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Zugelassene Orphan Drugs

Als selten gelten in der Europäischen Union (EU) Krankheiten, die nicht mehr als einen von 2.000 EU-Bürgern betreffen. Durch die seit 2000 geltende europäische Verordnung zu Arzneimitteln gegen seltene Krankheiten (den Orphan-Medikamenten oder Orphan Drugs) stehen den Patientinnen und Patienten in der Europäischen Union (EU) derzeit 108 solcher Orphan-Medikamente zur Verfügung. Diese sind nachfolgend aufgelistet. Hinzu kommen 62 Medikamente gegen seltene Krankheiten, die den Orphan-Status nicht mehr besitzen, weil er verordnungsgemäß nach zehn Jahren abgelaufen ist oder von der Firma zurückgegeben wurde. Fast alle dieser Medikamente sind noch im Markt.

Derzeit (Stand: August 2020) werden noch weitere rund 2.100 Arzneimitteltherapien entwickelt, die ebenfalls den Orphan Drug-Status, aber noch keine Zulassung erhalten haben. Dieser Status wird von der Europäischen Kommission nach der Prüfung von Projektunterlagen des Herstellers vergeben und bringt für diesen Vorteile in Form einer zehnjährigen Markexklusivität für das Orphan-Medikament nach seiner Zulassung (unabhängig vom Patentschutz); teilweise ist er auch mit der Reduktion oder dem Erlass bestimmter Gebühren verbunden.

Faktor X-Mangel
Erläuterung: Blutgerinnungsstörung
Betroffene in der EU [1]: 51.000
Wirkstoff: Humaner Gerinnungsfaktor X
Arzneimittel: Coagadex®
Firma: BPL Bioproducts
Zulassung: Mrz 2016
Familiäre adenomatöse Polyposis
Erläuterung: vererbte starke Neigung zur
Darmpolypenbildung
Betroffene in der EU [1]: 15.000-51.000
Wirkstoff: Celecoxib
Arzneimittel: Onsenal®
Firma: Pfizer
Zulassung: Okt 2003
Ende Orphan-Status: Mrz 2011
Rücknahmegrund: Marktrücknahme, da als Zulassungsauflage geforderte Daten nicht geliefert werden konnten
Familiäre Lipoproteinlipasedefizienz mit Pankreatitis-Schüben
Erläuterung: Schwere Fettstoffwechselstörung
Betroffene in der EU [1]: 1.000
Wirkstoff: Alipogen tiparvovec
Arzneimittel: Glybera®
Firma: uniQure biopharma
Zulassung: Okt 2012
Ende Orphan-Status: Okt 2017
Rücknahmegrund: Keine Verlängerung der Zulassung aus wirtschaftlichen Gründen
Familiäre partielle Lipodystrophie
Erläuterung: atypische Verteilung des Körperfetts mit Stoffwechselkomplikationen
Betroffene in der EU [1]: 1.500
Wirkstoff: Metreleptin
Arzneimittel: Myalepta®
Firma: Aegerion
Zulassung: Jul 2018
Familiäres Chylomikronämie Syndrom
Erläuterung: angeborene sehr hohe Triglycerid-Spiegel und Ablagerung von Triglyceriden an Organen
Betroffene in der EU [1]: 5.000
Wirkstoff: Volanesorsen
Arzneimittel: Waylivra®
Firma: Akcea
Zulassung: Mai 2019

[1] laut Zuerkennung des Orphanstatus