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Zugelassene Orphan Drugs

Als selten gelten in der Europäischen Union (EU) Krankheiten, die nicht mehr als einen von 2.000 EU-Bürgern betreffen. Durch die seit 2000 geltende europäische Verordnung zu Arzneimitteln gegen seltene Krankheiten (den Orphan-Medikamenten oder Orphan Drugs) stehen den Patientinnen und Patienten in der Europäischen Union (EU) derzeit 107 solcher Orphan-Medikamente zur Verfügung. Diese sind nachfolgend aufgelistet. Hinzu kommen 60 Medikamente gegen seltene Krankheiten, die den Orphan-Status nicht mehr besitzen, weil er verordnungsgemäß nach zehn Jahren abgelaufen ist oder von der Firma zurückgegeben wurde. Fast alle dieser Medikamente sind noch im Markt.

Derzeit (Stand: Juli 2020) werden noch weitere rund 2.100 Arzneimitteltherapien entwickelt, die ebenfalls den Orphan Drug-Status, aber noch keine Zulassung erhalten haben. Dieser Status wird von der Europäischen Kommission nach der Prüfung von Projektunterlagen des Herstellers vergeben und bringt für diesen Vorteile in Form einer zehnjährigen Markexklusivität für das Orphan-Medikament nach seiner Zulassung (unabhängig vom Patentschutz); teilweise ist er auch mit der Reduktion oder dem Erlass bestimmter Gebühren verbunden.

Retinits pigmentosa
Erläuterung: ererbte Netzhautdystrophie - degenerative Veränderung der Netzhaut
Betroffene in der EU [1]: 153.000
Wirkstoff: Voretigen neparvovec
Arzneimittel: Luxturna®
Firma: Novartis
Zulassung: Nov 2018
Riesenastrozytom aufgrund tuberöser Sklerose, subependymales
Erläuterung: durch die genetisch bedingte tuberöse Sklerose verursachter Hirntumor
Betroffene in der EU [1]: 51.000
Wirkstoff: Everolimus
Arzneimittel: Votubia®
Firma: Novartis
Zulassung: Sep 2011

[1] laut Zuerkennung des Orphanstatus