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C3-Glomerulopathie
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| Erläuterung: |
Protein C3 des Immunsystems sammelt sich in der Niere |
| Betroffene in der EU [1]: |
53.500 |
| Wirkstoff: |
Iptacopan |
| Arzneimittel: |
Fabhalta® |
| Firma: |
Novartis |
| Zulassung: |
Mrz 2025 |
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Candidiasis, invasiv
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| Erläuterung: |
Pilzinfektion |
| Betroffene in der EU [1]: |
53.000 |
| Wirkstoff: |
Rezafungin |
| Arzneimittel: |
Rezzayo® |
| Firma: |
Mundipharma |
| Zulassung: |
Dez 2023 |
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Castleman-Krankheit
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| Erläuterung: |
abnorme Vergrößerung eines oder mehrerer Lymphknotens, oft mit gutartigen Tumoren |
| Betroffene in der EU [1]: |
44.000 |
| Wirkstoff: |
Siltuximab |
| Arzneimittel: |
Sylvant® |
| Firma: |
Janssen-Cilag |
| Zulassung: |
Mai 2014 |
| Ende Orphan-Status: |
Mai 2024 |
| Rücknahmegrund: |
Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen |
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Cholangiokarzinom
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| Erläuterung: |
Krebs des Gallengangs |
| Betroffene in der EU [1]: |
58.000 |
| Wirkstoff: |
Ivosidenib |
| Arzneimittel: |
Tibsovo® |
| Firma: |
Laboratoires Servier |
| Zulassung: |
Mai 2023 |
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Cholangiokarzinom
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| Erläuterung: |
Krebs des Gallengangs |
| Betroffene in der EU [1]: |
67.000 |
| Wirkstoff: |
Pemigatinib |
| Arzneimittel: |
Pemazyre® |
| Firma: |
Incyte Biosciences |
| Zulassung: |
Mrz 2021 |
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Cholangitis, primär biliäre
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| Erläuterung: |
entzündliche Veränderung der Gallenwege, Autoimmunerkrankung |
| Betroffene in der EU [1]: |
21.800 |
| Wirkstoff: |
Elafibranor |
| Arzneimittel: |
Iqirvo® |
| Firma: |
Ipsen Pharma |
| Zulassung: |
Sep 2024 |
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Cholangitis, primäre biliäre
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| Erläuterung: |
Schädigung der Gallengänge |
| Betroffene in der EU [1]: |
174.000 |
| Wirkstoff: |
Seladelpar |
| Arzneimittel: |
Lyvdelzi® (früher: Seladelpar Gilead®) |
| Firma: |
Gilead |
| Zulassung: |
Feb 2025 |
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Cholangitis, primäre biliäre
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| Erläuterung: |
Entzündung der Gallengänge, die auch das Lebergewebe angreift (bis zur Zirrhose) |
| Betroffene in der EU [1]: |
172.500 |
| Wirkstoff: |
Obeticholsäure |
| Arzneimittel: |
Ocaliva® |
| Firma: |
Intercept |
| Zulassung: |
Dez 2016 |
| Ende Orphan-Status: |
Aug 2024 |
| Rücknahmegrund: |
Rücknahme der Zulassung, weil neue Studiendaten Wirksamkeit nicht belegen konnten |
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Cholestase, progressive familiäre intrahepatische
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| Erläuterung: |
Stau von Gallenflüssigkeit in den Gallengängen |
| Betroffene in der EU [1]: |
2.700 |
| Wirkstoff: |
Maralixibat |
| Arzneimittel: |
Livmarli® |
| Firma: |
Mirum |
| Zulassung: |
Jun 2024 |
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Cholestase, progressive familiäre intrahepatische
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| Erläuterung: |
gestörter Transport von Gallenflüssigkeit mit
daraus folgender Leberschädigung |
| Betroffene in der EU [1]: |
1.300 |
| Wirkstoff: |
Odevixibat |
| Arzneimittel: |
Bylvay® |
| Firma: |
Ipsen Pharma |
| Zulassung: |
Jul 2021 |
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Cholestatischer Pruritus bei Alagille Syndrom
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| Erläuterung: |
Ansammlung von Gallensäure in der Leber, die Leberschäden und Juckreiz verursacht |
| Betroffene in der EU [1]: |
13.400 |
| Wirkstoff: |
Maralixibat |
| Arzneimittel: |
Livmarli® |
| Firma: |
Mirum |
| Zulassung: |
Dez 2022 |
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Cryopyrin-assoziierte periodische Syndrome
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| Erläuterung: |
Muckle-Wells Syndrom, familiäres kälteinduziertes autoinflammatorisches Syndrom |
| Betroffene in der EU [1]: |
2.000 |
| Wirkstoff: |
Rilonacept |
| Arzneimittel: |
Rilonacept Regeneron® (früher Arcalyst®) |
| Firma: |
Regeneron |
| Zulassung: |
Okt 2009 |
| Ende Orphan-Status: |
Okt 2012 |
| Rücknahmegrund: |
Rückgabe der Zulassung aus wirtschaftlichen Gründen, Medikament war nie im Markt |
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Cryopyrin-assoziierte periodische Syndrome
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| Erläuterung: |
Muckle-Wells Syndrom, chronisches infantiles
neurodermo-artikuläres Syndrom u.a. |
| Betroffene in der EU [1]: |
2.200 |
| Wirkstoff: |
Canakinumab |
| Arzneimittel: |
Ilaris® |
| Firma: |
Novartis |
| Zulassung: |
Okt 2009 |
| Ende Orphan-Status: |
Dez 2010 |
| Rücknahmegrund: |
Verzicht des Sponsors auf den Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen |
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Cushing Syndrom
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| Erläuterung: |
durch Tumor der Hypophyse verursachte stark überhöhter Cortisonspiegel im Blut |
| Betroffene in der EU [1]: |
40.000 |
| Wirkstoff: |
Ketoconazol |
| Arzneimittel: |
Ketoconazole Esteve® |
| Firma: |
Esteve |
| Zulassung: |
Nov 2014 |
| Ende Orphan-Status: |
Nov 2024 |
| Rücknahmegrund: |
Ablauf des zehnjährigen Orphan Drug-Status; Medikament weiterhin zugelassen |
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Cushing Syndrom
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| Erläuterung: |
durch Tumor der Hypophyse verursachte stark überhöhter Cortisonspiegel im Blut |
| Betroffene in der EU [1]: |
31.000 |
| Wirkstoff: |
Osilodrostat |
| Arzneimittel: |
Isturisa® |
| Firma: |
Novartis |
| Zulassung: |
Jan 2020 |
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Cystinablagerungen in der Hornhaut
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| Erläuterung: |
Überschüssiges Cystin wird nicht abgebaut |
| Betroffene in der EU [1]: |
4.300 |
| Wirkstoff: |
Mercaptamin |
| Arzneimittel: |
Cystadrops® |
| Firma: |
Recordati |
| Zulassung: |
Jan 2017 |
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Cytomegalievirus-Reaktivierung oder -Erkrankung (Prophylaxe)
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| Erläuterung: |
bei Empfängern einer allogenen hämatopoetischen Stammzelltransplantation |
| Betroffene in der EU [1]: |
168.000 |
| Wirkstoff: |
Letermovir |
| Arzneimittel: |
Prevymis® |
| Firma: |
MSD Sharp & Dohme |
| Zulassung: |
Jan 2018 |
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Cytomegalievirus(CMV)-Infektion und/oder -Erkrankung
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| Erläuterung: |
Infektion, die bei immungeschwächten Personen zu Organschäden führen kann |
| Betroffene in der EU [1]: |
44.600 |
| Wirkstoff: |
Maribavir |
| Arzneimittel: |
Livtencity® |
| Firma: |
Takeda |
| Zulassung: |
Nov 2022 |
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