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Zugelassene Orphan Drugs

Als selten gelten in der Europäischen Union (EU) Krankheiten, die nicht mehr als einen von 2.000 EU-Bürgern betreffen. Durch die seit 2000 geltende europäische Verordnung zu Arzneimitteln gegen seltene Krankheiten (den Orphan-Medikamenten oder Orphan Drugs) stehen den Patientinnen und Patienten in der Europäischen Union (EU) derzeit 105 solcher Orphan-Medikamente zur Verfügung. Diese sind nachfolgend aufgelistet. Hinzu kommen 57 Medikamente gegen seltene Krankheiten, die den Orphan-Status nicht mehr besitzen, weil er verordnungsgemäß nach zehn Jahren abgelaufen ist oder von der Firma zurückgegeben wurde. Fast alle dieser Medikamente sind noch im Markt.

Derzeit (Stand: November 2019) werden noch weitere rund 1.900 Arzneimitteltherapien entwickelt, die ebenfalls den Orphan Drug-Status, aber noch keine Zulassung erhalten haben. Dieser Status wird von der Europäischen Kommission nach der Prüfung von Projektunterlagen des Herstellers vergeben und bringt für diesen Vorteile in Form einer zehnjährigen Markexklusivität für das Orphan-Medikament nach seiner Zulassung (unabhängig vom Patentschutz); teilweise ist er auch mit der Reduktion oder dem Erlass bestimmter Gebühren verbunden.

Morbus Gaucher Typ 1
Erläuterung: vererbter Enzymmangel
Betroffene in der EU [1]: 15.200
Wirkstoff: Velaglucerase alfa
Arzneimittel: VPRIV®
Firma: Shire
Zulassung: Aug 2010
Alpha-Mannosidose
Erläuterung: erbliche lysosomale Speicherkrankheit
Betroffene in der EU [1]: 5.000
Wirkstoff: Velmanase alfa
Arzneimittel: Lamzede®
Firma: Chiesi Farmaceutici
Zulassung: Mrz 2018
Leukämie, chronisch lymphatische
Erläuterung: Blutkrebs (Lymphozytenüberproduktion)
Betroffene in der EU [1]: 250.000
Wirkstoff: Venetoclax
Arzneimittel: Venclyxto®
Firma: AbbVie
Zulassung: Dez 2016
Ende Orphan-Status: Okt 2018
Rücknahmegrund: Verzicht des Sponsors auf den Orphan-Status; Medikament weiter im Markt
Mukopolysaccharidose Typ VII, Sly Syndrom
Erläuterung: Mangel eines Zucker spaltenden Enzyms
Betroffene in der EU [1]: 35
Wirkstoff: Vestronidase alfa
Arzneimittel: Mepsevii®
Firma: Ultragenyx
Zulassung: Aug 2018
Familiäres Chylomikronämie Syndrom
Erläuterung: angeborene sehr hohe Triglycerid-Spiegel und Ablagerung von Triglyceriden an Organen
Betroffene in der EU [1]: 5.000
Wirkstoff: Volanesorsen
Arzneimittel: Waylivra®
Firma: Akcea
Zulassung: Mai 2019
Retinits pigmentosa
Erläuterung: ererbte Netzhautdystrophie - degenerative Veränderung der Netzhaut
Betroffene in der EU [1]: 153.000
Wirkstoff: Voretigen neparvovec
Arzneimittel: Luxturna®
Firma: Novartis
Zulassung: Nov 2018
Lebersche ererbte Amaurose
Erläuterung: ererbte Netzhautdystrophie - degenerative Veränderung der Netzhaut
Betroffene in der EU [1]: 10.000
Wirkstoff: Voretigen neparvovec
Arzneimittel: Luxturna®
Firma: Novartis
Zulassung: Nov 2018

[1] laut Zuerkennung des Orphanstatus