung: Jul 2021
Ahornsiruperkrankung
Erläuterung: Enzymdefekt, durch den bestimmte Aminosäuren nicht abgebaut werden können
Betroffene in der EU [1]: 4.500
Wirkstoff: Aminosäuren
Arzneimittel: Maapliv®
Firma: Recordati
Zulassung: Jul 2025
Akanthamöben-Keratitis
Erläuterung: Hornhautentzündung durch Amöben-Infektion
Betroffene in der EU [1]: 4.500
Wirkstoff: Polihexanid
Arzneimittel: Akantior®
Firma: SIFI
Zulassung: Aug 2024
Akromegalie
Erläuterung: Riesenwuchs
Betroffene in der EU [1]: 88.000
Wirkstoff: Pasireotid
Arzneimittel: Signifor®
Firma: Novartis
Zulassung: Nov 2014
Ende Orphan-Status: Nov 2024
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan Drug-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Akromegalie
Erläuterung: Riesenwuchs
Betroffene in der EU [1]: 27.000
Wirkstoff: Pegvisomant
Arzneimittel: Somavert®
Firma: Pfizer
Zulassung: Nov 2002
Ende Orphan-Status: Nov 2012
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Akromegalie, Erhaltungstherapie
Erläuterung: Riesenwuchs
Betroffene in der EU [1]: 89.000
Wirkstoff: Octreotid
Arzneimittel: Mycapssa®
Firma: Amryt
Zulassung: Dez 2022
Ende Orphan-Status: Mrz 2025
Rücknahmegrund: Zulassungsrücknahme
Alpha-Mannosidose
Erläuterung: erbliche lysosomale Speicherkrankheit
Betroffene in der EU [1]: 4.300
Wirkstoff: Velmanase alfa
Arzneimittel: Lamzede®
Firma: Chiesi Farmaceutici
Zulassung: Mrz 2018
Amyotrophe Lateralsklerose
Erläuterung: fortschreitende Degeneration der Bewegungsneuronen
Betroffene in der EU [1]: 4.500
Wirkstoff: Tofersen
Arzneimittel: Qalsody®
Firma: Biogen
Zulassung: Mai 2024
Angioödem, hereditäres, Prophylaxe
Erläuterung: z. T. beträchtliche Schwellung tieferer Gewebe der Haut und der Schleimhäute
Betroffene in der EU [1]: 22.500
Wirkstoff: Lanadelumab
Arzneimittel: Takhzyro®
Firma: Takeda
Zulassung: Nov 2018
Angioödem, hereditäres; Behandlung akuter Attacken
Erläuterung: z. T. beträchtliche Schwellung tieferer Gewebe der Haut und der Schleimhäute
Betroffene in der EU [1]: 111.000
Wirkstoff: Icatibant
Arzneimittel: Firazyr®
Firma: Takeda
Zulassung: Jul 2008
Ende Orphan-Status: Jul 2020
Rücknahmegrund: Ablauf des zwölfjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Apnoe bei Frühgeborenen, primäre
Erläuterung: Aussetzen der Atmung über mehr als 20 Sekunden
Betroffene in der EU [1]: 37.500
Wirkstoff: Coffeincitrat
Arzneimittel: Peyona® (früher: Nymusa®)
Firma: Chiesi Farmaceutici
Zulassung: Jul 2009
Ende Orphan-Status: Jul 2019
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status, Medikament weiterhin zugelassen
Aromatische-L-Aminosäure-Decarboxylase-Mangel
Erläuterung: Störung des Signalaustauschs im Gehirn
Betroffene in der EU [1]: 4.500
Wirkstoff: Eladocagen Exuparvovec
Arzneimittel: Upstaza®
Firma: PTC Therapeutics
Zulassung: Jul 2022
Aspergillose, invasive
Erläuterung: seltene lebensbedrohliche Pilzinfektion
Betroffene in der EU [1]: 88.000
Wirkstoff: Isavuconazol
Arzneimittel: Cresemba®
Firma: Basilea
Zulassung: Okt 2015
Atypisches Hämolytisch-Urämisches Syndrom (aHUS)
Erläuterung: Erkrankung der kleinen Blutgefäße
Betroffene in der EU [1]: 4.300
Wirkstoff: Eculizumab
Arzneimittel: Soliris®
Firma: Alexion
Zulassung: Nov 2011
Ende Orphan-Status: Nov 2023
Rücknahmegrund: Ablauf des zwölfjährigen Orphan Drug-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Diese Liste als PDF-Download

[1] laut Zuerkennung des Orphanstatus