1. vfa. Die forschenden Pharma-Unternehmen
  2. Forschung & Entwicklung
  3. Datenbanken
  4. Zugelassene Orphan Drugs
Drucken
öffnen / schließen
Wenn Sie diese Felder durch einen Klick aktivieren, werden Informationen an Facebook, Twitter oder Google in die USA übertragen und unter Umständen auch dort gespeichert. Näheres erfahren Sie hier: https://www.heise.de/ct/artikel/2-Klicks-fuer-mehr-Datenschutz-1333879.html
26. September 2025

Zugelassene Orphan Drugs

Als selten gelten in der Europäischen Union (EU) Krankheiten, die nicht mehr als einen von 2.000 EU-Bürgern betreffen. Durch die seit 2000 geltende europäische Verordnung zu Arzneimitteln gegen seltene Krankheiten (den Orphan-Medikamenten oder Orphan Drugs) stehen den Patientinnen und Patienten in der Europäischen Union (EU) derzeit 158 solcher Orphan-Medikamente zur Verfügung. Diese sind nachfolgend aufgelistet. Hinzu kommen 100 Medikamente gegen seltene Krankheiten, die den Orphan-Status nicht mehr besitzen, weil er verordnungsgemäß nach zehn Jahren abgelaufen ist oder von der Firma zurückgegeben wurde. Fast alle dieser Medikamente sind noch im Markt.

Derzeit (Stand: September 2025) werden noch weitere rund 2.700 Arzneimitteltherapien entwickelt, die ebenfalls den Orphan Drug-Status, aber noch keine Zulassung erhalten haben. Dieser Status wird von der Europäischen Kommission nach der Prüfung von Projektunterlagen des Herstellers vergeben und bringt für diesen Vorteile in Form einer zehnjährigen Marktexklusivität für das Orphan-Medikament nach seiner Zulassung (unabhängig vom Patentschutz); teilweise ist er auch mit der Reduktion oder dem Erlass bestimmter Gebühren verbunden.

Diese Seite ist dauerhaft auch über die Kurz-Adresse vfa.de/orphans erreichbar.

Die unten angegebenen Erkrankten-Zahlen basieren auf dem Dokument der Zuerkennung des Orphan-Status der europäischen Zulassungsbehörde EMA. Datiert dieses vor 2020, wurde die Zahl auf die aktuelle Bevölkerungszahl der EU hochgerechnet (lt. Eurostat 447 Mio. Einwohner). Unterschiedliche Zahlen der Betroffenen in einem bestimmten Anwendungsgebiet sind in unterschiedlichen Alters- und Patientengruppen begründet. Einige Wirkstoffe sind gegen mehr als eine seltene Erkrankung angezeigt und tauchen deshalb in der Liste mehrfach auf.

Diese Liste als PDF-Download
Nicht-tuberkulöse mykobakterielle Lungeninfektionen
Erläuterung: verursacht durch Mycobacterium avium Complex
Betroffene in der EU [1]: 27.000
Wirkstoff: Amikacin
Arzneimittel: Arikayce liposomal®
Firma: Insmed
Zulassung: Okt 2020
Niemann Pick Typ A, B
Erläuterung: Lysosomale Speichererkrankung durch Mangel an saurer Sphingomyelinase
Betroffene in der EU [1]: 4.500
Wirkstoff: Olipudase alpha
Arzneimittel: Xenpozyme®
Firma: Genzyme
Zulassung: Jun 2022
Niemann-Pick Typ C
Erläuterung: vererbte neurodegenerative Erkrankung
Betroffene in der EU [1]: 4.500
Wirkstoff: Miglustat
Arzneimittel: Zavesca®
Firma: Janssen-Cilag
Zulassung: Jan 2009
Ende Orphan-Status: Jan 2019
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Nierenzellkrebs
Betroffene in der EU [1]: 155.000
Wirkstoff: Temsirolimus
Arzneimittel: Torisel®
Firma: Pfizer
Zulassung: Nov 2007
Ende Orphan-Status: Nov 2017
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status für diese Erkrankung; Medikament weiterhin zugelassen
Nierenzellkrebs
Betroffene in der EU [1]: 133.000
Wirkstoff: Sorafenib
Arzneimittel: Nexavar®
Firma: Bayer
Zulassung: Jul 2006
Ende Orphan-Status: Jul 2016
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status für diese Erkrankung; Medikament weiterhin zugelassen
Nierenzellkrebs
Betroffene in der EU [1]: 173.000
Wirkstoff: Everolimus
Arzneimittel: Afinitor®
Firma: Novartis
Zulassung: Aug 2009
Ende Orphan-Status: Jul 2011
Rücknahmegrund: Verzicht des Sponsors auf den Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Nierenzellkrebs
Betroffene in der EU [1]: 155.000
Wirkstoff: Sunitinib
Arzneimittel: Sutent®
Firma: Pfizer
Zulassung: Jul 2006
Ende Orphan-Status: Jul 2008
Rücknahmegrund: Verzicht des Sponsors auf den Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Oligodendrogliom, Astrozytom
Erläuterung: Hirntumor
Betroffene in der EU [1]: 116.000
Wirkstoff: Vorasidenib
Arzneimittel: Voranigo®
Firma: Laboratoires Servier
Zulassung: Sep 2025
Ösophagitis, eosinophile
Erläuterung: Speiseröhrenentzündung durch Eosinophile (weiße Blutkörperchen)
Betroffene in der EU [1]: 137.000
Wirkstoff: Budesonid
Arzneimittel: Jorveza®
Firma: Dr. Falk Pharma
Zulassung: Jan 2018
Osteosarkom
Erläuterung: Knochentumore, die sich vor allem in Wachstumsphasen bilden
Betroffene in der EU [1]: 22.000
Wirkstoff: Mifamurtid
Arzneimittel: Mepact®
Firma: Takeda
Zulassung: Mrz 2009
Ende Orphan-Status: Mrz 2019
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Pankreaskarzinom
Erläuterung: Krebs der Bauchspeicheldrüse
Betroffene in der EU [1]: 71.000
Wirkstoff: Irinotecan
Arzneimittel: Onivyde®
Firma: Laboratoires Servier
Zulassung: Okt 2016
Parkinson
Erläuterung: fortgeschrittenes Parkinsonsyndrom mit schwerer motorischer Fluktuation
Betroffene in der EU [1]: 104.000
Wirkstoff: Levodopa / Carbidopa
Arzneimittel: Duodopa® Gel
Firma: AbbVie
Zulassung: Jun 2004
Ende Orphan-Status: Nov 2014
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie
Erläuterung: Proteinmangel (CD 59) auf der Oberfläche der Blutzellen
Betroffene in der EU [1]: 9.000
Wirkstoff: Iptacopan
Arzneimittel: Fabhalta®
Firma: Novartis
Zulassung: Mai 2024
Paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie
Erläuterung: Proteinmangel (CD 59) auf der Oberfläche der Blutzellen
Betroffene in der EU [1]: 9.000
Wirkstoff: Danicopan
Arzneimittel: Voydeya®
Firma: Alexion
Zulassung: Apr 2024
Paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie
Erläuterung: Proteinmangel (CD 59) auf der Oberfläche der Blutzellen
Betroffene in der EU [1]: 17.500
Wirkstoff: Pegcetacoplan
Arzneimittel: Aspaveli®
Firma: Swedish Orphan Biovitrum
Zulassung: Dez 2021
Paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie
Erläuterung: Proteinmangel (CD 59) auf der Oberfläche der Blutzellen
Betroffene in der EU [1]: 4.500
Wirkstoff: Eculizumab
Arzneimittel: Soliris®
Firma: Alexion
Zulassung: Jun 2007
Ende Orphan-Status: Jun 2019
Rücknahmegrund: Ablauf des zwölfjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Perianale Fisteln bei Morbus Crohn
Erläuterung: entzündlich veränderte Gänge (Fisteln) im Bereich der Analregion
Betroffene in der EU [1]: 155.000
Wirkstoff: Darvadstrocel
Arzneimittel: Alofisel®
Firma: Takeda
Zulassung: Mrz 2018
Ende Orphan-Status: Dez 2024
Rücknahmegrund: Rücknahme der Zulassung, weil neue Studiendaten Wirksamkeit nicht belegen konnten
Phenylketonurie
Erläuterung: genetisch bedingte Störung des Abbaus des Proteins Phenylalanin
Betroffene in der EU [1]: 86.000
Wirkstoff: Pegvaliase
Arzneimittel: Palynziq®
Firma: BioMarin Europe
Zulassung: Mai 2019
Phenylketonurie (Hyperphenylalaninämie)
Erläuterung: genetisch bedingte Störung des Abbaus des Proteins Phenylalanin
Betroffene in der EU [1]: 84.700
Wirkstoff: Sepiapterin
Arzneimittel: Sephience®
Firma: PTC Therapeutics
Zulassung: Jun 2025
Phenylketonurie und BH4-Mangel
Erläuterung: vererbter Defekt im Tyrosin-Stoffwechsel
Betroffene in der EU [1]: 73.000
Wirkstoff: Sapropterin
Arzneimittel: Kuvan®
Firma: BioMarin Europe
Zulassung: Dez 2008
Ende Orphan-Status: Dez 2020
Rücknahmegrund: Ablauf des zwölfjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Diese Liste als PDF-Download

[1] laut Zuerkennung des Orphanstatus