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26. September 2025

Zugelassene Orphan Drugs

Als selten gelten in der Europäischen Union (EU) Krankheiten, die nicht mehr als einen von 2.000 EU-Bürgern betreffen. Durch die seit 2000 geltende europäische Verordnung zu Arzneimitteln gegen seltene Krankheiten (den Orphan-Medikamenten oder Orphan Drugs) stehen den Patientinnen und Patienten in der Europäischen Union (EU) derzeit 158 solcher Orphan-Medikamente zur Verfügung. Diese sind nachfolgend aufgelistet. Hinzu kommen 100 Medikamente gegen seltene Krankheiten, die den Orphan-Status nicht mehr besitzen, weil er verordnungsgemäß nach zehn Jahren abgelaufen ist oder von der Firma zurückgegeben wurde. Fast alle dieser Medikamente sind noch im Markt.

Derzeit (Stand: September 2025) werden noch weitere rund 2.700 Arzneimitteltherapien entwickelt, die ebenfalls den Orphan Drug-Status, aber noch keine Zulassung erhalten haben. Dieser Status wird von der Europäischen Kommission nach der Prüfung von Projektunterlagen des Herstellers vergeben und bringt für diesen Vorteile in Form einer zehnjährigen Marktexklusivität für das Orphan-Medikament nach seiner Zulassung (unabhängig vom Patentschutz); teilweise ist er auch mit der Reduktion oder dem Erlass bestimmter Gebühren verbunden.

Diese Seite ist dauerhaft auch über die Kurz-Adresse vfa.de/orphans erreichbar.

Die unten angegebenen Erkrankten-Zahlen basieren auf dem Dokument der Zuerkennung des Orphan-Status der europäischen Zulassungsbehörde EMA. Datiert dieses vor 2020, wurde die Zahl auf die aktuelle Bevölkerungszahl der EU hochgerechnet (lt. Eurostat 447 Mio. Einwohner). Unterschiedliche Zahlen der Betroffenen in einem bestimmten Anwendungsgebiet sind in unterschiedlichen Alters- und Patientengruppen begründet. Einige Wirkstoffe sind gegen mehr als eine seltene Erkrankung angezeigt und tauchen deshalb in der Liste mehrfach auf.

Diese Liste als PDF-Download
Follikuläres Lymphom
Erläuterung: übermäßige Vermehrung von B-Zellen und deren Ansammlung in Lymphknoten
Betroffene in der EU [1]: 219.000
Wirkstoff: Tisagen Lecleucel
Arzneimittel: Kymriah®
Firma: Novartis
Zulassung: Mai 2022
Follikuläres Lymphom
Erläuterung: übermäßige Vermehrung von B-Zellen und deren Ansammlung in Lymphknoten
Betroffene in der EU [1]: 178.000
Wirkstoff: Obinutuzumab
Arzneimittel: Gazyvaro®
Firma: Roche
Zulassung: Jun 2016
Follikuläres Lymphom
Erläuterung: übermäßige Vermehrung von B-Zellen und deren Ansammlung in Lymphknoten
Betroffene in der EU [1]: 218.000
Wirkstoff: Axicabtagen Ciloleucel
Arzneimittel: Yescarta®
Firma: Gilead
Zulassung: Jun 2022
Follikuläres Lymphom
Erläuterung: übermäßige Vermehrung von B-Zellen und deren Ansammlung in Lymphknoten
Betroffene in der EU [1]: 214.000
Wirkstoff: Mosunetuzumab
Arzneimittel: Lunsumio®
Firma: Roche
Zulassung: Jun 2022
Friedreichs Ataxie
Erläuterung: fortschreitende Bewegungskoordinationsstörungen durch Gewebeverhärtungen im Rückenmark und Gehirn
Betroffene in der EU [1]: 22.300
Wirkstoff: Omaveloxolon
Arzneimittel: Skyclarys®
Firma: Biogen
Zulassung: Feb 2024
Gallensäuresynthesestörung
Erläuterung: infolge von 3β-Hydroxy-Δ5-C27-steroid-Oxidoreductase-Mangel oder Δ4-3-Oxosteroid-5β-Reductase-Mangel
Betroffene in der EU [1]: 3.500
Wirkstoff: Cholsäure
Arzneimittel: Orphacol®
Firma: Laboratoires CTRS
Zulassung: Sep 2013
Ende Orphan-Status: Sep 2023
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Gallensäuresynthesestörung
Erläuterung: infolge von Sterol-27-Hydroxylase-Mangel, AMACR-Mangel oder CYP7A1-Mangel
Betroffene in der EU [1]: 3.500
Wirkstoff: Cholsäure
Arzneimittel: Kolbam®
Firma: Retrophin Europe
Zulassung: Apr 2014
Ende Orphan-Status: Jul 2020
Rücknahmegrund: Rückgabe der Zulassung durch Zulassungshinhaber
Gastroenteropankreatische neuroendokrine Tumore (Behandlung)
Erläuterung: Tumor der neuroendokrinen Zellen in Pankreas und Darm
Betroffene in der EU [1]: 71.000
Wirkstoff: Lutetium (177Lu) Oxodotreotid
Arzneimittel: Lutathera®
Firma: Advanced Accelerator Applications
Zulassung: Sep 2017
Gastroenteropankreatische neuroendokrine Tumore (Diagnose)
Erläuterung: Lokalisierung von Primärtumoren und deren Metastasen per PET
Betroffene in der EU [1]: 155.000
Wirkstoff: Edotreotid
Arzneimittel: Somakit TOC®
Firma: Advanced Accelerator Applications
Zulassung: Dez 2016
Gastrointestinale Stromatumore
Erläuterung: Sarkome des Magen-Darmgewebes
Betroffene in der EU [1]: 133.000
Wirkstoff: Ripretinib
Arzneimittel: Qinlock®
Firma: Deciphera
Zulassung: Nov 2021
Gastrointestinale Stromatumore
Erläuterung: Sarkome des Magen-Darmgewebes
Betroffene in der EU [1]: 130.000
Wirkstoff: Avapritinib
Arzneimittel: Ayvakyt®
Firma: Blueprint Medicines
Zulassung: Sep 2020
Gastrointestinale Stromatumore
Betroffene in der EU [1]: 13.000
Wirkstoff: Sunitinib
Arzneimittel: Sutent®
Firma: Pfizer
Zulassung: Jul 2006
Ende Orphan-Status: Jul 2008
Rücknahmegrund: Verzicht des Sponsors auf den Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Gastrointestinale Stromatumore
Erläuterung: Weichteilsarkom des Magen-Darm-Trakts
Betroffene in der EU [1]: 2.500
Wirkstoff: Imatinib
Arzneimittel: Glivec®
Firma: Novartis
Zulassung: Mai 2002
Ende Orphan-Status: Apr 2012
Rücknahmegrund: Verzicht des Sponsors auf den Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Gliom, malignes
Erläuterung: Visualisierung von malignem Gewebe bei einer OP des malignen Glioms
Betroffene in der EU [1]: 44.000
Wirkstoff: 5-Aminolaevulinsäure
Arzneimittel: Gliolan®
Firma: photonamic
Zulassung: Sep 2007
Ende Orphan-Status: Sep 2017
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status, Medikament weiterhin zugelassen
Gliom, niedrig- und hochgradig maligne
Erläuterung: Hirntumor
Betroffene in der EU [1]: 116.000
Wirkstoff: Trametinib
Arzneimittel: Spexotras®
Firma: Novartis
Zulassung: Jan 2024
Gliome, hoch- oder niedriggradig maligne
Erläuterung: Hirntumor
Betroffene in der EU [1]: 115.000
Wirkstoff: Dabrafenib
Arzneimittel: Finlee®
Firma: Novartis
Zulassung: Nov 2023
Granulomatose mit Polyangiitis
Erläuterung: Entzündung von Blutgefäßen, die zu deren Absterben führt
Betroffene in der EU [1]: 72.000
Wirkstoff: Avacopan
Arzneimittel: Tavneos®
Firma: Vifor Pharma
Zulassung: Jan 2022
Haarzell-Leukämie
Betroffene in der EU [1]: 44.500
Wirkstoff: Moxetumomab Pasudotox
Arzneimittel: Lumoxiti®
Firma: AstraZeneca
Zulassung: Feb 2021
Ende Orphan-Status: Jul 2021
Rücknahmegrund: Rückgabe der Zulassung aus kommerziellen Gründen
Haarzell-Leukämie
Erläuterung: Überproduktion von B-Lymphozyten (weiße Blutkörperchen)
Betroffene in der EU [1]: 157.000
Wirkstoff: Cladribin
Arzneimittel: Litak®
Firma: Lipomed
Zulassung: Apr 2004
Ende Orphan-Status: Apr 2014
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Hämatologische Krebserkrankung mit erforderlicher Stammzelltransplantation
Erläuterung: vorgesehen, wenn für eine erforderliche Stammzelltransplantation keine anderen geeigneten Spenderzellen verfügbar sind
Betroffene in der EU [1]: 31.000
Wirkstoff: Dorocubicel / nicht expandierte CD34-Zellen
Arzneimittel: Zemcelpro®
Firma: Cordex Biologics
Zulassung: Aug 2025
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[1] laut Zuerkennung des Orphanstatus