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26. September 2025

Zugelassene Orphan Drugs

Als selten gelten in der Europäischen Union (EU) Krankheiten, die nicht mehr als einen von 2.000 EU-Bürgern betreffen. Durch die seit 2000 geltende europäische Verordnung zu Arzneimitteln gegen seltene Krankheiten (den Orphan-Medikamenten oder Orphan Drugs) stehen den Patientinnen und Patienten in der Europäischen Union (EU) derzeit 158 solcher Orphan-Medikamente zur Verfügung. Diese sind nachfolgend aufgelistet. Hinzu kommen 100 Medikamente gegen seltene Krankheiten, die den Orphan-Status nicht mehr besitzen, weil er verordnungsgemäß nach zehn Jahren abgelaufen ist oder von der Firma zurückgegeben wurde. Fast alle dieser Medikamente sind noch im Markt.

Derzeit (Stand: September 2025) werden noch weitere rund 2.700 Arzneimitteltherapien entwickelt, die ebenfalls den Orphan Drug-Status, aber noch keine Zulassung erhalten haben. Dieser Status wird von der Europäischen Kommission nach der Prüfung von Projektunterlagen des Herstellers vergeben und bringt für diesen Vorteile in Form einer zehnjährigen Marktexklusivität für das Orphan-Medikament nach seiner Zulassung (unabhängig vom Patentschutz); teilweise ist er auch mit der Reduktion oder dem Erlass bestimmter Gebühren verbunden.

Diese Seite ist dauerhaft auch über die Kurz-Adresse vfa.de/orphans erreichbar.

Die unten angegebenen Erkrankten-Zahlen basieren auf dem Dokument der Zuerkennung des Orphan-Status der europäischen Zulassungsbehörde EMA. Datiert dieses vor 2020, wurde die Zahl auf die aktuelle Bevölkerungszahl der EU hochgerechnet (lt. Eurostat 447 Mio. Einwohner). Unterschiedliche Zahlen der Betroffenen in einem bestimmten Anwendungsgebiet sind in unterschiedlichen Alters- und Patientengruppen begründet. Einige Wirkstoffe sind gegen mehr als eine seltene Erkrankung angezeigt und tauchen deshalb in der Liste mehrfach auf.

Diese Liste als PDF-Download
Plexiforme Neurofibrome
Erläuterung: Tumoren im Zusammenhang mit Neurofibromatose Typ 1
Betroffene in der EU [1]: 133.800
Wirkstoff: Mirdametinib
Arzneimittel: Ezmekly®
Firma: Springworks
Zulassung: Jul 2025
Polyangiitis, mikroskopische
Erläuterung: Entzündung der kleinen Blutgefäße im Körper
Betroffene in der EU [1]: 45.000
Wirkstoff: Avacopan
Arzneimittel: Tavneos®
Firma: Vifor Pharma
Zulassung: Jan 2022
Polyneuropathie, chronisch-entzündlich, demyelinisierend (CIDP)
Erläuterung: Immunvermittelte Nervenschädigung
Betroffene in der EU [1]: 45.000
Wirkstoff: Efgartigimod alpha
Arzneimittel: Vyvgart®
Firma: argenx
Zulassung: Jun 2025
Porphyrie, akute hepatische
Erläuterung: Enzymdefekt, der eine Ansammlung des Porphyhrins Häm im Körper verursacht
Betroffene in der EU [1]: 4.300
Wirkstoff: Givosiran
Arzneimittel: Givlaari®
Firma: Alnylam
Zulassung: Mrz 2020
Primäre Hyperoxalurie Typ 1
Erläuterung: fehlerhaftes Enzym verursacht Oxalsäureansammlung im Körper
Betroffene in der EU [1]: 2.250
Wirkstoff: Lumasiran
Arzneimittel: Oxlumo®
Firma: Alnylam
Zulassung: Nov 2020
Primäre IgA Nephropathie
Erläuterung: Entzündung der Nierenkörperchen durch Ablagerungen, die durch fehlerhaftes IgA ausgelöst werden
Betroffene in der EU [1]: 178.000
Wirkstoff: Sparsentan
Arzneimittel: Filspari®
Firma: Vifor Pharma
Zulassung: Apr 2024
Primärer IGF-1-Mangel
Erläuterung: schwerer primärer Mangel an Insulin-ähnlichem Wachstumsfaktor 1
Betroffene in der EU [1]: 87.000
Wirkstoff: Mecasermin
Arzneimittel: Increlex®
Firma: Esteve
Zulassung: Aug 2007
Ende Orphan-Status: Aug 2017
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Promyelozyten-Leukämie, akute
Erläuterung: Blutkrebs v. a. bei jungen Leuten
Betroffene in der EU [1]: 35.000
Wirkstoff: Arsentrioxid
Arzneimittel: Trisenox®
Firma: Teva
Zulassung: Mrz 2002
Ende Orphan-Status: Mrz 2012
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Pyruvat-Kinase-Mangel
Erläuterung: Enzymmangel, der zu stark funktionseingeschränkten Blutzellen führt
Betroffene in der EU [1]: 22.300
Wirkstoff: Mitapivat
Arzneimittel: Pyrukynd®
Firma: Agios
Zulassung: Nov 2022
Retinits pigmentosa
Erläuterung: ererbte Netzhautdystrophie - degenerative Veränderung der Netzhaut
Betroffene in der EU [1]: 132.000
Wirkstoff: Voretigen Neparvovec
Arzneimittel: Luxturna®
Firma: Novartis
Zulassung: Nov 2018
Riesenastrozytom aufgrund tuberöser Sklerose, subependymales
Erläuterung: durch die genetisch bedingte tuberöse Sklerose verursachter Hirntumor
Betroffene in der EU [1]: 44.000
Wirkstoff: Everolimus
Arzneimittel: Votubia®
Firma: Novartis
Zulassung: Sep 2011
Ende Orphan-Status: Sep 2023
Rücknahmegrund: Ablauf des zwölfjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Schilddrüsenkarzinom, medulläres
Betroffene in der EU [1]: 31.000
Wirkstoff: Cabozantinib
Arzneimittel: Cometriq®
Firma: Ipsen Pharma
Zulassung: Mrz 2014
Ende Orphan-Status: Mrz 2024
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status, Medikament weiterhin zugelassen
Schilddrüsenkrebs, differenziert
Erläuterung: differenzierte follikuläre / papilläre / Hürthle-Zell-Schilddrüsenkarzinome
Betroffene in der EU [1]: 53.000-172.000
Wirkstoff: Sorafenib
Arzneimittel: Nexavar®
Firma: Bayer
Zulassung: Mai 2014
Ende Orphan-Status: Mai 2024
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan Drug-Status für diese Indikation; Medikament weiterhin zugelassen
Schilddrüsenkrebs, differenziert
Erläuterung: follikulärer und papillärer Schilddrüsenkrebs
Betroffene in der EU [1]: 133.000
Wirkstoff: Lenvatinib
Arzneimittel: Lenvima®
Firma: Eisai
Zulassung: Mai 2015
Ende Orphan-Status: Aug 2018
Rücknahmegrund: Erweiterung der Indikation auf nicht-seltene Erkrankung
Schmerzen, schwer, chronisch
Erläuterung: Injektion des Schmerzmittels in den Raum unterhalb der harten Hirnhaut
Betroffene in der EU [1]: 67.000
Wirkstoff: Ziconotid
Arzneimittel: Prialt®
Firma: Riemser
Zulassung: Feb 2005
Ende Orphan-Status: Feb 2015
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Sichelzellkrankheit
Erläuterung: fehlerhafte rote Blutkörperchen transportieren keinen Sauerstoff
Betroffene in der EU [1]: 58.000
Wirkstoff: Exagamglogen Autotemcel
Arzneimittel: Casgevy®
Firma: Vertex
Zulassung: Feb 2024
Sichelzellkrankheit (Behandlung hämolytischer Anämie)
Erläuterung: fehlerhafte rote Blutkörperchen transportieren keinen Sauerstoff
Betroffene in der EU [1]: 89.000
Wirkstoff: Voxelotor
Arzneimittel: Oxbryta®
Firma: Pfizer
Zulassung: Feb 2022
Ende Orphan-Status: Sep 2024
Rücknahmegrund: Ruhen der Zulassung wegen Sicherheitsbedenken
Sichelzellkrankheit (Prävention vasookklusiver Krisen)
Erläuterung: fehlerhafte rote Blutkörperchen transportieren keinen Sauerstoff und blockieren die Blutgefäße
Betroffene in der EU [1]: 89.000
Wirkstoff: Crizanlizumab
Arzneimittel: Adakveo®
Firma: Novartis
Zulassung: Okt 2020
Ende Orphan-Status: Aug 2023
Rücknahmegrund: Marktrücknahme: als Zulassungsauflage geforderte Studien haben Wirksamkeit nicht bestätigt
Sichelzellkrankheit (Prävention vasookklusiver Krisen)
Erläuterung: Verhütung von schmerzhaften Gefäßverschlüssen
Betroffene in der EU [1]: 25.500
Wirkstoff: Hydroxycarbamid
Arzneimittel: Siklos®
Firma: Theravia
Zulassung: Jun 2007
Ende Orphan-Status: Jul 2017
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Sklerodermie, systemische
Erläuterung: Bildung überschüssigen Bindegewebes in der Haut und in inneren Organen
Betroffene in der EU [1]: 57.000
Wirkstoff: Bosentan
Arzneimittel: Tracleer®
Firma: Janssen-Cilag
Zulassung: Jun 2007
Ende Orphan-Status: Mai 2012
Rücknahmegrund: Verzicht des Sponsors auf den Orphan-Status, nachdem dieser für die Erstindikation abgelaufen war
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[1] laut Zuerkennung des Orphanstatus