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Zugelassene Orphan Drugs

Als selten gelten in der Europäischen Union (EU) Krankheiten, die nicht mehr als einen von 2.000 EU-Bürgern betreffen. Durch die seit 2000 geltende europäische Verordnung zu Arzneimitteln gegen seltene Krankheiten (den Orphan-Medikamenten oder Orphan Drugs) stehen den Patientinnen und Patienten in der Europäischen Union (EU) derzeit 105 solcher Orphan-Medikamente zur Verfügung. Diese sind nachfolgend aufgelistet. Hinzu kommen 57 Medikamente gegen seltene Krankheiten, die den Orphan-Status nicht mehr besitzen, weil er verordnungsgemäß nach zehn Jahren abgelaufen ist oder von der Firma zurückgegeben wurde. Fast alle dieser Medikamente sind noch im Markt.

Derzeit (Stand: November 2019) werden noch weitere rund 1.900 Arzneimitteltherapien entwickelt, die ebenfalls den Orphan Drug-Status, aber noch keine Zulassung erhalten haben. Dieser Status wird von der Europäischen Kommission nach der Prüfung von Projektunterlagen des Herstellers vergeben und bringt für diesen Vorteile in Form einer zehnjährigen Markexklusivität für das Orphan-Medikament nach seiner Zulassung (unabhängig vom Patentschutz); teilweise ist er auch mit der Reduktion oder dem Erlass bestimmter Gebühren verbunden.

Magenkrebs
Erläuterung: fortgeschrittene Adenokarzinome des Magens oder des Übergangs von der Speiseröhre
Betroffene in der EU [1]: 204.000
Wirkstoff: Ramucirumab
Arzneimittel: Cyramza®
Firma: Lilly
Zulassung: Dez 2014
Ende Orphan-Status: Dez 2015
Rücknahmegrund: Ausweitung der Indikation
Cryopyrin-assoziierte periodische Syndrome
Erläuterung: Muckle-Wells Syndrom, familiäres kälteinduziertes autoinflammatorisches Syndrom
Betroffene in der EU [1]: < 2.500
Wirkstoff: Rilonacept
Arzneimittel: Rilonacept Regeneron® (früher: Arcalyst)
Firma: Regeneron
Zulassung: Okt 2009
Ende Orphan-Status: Okt 2012
Rücknahmegrund: Rückgabe der Zulassung aus wirtschaftlichen Gründen; Medikament war nie im Markt
Lungenhochdruck, arterieller und chronisch thromboembolischer
Erläuterung: pulmonaler (zur Lunge führend) arterieller und chronisch-thromboembolischer Bluthochdruck in der Lunge
Betroffene in der EU [1]: 103.000
Wirkstoff: Riociguat
Arzneimittel: Adempas®
Firma: Bayer
Zulassung: Mrz 2014
Idiopathische thrombozytopenische Purpura
Erläuterung: Immunsystem-bedingte Verminderung der Blutplättchen
Betroffene in der EU [1]: 50.000
Wirkstoff: Romiplostim
Arzneimittel: Nplate®
Firma: Amgen
Zulassung: Feb 2009
Ende Orphan-Status: Feb 2019
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status, Medikament weiter im Markt
Ovarial-, Eileiter, Periteonalkarzinom
Erläuterung: mit somatischer Mutation im BRAC1- und BRAC2-Gen
Betroffene in der EU [1]: 241.000
Wirkstoff: Rucaparib
Arzneimittel: Rubraca®
Firma: Clovis
Zulassung: Mai 2018
Ende Orphan-Status: Dez 2018
Rücknahmegrund: Verzicht auf den Orphan-Status, Medikament weiter im Markt
Lennox-Gastaut-Syndrom
Erläuterung: schwere Form der Epilepsie (bei Kindern)
Betroffene in der EU [1]: 51.000-102.000
Wirkstoff: Rufinamid
Arzneimittel: Inovelon®
Firma: Eisai
Zulassung: Jan 2007
Ende Orphan-Status: Jan 2019
Rücknahmegrund: Ablauf des zwölfjährigen Orphan-Status; Medikament weiter im Markt
Myelofibrose
Erläuterung: fortschreitende Verödung des Knochenmarks, dadurch Produktion unausgereifter und anomaler Blutzellen
Betroffene in der EU [1]: 500
Wirkstoff: Ruxolitinib
Arzneimittel: Jakavi®
Firma: Novartis
Zulassung: Aug 2012
Ende Orphan-Status: Feb 2015
Rücknahmegrund: Verzicht des Sponsors auf den Orphan-Status; Medikament im Markt

[1] laut Zuerkennung des Orphanstatus