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Zugelassene Orphan Drugs

Als selten gelten in der Europäischen Union (EU) Krankheiten, die nicht mehr als einen von 2.000 EU-Bürgern betreffen. Durch die seit 2000 geltende europäische Verordnung zu Arzneimitteln gegen seltene Krankheiten (den Orphan-Medikamenten oder Orphan Drugs) stehen den Patientinnen und Patienten in der Europäischen Union (EU) derzeit 143 solcher Orphan-Medikamente zur Verfügung. Diese sind nachfolgend aufgelistet. Hinzu kommen 71 Medikamente gegen seltene Krankheiten, die den Orphan-Status nicht mehr besitzen, weil er verordnungsgemäß nach zehn Jahren abgelaufen ist oder von der Firma zurückgegeben wurde. Fast alle dieser Medikamente sind noch im Markt.

Derzeit (Stand: Juli 2022) werden noch weitere rund 2.400 Arzneimitteltherapien entwickelt, die ebenfalls den Orphan Drug-Status, aber noch keine Zulassung erhalten haben. Dieser Status wird von der Europäischen Kommission nach der Prüfung von Projektunterlagen des Herstellers vergeben und bringt für diesen Vorteile in Form einer zehnjährigen Marktexklusivität für das Orphan-Medikament nach seiner Zulassung (unabhängig vom Patentschutz); teilweise ist er auch mit der Reduktion oder dem Erlass bestimmter Gebühren verbunden.

B-Zell-Lymphom, großes, diffuses (DLBCL)
Erläuterung: Blutkrebs aus der Gruppe der Non-Hodgkin-Lymphome
Betroffene in der EU [1]: 178.000
Wirkstoff: Tafasitamab
Arzneimittel: Minjuvi®
Firma: Incyte Biosciences
Zulassung: Aug 2021
B-Zell-Lymphom, großes, diffuses (DLBCL)
Erläuterung: Blutkrebs aus der Gruppe der Non-Hodgkin-Lymphome
Betroffene in der EU [1]: 200.000
Wirkstoff: Polatuzumab Vedotin
Arzneimittel: Polivy®
Firma: Roche
Zulassung: Jan 2020
B-Zell-Lymphom, großes, diffuses (DLBCL)
Erläuterung: Blutkrebs aus der Gruppe der Non-Hodgkin-Lymphome
Betroffene in der EU [1]: 205.000
Wirkstoff: Axicabtagen Ciloleucel
Arzneimittel: Yescarta®
Firma: Gilead
Zulassung: Aug 2018
B-Zell-Lymphom, großes, diffuses (DLBCL)
Erläuterung: Blutkrebs aus der Gruppe der Non-Hodgkin-Lymphome
Betroffene in der EU [1]: 205.000
Wirkstoff: Tisagen Lecleucel
Arzneimittel: Kymriah®
Firma: Novartis
Zulassung: Aug 2018
B-Zell-Lymphom, primär, mediastinal, groß (PMLBCL)
Erläuterung: Blutkrebs - Überproduktion weißer Blutkörperchen, die sich häufig im Brustraum ansammeln
Betroffene in der EU [1]: 22.000
Wirkstoff: Axicabtagen Ciloleucel
Arzneimittel: Yescarta®
Firma: Gilead
Zulassung: Aug 2018
Barraquer-Simons-Syndrom
Erläuterung: atypische Verteilung des Körperfetts mit Stoffwechselkomplikationen
Betroffene in der EU [1]: 100
Wirkstoff: Metreleptin
Arzneimittel: Myalepta®
Firma: Aegerion
Zulassung: Jul 2018
Barrett-Ösophagus (photodynoamische Therapie)
Erläuterung: Entfernung von Krebsvorstufen in der Speiseröhre
Betroffene in der EU [1]: 159.000
Wirkstoff: Porfimer natrium
Arzneimittel: PhotoBarr®
Firma: Pinnacle Biologics
Zulassung: Mrz 2004
Ende Orphan-Status: Mai 2012
Rücknahmegrund: Marktrücknahme aus wirtschaftlichen Gründen
Berardinelli-Seip-Syndrom
Erläuterung: atypische Verteilung des Körperfetts mit Stoffwechselkomplikationen
Betroffene in der EU [1]: 450
Wirkstoff: Metreleptin
Arzneimittel: Myalepta®
Firma: Aegerion
Zulassung: Jul 2018
Beta-Thalassämie
Erläuterung: genetisch bedingte Fehlbildung der roten Blutkörperchen
Betroffene in der EU [1]: 31.000
Wirkstoff: Betibeglogen Autotemcel
Arzneimittel: Zynteglo®
Firma: bluebird bio
Zulassung: Mai 2019
Ende Orphan-Status: Mrz 2022
Rücknahmegrund: Rückgabe der Zulassung aus firmenstrategischen Gründen
Beta-Thalassämie-bedingte Anämie
Erläuterung: genetisch bedingte Fehlbildung der roten Blutkörperchen
Betroffene in der EU [1]: 44.000
Wirkstoff: Luspatercept
Arzneimittel: Reblozyl®
Firma: Bristol Myers Squibb
Zulassung: Jun 2020
Blastische plasmazytoide dendritische Zellneoplasien
Erläuterung: Blutkrebs (Überproduktion plasmazytoider dendritischer Zellen)
Betroffene in der EU [1]: 4.500
Wirkstoff: Tagraxofusp
Arzneimittel: Elzonris®
Firma: Stemline Therapeutics
Zulassung: Jan 2021

[1] laut Zuerkennung des Orphanstatus