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Zugelassene Orphan Drugs

Als selten gelten in der Europäischen Union (EU) Krankheiten, die nicht mehr als einen von 2.000 EU-Bürgern betreffen. Durch die seit 2000 geltende europäische Verordnung zu Arzneimitteln gegen seltene Krankheiten (den Orphan-Medikamenten oder Orphan Drugs) stehen den Patientinnen und Patienten in der Europäischen Union (EU) derzeit 145 solcher Orphan-Medikamente zur Verfügung. Diese sind nachfolgend aufgelistet. Hinzu kommen 72 Medikamente gegen seltene Krankheiten, die den Orphan-Status nicht mehr besitzen, weil er verordnungsgemäß nach zehn Jahren abgelaufen ist oder von der Firma zurückgegeben wurde. Fast alle dieser Medikamente sind noch im Markt.

Derzeit (Stand: Dezember 2022) werden noch weitere rund 2.400 Arzneimitteltherapien entwickelt, die ebenfalls den Orphan Drug-Status, aber noch keine Zulassung erhalten haben. Dieser Status wird von der Europäischen Kommission nach der Prüfung von Projektunterlagen des Herstellers vergeben und bringt für diesen Vorteile in Form einer zehnjährigen Marktexklusivität für das Orphan-Medikament nach seiner Zulassung (unabhängig vom Patentschutz); teilweise ist er auch mit der Reduktion oder dem Erlass bestimmter Gebühren verbunden.

Morbus Wilson
Erläuterung: Kupferansammlung in Leber und Hirnzellen
Betroffene in der EU [1]: 26.000
Wirkstoff: Zinkacetat dihydrat
Arzneimittel: Wilzin®
Firma: Orphan Europe
Zulassung: Okt 2004
Ende Orphan-Status: Okt 2014
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Mukopolysaccharidose Typ I
Erläuterung: Mangel eines Zucker spaltenden Enzyms
Betroffene in der EU [1]: 1.100
Wirkstoff: Laronidase
Arzneimittel: Aldurazyme®
Firma: Genzyme
Zulassung: Jun 2003
Ende Orphan-Status: Jun 2013
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Mukopolysaccharidose Typ II
(Hunter Syndrom)
Erläuterung: Mangel eines Zucker spaltenden Enzyms
Betroffene in der EU [1]: 850
Wirkstoff: Idursulfase
Arzneimittel: Elaprase®
Firma: Takeda
Zulassung: Jan 2007
Ende Orphan-Status: Jan 2017
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Mukopolysaccharidose Typ IVA
Erläuterung: Mangel eines Zucker spaltenden Enzyms
Betroffene in der EU [1]: 1.300
Wirkstoff: Elosulfase alfa
Arzneimittel: Vimizim®
Firma: BioMarin Europe
Zulassung: Apr 2014
Mukopolysaccharidose Typ VI
Erläuterung: Mangel eines Zucker spaltenden Enzyms
Betroffene in der EU [1]: 725
Wirkstoff: Galsulfase
Arzneimittel: Naglazyme®
Firma: BioMarin Europe
Zulassung: Jan 2006
Ende Orphan-Status: Jan 2016
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Mukopolysaccharidose Typ VII, Sly Syndrom
Erläuterung: Mangel eines Zucker spaltenden Enzyms
Betroffene in der EU [1]: 30
Wirkstoff: Vestronidase alfa
Arzneimittel: Mepsevii®
Firma: Ultragenyx
Zulassung: Aug 2018
Mukormykose
Erläuterung: seltene lebensbedrohliche Pilzinfektion
Betroffene in der EU [1]: 2.500
Wirkstoff: Isavuconazol
Arzneimittel: Cresemba®
Firma: Basilea
Zulassung: Okt 2015
Mukoviszidose (als Zusatz zur besten Standardtherapie)
Erläuterung: Behandlung von Bronchospasmen durch Mukovoszidose
Betroffene in der EU [1]: 30.500
Wirkstoff: Mannitol
Arzneimittel: Bronchitol®
Firma: Pharmaxis
Zulassung: Apr 2012
Ende Orphan-Status: Apr 2022
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Mukoviszidose mit bestimmten F508del-Mutationen
Erläuterung: vererbte Störung des Wasser-/ Salztransports
Betroffene in der EU [1]: 45.000
Wirkstoff: Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor
Arzneimittel: Kaftrio®
Firma: Vertex
Zulassung: Aug 2020
Mukoviszidose mit bestimmten Genmutationen
Erläuterung: vererbte Störung des Wasser-/ Salztransports
Betroffene in der EU [1]: 41.500
Wirkstoff: Tezacaftor / Ivacaftor
Arzneimittel: Symkevi®
Firma: Vertex
Zulassung: Okt 2018
Mukoviszidose mit bestimmten Mutationen im CFTR-Gen
Erläuterung: vererbte Störung des Wasser-/ Salztransports
Betroffene in der EU [1]: 30.000
Wirkstoff: Ivacaftor
Arzneimittel: Kalydeco®
Firma: Vertex
Zulassung: Jul 2012
Ende Orphan-Status: Jul 2022
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Mukoviszidose, chronische Lungenentzündung
Erläuterung: verursacht durch Pseudomonas aeruginosa
Betroffene in der EU [1]: 56.000
Wirkstoff: Aztreonamlysin
Arzneimittel: Cayston®
Firma: Gilead
Zulassung: Sep 2009
Ende Orphan-Status: Okt 2019
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Mukoviszidose, chronische Lungenentzündung
Erläuterung: verursacht durch Pseudomonas aeruginosa
Betroffene in der EU [1]: 56.000
Wirkstoff: Tobramycin
Arzneimittel: TOBI Podhaler®
Firma: Mylan
Zulassung: Jul 2011
Multiples Myelom
Betroffene in der EU [1]: 205.000
Wirkstoff: Ciltacabtagen Autotemcel
Arzneimittel: Carvykti®
Firma: Janssen
Zulassung: Mai 2022
Multiples Myelom
Erläuterung: Knochenmarkskrebs - Überproduktion maligner Plasmazellen
Betroffene in der EU [1]: 205.000
Wirkstoff: Idecabtagen Vicleucel
Arzneimittel: Abecma®
Firma: Bristol Myers Squibb
Zulassung: Aug 2021
Multiples Myelom
Erläuterung: Knochenmarkskrebs - Überproduktion maligner Plasmazellen
Betroffene in der EU [1]: 178.000
Wirkstoff: Belantamab Mafodotin
Arzneimittel: Blenrep®
Firma: GlaxoSmithKline
Zulassung: Aug 2020
Multiples Myelom
Erläuterung: Knochenmarkskrebs - Überproduktion maligner Plasmazellen
Betroffene in der EU [1]: 53.000
Wirkstoff: Thalidomid
Arzneimittel: Thalidomide BMS®
Firma: Bristol Myers Squibb
Zulassung: Apr 2008
Ende Orphan-Status: Apr 2018
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Multiples Myelom
Erläuterung: Knochenmarkskrebs - Überproduktion maligner Plasmazellen
Betroffene in der EU [1]: 177.000
Wirkstoff: Ixazomib
Arzneimittel: Ninlaro®
Firma: Takeda
Zulassung: Nov 2016
Multiples Myelom
Erläuterung: Knochenmarkskrebs - Überproduktion maligner Plasmazellen
Betroffene in der EU [1]: 177.000
Wirkstoff: Daratumumab
Arzneimittel: Darzalex®
Firma: Janssen
Zulassung: Mai 2016
Multiples Myelom
Erläuterung: Knochenmarkskrebs - Überproduktion maligner Plasmazellen
Betroffene in der EU [1]: 146.000
Wirkstoff: Carfilzomib
Arzneimittel: Kyprolis®
Firma: Amgen
Zulassung: Nov 2015

[1] laut Zuerkennung des Orphanstatus